Michael E. Severino : Təşəkkür edirəm, Tamara. Hər vaxtınız xeyir və Sarepta Therapeutics -in İkinci Rüb Maliyyə Nəticələri Konfrans Zənginə qoşulduğunuz üçün təşəkkür edirəm. Bu, Sarepta -nın CEO-su kimi ilk gəlir zəngimdir, buna görə bu gün bir neçə açılış qeydi edəcəyəm və sonra sözü Patrick -ə, Louise -ə verəcəyəm. Və Ryan -a kommersiya məqamlarını, layihə irəliləyişlərini və rübün maliyyə nəticələrini daha ətraflı müzakirə etmək üçün. Karyerasını preklinik və klinik məlumatları qiymətləndirməyə və elmi nailiyyətləri xəstələr üçün mənalı müalicələrə çevirməyə həsr etmiş biri kimi, burada olmaq şərəfdir. Sarepta biotexnologiya sahəsində unikal mövqeyə malikdir və tibbdə ən çətin problemlərdən bəzilərini həll etmişdir. Elmi nailiyyətlərimiz Duchenne xəstələri üçün mümkün olanı yenidən müəyyənləşdirməyə kömək etmişdir. Ekson atlama sahəsindəki qabaqcıl işlərdən ELEVIDYS -in inkişafına qədər. Uzunmüddətli məlumatların artan həcmi Sarepta -nı nadir xəstəliklər innovasiyasında lider kimi təsdiqləmişdir. Qarşımızda duran fürsətdə böyük potensial və istifadə olunmamış dəyər görürəm. Məni bu komandanın bir hissəsi olmağa gətirən də budur. Bizim Duchenne sahəsində aparıcı kommersiya portfelimiz var, bu gün xəstələr üçün fərq yaradan 4 təsdiq edilmiş terapiya ilə. Bu terapiyalar, onların istifadəsini dəstəkləyən artan uzunmüddətli məlumatlar və real dünya sübutları ilə təsdiqlənir. Bizim artıq güclü preklinik və erkən klinik məlumatlar vermiş bir siRNA platformamız var. Həkim-alim kimi, bu məlumatları cəlbedici hesab edirəm. Və həm siRNA konstruksiyalarımızın gücündən, həm də yüksək effektivliklə maraq doğuran hüceyrə tipinə çatdırma qabiliyyətimizdən təsirlənmişəm. SAD tədqiqatlarımızda dozadan asılı şəkildə yüksək əzələ konsentrasiyalarına nail olmaq qabiliyyətimizlə sübut edildiyi kimi. Bu xüsusiyyətlərə və preklinik modellərin bu sahədəki güclü proqnozlaşdırıcı dəyərinə əsaslanaraq, inanıram ki, layihəmiz çoxsaylı neyromuskulyar və nadir xəstəlik göstəriciləri üzrə sinfində ən yaxşı terapiyaları təqdim etmək və növbəti böyümə mərhələmizi idarə etmək potensialına malikdir. Ən əsası, bu proqramları müstəqil şəkildə inkişaf etdirmək üçün maliyyə gücümüz var və nəticələr əldə etməkdə güclü təcrübəyə malik dərin təcrübəli və istedadlı bir komandamız var. Biz ELEVIDYS -in qəbulu, ekson atlama müalicələri üçün gələcəkdəki rəqabət və kapital bölgüsü ilə bağlı narahatlıqların qaldığını qəbul edirik. Lakin, biz bu çətinlikləri qarşılamağa hazırıq və böyümə trayektoriyamızı aydınlaşdıra biləcək bir neçə qarşıdan gələn mərhələmiz var. Bunlara Kohort 8 məlumatları, FSHD və DM1 -də ən inkişaf etmiş siRNA proqramlarımızdan 2-sinin ikinci yarıda yeni məlumatları və VVYONDYS və AMONDYS ilə bağlı qarşıdan gələn tənzimləyici qərarlar daxildir. İndi diqqətimizi rübə yönəldək. Qısa müddətdə Ryan -dan daha ətraflı məlumat eşidəcəksiniz, lakin rüblük maliyyə nəticələrimizdən 3 şeyi vurğulamaq istərdim. Birincisi, əsas biznesimizin davamlılığını və intizamlı icrasını əks etdirən GAAP və qeyri- GAAP əməliyyat