Noyabr ayında keçirdiyimiz konstruktiv və əməkdaşlıq xarakterli A Tipi görüşümüzdən bəri, fəaliyyətlərin tempi bizim və agentlik arasında SMA icmasında yüksək qarşılanmayan ehtiyacın ümumi anlaşmasını və apiteqromabı SMA -lı uşaqlara və böyüklərə mümkün qədər tez çatdırmaq üçün ortaq təcili hissini əks etdirmişdir. Agentliyin davamlı fəaliyyət səviyyəsinə və davam edən dialoqumuza, o cümlədən 3 mart tarixində keçirdiyimiz C Tipi görüşümüzə görə minnətdarıq. Bu görüşdə biz ikinci doldurma/tamamlama müəssisəmizdə əldə etdiyimiz sürətli irəliləyişi və FDA-nın ikinci doldurma/tamamlama müəssisəsinin nəzərdən keçirilməsini asanlaşdırmaq üçün razılaşdırılmış məlumat paketini müzakirə etdik. Bu müzakirədən sonra FDA-nın təlimatlarına uyğun olaraq, 30 mart tarixində apiteqromab BLA-nı həm Catalent Indiana , həm də ikinci doldurma/tamamlama müəssisəmiz olmaqla 2 doldurma/tamamlama müəssisəsi ilə təqdim etdik. BLA-mız aprel ayında 30 sentyabr PDUFA tarixi ilə qəbul edildi. Müraciətimizin agentlik tərəfindən nəzərdən keçirilməsi yaxşı irəliləyir. Əhəmiyyətlisi odur ki, təsdiq üçün 2 müstəqil yol ilə əhəmiyyətli seçim imkanımız var: ya Catalent Indiana vasitəsilə, ya da ikinci doldurma/tamamlama müəssisəmiz vasitəsilə, ya da hər ikisi vasitəsilə, hansı ki, ən sürətli olacağı müəyyən ediləcək. Catalent Indiana ilə əlaqədar olaraq, 2026-cı ilin aprel ayında keçirilən ümumi sahə yoxlamasından sonra FDA-nın yoxlama təsnifatı gözlənilir. İkinci doldurma/tamamlama müəssisəmizdə əldə olunan irəliləyişdən çox məmnunuq. Əhəmiyyətlisi odur ki, FDA-nın ikinci müəssisənin nəzərdən keçirilməsi üçün məlumat paketi təqdim edilmişdir və nəzərdən keçirmə prosesi davam edir, bu da ikinci sahəmizdəki əməliyyat mükəmməlliyimizi vurğulayır. Artıq bu müəssisədən Catalent Indiana-dan daha çox flakonumuz var. Qeyd edək ki, həm Catalent Indiana-dan , həm də ikinci müəssisəmizdən olan flakonlar indi üçüncü tərəf təchizatçımızda təsdiqləndikdən sonra qablaşdırma və etiketləməni gözləyir. ABŞ -da son addıma yaxınlaşdıqca. tənzimləmə prosesində, xəstələrin bu dağıdıcı xəstəlik üçün dünyanın ilk əzələyə yönəlmiş müalicəsini gözlədiyini yaxşı bilirik. İndi ABŞ -da kommersiya hazırlığımıza keçək. Komandamız bütün əsas funksiyalar üzrə işə başlama hazırlıqlarımızı inkişaf etdirməyə davam edir, ilk gündən etibarən xəstələrə, baxıcılara və resept yazanlara dəstək verməyə hazır olduğumuzu təmin edir. Komandamız 30 sentyabr PDUFA tariximizə qədər və bu tarix daxil olmaqla istənilən vaxt apiteqromabı işə salmağa hazırdır. Keith qısa müddətdə kommersiya hazırlıqlarımızı daha ətraflı müzakirə edəcək. ABŞ -dan əlavə, Avropada SMA ilə yaşayan uşaqlara və böyüklərə xidmət etməyi səbirsizliklə gözləyirik. İndi Avropa tənzimləmə prosesindəki vəziyyətimiz barədə məlumat vermək istərdim. Apiteqromab MAA yalnız Catalent Indiana doldurma/tamamlama müəssisəsini əhatə edir və EMA bu müəssisə üçün FDA-nın yoxlama təsnifatını gözləyir. Paralel olaraq, apiteqromab tətbiqinə ikinci doldurma/tamamlama müəssisəmizin potensial