~ **AMT-260** ümumiyyətlə yaxşı tolere edilib, indiyədək ciddi yan təsirlər müşahidə olunmayıb, potensial terapevtik aktivliyin erkən bioloji siqnalları ilə ~ **LEXINGTON, Mass.** və **AMSTERDAM**, 19 iyun 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ciddi tibbi ehtiyacları olan xəstələr üçün transformativ terapiyaları inkişaf etdirən aparıcı gen terapiyası şirkəti **uniQure N.V.** (**NASDAQ: QURE**), bu gün refrakter mezial temporal lob epilepsiyasının (**MTLE**) müalicəsi üçün tədqiqat gen terapiyası namizədi **AMT-260**-ın davam edən Faza I/IIa sınağının ilk, aşağı dozalı altı xəstədən ibarət kohortu üzrə ilkin altı aylıq izləmə məlumatlarını elan etdi. Məlumatlar bu gün, 19 iyun 2026-cı il Cümə günü, **Leesburg, VA**-da keçiriləcək **Epilepsiya Fondu Pipeline Konfransı**nda təqdim ediləcək. 29 may 2026-cı il məlumat kəsilmə tarixinə qədər, ilk, aşağı dozalı kohortdakı altı xəstədən üçü (**1x1012 gc/mL**) dördüncü aydan altıncı aya qədər olan izləmə dövründə əlilliyə səbəb olan qıcolmalarda əhəmiyyətli azalmalar əldə etmişdir ki, bu da baza səviyyəsindən **79%**-dən **100%**-ə qədər azalma təşkil edir. Aşağı dozalı kohortdakı qalan üç xəstə dördüncü aydan altıncı aya qədər olan izləmə dövründə əlilliyə səbəb olan qıcolmalarda dəyişkən dəyişikliklər yaşamışdır ki, bu da baza səviyyəsi ilə müqayisədə **33%** azalmadan **36%** artıma qədər dəyişmişdir. Təqdimat tarixinə qədər **AMT-260** və ya cərrahi prosedurla əlaqəli heç bir Ciddi Yan Təsir (**SAE**) bildirilmişdir. Aşağı dozalı kohortda bildirilən bütün yan təsirlər yüngül və ya orta şiddətdə təsnif edilmişdir, ən çox rast gəlinən yan təsir baş ağrısı olmuşdur (**N=2**). İmmunosupressiya tələb olunmadı. **uniQure**-un baş tibb işçisi **Walid Abi-Saab, M.D.**, “Xəstələrin reaksiyaları dəyişkən olsa da, indiyədək əldə edilmiş məlumatların **AMT-260**-ın bioloji aktivliyinin ilkin sübutunu təmin etdiyinə inanırıq” dedi. “Bu tapıntılar məhdud sayda xəstəyə əsaslansa da və daha uzun müddətli izləmə tələb etsə də, əlverişli tolerantlıq profili və müşahidə olunan reaksiyalar **AMT-260**-ın davamlı qiymətləndirilməsini dəstəkləyir.” İkinci, daha yüksək dozalı kohortda (**3x1012 gc/mL**) qeydiyyat davam edir, bu kohortun altı xəstədən ibarət olması və qeydiyyatın **2026-cı ilin ortalarında** tamamlanması gözlənilir. **uniQure** Faza I/IIa klinik sınağının yenilənmiş nəticələrini **2027-ci ilin birinci yarısında** təqdim etməyi planlaşdırır. **AMT-260 GenTLE**-nin Faza I/IIa Klinik Proqramı haqqında **GenTLE** **Birləşmiş Ştatlar**da aparılan Faza I/IIa çoxmərkəzli, açıq etiketli sınaqdır və hazırda hər biri yerli olaraq tətbiq edilən, birdəfəlik intraserebral **AMT-260** infuziyası alan altı refrakter **MTLE** xəstəsindən ibarət iki dozalı kohortdan ibarətdir. Tədqiqat ilkin **12 aylıq** qiymətləndirmə dövründən və ardınca dörd illik uzunmüddətli izləmədən ibarətdir. Sınaq refrakter **MTLE** olan şəxslərdə **AMT-260**-ın təhlükəsizliyini, tolerantlığını və effektivliyinin tədqiqat əlamətlərini qiymətləndirəcəkdir. Əlavə məlumatlar **www.clinicaltrials.gov** (**NCT06063850**) saytında mövcuddur. **AMT-260** haqqında **AMT-260** refrakter mezial temporal lob epilepsiyası olan insanlarda qıcolmaları azaltmaq və ya aradan qaldırmaq üçün nəzərdə tutulmuş birdəfəlik tətbiq edilən, in vivo gen terapiyası namizədidir. **AMT-260** **GRIK2** genini və refrakter **MTLE** olan insanlarda qıcolmaları tetiklədiyinə inanılan kainat qlutamat reseptorunun bir alt vahidi olan **GluK2**-nin aberrant ifadəsini yatırmaq üçün iki mühəndislik edilmiş mikroRNA-nı yerli olaraq çatdırmaq üçün nəzərdə tutulmuşdur. Refrakter Mezial Temporal Lob Epilepsiyası haqqında Temporal lob epilepsiyası xroniki nevroloji pozğunluqdur və **Birləşmiş Ştatlar**da təxminən **500,000** insana təsir edir, bunlardan təxminən **300,000**-i qıcolma əleyhinə dərmanlarla qeyri-kafi müalicə olunur və refrakter hesab olunur. **Birləşmiş Ştatlar**dakı refrakter temporal