İkincisi, paralel olaraq, NDA hazırlığını və tənzimləyici hazırlıqları inkişaf etdiririk. Potensial təqdimatı dəstəkləmək üçün NDA -nın bütün tətbiq olunan bölmələrini fəal şəkildə hazırlayırıq. Üçüncüsü, 2027-ci ildə avexitide -in potensial kommersiyalaşdırılmasına hazırlaşmaq üçün buraxılış hazırlığımızı gücləndiririk, əgər təsdiqlənərsə. Sahə tibbi işlər komandamızı yerində HCP elmi mübadiləsini asanlaşdırmaq üçün yerləşdirmişik və marketinq, bazara çıxış və kommersiya əməliyyatları üzrə komandalarımızı qurmağa davam etmişik. 2026-cı ilin iyun ayında ENDO 2026 -da biz 'Post-Bariatrik Hipoglisemiyanın Sirrini Açın' adlı xəstəlik vəziyyəti təhsil kampaniyamızı aktivləşdirdik. Bu kampaniya PBH haqqında məlumatlılığı, anlayışı və fəaliyyəti artırmaq üçün nəzərdə tutulmuşdur. Dan zəngin sonrakı hissəsində buraxılış hazırlığı səylərimiz haqqında daha ətraflı məlumat verəcək. Biz PBH ilə yaşayan insanlar üçün FDA tərəfindən təsdiqlənmiş ilk müalicəni təqdim etmək potensialına doğru çalışarkən icraya tam diqqət yetiririk. Bununla, Camille, zəngi sizə ötürürəm. Camille Bedrosian : Təşəkkür edirəm, Justin. PBH , əsasən qida qəbulundan sonra həddindən artıq GLP-1 reaksiyası nəticəsində yaranan təkrarlanan və tez-tez zəiflədici hipoglisemiya ilə xarakterizə olunur. Amerika Diabet Assosiasiyası hipoglisemiyanı potensial tibbi fövqəladə hal kimi tanıyır, çünki aşağı qan şəkəri səviyyələri bədənin əsas fizioloji prosesləri saxlamaq qabiliyyətini poza bilər və koqnitiv disfunksiya, qıcolmalar və ya huşun itirilməsi ilə nəticələnə bilər. PBH , FDA tərəfindən təsdiqlənmiş müalicəsi olmayan xroniki bir vəziyyətdir. Bir çox PBH xəstəsi hipoglisemiya qorxusu ilə yaşayır. Bizim əsas III Faza LUCIDITY sınağımız, Roux-en-Y mədə bypass əməliyyatından sonra PBH olan yetkinlərdə gündə bir dəfə 90 mq avexitide -i qiymətləndirən randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli bir sınaqdır. LUCIDITY sınağı, PBH -də əvvəlki 5 avexitide klinik sınağından əldə edilmiş möhkəm məlumatlara əsaslanır ki, bu da hipoglisemik hadisələrdə statistik əhəmiyyətli azalmaları nümayiş etdirmişdir. Birincil son nöqtə, 16-cı həftəyə qədər Səviyyə 2 və Səviyyə 3 hipoglisemik hadisələrin birləşməsində azalma ilə bağlı FDA tərəfindən razılaşdırılmış nəticədir. İyun ayında keçirilən ENDO 2026 illik iclasında PBH və hipoglisemiyanın bir çox aspektlərini təsvir edən bir neçə hal hesabatı təqdim edildi ki, bu da tibb ictimaiyyətində PBH və hipoglisemiyanın ciddiliyinin artan tanınmasını vurğulayır. Dr. Colleen Craig , ABŞ -da PBH -nin klinik, iqtisadi və humanist yükünü xarakterizə edən və PBH -də Səviyyə 2 və Səviyyə 3 hipoglisemik hadisələrin səhiyyə istifadəsinə, məhsuldarlığa və ümumi xərclərə necə təsir etdiyini qiymətləndirən bir poster təqdim etdi. Xəstə səviyyəsində, xəstələr birbaşa tibbi xərclər, işdən yayınma kimi məhsuldarlıq itkisi, həyat keyfiyyətinin azalması, baxıcı yükü və cibdən ödənilən qeyri-tibbi xərclərlə üzləşirlər. Sistem səviyyəsində, cəmiyyətlər birbaşa səhiyyə xərcləri, qeyri-tibbi sistem xərcləri və cəmiyyətin məhsuldarlıq itkisinə əlavə olaraq