Bu performansa əsaslanaraq, biz 2026-cı il üçün xalis məhsul satışları üzrə proqnozumuzu 680 milyon dollardan 700 milyon dollara qədər artırırıq. Güclü kommersiya performansı ilə biz Mirum-un böyüməsinin növbəti mərhələsinə doğru irəliləyirik və yaxın aylarda bir neçə mühüm mərhələyə çatacağıq. Növbəti kommersiya mərhələmiz gələn ay PDUFA tarixi ilə FOP üçün Zilurgisertib -in potensial buraxılışı olacaq. Bu, yalnız ikinci rübdə nadir genetik biznesimizə əlavə edilmiş bir proqram üçün sürətli irəliləyişdir. Peter öz qeydlərində buraxılış profilini daha ətraflı izah edəcəkdir. Nadir qaraciyər biznesimiz üçün layihələr portfelinə keçərək, bu gün volixibat və PSC -yə bir qədər vaxt ayırmaq vacibdir. Bu yaxınlarda bəzi əsas ABŞ tənzimləyici qarşılıqlı əlaqələr baş tutdu. Birincisi, PSC -də xolestatik qaşınma üçün volixibat tədqiqatının fonunu xatırlatmaq üçün, biz bu adaptiv tədqiqatı FDA -nın tövsiyələri ilə bu çətin klinik şərait üçün əsas sınaq kimi hazırladıq. Buna tədqiqat müddəti, son nöqtələr və analiz planı üzrə uyğunlaşma daxildir. Əvvəllər elan etdiyimiz və bu il EASL -də təqdim etdiyimiz kimi, VISTAS əsas kohortda qaşınmada yüksək əhəmiyyətli yaxşılaşmalar göstərərək əsas son nöqtəsinə çatdı. Daha yüngül baza qaşınması olan xəstələrin ikinci kohortunda da ardıcıl əhəmiyyətli nəticələr müşahidə edildi. Sevinclə bildiririk ki, FDA bu güclü nəticələrə əsaslanaraq PSC -yə bağlı xolestatik qaşınma üçün volixibat -a irəliləyiş terapiyası təyinatı verib. Biz bunu volixibat -ın PSC -də ciddi qarşılanmamış ehtiyacı ödəmək potensialının tanınması kimi görürük. Planlaşdırıldığı kimi, bu yaxınlarda agentliklə VISTA tədqiqatına əsaslanan NDA təqdimatı ilə bağlı ilkin NDA müzakirəsi keçirdik. Görüşdə FDA III faza tədqiqatının aparılmasını tövsiyə etdi. Biz inanırıq ki, VISTA tədqiqatı PSC -yə bağlı qaşınması olan xəstələrdə volixibat -ın istifadəsini xarakterizə etmək üçün möhkəm və aydın məlumat dəsti təqdim edir və klinik və statistik cəhətdən yüksək dərəcədə inandırıcı bir tədqiqatdır. VISTAS , PSC -yə bağlı qaşınması olan xəstələrdə aparılan ən böyük randomizə edilmiş klinik tədqiqatdır və 180-dən çox PSC xəstəsini, 100-dən çox PSC xəstəsi üçün 1 illik təhlükəsizlik məlumatlarını və müstəqil bir komitə tərəfindən qaraciyər təhlükəsizliyini qiymətləndirən nəticələri əhatə edən geniş ümumi məlumat paketinə malikdir. Bu günə qədər klinik proqramda ümumilikdə 600-dən çox subyekt iştirak edib. Beləliklə, hazırda NDA təqdimat paketi üzrə razılığa gəlməsək də, VISTA tədqiqatına əsaslanan planlaşdırılmış təqdimatımızı necə daha da tamamlamaq barədə FDA ilə müzakirələr aparacağıq. Bu əlaqə NDA təqdimatımızın planlaşdırılmış vaxtını gecikdirəcək və biz indi gələn ilin birinci yarısını hədəfləyirik. Agentlikdən daha aydınlıq əldə etdikdən sonra sürətlə hərəkət etməyə hazırıq. Bu həll edilməmiş klinik şəraitə çox ehtiyac duyulan bir terapiya gətirmək məqsədimizə doğru irəlilədikcə yeniliklər təqdim edəcəyik. Paralel olaraq, PBC -də VANTAGE tədqiqatı yaxşı irəliləyir və 330-dan çox xəstənin randomizasiyası ilə qeydiyyatı