Tədqiqatçı tərəfindən aparılan bir araşdırmadan əldə edilən məlumatlar göstərdi ki, VOXZOGO ilə müalicə hipoxondroplaziyalı uşaqlarda üç il ərzində böyümədə davamlı yaxşılaşmalara səbəb olub. Tədqiqatda olan BMN 333 üçün təqdim olunan yeni Faza 1 nəticələri də axondroplaziyalı uşaqlarda potensial həftəlik dozanı dəstəkləyir. San Rafael, Kaliforniya , 16 iyun 2026 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN ) Çikaqo da keçirilən Endocrine Society Annual Meeting ENDO 2026 -da hipoxondroplaziyalı uşaqlarda VOXZOGO® (vosoritid) və axondroplaziyada tədqiqatda olan BMN 333 dərmanının tədqiqatlarından yeni məlumatları açıqladı. Andrew Dauber, M.D. və Children's National Hospital -ın tədqiqatçıları tərəfindən aparılan, hipoxondroplaziyalı 13 uşaqda VOXZOGO -nun Faza 2, tədqiqatçı tərəfindən dəstəklənən üç illik genişləndirmə tədqiqatından əldə edilən yeni məlumatlar, əlverişli təhlükəsizlik profili ilə illik böyümə sürətində (AGV) və boy standart sapma skorunda (SDS) davamlı yaxşılaşmalar nümayiş etdirdi. Orta boy SDS üç illik müalicə dövründə 0.72 SD yaxşılaşdı, orta AGV isə başlanğıcda 4.27 sm/il -dən birinci ildə 7.24 sm/il -ə yüksəldi (p BioMarin bu yaxınlarda hipoxondroplaziyalı uşaqlarda VOXZOGO -nu qiymətləndirən qeydiyyatı təmin edən Faza 3 əsas tədqiqatı olan CANOPY-HCH-3 -dən müsbət ilkin nəticələri açıqladı. Bu nəticələr 2026-cı ilin üçüncü rübünə planlaşdırılan ABŞ Qida və Dərman İdarəsi nə əlavə Yeni Dərman Müraciəti təqdimatına daxil ediləcək. BioMarin -in İcraçı Vitse-Prezidenti və Baş Tədqiqat və İnkişaf Direktoru Greg Friberg, M.D. , dedi: “Bu yaxınlarda elan etdiyimiz əla Faza 3 nəticələrinə əsaslanaraq, bu yeni uzunmüddətli məlumatlar VOXZOGO -nun hipoxondroplaziyalı uşaqlar üçün böyümə nəticələrini əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşdırma potensialını daha da gücləndirir.” “Əhəmiyyətlisi, biz zamanla davamlı böyümə yaxşılaşmalarını və əlverişli təhlükəsizlik profilini müşahidə etməyə davam edirik, bu da VOXZOGO -nu bu potensial yeni göstərici üçün dəstəkləyən sübutlar bazasına əlavə olunur.” Yeni BMN 333 Faza 1 Məlumatları Gec Mərhələ İnkişafına Keçidi Dəstəkləyir. ENDO 2026 -da təqdim olunan əlavə məlumatlar BioMarin -in axondroplaziya üçün uzunmüddətli təsirə malik C-tipli natriuretik peptid (CNP) olan tədqiqatda olan BMN 333 -ün potensialını vurğulayır. Sağlam yetkinlərdə Faza 1 tək artan doza tədqiqatında, BMN 333 uzunmüddətli farmakodinamik hədəf təsiri ilə əlaqəli davamlı sistemik təsir göstərdi, bu da həftəlik doza cədvəlini dəstəkləyir. BMN 333 -ün maksimum araşdırılan dozası ( 500 mkq/kq ) sərbəst CNP -yə təsiri başqa uzunmüddətli CNP agenti ilə müqayisədə 13 dəfədən çox artırdı, bu da BMN 333 -ün axondroplaziyada yeni standart müalicə olma potensialını əks etdirir. BMN 333 qiymətləndirilən bütün doza səviyyələrində yaxşı tolere edildi, doza məhdudlaşdıran toksikliklər və ya müalicə ilə əlaqəli ciddi mənfi hadisələr müşahidə olunmadı. Aprel ayında BioMarin BMN 333 -ün qeydiyyatı təmin edən Faza 2/3 tədqiqatına xəstələri qəbul etməyə başladı. Bu tədqiqatın doza