Bir dəfəlik gen terapiyası müalicəsi olan sura-vec , davam edən gec mərhələli tədqiqatlarda qiymətləndirilən oxşar dozalarda uzunmüddətli effektivlik nümayiş etdirdi: Bir dəfəlik sura-vec -dən əvvəl tez-tez anti-VEGF inyeksiyalarına ehtiyacı olan wet AMD xəstələrində 5 il ərzində sabit və ya yaxşılaşmış görmə; profilaktik steroidlərin istifadə edilmədiyi şəraitdə dərmanla əlaqəli IOI müşahidə edilmədi. Əlavə müalicə olmadan görmə qabiliyyətini təhdid edən hadisələrin qarşısının alınması və 2.5 il ərzində NPDR iştirakçılarının əksəriyyətində >2 pilləli DRSS yaxşılaşması; qısa müddətli profilaktik topikal steroidlərlə IOI müşahidə edilmədi. Wet AMD əsaslı tədqiqatları olan ATMOSPHERE® və ASCENT® -dən ilkin məlumatlar 2026-cı ilin 4-cü rübündə gözlənilir. ROCKVILLE, Md. , 18 iyul 2026 /PRNewswire/ -- REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX ) bu gün subretinal çatdırılma ilə wet AMD və suprachoroidal çatdırılma ilə diabetik retinopatiya (DR) üçün tədqiqat surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) -in uzunmüddətli təqib araşdırmalarından müsbət məlumatlar elan etdi. Bu yeni məlumatlar Kanada nın Monreal şəhərində keçirilən Amerika Retina Mütəxəssisləri Cəmiyyəti (ASRS) -nin 44-cü İllik Toplantısında təqdim edildi. REGENXBIO -nun Baş Tibb İşçisi Steve Pakola, M.D. , bildirdi: “ Sura-vec müxtəlif tətbiq yolları üzrə davamlı təhlükəsizlik və effektivlik profilini nümayiş etdirməyə davam edir, bu da onun uzunmüddətli görmə qabiliyyətini qorumaq və xroniki retinal xəstəliyi olan xəstələr üçün müalicə paradiqmasını dəyişdirmək potensialını gücləndirir.” “Bu uzunmüddətli məlumatlar, tək bir müalicənin davamlı xəstəlik nəzarəti təmin etmək potensialını dəstəkləyir, eyni zamanda tez-tez natamam müalicəyə və sonrakı görmə itkisinə səbəb olan xroniki anti-VEGF inyeksiyalarına olan ağır ehtiyacı azaldır. Biz xüsusilə wet AMD -nin beş illik məlumatlarından ruhlanmışıq, çünki sura-vec müalicə almamış xəstələri qiymətləndirən digər tədqiqatlardan fərqli olaraq, daha tez-tez inyeksiyalar tələb edən, müalicəsi daha çətin olan xəstələrdə qiymətləndirilmişdir. Beş il ərzində müşahidə olunan davamlı effektivlik, sura-vec -in bu icmada əhəmiyyətli qarşılanmamış ehtiyacı müalicə etmək potensialını dəstəkləyir.” Wet AMD -nin müalicəsi üçün sura-vec : 5 illik məlumat xülasəsi Faza I/IIa sınağının 3 və 4-cü kohortlarındakı iştirakçılar ATMOSPHERE® və ASCENT® əsaslı sınaqlarında öyrənilən dozalara oxşar dozalarda subretinal sura-vec aldılar və beş il ərzində sabit və ya yaxşılaşmış görmə kəskinliyi nümayiş etdirdilər və anti-VEGF müalicə yükündə əhəmiyyətli azalmalar müşahidə edildi, 4-cü kohortda polipoidal xoroidal vaskulopatiya sı olan, anti-VEGF -ə davamlı bir polipoidal iştirakçı istisna olmaqla. Real dünya nəticələri məlumatları göstərir ki, bugünkü standart intravitreal müalicələrdə uzunmüddətli geriləmə gözlənilir.1 Uzunmüddətli təqibdə yeni təhlükəsizlik siqnalları müəyyən edilmədi, o cümlədən Faza I/IIa tədqiqatını tamamlamış iştirakçılarda intraokulyar iltihab müşahidə edilmədi. Wet AMD -də real dünya anti-VEGF intravitreal inyeksiyaları ilə müqayisədə sura-vec -in xarici nəzarət tədqiqatından alınan məlumatlar da ASRS -də təqdim