Cathie Wood -un ARK Genomic Revolution ETF (NYSEMKT: ARKG) genomika sektorundakı, xüsusilə səhiyyə sahəsindəki şirkətlərə fokuslanır. İyul ayının əvvəlindən bəri, Wood bu Ark Invest birja ticarət fondu (ETF) vasitəsilə Kaliforniya ştatının Carlsbad şəhərində yerləşən biotexnologiya şirkəti Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) səhmlərinə 15.3 milyon dollar dəyərində sərmayə qoyub. Səhm bu ayın əvvəlində 2026-cı ilin ən yüksək səviyyəsindən təxminən 37% aşağı düşüb. Bu enişin əsas səbəbi, şirkətin tərəfdaşı AstraZeneca ilə birlikdə transtiretin amiloidoz kardiomiopatiyası (ATTR-CM) adlı nadir ürək xəstəliyi olan xəstələrin müalicəsində istifadə olunan eplontersen dərmanı ilə bağlı gözlənilməz gec mərhələ sınaq uğursuzluğunu elan etməsidir. Wood -un son Ionis alışlarının hamısı bu elandan sonra baş verib ki, bu da onun şirkətin səhmlərinin enişindən faydalanaraq daha çox səhm aldığını və şirkətin investisiya dəyərini qoruyaraq uzunmüddətli baxışını saxladığını göstərir. 2009-cu ildə Nvidia -nı qaçırdınız? Bu nadir siqnal yenidən yanıb-sönür. 2009-cu ildə Nvidia adlı az tanınan çip istehsalçısı üçün “Double Down” siqnalı yanıb-sönmüşdü. İllər sonra ilk dəfə olaraq, eyni “Total Conviction” siqnalı Nvidia -nın 1/100-i ölçüsündə olan bir şirkət üçün yanıb-sönür. Davam » Görək o nə görür. Ionis artıq iyun ayında böyük bir bazar genişlənməsi yaşadı. 2026-cı ilin iyun ayında Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) , yüksək qan triqliserid səviyyələri ilə xarakterizə olunan ağır hipertrigliseridemiya (sHTG) müalicəsi üçün Ionis -in Tryngolza (olezarsen) dərmanını təsdiqlədi. Tryngolza -nın 2024-cü ildəki ilkin təsdiqi, qanda yüksək triqliserid səviyyələrinə səbəb olan nadir bir xəstəlik olan ailəvi xilomikronemiya sindromu (FCS) üçün idi. FCS yalnız ABŞ -da təxminən 3,000 insana təsir edir, lakin yeni sHTG təsdiqi onun hədəf bazarını ABŞ -da 3 milyondan çox potensial xəstəyə qədər genişləndirir. Tək. Klinik sınaqlarda Tryngolza triqliserid səviyyələrini 72%-ə qədər azaltdı və ən əsası, həyat üçün təhlükəli kəskin pankreatit hadisələrini 85%-dən 91%-ə qədər azaltdı. Bu, bu xüsusi pankreas riskini kəskin şəkildə azaltdığı göstərilən sHTG üçün yeganə təsdiq edilmiş terapiyadır və ona rəqabət üstünlüyü verir. Son sınaq uğursuzluğu o deməkdir ki, Ionis bu göstərici üçün eplontersen -dən gələn mənfəəti, satış royaltilərini və ya gələcək mərhələ ödənişlərini paylaşa bilməyəcək, lakin dərman 2023-cü ildə yetkinlərdə irsi transtiretin vasitəçiliyi ilə amiloidozun polinevropatiyasını müalicə etmək üçün təsdiq edilmişdi. Daha yüksək marjlı, tamamilə özünə məxsus kommersiyalaşdırmaya keçid. Tarixən, Ionis tədqiqat və inkişaf (R&D) mühərriki kimi fəaliyyət göstərirdi, dərmanlar hazırlayır və onları Biogen və AstraZeneca daxil olmaqla daha böyük əczaçılıq şirkətlərinə royalti kəsintiləri müqabilində lisenziyalaşdırırdı. Ionis indi öz aktivlərini kommersiyalaşdırmağa və onlara fokuslanmağa keçir. O, Tryngolza -nın kommersiya satışına nəzarət edir ki, bu da Ionis -in yüksək marjlı gəliri birbaşa əldə etməsi deməkdir. İllik siyahı qiymətini 595,000 dollardan (ultra-nadir dərman qiyməti) sürətli sığorta əhatəsini təmin etmək üçün yüksək əlçatan 40,000 dollara endirməsinə baxmayaraq, William Blair kimi Wall Street firmaları böyük sHTG həcminin Tryngolza -nın pik satışlarını 3 milyard dollara çatdıracağını gözləyir. Bu, Ionis -in 2028-ci ilə qədər pul axını bərabərlik nöqtəsinə çatması barədə proqnozunu dəstəkləyir. Şirkət artıq təsirini görür, birinci rübdə 246 milyon dollar gəlir əldə edib ki, bu da illik müqayisədə 86% artım deməkdir. O, həmçinin xalis zərərini bir