Bu beynəlxalq sahələr, İsrail və Türkiyədə I sinif CF ilə yaşayan fərdlərin daha yüksək yayılma dərəcəsini nəzərə alaraq, işə qəbul strategiyamız üçün vacibdir. Xatırladaq ki, 4-cü kohort 12 həftəlik müalicə dövründə gündəlik inhalyasiya yolu ilə tətbiq olunan 10 milliqram ARCT-032 -ni qiymətləndirir. Tədqiqat təhlükəsizliyi və erkən klinik faydanın sübutunu, o cümlədən faiz proqnozlaşdırılan FEV1 və ağciyər təmizlənmə indeksi ( LCI ) kimi ağciyər funksiyası ölçülərini izləyir. Bundan əlavə, həyat keyfiyyəti ölçüləri və yüksək rezolyusiyalı KT görüntüləmə məlumatları toplanır. CF proqramımızı III Faza ya keçirmək qərarının 2026-cı ilin dördüncü rübündə ( Q4 2026 ) verilməsi gözlənilir. Əgər Arcturus III Faza sınağına davam etmək qərarına gələrsə, bu qərar Thermo Fisher -dən əlavə və çox əhəmiyyətli töhfələrə, o cümlədən istehsal dəstəyi, klinik tədqiqatlar və əlaqəli xidmətlərə səbəb olacaq. ARCT-810 -a gəlincə, bu, ornitin transkarbamilaza çatışmazlığı və ya OTC çatışmazlığı üçün mRNA terapevtik namizədimizdir. Bu gün bazara davam edən II Faza tədqiqatımızda qeydiyyatı tamamladığımızı və bütün qeydiyyatdan keçmiş subyektlərin tədqiqat dərmanının dozasını tamamladığını bildirməkdən məmnunuq. Bu, OTC proqramımız üçün vacib bir əməliyyat mərhələsini təmsil edir. Tədqiqatın dozalama mərhələsi tamamlandıqdan sonra, komandamız indi II Faza klinik məlumatlarını, eləcə də bu ilin əvvəlində FDA tərəfindən C Tipi görüşdə tələb olunan əlavə məlumatları qiymətləndirir. Bu məlumatlar həm böyüklər, həm də uşaq inkişafı üzrə qarşıdan gələn tənzimləyici müzakirələrə əsas verəcəkdir. II Faza klinik tədqiqat məlumatlarını bu ilin sonunda, 2026-cı ilin III rübündə açıqlamağı gözləyirik. Məlumatların açıqlanması ilə eyni vaxtda, OTC çatışmazlığı proqramımız üçün tənzimləyici yol haqqında əlavə məlumatlar verəcəyik. İndi peyvənd bölməmizə keçək. Bu gün CSL Seqirus ilə sa-mRNA əməkdaşlığımızın başa çatdığını elan etdik. Arcturus adından CSL -in görkəmli komandasına səmimi təşəkkürümü bildirmək istərdim. Onlar bu sinifdə ilk, növbəti nəsil sa-mRNA texnologiyasını bu günə qədər gətirməkdə əla tərəfdaş olmuşlar – 30-dan çox ölkədə təsdiqlənmiş bir platforma. Kommersiya COVID peyvəndi məhsulumuz KOSTAIVE və özünü gücləndirən mRNA platformamız üzərində qlobal hüquqları bərpa etməkdən məmnunuq. Bu təsdiqlənmiş peyvənd platformasına strateji nəzarət şirkətimiz üçün maraqlı bir fürsətdir. Arcturus sa-mRNA platforması təsdiqlənmişdir. Müqayisəli tədqiqatlarda davamlı və üstün immun cavabı ilə effektiv olduğu sübut edilmişdir. Bir neçə tənzimləyici agentlik tərəfindən təhlükəsiz və yaxşı tolere edildiyi nəzərdən keçirilmişdir. İstehsal prosesi kommersiya üçün hazırdır, miqyaslana bilən, sürətli və əhəmiyyətli dərəcədə aşağı doza səviyyəsinə görə daha aşağı COGS -ə malikdir. Bir neçə qlobal tənzimləyici agentlik Arcturus -un sa-mRNA peyvənd platformasını nəzərdən keçirmiş və təsdiqləmişdir, bu da Avropa , Yaponiya və daha yaxınlarda Birləşmiş Krallıqda lisenziyalaşdırılması təsdiqlənmiş KOSTAIVE tərəfindən təmsil olunur, Amerika Birləşmiş Ştatlarına