– Planlaşdırılan əldəetmə mövcud tənzimləyici və kommersiya infrastrukturundan, həmçinin rəhbərliyin Fabri terapiyası nın kommersiyalaşdırılması təcrübəsindən istifadə edir – – ST-920 , Fabri xəstəliyi ndə ferment çatışmazlığı üçün birdəfəlik tətbiq edilən AAV gen terapiyası dır və uzunmüddətli klinik faydalar və təhlükəsizlik profilini nümayiş etdirmişdir – – BLA təqdimatının 2026-cı ilin dördüncü rübündə tamamlanması və 2027-ci ildə kommersiya satışının başlanması potensialı gözlənilir – – PTC bu gün, 12 avqust , Şərq vaxtı ilə saat 17:00-da konfrans zəngi keçirəcək – WARREN, N.J., 12 avqust, 2026 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. ( NASDAQ: PTCT ) bu gün rəqabətli iflas hərracında Sangamo Therapeutics -dən Fabri xəstəliyi üçün BLA mərhələsində olan birdəfəlik tətbiq edilən AAV gen terapiyası ST-920 -ni əldə etmək üçün qalib gələn iddiaçı seçildiyini elan etdi. Şərtlərə 111 milyon dollar ilkin ödəniş və müəyyən tənzimləyici təsdiqlərə əsaslanan 100 milyon dollara qədər şərti mərhələ ödənişləri daxildir. ST-920 -nin sürətləndirilmiş təsdiqi üçün FDA -ya davamlı BLA təqdimatının 2026-cı ilin dördüncü rübündə tamamlanması gözlənilir. BLA , Faza 1/2 STAAR tədqiqatında 52 həftə ərzində böyrək funksiyasına əhəmiyyətli müsbət klinik təsir və təhlükəsizlik və tolerantlıq profilinin sübutlarına əsaslanır. Matthew B. Klein, M.D. , Baş İcraçı Direktor, “Bu əməliyyat, qısa və orta müddətli gəlir artımını sürətləndirmək üçün mövcud nadir xəstəliklər üzrə qlobal kommersiya infrastrukturumuzdan istifadə etmək strategiyamızı irəli aparır” dedi. “ ST-920 gen terapiyası proqramı müştərilərimizlə işləyən komandalarımızın sübut edilmiş bacarıqlı əllərinə daha bir innovativ və dəyərli məhsul verir. Bu, heç bir inkişaf və ya kommersiya quruculuğuna ehtiyac olmadan və 2026-cı ildə pul axını bərabərliyinə çatmaq məqsədimizə təsir etmədən əhəmiyyətli investisiya gəliri potensialı olan unikal bir fürsət idi. Biz ST-920 -ni bu terapiyadan faydalana biləcək bütün şəxslərə mümkün qədər tez çatdırmaq üçün səbirsizliklə gözləyirik.” Fabri xəstəliyi , GLA geni ndəki mutasiyalar nəticəsində yaranan, alfa-qalaktosidaza A (α-Gal A) fermenti nin çatışmazlığına səbəb olan və ömür boyu müalicə tələb edən bir sıra ciddi əlamət və simptomlara səbəb olan nadir, irsi lizosomal saxlama pozğunluğudur. Təxminən 11,000 Fabri xəstəliyi olan insanın Birləşmiş Ştatlar da yaşadığı və PTC -nin kommersiyalaşdırma potensialına malik olduğu bazarlarda oxşar yayılma nisbətlərinin olduğu təxmin edilir. ST-920 , çatışmayan α-Gal A fermenti nin uzunmüddətli istehsalını və qlobotriaosilseramid (Gb3) səviyyələrində əhəmiyyətli azalmanı təmin edən, davamlı klinik fayda və xroniki Ferment Əvəzetmə Terapiyası (ERT) ilə əlaqəli yükün azalmasını nümayiş etdirən birdəfəlik tətbiq edilən AAV gen terapiyası kimi hazırlanmışdır. ST-920 , FDA -dan Regenerativ Tibb Qabaqcıl Terapiya (RMAT) təyinatı, həmçinin Orphan Drug və Fast Track təyinatlarını almışdır. Faza 1/2 STAAR tədqiqatı, ST-920 tətbiqindən sonra 52 həftə də müsbət orta illik təxmini qlomerulyar filtrasiya sürəti ( eGFR ) yamacını, həmçinin ürək funksiyası və həyat keyfiyyəti daxil olmaqla Fabri xəstəliyi nin digər aspektlərinə müsbət təsirin sübutlarını nümayiş etdirdi. 