təyini seqmentindən məlumat yenilənməsi 2027-ci ildə gözlənilir. Aşağıda ENDO -da axondroplaziya və hipoxondroplaziya üçün əsas təqdimatlar verilmişdir, bütün vaxtlar Mərkəzi Yay Vaxtı ilə göstərilmişdir: Hipoxondroplaziyalı Uşaqlarda Vosoritid Müalicəsi: Faza 2 Genişləndirmə Sınağından Üç İllik Nəticələr Şifahi Təqdimat #ORF47-08 Bazar ertəsi, 15 iyun, 15:00 – 15:15. BMN 333 Əlverişli Təhlükəsizliklə Yüksək Davamlı Vosoritid Təsiri Əldə Edir: Axondroplaziyada Faza 2/3 Sınaqlarını Dəstəkləyən Faza 1 Nəticələri Poster Təqdimatı #SUN-212 Bazar, 14 iyun, 9:00 – 16:00. Axondroplaziya haqqında Axondroplaziya, insanlarda qeyri-mütənasib qısa boya səbəb olan skelet displaziyasının ən yaygın formasıdır, endoxondral sümükləşmənin yavaşlaması ilə xarakterizə olunur, bu da uzun sümüklərdə, onurğada, üzdə və kəllə əsasında qeyri-mütənasib qısa boya və nizamsız arxitekturaya səbəb olur. Bu vəziyyət sümük böyüməsinin mənfi tənzimləyicisi olan FGFR3 genindəki dəyişiklikdən qaynaqlanır. Axondroplaziyalı uşaqların 80%-dən çoxu orta boylu valideynlərə malikdir və bu vəziyyət spontan gen mutasiyası nəticəsində yaranır. Axondroplaziyanın dünya üzrə insident nisbəti təxminən 25,000 canlı doğuşda bir dir. VOXZOGO , böyümə lövhələri hələ də “açıq” olan, adətən 18 yaşdan kiçik uşaqlarda sınaqdan keçirilir. Axondroplaziyalı insanların təxminən 25%-i bu kateqoriyaya düşür. Hipoxondroplaziya haqqında Hipoxondroplaziya, sümük böyüməsinin pozulması ilə xarakterizə olunan nadir, genetik skelet displaziyasıdır, bu da qeyri-mütənasib qısa boya və uzun sümüklərə, onurğaya və skeletin digər hissələrinə təsir edə bilən skelet fərqlərinə səbəb olur və fiziki funksiyaya və ümumi həyat keyfiyyətinə təsir göstərə bilər. Vəziyyət geniş və dəyişkən klinik spektrlə təqdim olunur və otolarinqoloji (qulaq, burun və boğazla əlaqəli) və nevroloji ağırlaşmaları əhatə edə bilər və adətən klinik və radioloji tapıntılara əsasən körpəlikdə və ya erkən məktəb yaşında diaqnoz qoyulur. BioMarin hesab edir ki, şirkətin qlobal fəaliyyət sahəsində hipoxondroplaziyalı təxminən 14,000 uşaq VOXZOGO ilə müalicə üçün uyğun ola bilər. Hal-hazırda ABŞ Qida və Dərman İdarəsi və ya Avropa Dərman Agentliyi tərəfindən hipoxondroplaziyanın müalicəsi üçün təsdiq edilmiş heç bir dərman yoxdur. Hipoxondroplaziya, axondroplaziya və digər skelet vəziyyətlərindəki klinik sınaqlarımız haqqında daha çox məlumat üçün clinicaltrials.biomarin.com saytına daxil olun. VOXZOGO haqqında Axondroplaziyalı uşaqlarda endoxondral sümük böyüməsi, sümük toxumasının yaradıldığı əsas proses, FGFR3 -də funksiya qazanma mutasiyası səbəbindən mənfi tənzimlənir. VOXZOGO , C-tipli natriuretik peptid (CNP) analoqu, endoxondral sümük böyüməsini təşviq etmək üçün FGFR3 -dən aşağı axın siqnalizasiya yolunun müsbət tənzimləyicisi kimi çıxış edir. VOXZOGO , axondroplaziyalı uşaqların doğuşdan etibarən böyüməsini dəstəkləyən yeganə təsdiq edilmiş dərmandır, beynəlxalq konsensus təlimatları VOXZOGO -nun mümkün qədər erkən başlanmasını tövsiyə edir. İlk dəfə 2021-ci ildə təsdiq edilmiş VOXZOGO , 50-dən çox ölkədə 