doğru tənzimləyici yol da aydın şəkildə başa düşülür. Arcturus peyvənd platforması pandemiya üçün hazırdır. ABŞ hökuməti bu növbəti nəsil sa-mRNA platformasından yaxşı xəbərdardır. Bu platformanın gələcək yoluxucu xəstəlik epidemiyalarını həll etmək üçün nə vaxt istifadə olunacağı deyil, daha çox nə vaxt istifadə olunacağı məsələsidir. Müqaviləyə əsasən, Arcturus KOSTAIVE və daha geniş yoluxucu xəstəlik peyvəndi portfeli, o cümlədən mövsümi qrip, pandemiya qripi, RSV və EBV peyvənd proqramları üzərində qlobal hüquqları bərpa etdi. Müqavilə həmçinin Avropa tənzimləyici təsdiqi mərhələli ödənişi ilə bağlı arbitrajı həll edir. CSL Seqirus Arcturus -a 12 milyon dollarlıq birdəfəlik nağd ödəniş köçürdü və Arcturus , təxminən 16 milyon dollar dəyərində olan Ar-Ge krediti ilə əlaqəli öhdəliklər də daxil olmaqla, öhdəliklərdən azad edildi. Portfelin strateji nəzarəti Arcturus -a qaytarıldıqdan sonra, biz onun gələcək dəyərini maksimuma çatdırmaq üçün imkanları, o cümlədən əlavə kommersiyalaşdırma və tərəfdaşlıq yollarını qiymətləndiririk. Bununla, zəngi klinik proqramlarımız haqqında daha ətraflı məlumat üçün Alan a ötürürəm. Alan Cohen : Təşəkkür edirəm, Joe , və hər kəsə günortanız xeyir. Klinik inkişaf perspektivindən, ikinci rüb həm ARCT-032 , həm də ARCT-810 üçün əhəmiyyətli irəliləyişləri təmsil etdi. CF proqramımız, ARCT-032 ilə başlayaraq, davam edən II Faza tədqiqatımız I sinif mutasiyaları olan kistik fibrozla yaşayan insanları qeydiyyata almağa davam edir. Qeydiyyat cədvələ uyğun olaraq davam edir. Amerika Birləşmiş Ştatları , İsrail və Türkiyədəki sahələrdə aktiv skrininq və qeydiyyat davam edir. Tədqiqat 12 həftəlik müalicə dövründə gündəlik inhalyasiya yolu ilə 10 milliqram dozanın qiymətləndirilməsi üçün nəzərdə tutulmuşdur. O, təhlükəsizliyi, eləcə də erkən klinik faydanın sübutunu, o cümlədən faiz proqnozlaşdırılan FEV1 və ağciyər təmizlənmə indeksindəki dəyişikliklər kimi ağciyər funksiyası ölçülərini, həyat keyfiyyəti ölçülərini və yüksək rezolyusiyalı KT skan görüntüləməsini qiymətləndirməyə davam edir. Bu rübdə vacib bir inkişaf, skrininq və qeydiyyat fəaliyyətlərinin Amerika Birləşmiş Ştatlarından kənara, Şərqi Aralıq dənizi regionuna genişləndirilməsi oldu. İsrail və Türkiyə CF I sinif və ya null mutasiyaları olan fərdlərin yüksək yayılma dərəcəsinə malik coğrafiyalardır ki, bu da bu tədqiqat üçün işə qəbul səylərimizi və səmərəliliyimizi əhəmiyyətli dərəcədə dəstəkləyəcəkdir. ABŞ -dan fərqli olaraq, CF olan insanların 10%-ə qədəri null mutasiyalar səbəbindən modulyatorlar üçün uyğun deyil, Türkiyə və İsraildən CF olan insanların 30%-dən 40%-ə qədəri null mutasiyalara malikdir və ARCT-032 tədqiqatımızda qeydiyyata alınmaq üçün uyğundur. Klinik icra cədvələ uyğun olaraq davam edir və biz 2026-cı ilin IV rübündə gözlənilən III Faza qərarını dəstəkləmək üçün lazım olan məlumatları yaratmağa diqqət yetiririk. OTC çatışmazlığı proqramımız, ARCT-810 -a gəlincə. Rübdə davam edən II Faza tədqiqatının qeydiyyatını tamamladıq və bütün qeydiyyatdan keçmiş subyektlər tədqiqat dərmanının dozasını tamamladılar. Bu, vacib