edildi. Bir il ərzində sura-vec iştirakçılarının görmə qabiliyyəti real dünya anti-VEGF xarici nəzarətə uyğun iştirakçılarla müqayisədə qorunmuşdu. Sura-vec alan iştirakçılar həmçinin BCVA qazanclarını qorudular və ya yaxşılaşdırdılar, mərkəzi retinal qalınlıq dalğalanması daha az oldu və əhəmiyyətli dərəcədə daha az inyeksiya aldılar. REGENXBIO , AbbVie ilə birlikdə wet AMD -də subretinal çatdırılma ilə sura-vec -in ATMOSPHERE və ASCENT əsaslı sınaqlarından ilkin məlumatları 2026-cı ilin 4-cü rübündə elan etməyi gözləyir. ATMOSPHERE və ASCENT , müvafiq olaraq sura-vec -i ranibizumab və aflibercept ilə müqayisə edən çoxmərkəzli, randomizə edilmiş, aktiv nəzarətli sınaqlardır. Əsas son nöqtə, müvafiq olaraq 54 həftə və bir ildə BCVA -da başlanğıc səviyyəsindən dəyişikliyə əsaslanan qeyri-aşağılıqdır. İkinci dərəcəli son nöqtələrə təhlükəsizlik və tolerantlıq, mərkəzi retinal qalınlıqda ( CRT ) dəyişiklik və müalicə qollarında əlavə anti-VEGF inyeksiyalarına ehtiyac daxildir. Birlikdə, bu əsaslı tədqiqatlar 200-dən çox mərkəzdə 1,200-dən çox iştirakçını əhatə etmişdir. DR -nin müalicəsi üçün sura-vec : 2.5 illik məlumat xülasəsi Faza II ALTITUDE® sınağının uzunmüddətli təqibində, non-proliferativ DR (NPDR) olan iştirakçılarda suprachoroidal çatdırılma ilə bir dəfəlik ofisdə tətbiq olunan sura-vec (Doz Səviyyəsi 3 (1.0×10¹² GC/göz)) qısa müddətli profilaktik topikal steroidlərlə, Faza IIb/III NAAVIGATE sınağında qiymətləndirilən eyni doza, 2.5 il ərzində davamlı təhlükəsizlik və effektivlik profilini nümayiş etdirdi. İştirakçıların 55%-i əlavə müalicə olmadan Diabetik Retinopatiya Ciddilik Şkalası (DRSS) üzrə >2 pilləli yaxşılaşma əldə etdi və iştirakçıların 70%-i görmə qabiliyyətini təhdid edən hadisələrlə qarşılaşmadı. Bundan əlavə, müalicədən bir il sonra 1 pilləli DRSS yaxşılaşması əldə edən xəstələrin əksəriyyəti 2.5 il ərzində 2 pilləli DRSS yaxşılaşmasına nail oldu. 25 may 2026-cı il tarixinə qədər, sura-vec qısa müddətli profilaktik topikal steroidlərlə 2.5 il ərzində (n=17) intraokulyar iltihab müşahidə edilmədən yaxşı tolere edildi. Bu məlumatlar ALTITUDE sınağından əvvəllər təqdim edilmiş iki illik Doz Səviyyəsi 3 NPDR məlumatları ilə uyğundur və bir dəfəlik ofisdə tətbiq olunan sura-vec -in əsas xəstəliyi dəyişdirmək və görmə qabiliyyətini təhdid edən hadisələrin riskini azaltmaq potensialını dəstəkləyir. Surabgene Lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) haqqında Sura-vec , wet AMD , diabetik retinopatiya və digər xroniki retinal vəziyyətlərdə davamlı müalicə effekti təmin etmək üçün nəzərdə tutulmuş bir dəfəlik tədqiqat gen terapiyasıdır. Sura-vec , vaskulyar endotel böyümə faktoru (VEGF) -ni inhibə etmək üçün nəzərdə tutulmuş bir antikor fraqmentini kodlamaq üçün NAV® AAV8 vektorundan istifadə edir. Sura-vec -in yeni, sızan qan damarlarının böyüdüyü və retinada maye yığılmasına səbəb olan VEGF yolunu inhibə etdiyinə inanılır.2 Wet AMD haqqında Wet AMD , retinada yeni, sızan qan damarlarının əmələ gəlməsi nəticəsində görmə itkisi ilə xarakterizə olunur. Wet AMD , Amerika Birləşmiş Ştatları , Avropa və Yaponiya da görmə itkisinin əhəmiyyətli bir səbəbidir, təkcə bu coğrafiyalarda 2 milyona qədər insan wet AMD ilə