Müraciət, böyüklərin boyu və xətti böyümədən kənar əlavə klinik nəticələr, o cümlədən uzunmüddətli təqib zamanı qiymətləndirilən bədən proporsiyası və qol uzunluğu daxil olmaqla, üç davam edən tədqiqatdan əldə edilmiş uzunmüddətli təhlükəsizlik və effektivlik məlumatlarına əsaslanır. FDA PDUFA hədəf fəaliyyət tarixi 28 fevral 2027-ci ildir. SAN RAFAEL, Kaliforniya, 13 iyul 2026 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) bu gün ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) şirkətin axondroplaziyalı uşaqlar üçün VOXZOGO® (vosoritide) preparatının tam təsdiqi üçün əlavə Yeni Dərman Müraciətini (sNDA) qəbul etdiyini elan etdi. FDA , Reseptli Dərman İstifadəçi Haqqı Aktı ( PDUFA ) hədəf fəaliyyət tarixini 28 fevral 2027-ci il olaraq təyin edib. BioMarin -in icraçı vitse-prezidenti və baş tədqiqat və inkişaf direktoru Greg Friberg, M.D. , bildirib: “ VOXZOGO üçün bu müraciət, axondroplaziyada hər hansı bir dərman üçün ən böyük sübut bazası ilə dəstəklənir və BioMarin -in skelet böyüməsi elmini inkişaf etdirməyə uzunmüddətli sadiqliyini əks etdirir. Klinik məlumatlar, bu vəziyyətdə olan uşaqlarda illik böyümə sürətindən kənar bir çox skelet böyüməsi ilə əlaqəli ölçülərdə əhəmiyyətli irəliləyişləri nümayiş etdirir.” “Əgər təsdiqlənsə, VOXZOGO , böyüklərin boyu nəticələri və uzunmüddətli təqib zamanı qiymətləndirilən digər klinik ölçülər daxil olmaqla, hərtərəfli klinik məlumat paketinə əsaslanaraq sürətləndirilmiş təsdiqdən ənənəvi təsdiqə keçən axondroplaziya üçün ilk terapiya olacaq.” sNDA müraciəti, üç davam edən tədqiqatdan (111-205, 111-208 və 111-302) əldə edilmiş əhəmiyyətli uzunmüddətli təhlükəsizlik və effektivlik məlumatları, o cümlədən böyümədə klinik cəhətdən əhəmiyyətli nəticələr və proporsiya və qol uzunluğu daxil olmaqla əsas skelet böyüməsi ilə əlaqəli ölçülərdə irəliləyişlərlə dəstəklənmişdir. FDA -ya təqdim edilmiş tam paket, axondroplaziyada öyrənilən hər hansı bir dərmanın ən uzun effektivlik və təhlükəsizlik məlumatlarını əhatə edirdi. VOXZOGO , klinik faydanı proqnozlaşdırma ehtimalı yüksək olan ölçülərə əsaslanaraq daha sürətli xəstə girişini təmin edən bir yol olan 2021-ci ildə FDA sürətləndirilmiş təsdiqini aldı. Bu sNDA, bu faydanı təsdiqləmək və tam təsdiqə çevirmək üçün postmarketinq tələbini yerinə yetirmək məqsədi daşıyır, axondroplaziyalı uşaqlarda böyümə və skelet sağlamlığı nəticələrində klinik cəhətdən əhəmiyyətli irəliləyişləri nümayiş etdirən üç davam edən tədqiqatdan əldə edilmiş uzunmüddətli məlumatlarla dəstəklənir. Axondroplaziya haqqında Axondroplaziya, insanlarda qeyri-mütənasib qısa boya səbəb olan skelet displaziyasının ən yaygın formasıdır, endoxondral sümükləşmənin yavaşlaması ilə xarakterizə olunur, bu da uzun sümüklərdə, onurğada, üzdə və kəllə əsasında qeyri-mütənasib qısa boy və nizamsız arxitekturaya səbəb olur. Bu vəziyyət, sümük böyüməsinin mənfi tənzimləyicisi olan FGFR3 geni ndəki dəyişiklikdən qaynaqlanır. Axondroplaziyalı uşaqların 80%-dən çoxu orta boylu valideynlərə malikdir və bu vəziyyət spontan gen mutasiyası nəticəsində yaranır. Axondroplaziyanın dünya üzrə insident nisbəti təxminən 25.000 canlı doğuşda bir