Klinik nəticələr: Diranersen 18 ay ərzində bütün öyrənilən dozalarda effektivlik nümayiş etdirdi, bir çox əvvəlcədən müəyyən edilmiş klinik son nöqtələrdə ardıcıl nəticələr əldə edildi; 60 mq doza idrak son nöqtələrində klinik geriləmənin yavaşlaması ilə ən güclü cavabı göstərdi — ADAS-Cog13 üzrə 42% və MMSE üzrə 50% — CDR-SB üzrə 26% yavaşlama ilə yanaşı. Biomarker cavabı: Diranersen , Faza 2 tədqiqatında bütün öyrənilən dozalarda həm CSF ümumi tau -da (orta hesabla 50–65% azalma ilə), həm də PET ilə ölçülən beyin tau patologiyasında güclü azalmalar nümayiş etdirən ilk tau-yönümlü terapiyadır. Doza cavabı: CDR-SB nəticələri bütün öyrənilən dozalarda diranersen -i plaseboya nisbətən üstün tutdu; daha yüksək dozalar geriləmənin daha çox yavaşlaması ilə əlaqəli deyildi. Təsir mexanizmi: Digər tau-azaldıcı yanaşmalardan fərqli olaraq, diranersen MAPT mRNA -nı hədəfləyərək bütün tau izoformalarının istehsalını azaldır, həm hüceyrədaxili, həm də hüceyrədənkənar tau zülalını aşağı salır. CAMBRIDGE, Mass., 14 iyul 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) bu gün erkən Alzheimer xəstəliyi olan şəxslərdə tau-nu hədəfləyən tədqiqat antisense oliqonukleotid (ASO) terapiyası olan diranersen -i qiymətləndirən Faza 2 CELIA tədqiqatından məlumatları açıqladı. Alzheimer Assosiasiyasının Beynəlxalq Konfransında (AAIC) 2026 -da təqdim olunan məlumatlar, əvvəllər bildirilmiş əsas nəticələri genişləndirir və əhəmiyyətli klinik effektivlik və güclü biomarker təsirlərinin birləşməsini nümayiş etdirərək, diranersen -in tau-yönümlü təsir mexanizmi üçün Faza 2 sübutu təqdim edir. Faza 1b və Faza 2 tədqiqatlarından əldə edilən artan və ardıcıl sübutlara əsaslanaraq, Biogen diranersen -i təsdiqedici Faza 3 inkişafına keçirməyi planlaşdırır.1 UCL Queen Square Nevrologiya İnstitutunun Klinik Nevrologiya Professoru və University College London Hospitals NHS Foundation Trust -da Məsləhətçi Nevroloq Professor Cath Mummery dedi: “ CELIA məlumatları tau patologiyasının azaldılmasının klinik cəhətdən əhəmiyyətli faydaya çevrilə biləcəyinə dair ən aydın sübutlardan bəzilərini təqdim edir.” “ CELIA -da müşahidə olunan tau azalmasının və idrak faydasının miqyası Alzheimer xəstəliyinin dərman inkişafında bu günə qədər bildirilənlər arasında ən cəlbedicilərdəndir və diranersen -in Faza 3 inkişafına keçməsini dəstəkləyir.” Biogen -in İcraçı Vitse-Prezidenti və İnkişaf Şöbəsinin rəhbəri Priya Singhal, M.D., M.P.H. dedi: “ AAIC -də təqdim olunan CELIA klinik, biomarker və təhlükəsizlik məlumatları diranersen -in yeni tau-azaltma təsir mexanizminin klinik faydaya çevrilməsinin sübutunu və vacib dəlillərini təqdim edir. Əgər Faza 3-də təsdiqlənərsə, diranersen Alzheimer xəstəliyinin əsas patologiyalarından birini hədəfləyən vacib yeni terapevtik yanaşma ola bilər.” “Xəstələr və ailələr Alzheimer xəstəliyinin mürəkkəbliyini həll edən yeni yanaşmalara təcili ehtiyac duyurlar. Diranersen Faza 3-ə keçdikcə səhiyyə orqanları və daha geniş Alzheimer icması ilə işləməyi səbirsizliklə gözləyirik.” Diranersen 18 ay ərzində bütün öyrənilən dozalarda effektivlik nümayiş etdirdi, o cümlədən idrak və gündəlik funksiyanın