mənfəətinin daha bir rübünü təmin etdik. İkincisi, rüb ərzində nağd pul və investisiyaları təxminən 197 milyon dollar artıraraq, gələcək böyüməni maliyyələşdirmək qabiliyyətimizi gücləndirdik. Üçüncüsü, inkişaf etməkdə olan siRNA layihəmizdə əhəmiyyətli uzunmüddətli dəyər və böyümə imkanları olduğuna inandığımız sahələrə sərmayə qoyarkən, kommersiya portfelimiz güclü bir təməl təmin etməyə davam edir. Kommersiya baxımından, PMO franşizamız sabit qalıb və ELEVIDYS gözləntilərə uyğun performans göstərib, qeydiyyat formalarının yaxşılaşması genişləndirilmiş kommersiya təşəbbüslərimizin yerinə yetirilməsinə dair erkən sübutlar təqdim edir. İndi ilin ikinci yarısında olduğumuz üçün, 2026-cı il üçün ümumi xalis məhsul gəliri proqnozunu 1.2 milyard dollardan 1.3 milyard dollara qədər daraltdıq, orta nöqtə uyğun istinad nöqtəsidir. Bu, nəticələrin orijinal diapazonumuzun aşağı ucuna doğru meyl edəcəyinə dair əvvəlki gözləntimizlə uyğundur. Patrick öz bölməsində kommersiya performansı proqnozu və böyümə təşəbbüslərimiz haqqında daha ətraflı məlumat verəcəkdir. Ar-Ge -yə keçərək. Həm Duchenne , həm də siRNA proqramlarımızda əhəmiyyətli irəliləyişlər əldə etməyə davam edirik. Duchenne -də, ENDEAVOR tədqiqatının kohort 8 -də qeydiyyat və dozalama davam edir. Və tədqiqatı 26-cı ilin sonuna qədər tamamlamağı gözləyirik. FDA -nın 45 və VVYONDYS 53 -ün əlavə NDA təqdimatlarımızı nəzərdən keçirmək üçün qəbul etməsindən də məmnun qaldıq. Duchenne -dən başqa, inkişaf etməkdə olan siRNA platformamız Sarepta -nın gələcək böyümə strategiyasının mərkəzində qalır. Bu ilin sonunda FSHD və DM1 proqramlarımızdan əhəmiyyətli məlumatların açıqlanması gözlənilir, Louise bu proqramların əsasını təşkil edən biologiya əsaslı yanaşmanı və platformamızın çoxsaylı nadir xəstəlik göstəriciləri üzrə fərqli, potensial olaraq sinfində ən yaxşı terapiyaları təqdim edə biləcəyinə niyə inandığımızı müzakirə edəcəkdir. Xülasə, diqqətimiz aydındır və gələcəyimiz parlaqdır. Maliyyə vəziyyətimiz sağlamdır və Duchenne -də icra etməyə davam edirik. Və təsdiq edilmiş məhsullarımızdan əldə olunan gəlir layihəmizi müstəqil şəkildə inkişaf etdirməyə imkan verir. Bunu intizam və təcili olaraq etməyə davam edirik. Bu komanda ilə bu səyahətdə olmaqdan həyəcanlıyam və şirkət, xidmət etdiyimiz icmalar üçün uzunmüddətli dəyər yaratmağı səbirsizliklə gözləyirəm. Təşəkkür edirəm. Və bununla da, sözü rübün kommersiya performansını müzakirə etmək üçün Patrick -ə verirəm. Patrick . Patrick Moss : Təşəkkür edirəm, Mike . Və komandaya xoş gəlmisiniz. Bu gün mən ikinci rübün kommersiya performansını, 4 təsdiq edilmiş Duchenne terapiyamızda həkimlərə, xəstələrə və ailələrə dəstək olmaq üçün əldə etdiyimiz irəliləyişləri və 2026-cı ilin qalan hissəsi üçün proqnozumuzu nəzərdən keçirəcəyəm. İkinci rüb üçün ümumi xalis məhsul gəliri 329 milyon dollar təşkil etdi, bunun 98 milyon dolları Elevitus -dan. və 231 milyon dolları PMO franşizamızdan idi. PMO performansı geniş real dünya təcrübəsi və sübutları ilə dəstəklənən sabit tələbatı və davamlı xəstə