tamamlanıb. PBC -də əvvəlki irəliləyiş terapiyası təyinatımız tədqiqatın aparılması zamanı agentliklə daha çox dialoqa imkan verdi. FDA -dan Vantage -in gələn ilin Q1 -də əsas nəticələri uğurlu olarsa, PBC -yə bağlı qaşınmada volixibat üçün əsas tədqiqat kimi xidmət etməsi barədə son rəy almışıq. Nadir qaraciyər biznesi üçün növbəti klinik nəticəmiz bu rübdə volovitug -un AZURE-1 əsas nəticələri olacaq. Bu, bu ilin əvvəlində IIb faza hissəsində güclü nəticələrdən sonra III faza hissəsinin nəticəsidir və biz həmçinin AZURE-4 məlumatlarını Q4 -də gözləməyə davam edirik ki, bu da bizi gələn ilin birinci yarısında bu irəliləyiş terapiyası təyin edilmiş proqram üçün potensial BLA təqdimatı üçün yolda saxlayır. Nadir qaraciyər layihələr portfelinin əsas məqamlarını tamamlayaraq, Livmarli -nin əlavə nadir xolestatik vəziyyətlərdə III faza EXPAND tədqiqatı Q4 -də əsas məlumatlar üçün yolda qalır. Beləliklə, bütün bunları bir araya gətirərək, biz bu klinik proqramları maliyyə gücü mövqeyindən irəlilədirik. Kommersiya biznesimiz əhəmiyyətli nağd pul yaratmağa davam edir, potensial buraxılışlara, klinik inkişafa, cəlbedici strateji uyğunluq və dəyər yaratma potensialı gördüyümüz fürsətçi biznes inkişafına sərmayə qoymaq imkanı verir. Komandanın irəliləyişindən və mövcud dərmanlarımızın və layihələr portfelimizin vədindən qürur duyuram. Mirum üçün gələcəkdə nələrin gözlədiyindən həyəcanlıyam. Bununla da, kommersiya performansımızı və buraxılışa hazırlığımızı daha ətraflı müzakirə etmək üçün sözü Peterə verirəm. Peter? Peter Radovich : Təşəkkürlər, Christopher . İkinci rüb Mirum-un kommersiya biznesi üçün daha bir güclü rüb oldu. Livmarli və öd turşusu dərmanları üçün ümumi xalis məhsul satışları 176 milyon dollar təşkil etdi və hər ikisi də yaxşı performans göstərməyə davam edir. Və gördüyümüz tələbə əsaslanaraq, 2026-cı il üçün xalis məhsul satışları üzrə proqnozumuzu 680 milyon dollardan 700 milyon dollara qədər artırırıq. İkinci rübdə Livmarli üçün xalis məhsul satışları 129 milyon dollar təşkil etdi, bunun ABŞ hissəsi... ... 92 milyon dollar təşkil etdi. Alagille -in böyüməsi davamlı yeni xəstə başlanğıcları, müalicənin davamlılığı və çəkiyə əsaslanan doza artımları ilə dəstəklənərək davamlı olaraq qalır. PFIC yeni diaqnozlarla qidalanaraq böyümənin vacib bir sürücüsü olmağa davam edir. Biz xüsusilə yetkin PFIC xəstələrinin artan töhfəsindən ruhlanırıq. Yetkin qaraciyər təminatçılarından reseptlərin artdığını görürük, çünki gec başlayan PFIC haqqında məlumatlılıq artır və genetik testlər daha rutin hala gəlir. İddialar məlumatlarına, eləcə də bazarda 2 illik təcrübədən əldə edilmiş məlumatlara əsaslanaraq, biz indi Birləşmiş Ştatlarda ən azı 2000 yetkin PFIC xəstəsindən ibarət ünvanlana bilən bir populyasiya olduğunu təxmin edirik və Avropada da oxşar sayda xəstənin olması ehtimal olunur. Və genetik testlər yetkin praktikada daha az qurulduğu üçün, 2000 ünvanlana bilən xəstənin hələ PFIC diaqnozu yoxdur. Və biz təhsil vasitəsilə diaqnozu genişləndirməyə davam etmək üçün əhəmiyyətli bir fürsət görürük. Beynəlxalq səviyyədə, Livmarli