daxil edilməsi ilə bağlı Avropa tənzimləyiciləri ilə əlaqə saxlayırıq. Əhəmiyyətlisi odur ki, bu müəssisə bu yaxınlarda FDA və EMA tərəfindən uğurlu sahə yoxlamalarından keçmişdir. EMA-nın davamlı fəaliyyət səviyyəsinə görə minnətdarıq və Avropa tənzimləyiciləri ilə razılaşdıqdan sonra CHMP rəyinin potensial vaxtı barədə yenilənmiş təlimat verməyi səbirsizliklə gözləyirik. Avropada işə başlama hazırlıqlarımıza keçək. Kommersiya planımızı həyata keçiririk, işə başlama hazırlıq fəaliyyətləri ilə sürət yığırıq və SMA icması ilə əlaqə saxlayırıq. Planlaşdırılan 50 ölkəlik əməliyyat platformamızı qurarkən əlavə ölkələr və regionlarla birlikdə Almaniyada ilkin işə başlamağı planlaşdırırıq. Bilirik ki, apiteqromabın həm ABŞ -da, həm də Avropada SMA -lı uşaqlar və böyüklər üçün nə vaxt təsdiqlənəcəyi deyil, nə vaxt təsdiqlənəcəyi məsələsidir və biz dünyada SMN -yönümlü müalicə almış 35,000 SMA xəstəsinə çatmaq üçün təcili olaraq işləməyə davam edirik. İndi dünyanın aparıcı anti-miyostatin boru kəmərimizə keçək. Əsas klinik proqramlarımızda əhəmiyyətli irəliləyiş əldə etməyə davam edirik. Apiteqromabın SMA -lı körpələr və azyaşlı uşaqlarda qiymətləndirildiyi II Faza OPAL tədqiqatımızda güclü qeydiyyatımız var. FSHD xəstələrində təsadüfi II Faza FORGE tədqiqatımıza başladıq. Apiteqromabın yüksək konsentrasiyalı dərialtı formulasiyasının inkişaf yolu ilə bağlı ABŞ və Avropa tənzimləyiciləri ilə əlaqə saxlamağa hazırıq, bunu tənzimləmə təsdiqlərini aldıqdan sonra edəcəyik. Və SRK-439 , yeni yüksək potensiallı anti-miyostatin antikorumuz üçün I Faza sağlam könüllü tədqiqatımızda qeydiyyat və dozalama çox yaxşı irəliləyir. Akshay bu proqramları qısa müddətdə daha ətraflı müzakirə edəcək. İndi balans hesabatına keçək. 2026-cı ilin ikinci rübünü 492 milyon dollar nağd pul, nağd pul ekvivalentləri və bazara çıxarıla bilən qiymətli kağızlarla başa vurduğumuz üçün çox məmnunuq. Bu nağd pul balansı ikinci rüb ərzində ATM proqramımızdan əldə edilən 63 milyon dollar xalis gəliri əhatə edir. Vikas zəngin sonunda daha ətraflı məlumat verəcək. İyun ayında Orlandoda keçirilən Cure SMA İllik Toplantısında SMA həkim və xəstə icması ilə birlikdə olmaq imkanımız oldu. Bir neçə SMA müalicə edən həkimlə və bir sıra xəstələr və onların ailələri ilə görüşə bildim. Onlarla keçirdiyimiz müddətdə apiteqromabın ONYX və EAP proqramlarımızda iştirak edən uşaqlara və böyüklərə necə təsir etdiyi barədə çox təsirli hekayələr eşitdik. Scholar Rock -dakı komandamız bu xəstələrdən və onların ailələrindən çox ilhamlanır və bu icma üçün innovasiyanın növbəti mərhələəsini başlamağı səbirsizliklə gözləyirik. Bununla, indi R&D təşəbbüslərimizə daha yaxından baxmaq üçün zəngi Akshay -a ötürürəm. Akshay? Akshay Vaishnaw: Təşəkkür edirəm, David , və hər kəsə sabahınız xeyir. David -in dediyi kimi, apiteqromab BLA-nın FDA nəzərdən keçirilməsi vasitəsilə 2 müstəqil təsdiq yolu ilə irəliləməyə davam etməsindən çox məmnunuq və 30 sentyabr PDUFA tarixinə qədər qərar qəbul etmək üçün plan üzrə hərəkət edirik. Catalent