və həkim inamını əks etdirməyə davam edir. ELEVIDYS -in performansı rüb üçün gözləntilərimizə uyğun idi. Satışlar nisbətən sabit qaldı və rübdən rübə qeydiyyat formalarında artım tələbatın artdığını göstərir. Biz bu tendensiyanı sürətin artdığına dair həvəsləndirici bir əlamət kimi qiymətləndiririk. Diqqətimiz bu irəliləyişi davam etdirmək və davamlı elm, təhsil və əlaqə vasitəsilə məlumatlı müalicə qərarlarını dəstəkləməkdir. İlin birinci yarısı ərzində kommersiya izimizi genişləndirməyi tamamladıq, strategiya müəyyən edildi, satış komandamız təlim keçdi və yerləşdirildi. Və təşəbbüslərimiz indi tam fəaliyyətdədir. Diqqətimiz indi icraya yönəlib. Xəstə identifikasiyasını yaxşılaşdırmaq, xəstələr və ailələr üçün təhsili genişləndirmək və tələbatı artırmaq üçün səhiyyə işçilərinin inamını gücləndirməyə davam etmək. Son orta illik görüşümüzdə komandada enerji aydın idi. Onlar daha çox müraciət edən həkimə çatır, müalicə mərkəzlərində daha dərin əlaqələr qurur və ELEVIDYS -in fayda-risk profilini nümayiş etdirən sübutların bütövlüyü haqqında daha balanslı bir müzakirədə iştirak edirlər. İkinci rübdə satış komandamız rekord sayda səhiyyə işçisi ilə qarşılıqlı əlaqə qurdu. HCP -lər ELEVIDYS tərəfindən BART hissə 2-də və daha da əhəmiyyətlisi, 3 illik məlumatlarda dəstəklənən davamlı funksional nəticələr və davamlılıq haqqında daha dərin əlaqələr qururlar. Qeydiyyat forması fəaliyyəti bu səylərin yerinə yetirilməsinə dair erkən sübutlar təqdim edir. İkinci rüb qeydiyyat formalarının əksəriyyəti əvvəlki 90 gün ərzində, o cümlədən 30 gün ərzində satış komandamızla əlaqə saxlamış HCP -lərdən idi. Bu nümunə birinci rüb ilə uyğun idi və fokuslanmış vaxtında əlaqənin əhəmiyyətini gücləndirir. İkinci rübdə sayt fəaliyyətinin genişliyi də genişləndi. Həm yenidən əlaqə, həm də yeni maraq vasitəsilə. Birinci rübdəkindən daha çox geri dönən sayt qeydiyyat formaları təqdim etdi, eyni zamanda mövcud şəbəkəmizdən kənardakı müraciət saytlarından təqdimatlar ELEVIDYS -ə daha geniş marağı göstərdi. Birlikdə götürüldükdə, bu göstəricilər satış komandamızın təşəbbüslərinin yerinə yetirildiyinə dair fikrimizi dəstəkləyir. ELEVIDYS -in fayda-risk profilinin anlaşılması yaxşılaşır və Duchenne icmasında inam yenidən qurulur. Bundan əlavə, xəstə təhsil komandamız eyni öhdəliyi birbaşa ailələrə çatdırır. Sarepta -ya müraciət edən bir çoxları ilə əlaqə quraraq, Duchenne -i və qarşılaşdıqları müalicə qərarlarını daha aydın və inamla idarə etmələrinə kömək edəcək məlumatlar axtarırlar. Proqnozumuza keçərək. Mike -ın qeyd etdiyi kimi, 1.2 milyard dollardan 1.4 milyard dollara qədər diapazonun aşağı ucuna doğru əvvəlki istiqamət modelimizə uyğun olaraq, 2026-cı il üçün ümumi xalis məhsul gəliri proqnozunu 1.2 milyard dollardan 1.3 milyard dollara qədər daraldırıq. Gəlirin vaxtı xəstələrin qeydiyyat formasından müalicə səyahətinə necə irəlilədiyini əks etdirir. 26-cı ilin birinci yarısında ELEVIDYS gəliri 24-cü ilin sonundakı etiket genişlənməsindən sonra layihəyə daxil olan və ilin birinci yarısında infuziyaya keçən xəstələr tərəfindən dəstəkləndi. Nəticədə, birinci yarının gəliri bu tələbatın yığılmasının çevrilməsindən faydalandı. 