Müraciət, böyüklərin boyu və xətti böyümədən kənar əlavə klinik nəticələr, o cümlədən uzunmüddətli təqib zamanı qiymətləndirilən bədən proporsiyası və qol uzunluğu daxil olmaqla, üç davam edən tədqiqatdan əldə edilmiş uzunmüddətli təhlükəsizlik və effektivlik məlumatlarına əsaslanır. FDA PDUFA hədəf fəaliyyət tarixi 28 fevral 2027-ci ildir. SAN RAFAEL, Kaliforniya, 13 iyul 2026-cı il /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN ) bu gün ABŞ Qida və Dərman İdarəsinin ( FDA ) şirkətin axondroplaziyalı uşaqlarda VOXZOGO® (vosoritide) üçün tam təsdiq üçün əlavə Yeni Dərman Müraciətini ( sNDA ) qəbul etdiyini elan etdi. FDA , Dərman İstifadəçi Haqqı Aktı ( PDUFA ) üzrə hədəf fəaliyyət tarixini 28 fevral 2027-ci il olaraq təyin edib. " VOXZOGO üçün bu təqdimat, axondroplaziyada hər hansı bir dərman üçün ən böyük sübut bazası ilə dəstəklənir ki, bu da BioMarin -in skelet böyüməsi elmini inkişaf etdirməyə uzunmüddətli sadiqliyini əks etdirir. Klinik məlumatlar, bu vəziyyətdə olan uşaqlarda illik böyümə sürətindən kənar bir çox skelet böyüməsi ilə əlaqəli ölçülərdə əhəmiyyətli irəliləyişləri nümayiş etdirir," deyə BioMarin -in İcraçı Vitse-Prezidenti və Baş Tədqiqat və İnkişaf Direktoru Greg Friberg, M.D. bildirdi. "Əgər təsdiqlənsə, VOXZOGO , böyüklərin boyu nəticələri və uzunmüddətli təqib zamanı qiymətləndirilən digər klinik ölçülər daxil olmaqla, hərtərəfli klinik məlumat paketinə əsaslanaraq sürətləndirilmiş təsdiqdən ənənəvi təsdiqə keçən axondroplaziya üçün ilk terapiya olacaq." sNDA təqdimatı, üç davam edən tədqiqatdan (111-205, 111-208 və 111-302) əldə edilmiş əhəmiyyətli uzunmüddətli təhlükəsizlik və effektivlik məlumatları, o cümlədən böyümədə klinik cəhətdən əhəmiyyətli nəticələr və proporsionallıq və qol uzunluğu daxil olmaqla əsas skelet böyüməsi ilə əlaqəli ölçülərdə irəliləyişlərlə dəstəkləndi. FDA -ya təqdim edilmiş tam paket, axondroplaziyada öyrənilən hər hansı bir dərmanın ən uzun effektivlik və təhlükəsizlik məlumatlarını əhatə edirdi. VOXZOGO , 2021-ci ildə FDA -dan sürətləndirilmiş təsdiq aldı ki, bu da klinik faydanı proqnozlaşdırma ehtimalı olan ölçülərə əsaslanaraq xəstələrə daha sürətli giriş imkanı verən bir yoldur. Bu sNDA , bu faydanı təsdiqləmək və axondroplaziyalı uşaqlarda böyümə və skelet sağlamlığı nəticələrində klinik cəhətdən əhəmiyyətli irəliləyişləri nümayiş etdirən üç davam edən tədqiqatdan əldə edilmiş uzunmüddətli məlumatlarla dəstəklənən tam təsdiqə keçmək üçün postmarketinq tələbini yerinə yetirmək məqsədi daşıyır. Axondroplaziya haqqında Axondroplaziya, insanlarda qeyri-mütənasib qısa boya səbəb olan skelet displaziyasının ən yaygın formasıdır, endoxondral sümükləşmənin yavaşlaması ilə xarakterizə olunur ki, bu da uzun sümüklərdə, onurğada, üzdə və kəllə sümüyünün əsasında qeyri-mütənasib qısa boy və nizamsız arxitekturaya səbəb olur. Bu vəziyyət, sümük böyüməsinin mənfi tənzimləyicisi olan FGFR3 geni ndəki bir dəyişiklikdən qaynaqlanır. Axondroplaziyalı uşaqların 80%-dən çoxunun orta boylu valideynləri var və bu vəziyyət spontan gen mutasiyası nəticəsində yaranır. Axondroplaziyanın dünya üzrə insident nisbəti təxminən 25,000 canlı doğumda