dir. VOXZOGO , böyümə lövhələri hələ də “açıq” olan uşaqlarda, adətən 18 yaşdan kiçik olanlarda sınaqdan keçirilir. Axondroplaziyalı insanların təxminən 25%-i bu kateqoriyaya düşür. Axondroplaziya, hipoxondroplaziya və digər skelet vəziyyətləri üzrə klinik sınaqlarımız haqqında daha çox məlumat üçün clinicaltrials.biomarin.com saytına daxil olun. VOXZOGO (vosoritide) haqqında Axondroplaziyalı uşaqlarda, sümük toxumasının yarandığı əsas proses olan endoxondral sümük böyüməsi, FGFR3 -də funksiya qazanma mutasiyası səbəbindən mənfi tənzimlənir. VOXZOGO , C-tipli natriuretik peptid (CNP) analoqu olaraq, endoxondral sümük böyüməsini təşviq etmək üçün FGFR3 -dən aşağı siqnal yolunun müsbət tənzimləyicisi kimi fəaliyyət göstərir. VOXZOGO , doğuşdan etibarən axondroplaziyalı uşaqların böyüməsini dəstəkləyən yeganə təsdiqlənmiş dərmandır, beynəlxalq konsensus təlimatları VOXZOGO -nun mümkün qədər erkən başlanmasını tövsiyə edir. İlk dəfə 2021-ci ildə təsdiqlənən VOXZOGO , 50-dən çox ölkədə 5.000-dən çox körpə və uşağa kömək etmişdir. Davam edən tədqiqatlarımız vasitəsilə BioMarin , qol uzunluğu, tibial əyilmə (ayaq əyilməsi), bədən proporsiyası, onurğa morfologiyası (onurğa stenozu daxil olmaqla) və həyat keyfiyyəti ölçüləri kimi axondroplaziya xəstələri üçün əhəmiyyətli əsas klinik son nöqtələrdə VOXZOGO -nu qiymətləndirməyə davam edir. VOXZOGO , ABŞ , Yaponiya və Avstraliya da açıq epifizləri olan axondroplaziyalı bütün yaşda olan uşaqlarda xətti böyüməni artırmaq üçün təsdiqlənmişdir və VOXZOGO , AB -də 4 aylıq və daha yuxarı yaşda olan, müvafiq genetik testlə təsdiqlənmiş, epifizləri bağlanmamış uşaqlarda axondroplaziyanın müalicəsi üçün göstərilmişdir. ABŞ -da bu göstərici, illik böyümə sürətindəki irəliləyişə əsaslanaraq sürətləndirilmiş təsdiq altında təsdiqlənmişdir. Davamlı təsdiq, təsdiqedici sınaq(lar)da klinik faydanın yoxlanılması və təsvirindən asılı ola bilər. Bu post-marketinq tələbini yerinə yetirmək üçün BioMarin , mövcud təbii tarix ilə müqayisədə davam edən açıq etiketli genişləndirmə tədqiqatlarından istifadə etməyi planlaşdırır. Xəstə Dəstəyi VOXZOGO -ya Giriş BioMarin -in güclü dəstək xidmətləri, təsdiqdən bəri axondroplaziyalı ailələr üçün yüzlərlə təlim keçirmiş Klinik Koordinatorlar tərəfindən idarə olunan problemsiz müalicə təcrübəsini təmin etmişdir. BioMarin , valideynləri digər baxıcılarla birləşdirən bir baxıcı mentorluq proqramı və ailələrə və səhiyyə mütəxəssislərinə axondroplaziya qayğısında təcrübəli klinisyenləri müəyyən etməyə kömək edən bir ABŞ həkim kataloqu daxil olmaqla, axondroplaziya ilə mübarizə aparan ailələri dəstəkləmək üçün resurslar təqdim edir. BioMarin RareConnections® Case Manager ilə əlaqə saxlamaq üçün, pulsuz 1-833-VOXZOGO (1-833-869-9646) nömrəsinə zəng edin və ya [email protected] ünvanına e-poçt göndərin. VOXZOGO haqqında daha çox məlumat üçün www.voxzogo.com saytına daxil olun. Bu məhsul haqqında əlavə məlumat üçün, BioMarin Medical Information ilə [email protected] ünvanında əlaqə saxlayın. VOXZOGO ABŞ Əhəmiyyətli Təhlükəsizlik Məlumatı VOXZOGO nə üçün istifadə olunur? VOXZOGO , axondroplaziyalı və açıq böyümə lövhələri (epifizlər) olan