26-cı ilin ikinci yarısında ELEVIDYS gəliri, genişləndirilmiş kommersiya təşəbbüsləri tam yerləşdirilməzdən və yerinə yetirilməyə başlamazdan əvvəl qeydiyyat forması fəaliyyətinin daha aşağı olduğu bir dövrü əks etdirəcəkdir. Bu gün gördüyümüz rübdən rübə qeydiyyat formalarında yaxşılaşma bizi həvəsləndirir. Lakin, müalicə səyahətinin uzunluğu və dəyişkənliyi nəzərə alınaraq, bu fəaliyyətin 2027-ci ildə gəlirə daha əhəmiyyətli töhfə verməsi gözlənilir. Nəticədə, 26-cı ilin ikinci yarısında ümumi xalis məhsul gəlirinin birinci yarıdan bir qədər aşağı olacağını gözləyirik. Biz həmçinin hazırda üçüncü rübdə ELEVIDYS gəlirinin ikinci rübdən aşağı olacağını gözləyirik, rübdən rübə dəyişkənliyin bir dəfəlik gen terapiyasının reallığı olduğunu qəbul edirik. Biz ELEVIDYS üçün uzunmüddətli fürsətə inamımızı qoruyuruq və komandamız davamlı icraya fokuslanmış qalır. İndi PMO -larımıza keçək. Sabit tələbat, geniş real dünya təcrübəsi, yaxşı qurulmuş təhlükəsizlik profili və 90% -i aşan riayət dərəcələri bu biznesin davamlılığını vurğulamağa davam edir. Dünya üzrə 1.8 mindən çox xəstə Sarepta -nın ekson atlama terapiyaları ilə müalicə olunmuşdur ki, bu da onların xəstələr və ailələr üçün davamlı dəyərini vurğulayır. Bu il Sarepta və Duchenne icması üçün xüsusilə əhəmiyyətli bir mərhələni qeyd edir. Sentyabrın 19-da EXONDYS 51 ABŞ -da təsdiqlənməsindən 10 il keçməsini qeyd edəcək. Bizim üçün bu, sadəcə bir ildönümü deyil. Bu, Sarepta -nın onillik liderliyini, Duchenne icması ilə sıx tərəfdaşlığını və müalicə landşaftını dəyişdirməyə kömək edən irəliləyişi təmsil edir. Bu müddət ərzində Sarepta ekson atlamanı əsas müalicə yanaşması kimi qurmağa və ambulyasiya, ağciyər funksiyası, ürək funksiyası və sağ qalma daxil olmaqla əhəmiyyətli nəticələr üzrə əhəmiyyətli real dünya sübutları toplamağa kömək etmişdir. Son onillikdə əldə edilmiş irəliləyişlərdən qürur duyuruq və bu səyahət boyunca Duchenne icmasına xidmət etməkdən dərin şərəf duyuruq. Yekun olaraq, prioritetlərimiz aydın qalır. İntizamla icra etmək, elm və təhsil vasitəsilə məlumatlı müalicə qərarlarını dəstəkləmək və Duchenne portfelimizdə davamlı böyüməni təmin etmək. Biz ELEVIDYS üçün uzunmüddətli fürsətə və PMO franşizamızın gücünə və davamlılığına inamımızı qoruyuruq. Ən əsası, Duchenne ilə yaşayan xəstələr və ailələr üçün mümkün olanı dəyişdirməyə və digər ciddi nadir xəstəliklərdən əziyyət çəkən xəstələrə eyni öhdəliyi gətirməyə dərin bağlılığımızı qoruyuruq. Təşəkkür edirəm. Və bununla da, sözü Louise -ə verirəm. Louise ? Louise R. Rodino-Klapac : Təşəkkürlər, Patrick . Və xoş gəlmisiniz, Mike . Sizi komandamızda görməkdən məmnunuq. 2026-cı ilin son bir neçə ayına keçərkən, nadir xəstəlik portfelimizin əsasını təşkil edən elm və tezliklə sizinlə paylaşmağa hazırlaşdığımız məlumatlar bizi həyəcanlandırmağa davam edir. Fərdi proqramlara keçməzdən əvvəl, növbəti nəsil haqqında düşündüyümüzü qısaca izah etmək istəyirəm.