bir dir. VOXZOGO , böyümə lövhələri hələ də "açıq" olan uşaqlarda, adətən 18 yaşdan kiçiklərdə sınaqdan keçirilir. Axondroplaziyalı insanların təxminən 25%-i bu kateqoriyaya düşür. Axondroplaziya, hipoxondroplaziya və digər skelet vəziyyətlərindəki klinik sınaqlarımız haqqında daha çox məlumat üçün clinicaltrials.biomarin.com saytına daxil olun. VOXZOGO (vosoritide) haqqında Axondroplaziyalı uşaqlarda, sümük toxumasının yaradıldığı əsas proses olan endoxondral sümük böyüməsi, FGFR3 -də funksiya qazanma mutasiyası səbəbindən mənfi tənzimlənir. VOXZOGO , C-tipli natriuretik peptid ( CNP ) analoqu olaraq, endoxondral sümük böyüməsini təşviq etmək üçün FGFR3 -dən aşağı siqnal yolunun müsbət tənzimləyicisi kimi çıxış edir. VOXZOGO , axondroplaziyalı uşaqların doğuşdan etibarən böyüməsini dəstəkləyən yeganə təsdiqlənmiş dərmandır, beynəlxalq konsensus təlimatları VOXZOGO -nun mümkün qədər erkən başlanmasını tövsiyə edir. İlk dəfə 2021-ci ildə təsdiqlənən VOXZOGO , 50-dən çox ölkədə 5,000-dən çox körpə və uşağa kömək edib. Davam edən tədqiqatlarımız vasitəsilə BioMarin , qol uzunluğu, tibial əyilmə (ayaq əyilməsi), bədən proporsiyası, onurğa morfologiyası (onurğa stenozu daxil olmaqla) və həyat keyfiyyəti ölçüləri kimi axondroplaziya xəstələri üçün əhəmiyyətli əsas klinik son nöqtələrdə VOXZOGO -nu qiymətləndirməyə davam edir. VOXZOGO , ABŞ , Yaponiya və Avstraliya da açıq epifizləri olan axondroplaziyalı hər yaşda uşaqlarda xətti böyüməni artırmaq üçün təsdiqlənmişdir və VOXZOGO , AB -də 4 aylıq və daha yuxarı yaşda olan, müvafiq genetik testlə təsdiqlənmiş, epifizləri bağlanmamış uşaqlarda axondroplaziyanın müalicəsi üçün göstərilmişdir. ABŞ -da bu göstərici, illik böyümə sürətindəki irəliləyişə əsaslanaraq sürətləndirilmiş təsdiq altında təsdiqlənmişdir. Davamlı təsdiq, təsdiqləyici sınaq(lar)da klinik faydanın yoxlanılması və təsvirindən asılı ola bilər. Bu post-marketinq tələbini yerinə yetirmək üçün BioMarin , mövcud təbii tarixə nisbətən davam edən açıq etiketli genişləndirmə tədqiqatlarından istifadə etməyi planlaşdırır. Xəstə Dəstəyi VOXZOGO -ya Giriş BioMarin -in güclü dəstək xidmətləri, təsdiqdən bəri axondroplaziyalı ailələr üçün yüzlərlə təlim keçirmiş Klinik Koordinatorlar tərəfindən idarə olunan problemsiz müalicə təcrübəsini təmin etmişdir. BioMarin , valideynləri digər baxıcılarla birləşdirən bir baxıcı mentorluq proqramı və ailələrə və səhiyyə mütəxəssislərinə axondroplaziya qayğısında təcrübəli klinisyenləri müəyyən etməyə kömək edən bir ABŞ həkim kataloqu daxil olmaqla, axondroplaziya ilə mübarizə aparan ailələrə dəstək üçün resurslar təqdim edir. BioMarin RareConnections® Case Manager ilə əlaqə saxlamaq üçün, pulsuz 1-833-VOXZOGO (1-833-869-9646) nömrəsinə zəng edin və ya [email protected] ünvanına e-poçt göndərin. VOXZOGO haqqında daha çox məlumat üçün www.voxzogo.com saytına daxil olun. Bu məhsul haqqında əlavə məlumat üçün, BioMarin Medical Information ilə [email protected] ünvanında əlaqə saxlayın. VOXZOGO ABŞ Əhəmiyyətli Təhlükəsizlik Məlumatı VOXZOGO nə üçün istifadə olunur? VOXZOGO , axondroplaziyalı və açıq böyümə lövhələri (epifizlər) olan uşaqlarda xətti böyüməni