qlobal ölçüsü olan Klinik Demans Reytinqi Qutular Cəmi (CDR-SB) ; idrak ölçüləri olan ADAS-Cog13 və MMSE ; idrak, funksiya və xəstəliyin proqressiyasının kompozit ölçüləri olan modifikasiya edilmiş iADRS və ADCOMS ; eləcə də CDR-SB -nin fərdi idrak və funksional sahələri daxil olmaqla, bir çox əvvəlcədən müəyyən edilmiş ikinci dərəcəli son nöqtələrdə ardıcıl effektivlik göstərdi. Hər altı aydan bir intratekal olaraq tətbiq edilən diranersen 60 mq (n=60) 18 ayda ən güclü cavabı göstərdi. Plasebo (n=115) ilə müqayisədə, diranersen 60 mq CDR-SB üzrə 0.54 bal (26%); ADAS-Cog13 üzrə 42%; MMSE üzrə 50%; modifikasiya edilmiş iADRS üzrə 30%; və ADCOMS üzrə 23% klinik geriləmənin yavaşlamasını nümayiş etdirdi. Bu son nöqtə fərqlərinin əksəriyyəti plasebo ilə müqayisədə nominal statistik əhəmiyyətə nail oldu. Klinik təsirlər digər öyrənilən doza rejimlərində də müşahidə edildi. Plasebo ilə müqayisədə, hər altı aydan bir intratekal olaraq tətbiq edilən diranersen 115 mq (n=115) və hər üç aydan bir intratekal olaraq tətbiq edilən diranersen 115 mq (n=116) CDR-SB üzrə 0.28 və 0.18 bal (14% və 9%); ADAS-Cog13 üzrə 32% və 29%; MMSE üzrə 34% və 38%; modifikasiya edilmiş iADRS üzrə 29% və 18%; və ADCOMS üzrə müvafiq olaraq 21% və 7% klinik geriləmənin yavaşlamasını nümayiş etdirdi. 18 ayda, gündəlik funksiyanın ölçüsü olan ADCS-ADL-MCI üzrə doza qrupları arasında plasebodan ayrılma müşahidə edilmədi və diranersen terapiyasının daha uzun müddətinin bu son nöqtəyə təsir edib-etmədiyini qiymətləndirmək üçün uzunmüddətli izləmə davam edir. Qeyd edək ki, ADCS-ADL-MCI nəticələri doza rejimləri arasında ardıcıl olmasa da, CDR-SB -nin funksional sahələrinə əsaslanan funksional geriləmənin yavaşlaması bütün öyrənilən dozalarda diranersen -i üstün tutdu. CELIA , diranersen -in daha yüksək dozalarının daha böyük klinik fayda verə biləcəyini araşdırmaq üçün 18 ayda CDR-SB üzrə doza cavabının əsas son nöqtəsi ilə hazırlanmışdı. Əvvəllər açıqlandığı kimi, bu müşahidə edilmədi və tədqiqat əsas son nöqtəsinə çatmadı. Diranersen bütün öyrənilən dozalarda hədəfə bağlanma və onurğa beyni mayesində (CSF) ümumi tau-da güclü azalmalar nümayiş etdirdi, başlanğıc səviyyəsindən orta hesabla 50–65% azalma ilə. Tau PET görüntüləmə alt-tədqiqatında (n=131), bütün diranersen dozaları üçün qiymətləndirilən bütün beyin bölgələrində başlanğıc səviyyəsindən azalmalar müşahidə edildi. Diranersen , Faza 2 tədqiqatında bütün öyrənilən dozalarda həm CSF ümumi tau, həm də PET ilə ölçülən beyin tau patologiyasında azalmalar nümayiş etdirən ilk tau-yönümlü terapiyadır. Diranersen ümumiyyətlə yaxşı tolere edildi. Plasebo-nəzarətli dövrdə, yan təsirlər yaşayan iştirakçıların əksəriyyətində hadisələr yüngül və ya orta şiddətdə, ciddi olmayan və müalicənin dayandırılmasına və ya tədqiqatdan çıxarılmasına səbəb olmayan hadisələr idi. Ən tez-tez rast gəlinən yan təsirlər prosedural ağrı, bel punksiyasından sonrakı sindrom və çaşqınlıq vəziyyəti idi. Çaşqınlıq vəziyyətinin əksər yan təsirləri dozadan bir neçə gün sonra baş verdi və bir həftə ərzində həll olundu. Plasebo-nəzarətli dövrü tamamlayan iştirakçılar arasında 90%-dən çoxu uzatma