Ark Invest -dən Cathie Wood , dəqiq genetik müalicələrə fokuslanan biotexnologiya şirkəti Beam Therapeutics (NASDAQ: BEAM) səhmlərini ilk dəfə 2020-ci ildə alıb. O, o vaxtdan bəri səhmləri almağa davam edib, ən son alışları keçən həftə təxminən 4 milyon dollar təşkil edib. Bu gün Wood -un Beam -dəki mövqeyi 300 milyon dollardan çoxdur. Bu, hətta Wood üçün də əhəmiyyətsiz deyil. Əlbəttə, sual budur: Beam -ə gəldikdə, onun yolunu getməlisinizmi? Mən iddia edirəm ki, erkən mərhələdə olan bir biotexnologiya şirkətinin riskləri ilə rahatsınızsa, getməlisiniz. 2009-cu ildə Nvidia -nı qaçırdınız? Bu Nadir Siqnal Yenidən Yanır. 2009-cu ildə Nvidia adlı az tanınan bir çip istehsalçısı üçün "İkiqat Aşağı" siqnalı yanıb. İllər sonra ilk dəfə olaraq, eyni "Tam İnanc" siqnalı Nvidia -nın 1/100-i ölçüsündə olan bir şirkət üçün yanır. Davam et » Beam gen redaktəsinə fərqli bir yanaşma tətbiq edir. CRISPR gen redaktəsi genetik materialı daxil etməzdən və ya çıxarmazdan əvvəl DNT -nin hər iki zəncirini kəsməyi əhatə edir. Lakin Beam Therapeutics , baza redaktəsi adlanan fərqli bir texnologiyadan istifadə edir. DNT -ni kəsmək əvəzinə, baza redaktəsi bir DNT hərfini birbaşa dəyişir. Bunu bir sənəddəki bir səhvi düzəltmək kimi düşünün, bütün bir cümləni silib yenidən yazmaq kimi yox. Bu yanaşma genetik redaktələri daha dəqiq etmək üçün nəzərdə tutulub. Bu texnologiya, sənədləşdirilmiş 50.000 -dən çox xəstəlik törədən genetik variant arasında təxminən 60% -nin nöqtə mutasiyaları (bir DNT və ya RNT ardıcıllığında tək bir nukleotidin dəyişdirildiyi genetik dəyişiklik) olduğunu nəzərə aldıqda olduqca cəlbedici olur, bu da onları baza redaktəsi üçün potensial hədəflərə çevirir. Yetkinləşən bir boru kəməri Beam -in indi növbəti bir neçə il ərzində əhəmiyyətli dəyər yarada biləcək bir neçə klinik proqramı var. Onun ən qabaqcıl qaraciyər xəstəliyi proqramı, BEAM-302 , alfa-1 antitripsin çatışmazlığı (qaraciyər və ağciyərləri proqressiv zədələnməyə həssas edən irsi bir xəstəlik) üçün hazırlanır. Yenilənmiş faza 1/2 məlumatları göstərdi ki, tək bir müalicə funksional alfa-1 antitripsin zülalı nda əhəmiyyətli artımlar yaratdı. Şirkət optimal dozasını seçib və 2026-cı ilin ikinci yarısında qlobal klinik sınaqlara başlamağı gözləyir. Beam həmçinin oraqhüceyrə xəstəliyi üçün potensial birdəfəlik müalicə olan ristoglogene autogetemcel (risto-cel) -i inkişaf etdirir. İndiyə qədər klinik nəticələr həvəsləndirici olub, terapiyanın fetal hemoqlobin istehsalını artıraraq qırmızı qan hüceyrələrinin sağlam funksiyasını bərpa edə biləcəyini göstərir. Bu, xəstəliyin səbəb olduğu ağrılı ağırlaşmaların qarşısını almağa kömək edən əsas bir zülaldır. Şirkət ABŞ -dan təsdiq üçün müraciət etməyi gözləyir. Qida və Dərman İdarəsi (FDA) tərəfindən 2026-cı ilin sonuna qədər. Təsdiq olunarsa, risto-cel Beam -in ilk kommersiya məhsulu olacaq, onu yalnız tədqiqata fokuslanan bir şirkətdən məhsul gəliri əldə edə bilən bir şirkətə çevirəcək. Beam həmçinin fenilketonuriya (PKU) üçün potensial müalicə olan BEAM-304 -ün insan sınaqlarına başlamaq üçün FDA təsdiqini almağı planlaşdırır. Bu nadir irsi xəstəlik bədənin fenilalanin amin turşusunu düzgün parçalamasına mane olur. Müalicə olunmazsa, vəziyyət ciddi nevroloji problemlərə səbəb ola bilər. Şirkət həmçinin tezliklə qaraciyərin qan şəkərini düzgün tənzimləməsinə mane olan nadir genetik xəstəlik olan qlikogen saxlama xəstəliyi tip Ia üçün müalicə olan BEAM-301 üçün ilk klinik nəticələrini açıqlayacaq. Hər iki proqram hələ erkən mərhələdə olsa da, onlar Beam -in boru kəmərini genişləndirir və terapiyalar uğurlu olarsa, uzunmüddətli dəyər yaratmaq üçün