yaşayır. Mövcud anti-VEGF terapiyaları, xəstələrin əksəriyyətində görmə itkisinin irəliləməsinin qarşısını almaq qabiliyyətinə görə standart müalicəyə çevrilərək wet AMD müalicəsi landşaftını əhəmiyyətli dərəcədə dəyişdirmişdir. Lakin bu terapiyalar, effektivliyi qorumaq üçün ömür boyu tez-tez, təkrarlanan intraokulyar inyeksiyalar tələb edir. Müalicə yükü səbəbindən xəstələrin tez-tez inyeksiyalara riayət etməsi çətindir, bu da zamanla görmə qabiliyyətinin pisləşməsinə səbəb olduğu göstərilmişdir. Diabetik Retinopatiya haqqında Diabetik retinopatiya (DR) , dünya üzrə 24-75 yaş arası yetkinlərdə görmə itkisinin əsas səbəbidir.3 DR təkcə Amerika Birləşmiş Ştatları nda təxminən 10 milyon insana təsir edir.4 DR -nin ciddilik spektri non-proliferativ diabetik retinopatiya (NPDR) -dən proliferativ diabetik retinopatiya (PDR) -yə qədər dəyişir.4 DR irəlilədikcə, xəstələrin böyük bir hissəsində diabetik makula ödemi (DME) və korluğa səbəb ola biləcək neovaskulyarizasiya daxil olmaqla görmə qabiliyyətini təhdid edən hadisələr inkişaf edir.5 NPDR olan xəstələr üçün mövcud müalicə variantları adətən “gözləmə” və ya anti-VEGF müalicəsini əhatə edir. PDR olan xəstələr üçün mövcud müalicə variantları anti-VEGF müalicəsi və ya retinal lazeri əhatə edir; inkişaf etmiş PDR üçün cərrahi müalicə tələb oluna bilər.2 REGENXBIO Inc. haqqında REGENXBIO , gen terapiyasının müalicəvi potensialı vasitəsilə həyatları yaxşılaşdırmaq missiyası ilə fəaliyyət göstərən bir biotexnologiya şirkətidir. 2009-cu ildə qurulduğu gündən bəri, REGENXBIO AAV gen terapiyası sahəsində qabaqcıl olmuşdur. REGENXBIO , Duchenne müalicəsi üçün RGX-202 ; AbbVie ilə əməkdaşlıqda wet AMD və diabetik retinopatiya müalicəsi üçün surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314) , və Nippon Shinyaku ilə tərəfdaşlıqda MPS II müalicəsi üçün NAVSUNLI™ (clemidsogene lanparvovec-sngl, RGX-121) və MPS I müalicəsi üçün RGX-111 daxil olmaqla, nadir və retinal xəstəliklər üçün bir dəfəlik müalicələrin gec mərhələli inkişafını davam etdirir. Novartis -in ZOLGENSMA® -sını alanlar da daxil olmaqla, minlərlə xəstə REGENXBIO -nun AAV platforması ilə müalicə edilmişdir. REGENXBIO -nun tədqiqat gen terapiyaları milyonlarla insan üçün səhiyyənin çatdırılma üsulunu dəyişdirmək potensialına malikdir. Daha çox məlumat üçün, lütfən www.REGENXBIO.com saytına daxil olun. GƏLƏCƏK BƏYANATLAR Bu press-reliz, 1933-cü il tarixli Qiymətli Kağızlar Aktının, dəyişikliklərlə, 27A Bölməsi və 1934-cü il tarixli Qiymətli Kağızlar Mübadiləsi Aktının, dəyişikliklərlə, 21E Bölməsi mənasında “gələcəyə yönəlik bəyanatlar”ı əhatə edir. Bu bəyanatlar bir inancı, gözləntini və ya niyyəti ifadə edir və ümumiyyətlə “inanmaq”, “ola bilər”, “olacaq”, “təxmin etmək”, “davam etmək”, “gözləmək”, “fərz etmək”, “dizayn etmək”, “niyyət etmək”, “gözləmək”, “ola bilərdi”, “planlaşdırmaq”, “potensial”, “proqnozlaşdırmaq”, “axtarmaq”, “olmalıdır”, “olardı” kimi sözlərlə və ya bu sözlərin variantları və ya oxşar ifadələrlə müşayiət olunur. Gələcəyə yönəlik bəyanatlar, digər şeylərlə yanaşı, REGENXBIO -nun gələcək əməliyyatları və klinik sınaqları, klinik məlumatların vaxtı, mövcudluğu və şərhi ilə bağlı bəyanatları əhatə edir. REGENXBIO bu gələcəyə