tədqiqatına davam etməyi seçdi. Amiloid lə əlaqəli görüntüləmə anormallıqları (ARIA) diranersen -in tau-hədəfləyən təsir mexanizminə əsaslanaraq gözlənilmir və CELIA -dan əldə edilən nəticələr bu gözlənti ilə uyğundur. Tədqiqat, erkən Alzheimer xəstəliyini təmsil edən bir populyasiyanı əhatə etdi, başlanğıc xüsusiyyətləri müalicə qrupları arasında ümumiyyətlə balanslaşdırılmışdı. İştirakçıların orta yaşı 68 idi, 51%-i qadın idi və 60%-i yüngül idrak pozğunluğu, 40%-i isə yüngül Alzheimer xəstəliyi demensiyası kimi təsnif edilmişdi. ApoE4 daşıyıcıları iştirakçıların təxminən 69%-ni təşkil edirdi, o cümlədən 23% homozigotlar. CELIA -dan və davam edən uzunmüddətli uzatma tədqiqatından əlavə təhlillər və məlumatlar gələcək elmi konfranslarda təqdim ediləcək. Bu elana müşayiət edən Media Snippet bu linkə klikləməklə əldə edilə bilər. Alzheimer Xəstəliyində Tau haqqında Təhsil Proqramı AAIC -də Biogen , patologiyadan klinik təqdimata qədər Alzheimer xəstəliyində tau-nun roluna dair immersiv bir səyahət təklif edən interaktiv bir stendə ev sahibliyi edir. Biogen həmçinin KnowTau.com saytında yeni e-öyrənmə modulu ilə təhsil səylərini genişləndirir, artıq mövcud olan resurslara əsaslanır. Daha çox məlumat üçün, lütfən, AAIC 2026 proqramına baxın və Biogen AAIC stendini ziyarət edin. Diranersen (BIIB080) haqqında Diranersen (BIIB080) , tau zülalının istehsalını azaltmaq üçün mikrotubul-əlaqəli zülal tau (MAPT) mRNA-nı hədəfləmək üçün hazırlanmış tədqiqat antisense oliqonukleotid (ASO) terapiyasıdır. Hüceyrədənkənar tau-nu hədəfləməyə yönəlmiş bir çox tədqiqat yanaşmasından fərqli olaraq, diranersen həm hüceyrədaxili, həm də hüceyrədənkənar tau-nu azaltmaq üçün hazırlanmışdır. Diranersen erkən Alzheimer xəstəliyi üçün potensial müalicə kimi araşdırılır. 2025-ci ildə ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) Alzheimer xəstəliyinin müalicəsi üçün diranersen -ə Fast Track təyinatı verdi. 2019-cu ilin dekabrında Biogen Ionis Pharmaceuticals ilə lisenziya seçimindən istifadə etdi və diranersen -i inkişaf etdirmək və kommersiyalaşdırmaq üçün dünya miqyasında, eksklüziv, royalti daşıyan lisenziya əldə etdi. Diranersen Ionis tərəfindən kəşf edildi. CELIA Tədqiqatı haqqında CELIA , erkən Alzheimer xəstəliyi olan şəxslərdə diranersen -in effektivliyini, təhlükəsizliyini və tolere edilə bilənliyini qiymətləndirən qlobal Faza 2 randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli, doza-aralığı tədqiqatıdır. Tədqiqat, Alzheimer xəstəliyi səbəbindən yüngül idrak pozğunluğu və ya yüngül Alzheimer xəstəliyi demensiyası olan 416 iştirakçını əhatə etdi. CELIA -ya daxil olan bütün iştirakçılar əvvəllər anti-amiloid terapiyası almamışdılar. Tədqiqat, 18 aylıq plasebo-nəzarətli müalicə dövründə intratekal olaraq tətbiq edilən üç doza diranersen -i qiymətləndirdi: hər altı aydan bir 60 mq, hər altı aydan bir 115 mq və hər üç aydan bir 115 mq. CELIA -nın əsas son nöqtəsi, 76-cı həftədə Klinik Demans Reytinqi – Qutular Cəmi (CDR-SB) üzrə başlanğıc səviyyəsindən dəyişiklik üçün doza cavabının qiymətləndirilməsi idi. İkinci dərəcəli və tədqiqat son nöqtələrinə əlavə klinik, biomarker və görüntüləmə