resurs istifadəsi və sonrakı klinik nəticələrlə üzləşirlər. Həmçinin ENDO 2026 -da, PBH haqqında endokrinoloqlarla mənalı elmi dialoq apardıq ki, bu da bu vəziyyətlə yaşayan insanlar üçün böyük qarşılanmamış ehtiyacı vurğuladı. Əvvəllər əlaqə qurmadığımız bir çox endokrinoloqla görüşdük və onların bir çoxu artıq PBH haqqında məlumatlı idi. Onlar müalicə üçün məhdud seçimlər nəzərə alınmaqla bu şəxslərin idarə edilməsindəki çətinlikləri təsvir etdilər və bu vəziyyət haqqında daha çox öyrənməyə böyük maraq göstərdilər. Bu maraq, sahə tibbi işlər komandamızın PBH elmi mübadiləsini və endokrinoloqlarla əlaqəsini inkişaf etdirməsi baxımından ruhlandırıcıdır. Bundan əlavə, iyun ayında CMS və CDC , 1 oktyabr 2026-cı il tarixindən etibarən xəstə görüşləri üçün istifadə ediləcək rəsmi kod dəstini təmsil edən 2027-ci il ICD-10 kod fayllarını dərc etdilər. Bu kod dəsti, PBH -yə xas bir ICD-10 kodunu ehtiva edir ki, bu da tibb ictimaiyyəti tərəfindən bu vəziyyətin artan tanınmasını nümayiş etdirir. Nəticə olaraq, PBH haqqında artan məlumatlılıq və anlayış, eləcə də səhiyyə mütəxəssisləri ilə məlumatlandırıcı əlaqələrimiz bizi ruhlandırır. Gözlənilən LUCIDITY əsas məlumatlarının açıqlanmasına yaxınlaşdıqca güclü icraya diqqət yetirməyə davam edirik. Bununla, Dan, zəngi sizə ötürürəm. Dan Monahan : Təşəkkür edirəm, Camille, və hər kəsə sabahınız xeyir. Gələn il avexitide -in potensial kommersiyalaşdırılmasına hazırlıqlarımızda əhəmiyyətli irəliləyişlər əldə etməyə davam edirik. Səhiyyə mütəxəssisləri arasında PBH -nin artan tanınması bizi ruhlandırmağa davam edir. Əhəmiyyətlisi, PBH populyasiyası haqqında anlayışımız güclənməyə davam edir. Təxmin edirik ki, ABŞ -da təxminən 160,000 insan ən çox yayılmış 2 bariatrik prosedurdan, Roux-en-Y mədə bypass və sleeve gastrectomy-dən sonra PBH ilə yaşayır. Bu təxmin, müstəqil iddialar analizimiz, davam edən sahə məlumatları və nəşr olunmuş proqressiv və retrospektiv ədəbiyyatın artan həcmi ilə dəstəklənməyə davam edir. Birlikdə, bu məlumatlar həm əhəmiyyətli qarşılanmamış ehtiyacı, həm də uyğun xəstələri müəyyən etmək və onlara çatmaq imkanını gücləndirməyə davam edir. Bazar araşdırmamız da endokrinoloqlar arasında təsdiqlənmiş bir terapiya ilə PBH -ni müalicə etmək üçün yüksək niyyəti nümayiş etdirməyə davam edir ki, bu da avexitide təsdiqlənərsə kommersiya imkanına daha çox inam verir. Biz bu yaxınlarda HCP -lər və PBH icması arasında təhsil ehtiyacını ödəmək üçün 'Post-Bariatrik Hipoglisemiyanın Sirrini Açın' adlı xəstəlik vəziyyəti təhsil kampaniyamızı aktivləşdirdiyimizi bildirməkdən məmnunuq. Bu təşəbbüsün bir hissəsi olaraq, UncoverPBH.com saytını işə saldıq. Bu platforma həm səhiyyə mütəxəssisləri, həm də PBH icması üçün təhsil resursları təqdim edir. HCP veb-saytı klinisyenlərə PBH -ni daha yaxşı tanımaq və anlamaq üçün kömək etmək məqsədi daşıyır. İcma veb-saytı PBH ilə yaşayan insanları səhiyyə komandaları ilə müzakirələri dəstəkləmək üçün məlumatlarla gücləndirir. Camille qeyd etdiyi kimi, ENDO 2026 -da iştirak yüksək idi, burada biz həmçinin güclü iştirak və müsbət rəy yaradan interaktiv xəstəlik