artırmaq üçün istifadə olunan reseptli bir dərmandır. VOXZOGO , illik böyümə sürətindəki irəliləyişə əsaslanaraq sürətləndirilmiş təsdiq altında təsdiqlənmişdir. Davamlı təsdiq, təsdiqləyici sınaqlarda klinik faydanın yoxlanılması və təsvirindən asılı ola bilər. VOXZOGO haqqında ən vacib təhlükəsizlik məlumatı nədir? VOXZOGO , bəzi xəstələrdə qan təzyiqində müvəqqəti azalma daxil olmaqla ciddi yan təsirlərə səbəb ola bilər. Qan təzyiqində azalma və əlaqəli simptomların (başgicəllənmə, yorğunluq hissi və ya ürəkbulanma) riskini azaltmaq üçün, xəstələr VOXZOGO qəbul etməzdən 1 saat ərzində yemək yeməli və 8-10 unsiya maye içməlidirlər. VOXZOGO -nun ən yaygın yan təsirləri hansılardır? VOXZOGO -nun ən yaygın yan təsirləri arasında inyeksiya yeri reaksiyaları (qızartı, qaşınma, şişkinlik, göyərmə, səpgi, övrə və inyeksiya yeri ağrısı daxil olmaqla), qan testlərində yüksək qan qələvi fosfataza səviyyələri, qusma, oynaq ağrısı, qan təzyiqinin azalması və mədə ağrısı var. Bunlar VOXZOGO -nun bütün mümkün yan təsirləri deyil. Yan təsirlər haqqında tibbi məsləhət üçün və xəstəni narahat edən və ya keçməyən hər hansı yan təsirlər haqqında səhiyyə mütəxəssisinizə müraciət edin. VOXZOGO necə qəbul edilir? VOXZOGO , səhiyyə mütəxəssisi baxıcının VOXZOGO -nu tətbiq edə biləcəyini müəyyən etdikdən sonra, baxıcı tərəfindən dəri altına gündəlik inyeksiya şəklində qəbul edilir. Səhiyyə mütəxəssisiniz sizə düzgün yolu göstərməyincə VOXZOGO -nu inyeksiya etməyə çalışmayın. VOXZOGO , VOXZOGO -nu hazırlamaq, inyeksiya etmək və atmaq üçün addımları təsvir edən İstifadə Təlimatları ilə təmin edilir. Baxıcılar, rəhbərlik üçün və hər hansı bir dəyişiklik edildiyi təqdirdə VOXZOGO -nun hər dəfə yenidən doldurulmasını aldıqda İstifadə Təlimatlarını nəzərdən keçirməlidirlər. VOXZOGO -nu hər gün 1 dəfə, hər gün təxminən eyni vaxtda inyeksiya edin. Əgər VOXZOGO -nun bir dozası buraxılarsa, buraxılmış dozadan sonra 12 saat ərzində verilə bilər. 12 saatdan sonra buraxılmış dozanı atlayın və növbəti gündəlik dozanı adi qaydada tətbiq edin. VOXZOGO -nun dozası bədən çəkisinə əsaslanır. Səhiyyə mütəxəssisiniz müntəzəm yoxlamalardan sonra çəkidəki dəyişikliklərə əsaslanaraq dozanı tənzimləyəcək. Səhiyyə mütəxəssisiniz xəstənin böyüməsini izləyəcək və əgər xəstənin artıq böyüyə bilmədiyini müəyyən edərsə, VOXZOGO qəbul etməyi nə vaxt dayandıracağınızı sizə bildirəcək. Səhiyyə mütəxəssisiniz tərəfindən göstəriş verilərsə VOXZOGO -nu tətbiq etməyi dayandırın. VOXZOGO qəbul etməzdən əvvəl və ya qəbul edərkən həkimə nə deməlisiniz? Həkiminizə xəstənin bütün tibbi vəziyyətləri haqqında məlumat verin, o cümlədən əgər xəstənin ürək xəstəliyi (ürək və ya damar xəstəliyi) varsa, və ya xəstə qan təzyiqi dərmanı (antihipertenziv dərman) qəbul edirsə. Əgər xəstənin böyrək problemləri və ya böyrək çatışmazlığı varsa. Əgər xəstə hamilədirsə və ya hamilə qalmağı planlaşdırırsa. VOXZOGO -nun doğulmamış körpəyə zərər verib-vermədiyi məlum deyil. Əgər xəstə ana südü ilə qidalandırırsa və ya ana südü ilə qidalandırmağı planlaşdırırsa. VOXZOGO -nun ana südünə keçib-keçmədiyi məlum deyil. Həkiminizə xəstənin qəbul etdiyi bütün dərmanlar, o