ölçüləri, o cümlədən onurğa beyni mayesi tau biomarkerləri və tau pozitron emissiya tomoqrafiyası (PET) daxil idi. Tədqiqat dizaynı haqqında əlavə məlumat CELIA tədqiqatı üçün ClinicalTrials.gov siyahısında mövcuddur. Davam edən uzunmüddətli uzatma (LTE) tədqiqatı, erkən Alzheimer xəstəliyində diranersen -in klinik faydasının uzunmüddətli təhlükəsizliyini, tolere edilə bilənliyini və davamlılığını qiymətləndirməyə davam edir. Biogen haqqında 1978-ci ildə qurulan Biogen , xəstələrin həyatını dəyişdirmək və səhmdarlarımız və icmalarımız üçün dəyər yaratmaq üçün innovativ elmi təşəbbüslər edən aparıcı biotexnologiya şirkətidir. Biz insan biologiyası haqqında dərin anlayışımızı tətbiq edir və üstün nəticələr verən ilk-sinif müalicələri və ya terapiyaları inkişaf etdirmək üçün müxtəlif metodlardan istifadə edirik. Yanaşmamız, uzunmüddətli böyüməni təmin etmək üçün investisiya gəliri ilə balanslaşdırılmış cəsarətli risklər götürməkdir. Biz müntəzəm olaraq investorlar üçün vacib ola biləcək məlumatları www.biogen.com veb saytımızda yerləşdiririk. Bizi sosial mediada izləyin - Facebook, LinkedIn, X, YouTube . Biogen Safe Harbor Bu xəbər buraxılışı, digərləri ilə yanaşı, aşağıdakılarla bağlı gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir: diranersen -in potensial faydaları, effektivliyi və təhlükəsizliyi; Faza 3-də təsdiqlənərsə, diranersen -in Alzheimer xəstəliyinin əsas patologiyalarından birini hədəfləyən yeni terapevtik yanaşma ola biləcəyi potensialı; potensial tənzimləyici müzakirələr, təqdimatlar, qərarlar və təsdiqlər və onların vaxtı; əməkdaşlıq tənzimləmələrimizin gözlənilən faydaları, riskləri və potensialı; kommersiya biznesimizin və boru kəməri proqramlarımızın, o cümlədən diranersen -in potensialı; və dərman inkişafı və kommersiyalaşdırılması ilə əlaqəli risklər və qeyri-müəyyənliklər. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar “hədəf,” “gözləmək,” “fərz etmək,” “inanmaq,” “düşünmək,” “davam etmək,” “ola bilər,” “qiymətləndirmək,” “ümid etmək,” “proqnozlaşdırmaq,” “məqsəd,” “rəhbərlik,” “ümid,” “niyyət etmək,” “ola bilər,” “məqsəd,” “perspektiv,” “plan,” “mümkün,” “potensial,” “proqnozlaşdırmaq,” “layihə,” “perspektiv,” “lazım olmalı,” “hədəf,” “olacaq,” “olardı” kimi sözlərlə və ya bu sözlərin inkarı və ya oxşar mənalı digər sözlər və terminlərlə müşayiət oluna bilər. Dərman inkişafı və kommersiyalaşdırılması yüksək dərəcədə risk ehtiva edir və yalnız az sayda tədqiqat və inkişaf proqramı məhsulun kommersiyalaşdırılması ilə nəticələnir. Erkən mərhələli klinik sınaqlardakı nəticələr tam nəticələri və ya sonrakı mərhələli və ya daha geniş miqyaslı klinik sınaqlardakı nəticələri göstərməyə bilər və tənzimləyici təsdiqi təmin etmir. Bu bəyanatlara həddindən artıq etibar etməməlisiniz. Gələcəyə yönəlik təbiətləri nəzərə alınaraq, bu bəyanatlar qeyri-dəqiq fərziyyələrə əsaslana bilən və faktiki nəticələrin bu bəyanatlarda əks olunanlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək əhəmiyyətli risklər və qeyri-müəyyənliklər ehtiva edir. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar rəhbərliyin mövcud inanclarına və fərziyyələrinə əsaslanır və o