5,000-dən çox körpə və uşağa kömək etmişdir. Davam edən tədqiqatlarımız vasitəsilə BioMarin , qol uzunluğu, tibial əyilmə (ayaq əyilməsi), bədən mütənasibliyi, onurğa morfologiyası (onurğa stenozu daxil olmaqla) və həyat keyfiyyəti ölçüləri kimi axondroplaziya xəstələri üçün əhəmiyyətli əsas klinik son nöqtələrdə VOXZOGO -nu qiymətləndirməyə davam edir. VOXZOGO , ABŞ, Yaponiya və Avstraliya da açıq epifizləri olan axondroplaziyalı bütün yaşda olan uşaqlarda xətti böyüməni artırmaq üçün təsdiq edilmişdir və VOXZOGO , AB -də 4 aylıq və daha yuxarı yaşda olan, müvafiq genetik testlə təsdiqlənmiş, epifizləri bağlanmamış uşaqlarda axondroplaziyanın müalicəsi üçün göstərilmişdir. ABŞ -da bu göstərici illik böyümə sürətindəki yaxşılaşmaya əsaslanaraq sürətləndirilmiş təsdiq altında təsdiq edilmişdir. Davamlı təsdiq, təsdiqedici sınaq(lar)da klinik faydanın yoxlanılması və təsvirindən asılı ola bilər. Bu marketinq sonrası tələbi yerinə yetirmək üçün BioMarin , mövcud təbii tarixə nisbətən davam edən açıq etiketli genişləndirmə tədqiqatlarından istifadə etməyi planlaşdırır. VOXZOGO -nun hipoxondroplaziyanın müalicəsi üçün istifadəsi hələ heç bir tənzimləyici orqan tərəfindən təsdiq edilməmişdir. Xəstə Dəstəyi VOXZOGO -ya Giriş BioMarin -in güclü dəstək xidmətləri, təsdiqdən bəri axondroplaziyalı ailələr üçün yüzlərlə təlim keçirmiş Klinik Koordinatorlar tərəfindən idarə olunan problemsiz müalicə təcrübəsini təmin etmişdir. BioMarin , valideynləri digər baxıcılarla əlaqələndirən bir baxıcı mentorluq proqramı və ailələrə və səhiyyə mütəxəssislərinə axondroplaziya qayğısında təcrübəli klinisyenləri müəyyən etməyə kömək edən ABŞ həkim kataloqu daxil olmaqla, axondroplaziya ilə mübarizə aparan ailələrə dəstək üçün resurslar təqdim edir. BioMarin RareConnections® İş Meneceri ilə əlaqə saxlamaq üçün, pulsuz, 1-833-VOXZOGO (1-833-869-9646) nömrəsinə zəng edin və ya [email protected] ünvanına e-poçt göndərin. VOXZOGO haqqında daha çox məlumat üçün www.voxzogo.com saytına daxil olun. Bu məhsul haqqında əlavə məlumat üçün, [email protected] ünvanında BioMarin Tibbi Məlumat ilə əlaqə saxlayın. VOXZOGO ABŞ Əhəmiyyətli Təhlükəsizlik Məlumatı VOXZOGO nə üçün istifadə olunur? VOXZOGO , axondroplaziyalı və açıq böyümə lövhələri (epifizlər) olan uşaqlarda xətti böyüməni artırmaq üçün istifadə olunan reseptli dərmandır. VOXZOGO , illik böyümə sürətindəki yaxşılaşmaya əsaslanaraq sürətləndirilmiş təsdiq altında təsdiq edilmişdir. Davamlı təsdiq, təsdiqedici sınaqlarda klinik faydanın yoxlanılması və təsvirindən asılı ola bilər. VOXZOGO haqqında ən vacib təhlükəsizlik məlumatı nədir? VOXZOGO bəzi xəstələrdə qan təzyiqində müvəqqəti azalma daxil olmaqla ciddi yan təsirlərə səbəb ola bilər. Qan təzyiqində azalma və əlaqəli simptomların (başgicəllənmə, yorğunluq hissi və ya ürəkbulanma) riskini azaltmaq üçün xəstələr VOXZOGO qəbul etməzdən 1 saat əvvəl yemək yeməli və 8-10 unsiya maye içməlidirlər. VOXZOGO -nun ən yaygın yan təsirləri hansılardır? VOXZOGO -nun ən yaygın yan təsirləri inyeksiya yeri reaksiyaları (qızartı, qaşınma, şişkinlik, göyərmə, səpgi, övrə