vəziyyəti təhsil təcrübəsi təqdim etdik. Ən ruhlandırıcı erkən müşahidələrimizdən biri, bir çox səhiyyə mütəxəssisinin PBH ilə artıq tanışlıq səviyyəsi idi ki, bu da endokrinologiya icmasında vəziyyət haqqında məlumatlılığın artmaqda olduğu fikrimizi gücləndirir. Paralel olaraq, təşkilat daxilində əsas istedadları əlavə etməyə və 2027-ci ildə avexitide -in potensial buraxılışına hazırlaşarkən kommersiya hazırlığı səylərimizi inkişaf etdirməyə davam edirik, əgər təsdiqlənərsə. Bununla, indi zəngi maliyyə nəticələrimizi nəzərdən keçirmək üçün Jim-ə ötürürəm. James Frates : Təşəkkürlər, Dan. Hər kəsə sabahınız xeyir. İkinci rüb üçün maliyyə nəticələrimiz, III Faza LUCIDITY sınağının davamlı intizamlı icrasını və daha geniş boru kəmərimizi inkişaf etdirmək üçün hədəflənmiş investisiyaları əks etdirir. İkinci rübü 250.8 milyon dollar nağd pul və bazara çıxarıla bilən qiymətli kağızlarla başa vurduq, birinci rübün sonunda 279.8 milyon dollar ilə müqayisədə. Bu kapital bizə 2028-ci ilə qədər gözlənilən mərhələlər, o cümlədən əsas diqqətimiz olan LUCIDITY əsas məlumatlarının açıqlanması, potensial FDA təsdiqi və 2027-ci ildə avexitide -in potensial kommersiya buraxılışı vasitəsilə əməliyyatlarımızı maliyyələşdirmək üçün gözlənilən nağd pul ehtiyatı təmin edir. İndi rübün nəticələrinə keçək, rüb üçün ümumi əməliyyat xərcləri 45.7 milyon dollar təşkil etdi ki, bu da 2025-ci ilin eyni dövrü ilə müqayisədə 7% artım deməkdir. Rüb üçün tədqiqat və inkişaf xərcləri 2025-ci ilin II rübündə 27.2 milyon dollar ilə müqayisədə 23.8 milyon dollar təşkil etdi. Azalma əsasən proqressiv supranuklear iflicin müalicəsi üçün AMX0035 ilə bağlı xərclərin azalması ilə əlaqədar idi, bu da əsasən PBH -də avexitide -in klinik inkişafı ilə bağlı xərclərin artması və avexitide ilə bağlı digər xərclər tərəfindən kompensasiya edildi. Rüb üçün satış, ümumi və inzibati xərclər 2025-ci ilin II rübündə 15.6 milyon dollar ilə müqayisədə 21.9 milyon dollar təşkil etdi. Bu artım əsasən artan hüquqi xərclər, o cümlədən birdəfəlik hüquqi ödəniş və kommersiya strateji təşəbbüslərinə investisiya ilə əlaqədar idi. Rüb üçün 8.3 milyon dollar qeyri-nağd səhm əsaslı kompensasiya xərci tanıdıq, 2025-ci ilin II rübündə 7.4 milyon dollar qeyri-nağd səhm əsaslı kompensasiya xərci ilə müqayisədə. Bu ayın sonunda və ya sentyabrın əvvəlində LUCIDITY əsas məlumatlarının açıqlanması ilə maraqlı bir mərhələyə qədəm qoyuruq. Avexitide -in potensial buraxılışına hazırlaşarkən intizamlı şəkildə investisiya edirik və inanırıq ki, icra etmək üçün yaxşı maliyyələşdirilmişik. Bununla, zəngi Josh-a ötürürəm. Joshua Cohen : Təşəkkürlər, Jim. Avexitide -ə əlavə olaraq, daha geniş boru kəmərimizi və yüksək qarşılanmamış ehtiyacları olan icmalara olan öhdəliyimizi inkişaf etdirməyə davam edirik. AMX0035 və Wolfram sindromu üçün, yazda II Faza açıq etiketli HELIOS klinik sınağından 96 həftəlik məlumatları təqdim etdik ki, bu da 24 və 48 həftəlik məlumatlarla uyğun olaraq qlisemik nəzarət və görmə ölçülərində sabitləşmə və ya yaxşılaşma göstərməyə davam etdi. AMX0114 və ALS altında, ALS ilə yaşayan insanlarda