Indiana üçün FDA yoxlama təsnifatı gözlənilir. Agentliyin təlimatlarına əsasən, yoxlamanın tamamlanmasından sonra 90 gün ərzində, iyulun sonlarında təsnifatı gözləyirdik. FDA ilə əlaqə saxlayırıq və lazım gəldikdə yeniləmələr təqdim edəcəyik. İkinci doldurma/tamamlama müəssisəsi ilə əlaqədar olaraq, bütün lazımi məlumatların FDA -ya təqdim edildiyini və agentliyin bu məlumatları nəzərdən keçirməsinin yaxşı irəlilədiyini bildirməkdən çox məmnunuq. Keçən sentyabr ayında CRL -dən, noyabr ayında konstruktiv və əməkdaşlıq xarakterli şəxsi A Tipi görüşdən martın əvvəlindəki C Tipi görüşə qədər agentliyin davamlı dəstəyindən məmnunuq. Bütün bu müddət ərzində agentlik SMA icmasında yüksək qarşılanmayan ehtiyacı qiymətləndirmişdir və biz prosesin son addımlarını səbirsizliklə gözləyirik. İndi Avropaya keçək. Apiteqromab marketinq icazəsi müraciətinin EMA tərəfindən nəzərdən keçirilməsindən və onların davamlı fəaliyyət səviyyəsindən məmnunuq. Daha əvvəl qeyd etdiyimiz kimi, Avropada təsdiq FDA-nın Catalent Indiana müəssisəsinin icazəsindən asılıdır, bu da hazırda MAA -mıza daxil olan yeganə doldurma/tamamlama sahəsidir. EMA bu müəssisə üçün FDA-nın yoxlama təsnifatını gözləməyə davam edir. Bundan əlavə, apiteqromab tətbiqimizə ikinci doldurma/tamamlama müəssisəmizi daxil etmək prosesi ilə bağlı EMA ilə əlaqə saxlayırıq. Əhəmiyyətlisi odur ki, bu müəssisə Avropa tənzimləyiciləri ilə yaxşı vəziyyətdədir. EMA ilə razılaşdıqdan sonra vaxt barədə yeniləmə təqdim edəcəyik. İndi boru kəmərimizə keçək. II Faza OPAL sınağı ilə başlamaq istərdim. 2 yaşdan kiçik SMA -lı körpələr və azyaşlı uşaqlarda apiteqromabı qiymətləndirən tədqiqatda güclü qeydiyyatımız davam edir. Xatırladaq ki, bu sınaq SMN1 -yönümlü gen terapiyası ilə müalicə olunmuş və ya davamlı olaraq SMN2 -yönümlü müalicə alan iştirakçıları qeydiyyata alır. Bu tədqiqat vacibdir, çünki apiteqromabın təsirini Zolgensma ilə müalicə olunanlar da daxil olmaqla bütün xəstə spektrinə genişləndirəcəyi gözlənilir. Qeyd edək ki, tədqiqatın qeydiyyat sürəti əhəmiyyətli qarşılanmayan ehtiyacı və ən gənc SME xəstələrində apiteqromabın potensialını vurğulayır. İndi apiteqromab üçün növbəti göstəricimizə, fasioskapulohumeral əzələ distrofiyası və ya FSHD -yə keçək. FSHD nadir, dağıdıcı bir nevromuskulyar xəstəlikdir. Bu, ən geniş yayılmış irsi əzələ distrofiyalarından biridir və bu günə qədər təsdiqlənmiş müalicələr yoxdur. FSHD -ni apiteqromab üçün növbəti göstərici kimi 3 əsas səbəbə görə prioritetləşdirmişik: birincisi, xəstələrin təxminən 20%-nin əlil arabasına bağlı olması səbəbindən əhəmiyyətli qarşılanmayan ehtiyac. İkincisi, apiteqromabın FSHD -də mexaniki əsaslandırmasını təmin edən qızıl standart FLExDUX4 siçan modelindən cəlbedici preklinik məlumatlar. Və nəhayət, FSHD -də təsadüfi tədqiqatlardan əzələ kütləsinin arta biləcəyini və funksional fayda göstərmək qabiliyyətinə malik olduğunu göstərən məlumatlar. Məsələn, ya ciddi fiziki terapiya, ya da anabolik agentlərlə müalicə tədqiqatlarında FSHD xəstələri yağsız kütlədə və