uşaqlarda xətti böyüməni artırmaq üçün istifadə olunan reseptli dərmandır. VOXZOGO , illik böyümə sürətindəki irəliləyişə əsaslanaraq sürətləndirilmiş təsdiq altında təsdiqlənmişdir. Davamlı təsdiq, təsdiqedici sınaqlarda klinik faydanın yoxlanılması və təsvirindən asılı ola bilər. VOXZOGO haqqında ən vacib təhlükəsizlik məlumatı nədir? VOXZOGO , bəzi xəstələrdə qan təzyiqində müvəqqəti azalma daxil olmaqla ciddi yan təsirlərə səbəb ola bilər. Qan təzyiqində azalma və əlaqəli simptomların (başgicəllənmə, yorğunluq hissi və ya ürəkbulanma) riskini azaltmaq üçün, xəstələr VOXZOGO qəbul etməzdən 1 saat əvvəl yemək yeməli və 8-10 unsiya maye içməlidirlər. VOXZOGO -nun ən yaygın yan təsirləri hansılardır? VOXZOGO -nun ən yaygın yan təsirləri arasında inyeksiya yeri reaksiyaları (qızartı, qaşınma, şişkinlik, göyərmə, səpgi, övrə və inyeksiya yeri ağrısı daxil olmaqla), qan testlərində yüksək qan qələvi fosfataza səviyyələri, qusma, oynaq ağrısı, qan təzyiqinin azalması və mədə ağrısı var. Bunlar VOXZOGO -nun bütün mümkün yan təsirləri deyil. Yan təsirlər haqqında və xəstəni narahat edən və ya keçməyən hər hansı yan təsirlər haqqında səhiyyə işçinizdən tibbi məsləhət alın. VOXZOGO necə qəbul edilir? VOXZOGO , səhiyyə işçisi baxıcının VOXZOGO -nu tətbiq edə biləcəyini müəyyən etdikdən sonra, baxıcı tərəfindən dəri altına gündəlik inyeksiya şəklində qəbul edilir. Səhiyyə işçiniz sizə düzgün yolu göstərməyincə VOXZOGO -nu inyeksiya etməyə çalışmayın. VOXZOGO , VOXZOGO -nu hazırlamaq, inyeksiya etmək və atmaq üçün addımları təsvir edən İstifadə Təlimatları ilə təmin edilir. Baxıcılar, rəhbərlik üçün və hər hansı bir dəyişiklik edildiyi təqdirdə VOXZOGO -nun hər dəfə yenidən doldurulmasını aldıqda İstifadə Təlimatlarını nəzərdən keçirməlidirlər. VOXZOGO -nu hər gün 1 dəfə , hər gün təxminən eyni vaxtda inyeksiya edin. Əgər VOXZOGO dozası buraxılarsa, buraxılmış dozadan sonra 12 saat ərzində verilə bilər. 12 saatdan sonra , buraxılmış dozanı atlayın və növbəti gündəlik dozanı adi qaydada tətbiq edin. VOXZOGO -nun dozası bədən çəkisinə əsaslanır. Səhiyyə işçiniz, müntəzəm yoxlamalardan sonra çəkidəki dəyişikliklərə əsaslanaraq dozanı tənzimləyəcək. Səhiyyə işçiniz xəstənin böyüməsini izləyəcək və əgər xəstənin artıq böyüyə bilmədiyini müəyyən edərsə, VOXZOGO qəbul etməyi nə vaxt dayandıracağınızı sizə bildirəcək. Səhiyyə işçiniz tərəfindən göstəriş verilərsə VOXZOGO -nu tətbiq etməyi dayandırın. VOXZOGO qəbul etməzdən əvvəl və ya qəbul edərkən həkimə nə deməlisiniz? Həkiminizə xəstənin bütün tibbi vəziyyətləri haqqında məlumat verin, o cümlədən əgər xəstənin ürək xəstəliyi (ürək və ya damar xəstəliyi) varsa, və ya xəstə qan təzyiqi dərmanı (antihipertenziv dərman) qəbul edirsə. Əgər xəstənin böyrək problemləri və ya böyrək çatışmazlığı varsa. Əgər xəstə hamilədirsə və ya hamilə qalmağı planlaşdırırsa. VOXZOGO -nun doğulmamış körpəyə zərər verib-vermədiyi məlum deyil. Əgər xəstə ana südü ilə qidalandırırsa və ya ana südü ilə qidalandırmağı planlaşdırırsa. VOXZOGO -nun ana südünə keçib-keçmədiyi məlum deyil. Həkiminizə xəstənin qəbul etdiyi bütün dərmanlar, o cümlədən reseptli və reseptsiz