I Faza LUMINA çoxlu artan doza klinik sınağını inkişaf etdirməyə davam edirik. AMX0114 -ün LUMINA -da indiyə qədər nümayiş etdirdiyi əlverişli təhlükəsizlik profilini nəzərə alaraq doza kohortları vasitəsilə irəliləyirik. Hal-hazırda 3-cü kohortu qeydiyyata alırıq. Və AMX0318 , uzun müddət təsir edən GLP-1 reseptor antaqonistimiz üçün IND -ni aktivləşdirən tədqiqatlar davam edir və 2027-ci ildə IND təqdimatını hədəfləyirik. Bundan əlavə, AMX0318 -i müəyyən edən əməkdaşlıqdan sonra iyul ayında Gubra ilə ikinci bir tədqiqat əməkdaşlığına başladığımızı bildirməkdən məmnunuq. Bu yeni əməkdaşlıq, yüksək qarşılanmamış ehtiyacı olan başqa bir nadir endokrin xəstəliyi üçün peptid namizədlərini yoxlayacaq və inkişaf etdirəcək. Bu proqram irəlilədikcə əlavə yeniləmələri paylaşmağı səbirsizliklə gözləyirik. Nəticə olaraq, avexitide üçün 3 strateji prioritetimizi icra edirik, o cümlədən LUCIDITY -dən əsas məlumatların təqdim edilməsi, NDA hazırlığımızın inkişaf etdirilməsi və kommersiya buraxılış hazırlıqlarımızın gücləndirilməsi. PBH icmasının dərin qarşılanmamış ehtiyacı ilə rəhbər tutularaq, bu potensial müalicəni PBH ilə yaşayan insanlara çatdırmaq üçün təcili olaraq çalışırıq. Sual-cavab üçün operatora keçməzdən əvvəl, Amylyx üçün bu maraqlı bir dövr olduğunu təkrarlamaq istəyirəm, çünki III Faza əsas məlumatlarını səbirsizliklə gözləyirik. LUCIDITY sınaq məlumat bazasını bağlamağa yaxınlaşdığımız üçün bu zəngdən sonra sakit bir dövrə girəcəyik. Operator: [Operator Təlimatları] Siyahımızı toplamaq üçün bir anlıq fasilə verəcəyik. İlk sualınız Guggenheim -dən Seamus Fernandez -dən gələcək. Seamus Fernandez : Beləliklə, burada bir neçə sualım var. Bilirəm ki, bəlkə də son xəstə ziyarətinin nə vaxt olduğunu bizə yeniləyə bilərsiniz. Və məlumat bazasını bağlamaq üçün hansı əsas amillərin tamamlanması lazımdır? Əsas diqqət sahələri haradadır, yoxsa məlumat bazasını bağlamaq üçün bütün saytları tamamilə uyğunlaşdırmaq lazımdır? Və sonra ikinci sual budur ki, güman edirəm ki, bizə konkret rəqəmlər haqqında məlumat verə bilməyəcəksiniz, lakin bəlkə də bu məqamda Erkən Giriş Proqramının necə irəlilədiyinə dair bir az məlumat verə bilərsiniz. Xəstələr EAP -yə fəal şəkildə cəlb olunurmu? Və bu məqamda bu proqrama olan tələbi necə xarakterizə edərdiniz? Bu, açıq-aydın şirkəti kommersiya baxımından irəliyə doğru çox güclü bir mövqeyə qoymaq üçün bir fürsətdir. Camille Bedrosian : Əla. Seamus, salam. Suallarınız üçün təşəkkür edirəm. Beləliklə, ilk sualınız son xəstə ziyarəti və məlumat bazasının bağlanması və sonra əsas məlumatlar üçün hazır olmaq üçün hansı səylərin davam etməsi lazım olduğu ilə bağlı idi. Son xəstəmizin ilk ziyarətinin nə vaxt olduğunu başlasaq, martın sonu və ya martın ortalarında qeydiyyatı tamamladığımızı elan etdik, deyərdim. Və bu, 16 həftəlik ikiqat kor dövrdür. Beləliklə, buna doğru irəliləyirik. İyulun ortalarına-sonlarına çatırıq. Və sizin də haqlı olaraq qeyd etdiyiniz kimi, komandanın üzərində işlədiyi bir sıra fəaliyyətlər var və onlar gözəl şəkildə icra etməyə davam edirlər və sınaq tərəfindən həvəs çox güclü olaraq qalır.