lob epilepsiyası hallarının təxminən **80%**-i beynin medial (və ya daxili) strukturlarını əhatə edən mezialdır. **uniQure** haqqında **uniQure** gen terapiyasının vədini – potensial olaraq müalicəvi nəticələr verən tək müalicələri yerinə yetirir. **uniQure**-un hemofiliya B üçün gen terapiyasının təsdiqlənməsi – on ildən çox tədqiqat və klinik inkişafa əsaslanan tarixi nailiyyət – genomik tibb sahəsində böyük bir mərhələni təmsil edir və hemofiliya ilə yaşayan xəstələr üçün yeni bir müalicə yanaşması gətirir. **uniQure** indi **Huntington xəstəliyi**, refrakter temporal lob epilepsiyası, **Fabry xəstəliyi** və digər ciddi xəstəliklərin müalicəsi üçün xüsusi gen terapiyaları portfelini inkişaf etdirir. **www.uniQure.com uniQure** Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar Bu press-reliz gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. Tarixi fakt bəyanatlarından başqa bütün bəyanatlar gələcəyə yönəlik bəyanatlardır, bunlar tez-tez “gözləmək”, “inanmaq”, “ola bilər”, “müəyyən etmək”, “qiymətləndirmək”, “ümid etmək”, “məqsəd”, “niyyət etmək”, “səbirsizliklə gözləmək”, “ola bilər”, “planlaşdırmaq”, “potensial”, “proqnozlaşdırmaq”, “layihələndirmək”, “axtarmaq”, “lazımdır”, “olacaq”, “olardı” və oxşar ifadələrlə göstərilir. Gələcəyə yönəlik bəyanatlar rəhbərliyin inanclarına və fərziyyələrinə, həmçinin yalnız bu press-relizin tarixi etibarilə rəhbərliyə mövcud olan məlumatlara əsaslanır. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlara misallar, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, **AMT-260**-ın inkişafı və nəzərdə tutulan təsirləri, Faza I/IIa klinik sınağının ikinci kohortunda qeydiyyatı **2026-cı ilin ortalarında** tamamlamaq planları və Faza I/IIa klinik sınağının yenilənmiş nəticələrini **2027-ci ilin birinci yarısında** təqdim etmək planları ilə bağlı bəyanatları əhatə edir. Şirkətin faktiki nəticələri bir çox səbəbdən bu gələcəyə yönəlik bəyanatlarda gözlənilənlərdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənə bilər. Bu risklər və qeyri-müəyyənliklər, digərləri ilə yanaşı: klinik nəticələr və Şirkətin klinik proqramlarının inkişafı və vaxtı ilə əlaqəli risklər; daha çox xəstə məlumatının əldə edilməsi nəticəsində ilkin və ya aralıq məlumatlarda təqdim olunanlardan fərqli tapıntıların ortaya çıxması riski; Şirkətin tənzimləyici orqanlarla qarşılıqlı əlaqələri, bu da klinik sınaqların başlanmasına, vaxtına və gedişinə, həmçinin tənzimləyici təsdiq üçün yollara və vaxta təsir edə bilər; Şirkətin öz məqsədlərinə çatmaq üçün lazım olan şirkət infrastrukturunu və personalını qurmağa və saxlamağa qadir olması; Şirkətin cari və gələcək klinik sınaqları və tənzimləyici prosesləri idarə etməkdə effektivliyi; gen terapiyalarının davamlı inkişafı və qəbulu; Şirkətin klinik sınaqlarda **AMT-260** daxil olmaqla gen terapiyası namizədlərinin terapevtik faydalarını nümayiş etdirmək qabiliyyəti; Şirkətin intellektual mülkiyyəti əldə etmək, saxlamaq və qorumaq qabiliyyəti; və Şirkətin öz əməliyyatlarını maliyyələşdirmək və lazım olduqda əlavə kapital cəlb etmək qabiliyyəti. Bu risklər və qeyri-müəyyənliklər Şirkətin **ABŞ Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyası** (**SEC**) ilə dövri sənədlərində, o cümlədən Şirkətin **Form 10-K** üzrə İllik Hesabatlarında və **Form 10-Q** üzrə Rüb Hesabatlarında, həmçinin Şirkətin **SEC**-ə vaxtaşırı təqdim etdiyi digər sənədlərdə “Risk Faktorları” başlığı altında daha ətraflı təsvir edilmişdir. Bu risklər, qeyri-müəyyənliklər və digər faktorlar nəzərə alınmaqla, bu gələcəyə yönəlik bəyanatlara həddindən artıq etibar etməməlisiniz və Şirkət gələcəkdə yeni məlumatlar əldə edilsə belə, bu gələcəyə yönəlik bəyanatları yeniləmək öhdəliyini öz üzərinə götürmür. **uniQure** Əlaqə Məlumatları: İNVESTORLAR ÜÇÜN: MEDİA ÜÇÜN: **Chiara Russo Tom Malone** Birbaşa: **781-491-4371** Birbaşa: **339-970-7558** Mobil: **617-306-9137** Mobil: **339-223-8541 c.russo@uniQure.com t.malone@uniQure.com**