52 həftə ərzində yaxşılaşdırılmış eGFR tapıntısı, böyrək funksiyasını yaxşılaşdıran, lakin başlanğıc səviyyəsindən hələ də mənfi eGFR yamacı göstərən digər Fabri terapiyaları ndan fərqlənir. Bundan əlavə, tədqiqatın başlanğıcında ERT alan bütün tədqiqat iştirakçıları ERT -dən çıxarıldı. Ən erkən müalicə olunan tədqiqat iştirakçısı üçün 4,5 ilə qədər davamlı artan α-Gal A aktivliyi ilə təsirin davamlılığı nümayiş etdirilmişdir və tədqiqat populyasiyasında böyrək funksiyasında davamlı yaxşılaşmaların sübutları mövcuddur. Bundan əlavə, ST-920 həvəsləndirici təhlükəsizlik və tolerantlıq profilini nümayiş etdirmişdir və rutin profilaktik və ya infuziyadan sonrakı sistemik immunosupressiv agentlərə ehtiyac yoxdur. Sürətləndirilmiş təsdiq üçün BLA təqdimatı, FDA ilə uyğunlaşdırılmış 52-ci həftə də illik eGFR -nin aralıq klinik son nöqtəsinə əsaslanır, STAAR tədqiqatından 104 həftəlik nəticələr ənənəvi təsdiqi dəstəkləmək üçün təsdiqedici sübutlar təqdim etməyi planlaşdırır. Qeyri-klinik və klinik BLA modulları artıq davamlı təqdimatın bir hissəsi olaraq təqdim edilmişdir, CMC paketi nin 2026-cı ilin dördüncü rübündə təqdim edilməsi gözlənilir. PTC , Birləşmiş Ştatlar dan kənarda da tənzimləyici təsdiq almağa çalışacaq, yenidən mövcud tənzimləyici və kommersiya nadir xəstəliklər infrastrukturundan istifadə edəcək. Əldəetmə, qəti sənədləşdirməyə, iflas məhkəməsinin təsdiqinə, antitröst nəzərdən keçirməsinə və digər adi bağlanış şərtlərinə tabedir. Onun 2026-cı ilin üçüncü rübünün sonu nda və ya dördüncü rübünün əvvəli ndə bağlanması gözlənilir. Konfrans Zəngi və Veb Yayım Detalları PTC bu xəbəri müzakirə etmək üçün bu gün Şərq vaxtı ilə saat 17:00-da konfrans zəngi keçirəcək. Canlı veb yayıma daxil olmaq üçün PTC veb saytının İnvestorlar bölməsindəki Tədbirlər və Təqdimatlar səhifəsinə daxil olun. Veb yayımın təkrarı tədbirdən sonra 30 gün ərzində PTC veb saytında mövcud olacaq. Telefonla iştirak etmək üçün zəng detallarını almaq üçün əvvəlcədən burada qeydiyyatdan keçin. STAAR Tədqiqatı haqqında Faza 1/2 STAAR tədqiqatı, Fabri xəstəliyi olan xəstələrdə isaralgagene civaparvovec və ya ST-920 adlı gen terapiyası məhsul namizədini qiymətləndirmək üçün hazırlanmış qlobal açıq etiketli, tək dozalı, doza diapazonlu, çoxmərkəzli klinik tədqiqat idi. Isaralgagene civaparvovec əvvəlcədən hazırlıq olmadan birdəfəlik infuziya tələb edir. STAAR tədqiqatına ERT alan, ERT psevdo-naiv (altı və ya daha çox ay ERT -dən kənar olmuş kimi müəyyən edilmiş) və ya ERT -naiv xəstələr daxil edilmişdir. FDA isaralgagene civaparvovec -ə Orphan Drug, Fast Track və RMAT təyinatları vermişdir, həmçinin Avropa Dərman Agentliyi ndən Orphan Medicinal Product təyinatı və PRIME uyğunluğu, Böyük Britaniya Dərmanlar və Sağlamlıq Məhsulları Tənzimləyici Agentliyi ndən isə İnnovativ Lisenziyalaşdırma və Giriş Yolu almışdır. Fabri Xəstəliyi haqqında Fabri xəstəliyi , qalaktosidaza alfa geni (GLA) ndəki mutasiyalar nəticəsində yaranan, qlobotriaosilseramid (Gb3) -i metabolizə etmək üçün zəruri olan çatışmayan alfa-qalaktosidaza A (α-Gal A) fermenti aktivliyinə səbəb olan lizosomal saxlama pozğunluğudur. Hüceyrələrdə Gb3 -ün yığılması böyrək, ürək, sinirlər, gözlər, bağırsaq və dəri daxil olmaqla həyati orqanlara ciddi ziyan vura bilər. Fabri xəstəliyi nin simptomlarına tərləmənin azalması və ya olmaması, istiliyə dözümsüzlük, angiokeratoma (dəri ləkələri), görmə problemləri, böyrək xəstəliyi, ürək çatışmazlığı, mədə-bağırsaq pozğunluğu, əhval pozğunluqları, nevropatik ağrı və ətraflarda keyimə daxil ola bilər. PTC Therapeutics, Inc. haqqında PTC , nadir pozğunluqlarla yaşayan uşaqlar və böyüklər üçün klinik olaraq fərqləndirilmiş dərmanların kəşfi, inkişafı və kommersiyalaşdırılmasına həsr olunmuş qlobal biofarmasevtik şirkətdir. PTC , qarşılanmayan tibbi ehtiyacları olan xəstələr üçün ən yaxşı müalicələrə çıxışı təmin etmək missiyasının bir hissəsi olaraq, transformativ dərmanların güclü və şaxələndirilmiş boru kəmərini inkişaf etdirir. Şirkətin strategiyası, xəstələr və digər maraqlı tərəflər üçün dəyəri optimallaşdırmaq üçün elmi təcrübəsindən və qlobal kommersiya infrastrukturundan istifadə etməkdir. PTC haqqında daha çox məlumat əldə etmək üçün lütfən www.ptcbio.com saytına daxil olun və bizi LinkedIn, X, Facebook və Instagram -da izləyin. Daha çox məlumat üçün əlaqə saxlayın: İnvestorlar: Ellen Cavaleri +1 (615) 618-8228 [email protected] Media: Jeanine Clemente +1 (908) 912-9406 [email protected] Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar Bu press-reliz 1995-ci il Xüsusi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Aktı nın mənası daxilində gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. Bu buraxılışda yer alan bütün bəyanatlar, tarixi fakt bəyanatları istisna olmaqla, gələcəyə yönəlik bəyanatlardır, o cümlədən Şirkətin təklif olunan əldəetmə ilə bağlı gözləntiləri, o cümlədən əməliyyat üçün qəti sənədləşmənin yekunlaşdırılması və əməliyyatı təsdiqləyən iflas məhkəməsi qərarının qəbul edilməsi gözləntisi; Şirkətin əldəetməni tamamlamaq qabiliyyəti; ST-920 -nin gözlənilən faydaları; əldə edildiyi təqdirdə ST-920 üçün tənzimləyici təqdimatların vaxtı və potensialı və potensial kommersiya satışının başlanması; və PTC -nin strategiyası, gələcək əməliyyatları, gələcək maliyyə vəziyyəti, gələcək gəlirləri, proqnozlaşdırılan xərcləri; və rəhbərliyin məqsədləri. Digər gələcəyə yönəlik bəyanatlar “rəhbərlik”, “plan”, “gözləmək”, “inanmaq”, “təxmin etmək”, “ümid etmək”, “niyyət etmək”, “ola bilər”, “hədəf”, “potensial”, “olacaq”, “olardı”, “ola bilərdi”, “etməlidir”, “davam etmək”, “məqsəd” və oxşar ifadələrlə müəyyən edilə bilər. PTC -nin faktiki nəticələri, performansı və ya nailiyyətləri, müxtəlif risklər və qeyri-müəyyənliklər nəticəsində, o cümlədən iflas məhkəməsinin əldəetməni təsdiqləyən qərarının qəbul edilməsi ilə bağlı qeyri-müəyyənlik və əldəetmənin tamamlanmaması ehtimalı; PTC -nin məhsulları və ya gələcəkdə kommersiyalaşdıra biləcəyi məhsul namizədləri üçün üçüncü tərəf ödəyicilərlə qiymət, əhatə və geri ödəmə danışıqlarının nəticəsi; Sephience ilə bağlı