Biogen-in (BIIB.O) Altsheymer xəstəliyinə qarşı tau əleyhinə dərmanı olan diranersen-in ən aşağı dozası, orta mərhələ sınaqlarında əsas məqsədinə çatmasa da, altı Altsheymer qiymətləndirmə vasitəsindən beşində idrak geriləməsini azaltdı və beyindəki zəhərli zülal səviyyəsini əhəmiyyətli dərəcədə aşağı saldı, tədqiqatçılar çərşənbə axşamı bildirdilər. Bu sınaq, beyin hüceyrələrinin ölümü və idrak geriləməsi ilə sıx bağlı olan bir zülal olan tau-nun azaldılmasının Altsheymer xəstəliyinin proqressiyasını yavaşlada biləcəyini göstərən ilk sınaqdır. "Mənim fikrimcə, bu sınaq prinsip sübutudur. Əgər siz tau-nu dəyişsəniz, xəstəliyin gedişatını dəyişə bilərsiniz və bizdə əvvəllər belə bir şey yox idi," deyə London Universitet Kollecinin klinik nevrologiya professoru və tədqiqata rəhbərlik edən Cath Mummery bildirdi. Əvvəlki uğursuz dərmanların istifadə etdiyi antikorla tau-nun zəhərli formalarını çıxarmaq əvəzinə, diranersen bütün tau formalarının istehsalına cavabdeh olan geni susdurur. Londonda keçirilən Altsheymer Assosiasiyasının Beynəlxalq Konfransında təqdim olunan nəticə, beyin görüntüləmə və onurğa mayesi ölçümlərinə əsasən, bütün öyrənilən dozalarda tau-da 50%-dən 65%-ə qədər azalma oldu. May ayında bildirildiyi kimi, dərman, geniş istifadə olunan qiymətləndirmə vasitəsi olan Klinik Demans Reytinqi-Qutuların Cəmi və ya CDR-SB üzrə müalicənin ardıcıl olaraq daha yüksək dozalarını alan xəstələrdə idrak geriləməsində artan azalma göstərən doza-asılı cavabın əsas tədqiqat məqsədinə çatmadı. Əksinə, "bu, əksinə idi," deyə Altsheymer Assosiasiyasının baş elmi işçisi Maria Carrillo bildirdi və ən güclü cavabın ən aşağı öyrənilən dozadan gəldiyini qeyd etdi. O, dərmanı "təqib etməyə dəyər" kimi təsvir etdi. Yığılmış nəticələr Biogen-in genişmiqyaslı sınaqlara keçməsi üçün kifayət qədər sübut təqdim etdi, deyə Biogen-in inkişaf rəhbəri Dr. Priya Singhal bildirdi. O, şirkətin çoxsaylı Altsheymer mütəxəssisləri ilə məsləhətləşdiyini və 2027-ci ildə başlayacaq və 2030-2031-ci illərdə məlumatların gözlənildiyi tək, əsaslı Faza 3 sınağına hazırlaşdığını söylədi. Erkən Altsheymer xəstəliyi olan 416 xəstə üzərində aparılan 18 aylıq Faza 2 CELIA sınağı, onurğaya yeridilən üç doza diranersen-i sınaqdan keçirdi: ya hər altı aydan bir 60 mq və ya 115 mq doza, ya da hər üç aydan bir 115 mq doza. Təfərrüatlar əvvəllər bildirilmişdi. 60 mq dozada, diranersen 18 ballıq şkala olan CDR-SB üzrə plaseboya qarşı idrak və funksional geriləməni 26% və ya 0.54 bal yavaşlatdı. Nəticə, Biogen və Eisai-nin (4523.T) Leqembi və Eli Lilly-nin (LLY.N) Kisunla dərmanlarının Faza 3 sınaqlarında müşahidə olunan 25-30% yavaşlama ilə təxminən eynidir. Bu dərmanlar amiloid adlı başqa bir Altsheymer ilə əlaqəli zülalı hədəf alır. 26% yavaşlama, JPMorgan analitiki Chris Schott-un gözlədiyi 30% və ya daha yüksək effektivlikdən aşağı idi. Lakin, Baird analitiki Jack Allen 0.4 bal fərqinin və ya daha böyüyünün əhəmiyyətli terapevtik effekt üçün hədd olduğunu söylədi. Analitiklər nəticələrin Voyager Therapeutics (VYGR.O), Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR.O) və Denali Therapeutics (DNLI.O) daxil olmaqla, tau-nu hədəf alan digər gen-susdurucu dərmanlar inkişaf etdirən şirkətlərə təsir edə biləcəyini söylədilər. CDR-SB-dən başqa, diranersen dörd digər qiymətləndirmə vasitəsində fayda göstərdi. İdrak geriləməsini izləyən ADAS-Cog13 üzrə, 60 mq doza plaseboya qarşı geriləməni 42% yavaşlatdı; idrak funksiyasının 11 suallıq testi olan MMSE üzrə geriləməni 50% yavaşlatdı. İdrak və gündəlik funksiyanın testi olan modifikasiya edilmiş iADRS üzrə 30% yavaşlama, erkən mərhələ geriləməsini aşkar edən ADCOMS üzrə isə 23% yavaşlama müşahidə olundu. Daha yüksək dozalar da bəzi faydalar göstərdi; lakin, gündəlik funksiyanı ölçən ADCS-ADL-MCI üzrə heç bir dozada fərq yox idi. Biogen bu şkala üzrə xəstələri 24 ay ərzində qiymətləndirməyə davam edir. Mummery , əsas məqsədə çatılmamasının məyusedici olduğunu, lakin ikinci dərəcəli son nöqtələrdəki ardıcıllığı nəzərə alaraq, dərmanın daha çox sınaqdan keçirilməyə layiq olduğuna inandığını söylədi. "Bu, çox həvəsləndirici bir siqnaldır," dedi. Ən tez-tez rast gəlinən yan təsirlər yüngül və orta dərəcəli idi və bel punksiyası ilə əlaqəli ağrı və baş ağrısı, həmçinin tez keçən çaşqınlıq kimi prosedurla bağlı idi. Leqembi və Kisunla kimi amiloidi hədəf alan dərmanlarla əlaqəli beyin şişməsi vəziyyəti olan ARIA halları qeydə alınmadı.