yönəlik bəyanatları öz cari gözləntilərinə və fərziyyələrinə, habelə REGENXBIO -nun təcrübəsi və tarixi tendensiyalar, cari şərtlər və gözlənilən gələcək inkişaflar haqqında qavrayışı, eləcə də REGENXBIO -nun şərtlər altında uyğun hesab etdiyi digər amillər nəzərə alınaraq apardığı təhlillərə əsaslandırmışdır. Lakin, faktiki nəticələrin və inkişafların REGENXBIO -nun gözləntilərinə və proqnozlarına uyğun gəlib-gəlməyəcəyi bir sıra risklərə və qeyri-müəyyənliklərə tabedir, o cümlədən FDA -nın nəzərdən keçirmə prosesi ilə bağlı risklər, qeydiyyatın vaxtı, REGENXBIO , onun lisenziyalıları və tərəfdaşları tərəfindən aparılan klinik sınaqların başlanması, tamamlanması və uğuru, hər hansı bir mərhələ ödənişlərinin vaxtı, yeni məhsulların vaxtında inkişafı və bazara çıxarılması, məhsul namizədləri üçün tənzimləyici təsdiqin alınması və saxlanılması qabiliyyəti, REGENXBIO -nun fəaliyyət göstərdiyi biznes və bazarlardakı tendensiyalar və çətinliklər, məhsul namizədləri üçün potensial bazarların ölçüsü və böyüməsi və bu bazarlara xidmət etmək qabiliyyəti, məhsul namizədlərinin qəbul dərəcəsi və dərəcəsi, və digər amillər, bunların bir çoxu REGENXBIO -nun nəzarətindən kənardadır. REGENXBIO -nun 31 dekabr 2025-ci il tarixində başa çatan il üçün 10-K Forması üzrə İllik Hesabatının “Risk Faktorları” və “Rəhbərliyin Maliyyə Vəziyyətinin və Əməliyyat Nəticələrinin Müzakirəsi və Təhlili” bölmələrinə, habelə REGENXBIO -nun 10-Q Forması üzrə Rüb Hesabatlarının və digər sənədlərinin müqayisəli “risk faktorları” bölmələrinə baxın, hansılar ki, SEC -ə təqdim edilmişdir və SEC -in WWW.SEC.GOV saytında mövcuddur. Bu press-relizdə verilən bütün gələcəyə yönəlik bəyanatlar burada yer alan və ya istinad edilən xəbərdarlıq bəyanatları ilə açıq şəkildə məhdudlaşdırılır. Gözlənilən faktiki nəticələr və ya inkişaflar reallaşmaya bilər və ya əhəmiyyətli dərəcədə reallaşsa belə, REGENXBIO -ya və ya onun bizneslərinə və ya əməliyyatlarına gözlənilən nəticələrə və ya təsirlərə malik olmaya bilər. Bu cür bəyanatlar gələcək performansın zəmanəti deyil və faktiki nəticələr və ya inkişaflar gələcəyə yönəlik bəyanatlarda proqnozlaşdırılanlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənə bilər. Oxuculara bu press-relizdə yer alan gələcəyə yönəlik bəyanatlara həddindən artıq etibar etməmələri tövsiyə olunur. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar yalnız bu press-relizin yayımlandığı tarixə aiddir. Qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, REGENXBIO yeni məlumatlar, gələcək hadisələr və ya başqa səbəblərdən asılı olmayaraq, hər hansı bir gələcəyə yönəlik bəyanatı yeniləmək və ya dəyişdirmək öhdəliyini öz üzərinə götürmür və xüsusilə bu öhdəlikdən imtina edir. Zolgensma® Novartis AG -nin qeydə alınmış ticarət nişanıdır. Burada istinad edilən bütün digər ticarət nişanları REGENXBIO -nun qeydə alınmış ticarət nişanlarıdır. Əlaqə: Dana Cormack Korporativ Kommunikasiyalar [email protected] İnvestorlar: George E. MacDougall İnvestor Əlaqələri IR@regenxbio.com 1Singer MA, et al. Oftalmologiya. 2012;119(6):1175-83. 2 Silva R, et al. Oftalmologiya. 2012;120,130-39.; 3Maguire MG, et al. Oftalmologiya. 2016;123, 1751-61. 4Khanani A, et al. Oftalmologiya. 2019;