gözləntilər, o cümlədən kommersiyalaşdırma və PTC -nin ödəməyə borclu ola biləcəyi satış mərhələləri və şərti ödənişlərin potensial nailiyyəti; PTC -nin nmDMD müalicəsi üçün Translarna -nın təsdiq olunduğu coğrafiyalarda marketinq icazəsini saxlamaq qabiliyyəti və Avropa Komissiyası nın Dərman Məhsulları üzrə İnsan İstifadəsi Komitəsi (CHMP) -nin Translarna ilə bağlı mənfi rəyini qəbul etməsinin və ABŞ -da Translarna NDA -nın geri çəkilməsinin digər tənzimləyici orqanlara təsiri; Novartis Pharmaceuticals Corporation ilə Huntington xəstəliyi nin müalicəsi üçün votoplam ilə bağlı PTC -nin lisenziya və əməkdaşlıq müqaviləsi ilə bağlı gözləntilər, o cümlədən Novartis -dən inkişaf, tənzimləyici və satış mərhələləri, mənfəət bölgüsü və royalti ödənişləri almaq hüququ, klinik sınaqların və tədqiqatların dizaynı və gözlənilən vaxtı, məlumatların mövcudluğu və tənzimləyici təqdimatlar və cavablar, o cümlədən potensial sürətləndirilmiş təsdiq; Upstaza/Kebilidi ilə bağlı gözləntilər, o cümlədən kommersiyalaşdırma, istehsal imkanları və PTC -nin ödəməyə borclu ola biləcəyi satış mərhələləri və şərti ödənişlərin potensial nailiyyəti; vatiquinone ilə bağlı gözləntilər, o cümlədən klinik sınaqların və tədqiqatların dizaynı və gözlənilən vaxtı, məlumatların mövcudluğu və tənzimləyici təqdimatlar və cavablar və potensial təsdiqlər və digər məsələlər; PTC -nin SMA əməkdaşlığı çərçivəsində Evrysdi -nin kommersiyalaşdırılması ilə bağlı gözləntilər; Tegsedi və Waylivra -nın kommersiyalaşdırılması ilə bağlı gözləntilər; PTC -nin məhsul namizədləri ilə bağlı gözləntilər, o cümlədən klinik sınaqların və tədqiqatların vaxtı; əhəmiyyətli biznes təsirləri, o cümlədən sənaye, bazar, iqtisadi, siyasi və ya tənzimləyici şəraitin təsirləri; vergi və digər qanunlarda, qaydalarda, dərəcələrdə və siyasətlərdə dəyişikliklər; PTC -nin məhsullarının və məhsul namizədlərinin uyğun xəstə bazası və kommersiya potensialı; PTC -nin elmi yanaşması və ümumi inkişaf tərəqqisi; PTC -nin icarə müqavilələrinin şərtləri üzrə öhdəliklərini yerinə yetirmək qabiliyyəti; PTC -nin pul vəsaitlərinin kifayət qədər olması və gələcəkdə gözlənilən və gözlənilməyən əməliyyat xərcləri və kapital xərcləri üçün adekvat maliyyələşdirmə əldə etmək qabiliyyəti; və PTC -nin Form 10-K üzrə İllik Hesabatının “Risk Faktorları” bölməsində müzakirə olunan faktorlar, həmçinin PTC -nin SEC -ə vaxtaşırı təqdim etdiyi digər sənədlərdə bu risk faktorlarına edilən hər hansı yeniləmələr səbəbindən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənə bilər. Bütün bu faktorları diqqətlə nəzərdən keçirməyiniz tövsiyə olunur. Buradakı gələcəyə yönəlik bəyanatlar PTC -nin yalnız bu press-relizin tarixi etibarilə baxışlarını təmsil edir və PTC , qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, faktiki nəticələri və ya planlarda, perspektivlərdə, fərziyyələrdə, təxminlərdə və ya proqnozlarda dəyişiklikləri və ya bu press-relizin tarixindən sonra baş verən digər halları əks etdirmək üçün bu cür gələcəyə yönəlik bəyanatları yeniləməyi və ya dəyişdirməyi öhdəsinə götürmür və ya planlaşdırmır. MƏNBƏ PTC Therapeutics, Inc.