əzələ funksiyasında artımlar nümayiş etdirdilər. Bu məlumatlar apiteqromabın monoterapiya kimi FSHD xəstələrinə əhəmiyyətli fayda gətirmək potensialına malik olduğunu göstərir. Bu gün 60 xəstə nümunə ölçüsü ilə təsadüfi, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli sınaq olan FORGE adlı II Faza tədqiqatımıza başladığımızı elan etməkdən çox məmnunuq. Həmçinin, dünyanın aparıcı anti-miyostatin boru kəmərimizdə 2 əlavə terapevtik proqramı, apiteqromabın yüksək konsentrasiyalı dərialtı formulasiyasını və SRK-439 -u inkişaf etdiririk. Dərialtı apiteqromab proqramımızda, yanvar ayında I Faza tədqiqatından çox maraqlı məlumatlar göstərdik, bu da dərialtı apiteqromabın əlverişli bioloji mövcudluğa və IV tətbiqi ilə müqayisə oluna bilən farmakodinamik profilə malik olduğunu nümayiş etdirdi. Əlavə inkişaf fəaliyyətləri davam edir və apiteqromabın təsdiqlənməsindən sonra bu ilin sonunda ABŞ və Avropa tənzimləyiciləri ilə əlaqə saxlamağı planlaşdırırıq. İndi SRK-439 , yüksək potensiallı, yüksək affinitetli dərialtı tətbiq olunan miyostatin inhibitorumuza keçək. Bu proqramdan çox həyəcanlıyıq və I Faza sağlam könüllü tədqiqatımızda dozalama yaxşı irəliləyir. Bu ilin sonunda tədqiqatdan əsas məlumatları əldə etməyi gözləyirik. Nəticə olaraq, apiteqromabı SMA -lı uşaqlara və böyüklərə çatdırmaq üçün təcili olaraq işləyirik, eyni zamanda dünyanın aparıcı anti-miyostatin boru kəmərimizlə bir sıra nadir, dağıdıcı nevromuskulyar xəstəlikləri olan xəstələr üçün təsirimizi maksimum dərəcədə artırmağa çalışırıq. İndi kommersiya işə başlama hazırlıqlarımızı müzakirə etmək üçün zəngi Keith -ə ötürürəm. Keith? Robert Keith Woods: Təşəkkürlər, Akshay , və hər kəsə sabahınız xeyir. David -in qeyd etdiyi kimi, 30 sentyabr tarixinə qədər SMA -lı uşaqlar və böyüklər üçün apiteqromabın potensial FDA təsdiqi ilə, ABŞ kommersiya təşkilatımız bütün əsas funksiyalar üzrə işə başlamağa hazırdır və ilk gündən etibarən xəstələrə, baxıcılara və resept yazanlara dəstək verməyə hazırıq. SMA -da əhəmiyyətli qarşılanmayan ehtiyacı nəzərə alaraq, apiteqromabdan faydalana biləcək xəstələrin apiteqromaba geniş və etibarlı çıxışını təmin etmək üçün kommersiya əməliyyatlarımızı qurmaq üçün təcili olaraq hərəkət etdik. ABŞ -da SMA ilə yaşayan uşaqların və böyüklərin təxminən 78%-nin SMN -yönümlü müalicə almasına baxmayaraq, xəstələrin 95%-i həm funksiyanı, həm də müstəqilliyi məhdudlaşdıran davamlı və proqressiv əzələ atrofiyası yaşamağa davam edir. Qarşılanmayan tibbi ehtiyacın əlavə sübutu olaraq, Cure SMA tərəfindən bizimlə paylaşılan məlumatlar göstərir ki, ABŞ -da SMA ilə yaşayan insanların təxminən 1/3-i ardıcıl və ya birləşmə şəklində 2 və ya daha çox SMN -yönümlü müalicə almışdır. Bu məlumatlar bir daha apiteqromab, SMA -lı uşaqlar və böyüklər üçün dünyanın ilk əzələyə yönəlmiş müalicəsi ilə əhəmiyyətli imkanımızı vurğulayır. Son gəlir zəngimizdən bəri, ABŞ sahə komandamız xəstəlik təhsili və qarşılanmayan tibbi ehtiyac barədə məlumatlılığa diqqət yetirərək, eyni zamanda SMA -nın həm motor ne