və inyeksiya yeri ağrısı daxil olmaqla), qan testlərində göstərilən yüksək qan qələvi fosfataza səviyyələri, qusma, oynaq ağrısı, qan təzyiqinin azalması və mədə ağrısıdır. Bunlar VOXZOGO -nun bütün mümkün yan təsirləri deyil. Yan təsirlər haqqında tibbi məsləhət üçün və xəstəni narahat edən və ya keçməyən hər hansı yan təsirlər haqqında səhiyyə işçinizə müraciət edin. VOXZOGO necə qəbul edilir? VOXZOGO , səhiyyə işçisi baxıcının VOXZOGO -nu tətbiq edə biləcəyini müəyyən etdikdən sonra, baxıcı tərəfindən dəri altına gündəlik inyeksiya şəklində qəbul edilir. Səhiyyə işçiniz tərəfindən düzgün yol göstərilməyincə VOXZOGO -nu inyeksiya etməyə çalışmayın. VOXZOGO , VOXZOGO -nu hazırlamaq, inyeksiya etmək və atmaq üçün addımları təsvir edən İstifadə Təlimatları ilə təmin edilir. Baxıcılar təlimat üçün və hər hansı dəyişikliklər edildiyi təqdirdə VOXZOGO -nun hər dəfə yenidən doldurulmasını aldıqda İstifadə Təlimatlarını nəzərdən keçirməlidirlər. VOXZOGO -nu hər gün, təxminən eyni vaxtda 1 dəfə inyeksiya edin. Əgər VOXZOGO dozası buraxılarsa, buraxılmış dozadan sonra 12 saat ərzində verilə bilər. 12 saatdan sonra buraxılmış dozanı atlayın və növbəti gündəlik dozanı adi qaydada tətbiq edin. VOXZOGO -nun dozası bədən çəkisinə əsaslanır. Səhiyyə işçiniz müntəzəm yoxlamalardan sonra çəkidəki dəyişikliklərə əsasən dozanı tənzimləyəcək. Səhiyyə işçiniz xəstənin böyüməsini izləyəcək və xəstənin artıq böyüyə bilmədiyini müəyyən etdikdə VOXZOGO -nu qəbul etməyi nə vaxt dayandıracağınızı sizə bildirəcək. Səhiyyə işçiniz tərəfindən göstəriş verildikdə VOXZOGO -nu tətbiq etməyi dayandırın. VOXZOGO qəbul etməzdən əvvəl və ya qəbul edərkən həkimə nə deməlisiniz? Həkiminizə xəstənin bütün tibbi vəziyyətləri haqqında məlumat verin, o cümlədən: Əgər xəstənin ürək xəstəliyi (ürək və ya damar xəstəliyi) varsa, və ya xəstə qan təzyiqi dərmanı (antihipertenziv dərman) qəbul edirsə. Əgər xəstənin böyrək problemləri və ya böyrək çatışmazlığı varsa. Əgər xəstə hamilədirsə və ya hamilə qalmağı planlaşdırırsa. VOXZOGO -nun doğulmamış körpəyə zərər verib-vermədiyi məlum deyil. Əgər xəstə ana südü ilə qidalandırırsa və ya ana südü ilə qidalandırmağı planlaşdırırsa. VOXZOGO -nun ana südünə keçib-keçmədiyi məlum deyil. Həkiminizə xəstənin qəbul etdiyi bütün dərmanlar, o cümlədən reseptli və reseptsiz dərmanlar, vitaminlər və bitki əlavələri haqqında məlumat verin. Yan təsirləri BioMarin -ə 1-866-906-6100 nömrəsinə zəng edərək bildirə bilərsiniz. Reseptli dərmanların mənfi yan təsirlərini FDA -ya bildirməyə təşviq edilirsiniz. www.fda.gov/medwatch saytına daxil olun və ya 1-800-FDA-1088 nömrəsinə zəng edin. Zəhmət olmasa, tam Təyinat Məlumatı və Xəstə Məlumatında əlavə təhlükəsizlik məlumatlarına baxın. BioMarin haqqında BioMarin , genetik olaraq müəyyən edilmiş vəziyyətlərdən əziyyət çəkən insanlar üçün dərmanlar təqdim etməyə yönəlmiş aparıcı, qlobal nadir xəstəlik biotexnologiya şirkətidir. 1997-ci ildə qurulan, Kaliforniya, San Rafael də yerləşən şirkət, doqquz kommersiya terapevtikası ilə sübut edilmiş innovasiya tarixinə malikdir.