əlavə imkanlar təmin edir. Çoxlu nağd pul Erkən mərhələdə olan biotexnologiya şirkətləri üçün ən böyük risklərdən biri, əhəmiyyətli klinik mərhələlərə çatmadan nağd pulun tükənməsidir. Beam bir çox həmyaşıdlarından daha güclü mövqedə görünür. Birinci rübdə şirkət 1.21 milyard dollar nağd pul, nağd pul ekvivalentləri və bazara çıxarıla bilən qiymətli kağızlar bildirdi. Rəhbərlik inanır ki, onun nağd pulu, ixtisaslaşmış maliyyə firması Sixth Street ilə olan maliyyə müqaviləsi ilə birlikdə, 2029-cu ilin ortalarına qədər əməliyyatları maliyyələşdirmək üçün kifayətdir. Bu, Beam -ə əlavə maliyyələşdirmə üçün dərhal kapital bazarlarına qayıtmadan bir neçə klinik proqramı inkişaf etdirmək üçün vaxt verir. Əlbəttə ki, bunların heç biri uğura zəmanət vermir. Beam Therapeutics birinci rübdə 94.3 milyon dollar xalis zərər bildirdi. Hər bir əsas dəyər sürücüsü hələ də uğurlu klinik sınaqlardan, tənzimləyici təsdiqlərdən və nəticədə kommersiyalaşdırmadan asılıdır. Hətta bir gecikmiş mərhələ proqramında uğursuzluq səhmlərə əhəmiyyətli dərəcədə təsir edə bilər. Rəqabət də güclənməyə davam edir. CRISPR Therapeutics və Verve Therapeutics (indi Eli Lilly -nin törəmə şirkəti) daxil olmaqla şirkətlər öz gen redaktə platformalarını inkişaf etdirməyə davam edirlər. Beam -in uzunmüddətli uğuru yalnız baza redaktəsinin işlədiyini sübut etməkdən deyil, həm də rəqabət aparan texnologiyalar üzərində əhəmiyyətli üstünlüklər təklif etdiyini sübut etməkdən asılıdır. Cathie Wood -un yolunu getməlisinizmi? Wood adətən mövcud bazarları sadəcə təkmilləşdirmək əvəzinə tamamilə yeni bazarlar yarada bilən şirkətlərə sərmayə qoyur. Beam bu profilə uyğun gəlir. Şirkətin fərqli bir gen redaktə platforması, növbəti 18 ay ərzində bir neçə gecikmiş mərhələ klinik katalizatorları, balans hesabatında 1.2 milyard dollardan çox pulu və 2029-cu ilə qədər inkişaf strategiyasını həyata keçirmək üçün kifayət qədər kapitalı var. Bu, Beam -i aşağı riskli bir sərmayə etmir. Klinik mərhələdə olan biotexnologiya nadir hallarda belədir. Lakin dərman inkişafı ilə gələn dəyişkənliyi qəbul etməyə hazırsınızsa, Beam Therapeutics bu gün bazarda ən cəlbedici gen redaktə şirkətlərindən biri kimi görünür. İndi Beam Therapeutics səhmlərini almalısınızmı? Beam Therapeutics səhmlərini almadan əvvəl bunu nəzərdən keçirin: The Motley Fool Stock Advisor analitik komandası indi investorların alması üçün ən yaxşı 10 səhmi müəyyən etdi… və Beam Therapeutics onlardan biri deyildi. Seçilən 10 səhm gələcək illərdə böyük gəlirlər gətirə bilər. Netflix -in 2004-cü il dekabrın 17-də bu siyahıya daxil olduğunu düşünün… əgər tövsiyəmiz zamanı 1.000 dollar sərmayə qoysaydınız, 371.842 dollarınız olardı!* Və ya Nvidia -nın 2005-ci il aprelin 15-də bu siyahıya daxil olduğunu düşünün… əgər tövsiyəmiz zamanı 1.000 dollar sərmayə qoysaydınız, 1.244.783 dollarınız olardı!* İndi qeyd etmək lazımdır ki, Stock Advisor -un ümumi orta gəliri 900% -dir — S&P 500 üçün 207% ilə müqayisədə bazarı üstələyən bir performansdır. Stock Advisor ilə mövcud olan ən son top 10 siyahısını qaçırmayın və fərdi investorlar üçün fərdi investorlar tərəfindən qurulmuş bir sərmayə icmasına qoşulun. 10 səhmə baxın » * Stock Advisor gəlirləri 2026-cı il iyulun 20-nə qədərdir. Jeff Siegel -in adı çəkilən səhmlərin heç birində mövqeyi yoxdur. The Motley Fool Beam Therapeutics və Eli Lilly -də mövqelərə malikdir və onları tövsiyə edir. The Motley Fool CRISPR Therapeutics -i tövsiyə edir. The Motley Fool -un açıqlama siyasəti var. Cathie Wood Bu Yüksələn Biotexnologiya Səhmini Alır. Siz də Onun Yolunu Getməlisinizmi? əvvəlcə The Motley Fool tərəfindən nəşr edilmişdir.