bir əməliyyat mərhələsidir və bizə indi qeydiyyatdan keçmiş tədqiqat populyasiyasından əldə edilmiş əlavə məlumatları qiymətləndirməyə diqqət yetirməyə imkan verir. Biz ARCT-810 OTC çatışmazlığı tədqiqatımızda xəstələr, onların ailələri və nadir xəstəliklərə qulluq icması adından davamlı dəstək, davamlı təşviq və güclü iştiraka görə minnətdarıq. İnkişaf proqramımızda kollektiv köməyinizə və marağınıza görə təşəkkür edirik. Cari səylərimiz məlumatların nəzərdən keçirilməsinə, qarşıdan gələn tənzimləyici qarşılıqlı əlaqələrə hazırlığa və həm böyüklər, həm də uşaq inkişafı üzrə irəliləyiş yolu ilə bağlı II Faza sonu görüşünün planlaşdırılmasına yönəlib. OTC çatışmazlığı proqramı üçün həm məlumatları, həm də tənzimləyici planı 2026-cı ilin III rübündə açıqlamağı gözləyirik. Hər iki nadir xəstəlik proqramımızda diqqətimiz səmərəli inkişaf qərarlarını dəstəkləmək üçün intizamlı klinik icra, keyfiyyətli məlumatların yaradılması və məhsuldar tənzimləyici əlaqələrə yönəlib. Bununla, zəngi Dennis ə ötürürəm. Dennis Mulroy : Təşəkkürlər, Alan , və hər kəsə günortanız xeyir. Bu gün daha əvvəl yayımlanan press-relizimiz 2026-cı il 30 iyun tarixində bitən 3 və 6 aylıq dövrlər üçün maliyyə hesabatlarını əhatə edir və illik performansın xülasəsini və təhlilini təqdim edir. Maliyyə performansımız haqqında daha ətraflı məlumat üçün lütfən Form 10-Q -ya da istinad edin. 2026-cı il 30 iyun tarixində nağd pul və nağd pul ekvivalentləri 191.5 milyon dollar, 2025-ci il 31 dekabr tarixində isə 230.8 milyon dollar təşkil etmişdir ki, bu da 2026-cı ilin birinci yarısında 39.4 milyon dollar azalma deməkdir. Gəlir 2026-cı il 30 iyun tarixində bitən 3 və 6 aylıq dövrlər üçün 3 milyon dollar və 5 milyon dollar təşkil etmişdir, keçən ilin müqayisəli dövrlərində isə 28.3 milyon dollar və 57.7 milyon dollar idi. CSL əməkdaşlığı çərçivəsində daha az gəlir tanınmışdır, çünki Arcturus müqavilənin ləğvinə və KOSTAIVE və daha geniş yoluxucu xəstəlik peyvəndi portfeli üzərində hüquqların bərpasına doğru irəliləmişdir. Tədqiqat və inkişaf xərcləri 2026-cı il 30 iyun tarixində bitən 3 və 6 aylıq dövrlər üçün 17.5 milyon dollar və 39 milyon dollar təşkil etmişdir, 2025-ci ilin müvafiq dövrlərində isə 29.6 milyon dollar və 64.5 milyon dollar idi. Azalmalar əsasən daha aşağı tədqiqat və inkişaf xərcləri, o cümlədən azaldılmış əmək haqqı, maaşlar, müavinətlər və obyekt xərcləri ilə əlaqədar idi, çünki Şirkət kapital bölgüsünə intizamlı yanaşmasını qoruyaraq CF və OTC proqramlarını inkişaf etdirməyə davam edir. Ümumi və inzibati xərclər 2026-cı il 30 iyun tarixində bitən 3 və 6 aylıq dövrlər üçün 11 milyon dollar və 20.5 milyon dollar təşkil etmişdir, keçən ilin müqayisəli dövrlərində isə 10.3 milyon dollar və 21.7 milyon dollar idi. Ümumilikdə, ümumi və inzibati xərclər dövrlər arasında nisbətən sabit qalmışdır, hüquqi xərclər səbəbindən rübdən-rübə kiçik bir artım olmuşdur ki, bu da əmək haqqı, maaşlar, müavinətlər və obyekt xərclərindəki azalmalarla qismən kompensasiya edilmişdir. Nadir xəstəlik proqramlarımızı inkişaf etdirərkən intizamlı icra və kapital bölgüsünə