dərmanlar, vitaminlər və bitki əlavələri haqqında məlumat verin. Yan təsirləri BioMarin -ə 1-866-906-6100 nömrəsi ilə bildirə bilərsiniz. Reseptli dərmanların mənfi yan təsirlərini FDA -ya bildirməyə təşviq edilirsiniz. www.fda.gov/medwatch saytına daxil olun və ya 1-800-FDA-1088 nömrəsinə zəng edin. Zəhmət olmasa, tam Təyinat Məlumatı və Xəstə Məlumatında əlavə təhlükəsizlik məlumatlarına baxın. BioMarin haqqında BioMarin , genetik cəhətdən müəyyən edilmiş vəziyyətlərlə yaşayan insanlar üçün dərmanlar təqdim etməyə fokuslanmış aparıcı, qlobal nadir xəstəlik biotexnologiya şirkətidir. 1997-ci ildə qurulan, San Rafael, Kaliforniya mərkəzli şirkət, doqquz kommersiya terapiyası və güclü klinik və preklinik boru kəməri ilə sübut edilmiş innovasiya tarixinə malikdir. Dərman kəşfi və inkişafına fərqli bir yanaşma istifadə edərək, BioMarin , xəstələrə dərin təsir göstərən kateqoriya müəyyənedici dərmanlar axtararaq genetik elmin tam potensialını ortaya çıxarmağa çalışır. Daha çox məlumat üçün www.biomarin.com saytına daxil olun. Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar Bu press-reliz, BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) -in iş perspektivləri haqqında gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir, o cümlədən məhdudiyyətsiz olaraq: BioMarin -in axondroplaziyalı uşaqlarda VOXZOGO (vosoritide) preparatının tam təsdiqi üçün əlavə Yeni Dərman Müraciətinin (sNDA) təqdim edilməsi ilə bağlı gözləntiləri, o cümlədən Reseptli Dərman İstifadəçi Haqqı Aktı ( PDUFA ) hədəf fəaliyyət tarixi ilə bağlı gözləntilər; VOXZOGO -nun axondroplaziyalı uşaqlar üçün təhlükəsizlik profili və potensial faydaları, o cümlədən boydan kənar faydalar; və BioMarin -in VOXZOGO proqramının ümumi inkişafı və VOXZOGO -nun davamlı klinik inkişafı, o cümlədən axondroplaziya, hipoxondroplaziya və digər skelet vəziyyətlərində. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar proqnozlar olub, risklər və qeyri-müəyyənliklər ehtiva edir ki, faktiki nəticələr bu bəyanatlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənə bilər. Bu risklər və qeyri-müəyyənliklər, digərləri ilə yanaşı: VOXZOGO -nun cari və planlaşdırılan preklinik tədqiqatlarının və klinik sınaqlarının nəticələri və vaxtı; klinik sınaqlarda xəstələrin davamlı monitorinqində müşahidə olunan hər hansı potensial mənfi hadisələr; ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası , Avropa Dərman Agentliyi , Avropa Komissiyası və digər tənzimləyici orqanların qərarlarının məzmunu və vaxtı; və BioMarin -in Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına ( SEC ) təqdim etdiyi sənədlərdə ətraflı göstərilən amillər, o cümlədən məhdudiyyətsiz olaraq, BioMarin -in 31 mart 2026-cı il tarixində başa çatan rüb üçün Form 10-Q üzrə Rüb Hesabatında “Risk Faktorları” başlığı altında yer alan amillər, bu amillər SEC -ə sonrakı təqdimatlar vasitəsilə yenilənə bilər. İnvestorlar, yalnız bu tarixdən etibarən qüvvədə olan gələcəyə yönəlik bəyanatlara həddindən artıq etibar etməməyə çağırılır. BioMarin , hər hansı bir gələcəyə yönəlik bəyanatı yeniləmək və ya dəyişdirmək öhdəliyi daşımır və bu öhdəlikdən açıq şəkildə imtina edir.