cümlədən reseptli və reseptsiz dərmanlar, vitaminlər və bitki əlavələri haqqında məlumat verin. Yan təsirləri BioMarin -ə 1-866-906-6100 nömrəsi ilə bildirə bilərsiniz. Reseptli dərmanların mənfi yan təsirlərini FDA -ya bildirməyə təşviq edilirsiniz. www.fda.gov/medwatch saytına daxil olun və ya 1-800-FDA-1088 nömrəsinə zəng edin. Zəhmət olmasa, tam Təyinat Məlumatı və Xəstə Məlumatında əlavə təhlükəsizlik məlumatlarına baxın. BioMarin haqqında BioMarin , genetik cəhətdən müəyyən edilmiş vəziyyətlərdə yaşayan insanlar üçün dərmanlar təqdim etməyə fokuslanmış aparıcı, qlobal nadir xəstəlik biotexnologiya şirkətidir. 1997-ci ildə qurulan, Kaliforniya nın San Rafael şəhərində yerləşən şirkət, doqquz kommersiya terapiyası və güclü klinik və preklinik boru kəməri ilə sübut edilmiş innovasiya tarixinə malikdir. Dərman kəşfi və inkişafına fərqli bir yanaşma istifadə edərək, BioMarin , xəstələrə dərin təsir göstərən kateqoriya müəyyənedici dərmanları izləyərək genetik elmin tam potensialını ortaya çıxarmağa çalışır. Daha çox məlumat üçün www.biomarin.com saytına daxil olun. Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar Bu press-reliz, BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) -in iş perspektivləri haqqında gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir, o cümlədən məhdudiyyətsiz olaraq: BioMarin -in axondroplaziyalı uşaqlarda VOXZOGO (vosoritide) üçün tam təsdiq üçün əlavə Yeni Dərman Müraciətinin ( sNDA ) təqdimatı ilə bağlı gözləntiləri, o cümlədən Dərman İstifadəçi Haqqı Aktı ( PDUFA ) hədəf fəaliyyət tarixi ilə bağlı gözləntilər; VOXZOGO -nun axondroplaziyalı uşaqlar üçün təhlükəsizlik profili və potensial faydaları, o cümlədən boydan kənar faydalar; və BioMarin -in VOXZOGO proqramının ümumi inkişafı və VOXZOGO -nun davamlı klinik inkişafı, o cümlədən axondroplaziya, hipoxondroplaziya və digər skelet vəziyyətlərində. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar proqnozlardır və risklər və qeyri-müəyyənliklər ehtiva edir ki, faktiki nəticələr bu bəyanatlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənə bilər. Bu risklər və qeyri-müəyyənliklər, digərləri ilə yanaşı: VOXZOGO -nun cari və planlaşdırılan preklinik tədqiqatlarının və klinik sınaqlarının nəticələri və vaxtı; klinik sınaqlarda xəstələrin davamlı monitorinqində müşahidə olunan hər hansı potensial mənfi hadisələr; ABŞ Qida və Dərman İdarəsi , Avropa Dərman Agentliyi , Avropa Komissiyası və digər tənzimləyici orqanların qərarlarının məzmunu və vaxtı; və BioMarin -in Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına ( SEC ) təqdim etdiyi sənədlərdə ətraflı göstərilən amillər, o cümlədən məhdudiyyətsiz olaraq, BioMarin -in 31 mart 2026-cı il tarixində başa çatan rüb üçün 10-Q Forması üzrə Üç Aylıq Hesabatında "Risk Faktorları" başlığı altında yer alan amillər, bu amillər SEC -ə sonrakı təqdimatlar vasitəsilə yenilənə bilər. İnvestorlar, yalnız bu tarixdən etibarən qüvvədə olan gələcəyə yönəlik bəyanatlara həddindən artıq etibar etməməyə çağırılır. BioMarin -in hər hansı bir gələcəyə yönəlik bəyanatı yeniləmək və ya dəyişdirmək öhdəliyi yoxdur və bu öhdəlikdən açıq şəkildə imtina edir.