il əvvəl eyni rübdəki 146 milyon dollardan 118 milyon dollara endirib. Şirkət illik Tryngolza -nın pik xalis satış proqnozunu 2 milyon dollardan 3 milyon dollara qədər artırıb ki, bu da sHTG bazarının potensialını əks etdirir. Narahatlıqlardan biri Tryngolza və digər terapiyaların kommersiyalaşdırılması xərcləridir. Birinci rübdə Ionis , nağd pulunun, nağd pul ekvivalentlərinin və qısamüddətli investisiyalarının 2.7 milyard dollardan 1.9 milyard dollara düşdüyünü bildirdi. Bu azalmanın əksər hissəsi müddəti bitən konvertasiya edilə bilən borcun ödənilməsi ilə bağlı olsa da, onun əməliyyat xərcləri Tryngolza , zilganersen və digər tamamilə özünə məxsus aktivlərin satışa çıxarılması hazırlıqlarını maliyyələşdirmək üçün sürətlə artır. Gec mərhələdəki boru kəməri katalizatorları. Tryngolza -dan başqa, Ionis -in 2026 və 2027-ci illərin qalan hissəsi üçün əsas nəticələr və tənzimləyici katalizatorlarla yüksək müxtəlif, təsdiqlənmiş RNA -hədəfli boru kəməri var. Mart ayında FDA , nadir nevroloji xəstəlik olan Alexander xəstəliyini müalicə etmək üçün zilganersen üçün Yeni Dərman Müraciətini (Prioritet Baxışla) qəbul etdi. Başqa bir yüksək profilli faza 3 nəticəsi Novartis ilə tərəfdaşlıq edən pelacarsen üçün qısa müddətdə gözlənilir. Terapiya, ürək xəstəliyi olan və həmçinin Lipoprotein(a) adlanan xüsusi, genetik tipli xolesterinin yüksək səviyyələrinə malik insanlarda ürək tutması və ya insult riskini azaltmaq üçün nəzərdən keçirilir. Ionis -in antisens oliqonukleotid (ASO) platforması artıq klinik olaraq sübut edildiyi üçün, onun boru kəmərinin uğur ehtimalı erkən mərhələdəki, spekulyativ biotexnologiya firmalarınınkından daha yüksəkdir. Xəbərdarlıq sözü. Ionis -in böyüyən boru kəməri və sübut edilmiş kəşf platforması olsa da, kommersiya mərhələli biotexnologiya şirkətinə keçid etdiyi üçün naməlum sulara daxil olur. Gec mərhələdəki bir nəticənin uğursuzluğu və ya gəlirlərin azalması səhmlərin kəskin düşməsinə səbəb ola bilər və daha yüksək marketinq xərcləri şirkətin R&D səylərindən resursları yayındıra bilər. Wood orada, xüsusilə indiki səhm qiymətində fürsət görür, lakin gəlirsiz biotexnologiya səhmləri investorlar üçün, xüsusilə uzunmüddətli mövqe tuta bilməyənlər üçün risklər yaradır. İndi Ionis Pharmaceuticals səhmlərini almalısınızmı? Ionis Pharmaceuticals səhmlərini almadan əvvəl bunu nəzərdən keçirin: The Motley Fool Stock Advisor analitik komandası investorların indi alması üçün ən yaxşı 10 səhmi müəyyən etdiyinə inanır… və Ionis Pharmaceuticals onlardan biri deyildi. Seçilən 10 səhm gələcək illərdə böyük gəlirlər gətirə bilər. Netflix -in 2004-cü il dekabrın 17-də bu siyahıya daxil olduğunu düşünün… əgər tövsiyəmiz zamanı 1,000 dollar sərmayə qoysaydınız, 371,842 dollarınız olardı!* Və ya Nvidia -nın 2005-ci il aprelin 15-də bu siyahıya daxil olduğunu düşünün… əgər tövsiyəmiz zamanı 1,000 dollar sərmayə qoysaydınız, 1,244,783 dollarınız olardı!* Qeyd etmək lazımdır ki, Stock Advisor -un ümumi orta gəliri 900% təşkil edir – S&P 500 üçün 207%-ə nisbətən bazarı üstələyən bir performans. Stock Advisor ilə mövcud olan ən son top 10 siyahısını qaçırmayın və fərdi investorlar tərəfindən fərdi investorlar üçün qurulmuş investisiya icmasına qoşulun. 10 səhmə baxın » * Stock Advisor -un gəlirləri 2026-cı il iyulun 18-nə qədərdir. James Halley qeyd olunan səhmlərin heç birində mövqeyə malik deyil. The Motley Fool -un AstraZeneca Plc və Ionis Pharmaceuticals -da mövqeləri var və onları tövsiyə edir. The Motley Fool Biogen -i tövsiyə edir. The Motley Fool -un açıqlama siyasəti var. Cathie Wood Just Bet Big on This Biotech Stock əvvəlcə The Motley Fool tərəfindən nəşr edilmişdir.