birbaşa və tərəfdaş bazarlarımızda böyüməyə davam edir. Rübdə 37 milyon dollar töhfə verdi. Biz qurulmuş bazarlardan töhfələr görürük və əlavə coğrafiyalarda geri ödəməni genişləndiririk. Biznesin nadir genetik xəstəliklər tərəfində, öd turşusu dərmanlarımız rüb üçün 48 milyon dollar xalis məhsul satışları yaradaraq sabit töhfə verməyə davam edir. Nadir qaraciyər biznesimiz kimi, nadir genetik biznesimiz də FOP üçün Zilurgisertib -in son əlavəsi ilə böyüməyə hazırdır. ENDO -da təqdim olunan Zilurgisertib -in əsas II faza inkişaf tədqiqatından əldə edilmiş məlumatlar 12 yaş və yuxarı FOP xəstələrində cəlbedici klinik profil göstərdi. Müşahidə olunan güclü effektivliyə və oral dozanın rahatlığına əsaslanaraq, biz inanırıq ki, Zilurgisertib bu ciddi zəiflədici xəstəliyi olan xəstələrə cəlbedici bir profil təklif etmək potensialına malikdir. Əgər FDA tərəfindən təsdiqlənərsə, ilkin buraxılış imkanının 12 yaş və yuxarı xəstələrə yönəldilməsi gözlənilir, gələcəkdə PROGRESS tədqiqatında əlavə kohortlar tərəfindən dəstəklənən daha gənc xəstələrə potensial genişlənmə ilə. Və FDA ilə son gec dövr görüşündən sonra, biz inanırıq ki, NDA sentyabr PDUFA tarixinə doğru gözlənildiyi kimi irəliləyir və biz Q4 -də potensial ABŞ buraxılışına hazırlaşırıq. ABŞ buraxılışı, hazırda öd turşusu dərmanımızı bazara çıxaran nadir genetik komandamızdan geniş şəkildə istifadə edəcək. Çünki FOP -u idarə edən həkimlər əsasən CTEXLI və CHOLBAM -ın təyin olunduğu eyni ixtisaslaşmış mərkəzlərdə cəmləşmişlər. Nadir genetik biznesimizin səmərəliliyini artıraraq. Həmçinin, Zilurgisertib üçün marketinq ərizəsi Avropada təqdim edilmişdir. Və bu təqdimat irəlilədikcə yeniliklər təqdim edəcəyik. Ümumilikdə, kommersiya təşkilatında davamlı icradan məmnunuq. Mövcud portfel boyunca güclü tələb görürük, eyni zamanda potensial buraxılışların növbəti dalğasını dəstəkləmək üçün lazımi sərmayələr qoyuruq. İnanırıq ki, ilin qalan hissəsi və sonrakı dövr üçün yaxşı mövqedəyik. Bununla da, maliyyə nəticələrini müzakirə etmək üçün sözü Ericə verirəm. Eric? Eric H. Bjerkholt : Təşəkkürlər, Peter , və hər kəsə günortanız xeyir. Bu gün Mirum-dan daha bir əla rübün maliyyə göstəricilərini nəzərdən keçirəcəyəm. İkinci rüb üçün xalis məhsul satışları 176 milyon dollar təşkil etdi, keçən ilin ikinci rübündəki 128 milyon dollar xalis məhsul satışları ilə müqayisədə. 30 iyun tarixinə nağd pul ekvivalentləri və investisiyalar ilin əvvəlindəki 391 milyon dollar ilə müqayisədə 561 milyon dollar təşkil etdi. 26-cı ilin ikinci rübündə və birinci yarısında kommersiya biznesimizdən nağd pul töhfəsi marjası yüksək 50% -də idi, təxminən əvvəlki ilə nisbətən 5 faiz bəndi yaxşılaşma. 