diqqət yetirməyə davam edirik. CSL Seqirus -un ləğvi və həll müqaviləsi bu aktivlər üzərində nəzarəti bərpa etdiyimiz üçün maliyyə vəziyyətimizi gücləndirir və Thermo Fisher əməkdaşlığı CF proqramımızın gec mərhələ inkişafının icrasını maliyyələşdirir və dəstəkləyir. Biz 2028-ci ilin sonuna qədər 2.5 ildən çox güclü balans hesabatını və nağd pul ehtiyatını qoruyuruq ki, bu da şirkətə nadir xəstəliklər boru kəməri üçün vacib klinik və tənzimləyici mərhələlərə çatmağa imkan verir. Bununla, zəngi yenidən Joe -ya ötürürəm. Joseph Payne : Təşəkkür edirəm, Dennis . Arcturus nadir xəstəliklər terapevtik portfelimiz üzrə icra etməyə davam edir, eyni zamanda şirkətin uzunmüddətli strateji mövqeyini gücləndirir. II Faza ARCT-032 tədqiqatımızda qeydiyyatın irəliləməsi və ARCT-810 -un qeydiyyatının və dozalanmasının tamamlanması və peyvənd portfellərimizin strateji nəzarətinin qaytarılması ilə, biz 2026-cı ilin qalan hissəsində vacib klinik, tənzimləyici və korporativ mərhələləri inkişaf etdirməyə diqqət yetiririk. Bununla, zəngi suallar üçün operatora ötürək. Operator: [Operator Təlimatları] İlk sualı Leerink Partners -dən Lili Nsongo -dan alacağıq. Buyurun. Lili Nsongo : Salam, günortanız xeyir. Rübdəki yeniləməyə görə təşəkkür edirəm. Sadəcə OTC proqramı haqqında düşünərək, bu rübün sonunda gözlənilən məlumatlar haqqında bizə bir az ətraflı məlumat verə bilərsinizmi? Bu, yalnız ABŞ -ın uşaq və ya ABŞ -ın yeniyetmə və yetkin xəstəsi olacaqmı, yoxsa Avropa xəstələrindən daha uzunmüddətli bir yeniləmə də görəcəyik? Joseph Payne : Salam, Lili . Sualınıza görə təşəkkür edirəm. Bəli, dozalama tamamlandıqdan sonra haqlısınız. Bu rübün sonunda bu məlumatların açıqlanmasına hazırlaşırıq. Biz ABŞ və Avropa məlumatlarını əhatə edən II Faza klinik məlumatlarını qiymətləndiririk. Yeni məlumatlar, əlbəttə ki, burada Amerika Birləşmiş Ştatlarında əlavə edilmiş və dozalanmanı tamamlamış ən son xəstələr olacaq. Lakin o, həmçinin bu ilin əvvəlində FDA tərəfindən C Tipi görüşdə tələb olunan əlavə məlumatları da əhatə edəcək. Beləliklə, biz OTC proqramı haqqında tam bir yeniləməni, yalnız II Faza məlumatlarını deyil, həm də tələb olunan C Tipi məlumatlarını paylaşmağı və tənzimləyici yol haqqında əlavə məlumatlar verməyi nəzərdə tuturuq. Bununla kifayətlənəcəyəm. Lili Nsongo : Əla, təşəkkür edirəm. Bəlkə də bir əlavə olaraq, hələ də OTC ilə qalaraq, pəhrizin liberallaşdırılmasını uğur üçün bir maneə kimi görürsünüz, yoxsa biomarker səviyyəsinə baxmalıyıq? Joseph Payne : Biomarker səviyyələrinə gəlincə, bəli. Yaxşı, qiymətləndirilən və ölçülən biomarkerlərin ammonyak və qlutamin və, əlbəttə ki, sidik cövhəri olduğunu bilirəm. Lakin bəlkə də, Alan , sualın qalan hissəsini şərh edə və ya cavablandıra bilərsiniz. Alan Cohen : Bəli, əla sual. Düşünürəm ki, ən vacib iki element yalnız biomarkerlər olmayacaq. Onlar, əlbəttə ki, vacibdir, çünki hərəkət rejiminə işarə edir, lakin həm də bu xəstələrin özlərini necə hiss etdikləri və necə fəaliyyət göstərdikləri. Beləliklə, bu nöqtəyə qədər yarada bildiyimiz məlumatların bütövlüyü olacaq, yalnız əlaqəli deyil