30 iyun tarixində bitən rüb üçün ümumi əməliyyat xərcləri 290 milyon dollar təşkil etdi, bunun 19 milyon dolları Zilurgisertib -in lisenziyalaşdırılması üçün ilkin ödənişlə əlaqəli 16 milyon dollar işlənməkdə olan Ar-Ge xərcini əhatə edir. Ar-Ge xərcləri 76 milyon dollar , o cümlədən volovitug -un inkişafı ilə əlaqəli 29 milyon dollar , SG&A xərcləri 66 milyon dollar və satış xərcləri 23 milyon dollar təşkil etdi, hamısı səhm əsaslı kompensasiya xərcləri və qeyri-maddi amortizasiya istisna olmaqla. Səhm əsaslı kompensasiya, qeyri-maddi amortizasiya və digər qeyri-nağd xərclər rüb üçün ümumilikdə 37 milyon dollar təşkil etdi. Ar-Ge xərclərinin gözlənilən artımına baxmayaraq, ikinci rübdə əməliyyat nağd pul axını müsbət idi. Rüb ərzində biz 2032-ci ilin iyun ayında ödəniləcək 690 milyon dollar ümumi əsas məbləğində 0% kuponlu konvertasiya edilə bilən istiqrazların buraxılması yolu ilə kapital strukturumuzu əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşdırdıq. Təklifdən xalis gəlir 672 milyon dollar təşkil etdi. Bu maliyyələşdirmə ilə əlaqədar olaraq, biz 2029-cu ilin ödənilməmiş istiqrazlarının 75% -ni bağladıq, balans hesabatına 197 milyon dollar nağd pul əlavə etdik və faiz xərclərimizi əhəmiyyətli dərəcədə azaltdıq. Bu əməliyyatlar balans hesabatımızı daha da gücləndirir və strategiyamızı həyata keçirmək üçün maliyyə çevikliyimizi genişləndirir. Kommersiya biznesimiz genişlənməyə davam edir və layihələr portfelimizdə yaxın müddətli bir neçə dəyər sürücüsü var. Bununla da, yekun qeydlər üçün sözü Christopherə verirəm. Christopher Peetz : Təşəkkürlər, Eric . Hazırkı vəziyyətimizi nəzərdən keçirərək, biz xidmət göstərilməyən nadir xəstəlikləri olan xəstələrə vacib dərmanlar gətirmək strategiyamızı davam etdiririk. Kommersiya biznesi çiçəklənir, indi il üçün 680 milyon dollardan 700 milyon dollara qədər xalis məhsul satışlarına doğru irəliləyir. Livmarli 1 milyard dollardan çox pik gəlir potensialını reallaşdırmağa doğru irəliləyir. Və nadir genetik komandamız yaxın aylarda FOP xəstələri üçün Zilurgisertib -in potensial buraxılışından həyəcanlıdır. Layihələr portfelində, PSC -də VISTA tədqiqatı üzrə FDA ilə əməkdaşlıq müzakirələrinə diqqət yetiririk. Klinik nəticələr aydındır və irəliləyiş terapiyası təyinatı bizə FDA ilə əlaqə qurmaq üçün əlavə imkan verir. Bütün bunlarla birlikdə, PSC xəstələri üçün volixibat -ı irəlilətmək üçün bir planımız var. Layihələr portfelinin qalan hissəsi tam gücü ilə işləyir. Qarşıdan gələn klinik mərhələlərimizi nəzərdən keçirərək, ilin qalan hissəsində volovitug -un III faza AZURE-1 və AZURE-4 tədqiqatlarından klinik nəticələr gözləyirik ki, bu da gələn ilin birinci yarısında planlaşdırılan BLA təqdimatımıza imkan verəcək. Növbəti rübdə biz həmçinin Livmarli -nin EXPAND tədqiqatından və əlavə nadir xolestatik xəstəliklərdən əsas nəticələri elan etməyi gözləyirik ki, bu da gələn il üçün potensial sNDA -ya zəmin yaradacaq. Və 2027-ci ilə qədər, Q1 -də PBC -də volixibat -ın VANTAGE tədqiqatından əsas nəticələr gözləyirik. Və nəhayət, gələn il fraqil X sindromunda konsepsiya sübutu məlumatları ilə MRN-338 ilə yoldayıq. Əhəmiyyətlisi, biz güclü maliyyə performansı təmin edərkən, nəzərdən qaçırılmış nadir xəstəliklərlə yaşayan daha çox insana çata bilən bir təşkilat qururuq. Mirum komandasına davamlı diqqət və icra üçün, və bu işdə bizimlə əməkdaşlıq etməyə davam edən xəstələrə, ailələrə və həkimlərə təşəkkür etmək istəyirəm. Bununla da, operator, zəngi suallar üçün açın.