SUMMIT, N.J. , 19 avqust 2026 /PRNewswire/ -- Oraq dəyirmi hüceyrə xəstəliyində (ODHX) VAS-101 (Vasceptor®; topikal kurkumin geli) preparatının ikinci Faza I klinik tədqiqatı davam edir. Tədqiqatın adı: Stabil Oraq Dəyirmi Hüceyrə Xəstəliyi Olan Şəxslərdə VAS-101 -in Artan Dozalarının Təhlükəsizliyini və Tolerantlığını Qiymətləndirmək üçün Faza 1 Tədqiqatı. Bu tədqiqat Milli Sağlamlıq İnstitutları (NIH) Klinik Mərkəzində aparılır və baş tədqiqatçı Dr. Swee Lay Thein tərəfindən idarə olunacaq. Dr. Swee Lay Thein , NIH -in Milli Ürək, Ağciyər və Qan İnstitutu nda Oraq Dəyirmi Hüceyrə Genetikası və Patofiziologiyası Laboratoriyasının rəhbəri və Oraq Dəyirmi Hüceyrə Şöbəsinin rəhbəridir. ODHX beta hemoqlobin genində tək nöqtə mutasiyası nəticəsində qırmızı qan hüceyrələrinin oraq şəklinə düşməsi ilə yaranır. Bu xəstəlik şiddətli ağrı, iltihab, oksidləşdirici stress və orqan zədələnməsi ilə xarakterizə olunur ki, bu da həyat keyfiyyətinin pisləşməsinə və sağ qalma müddətinin azalmasına səbəb olur. Ağrı krizisləri ODHX-in əsas ağırlaşmasıdır və ağrının idarə edilməsi əsasən dəstəkləyicidir, xəstələr tez-tez arzuolunmaz yan təsirləri olan çoxsaylı ağrıkəsicilərə ehtiyac duyurlar. Hazırkı FDA tərəfindən təsdiq edilmiş ODHX müalicələri ağrısı olan bütün xəstələrdə effektiv deyil. Uyğunluğu optimallaşdıran daha yaxşı müalicələr bütün yaşda olan xəstələr üçün uyğundur. Bu tədqiqatın ümumi məqsədi, stabil ODHX olan şəxslərdə patentli, bioloji əlçatanlığı artırılmış, kurkuminoidlərin transdermal tətbiqi olan VAS-101 / Vasceptor® (8.5% kurkuminoid transdermal gel) preparatının klinik təhlükəsizliyini və tolerantlığını qiymətləndirməkdir. Tədqiqata cəlb olunan xəstələr iki həftə ərzində həftədə iki dəfə 0.2 ml VAS-101 topikal olaraq, sonra iki həftə ərzində həftədə iki dəfə 0.4 ml , daha sonra iki həftə ərzində həftədə iki dəfə 0.6 ml alacaqlar və nəhayət, dörd həftə sonra izləmə aparılacaq. Tədqiqatın gedişində subyektlər mənfi hadisələrin əlamətləri və simptomları üçün nəzarətdə saxlanılacaqlar. VAS-101 -in effektivliyin laboratoriya biomarkerlərinə təsiri də NHLBI -də müəyyən vaxtlarda öyrəniləcək. Xəstələr tədqiqatı 14 həftə ərzində, skrininqdən 10-cu həftədəki izləməyə qədər tamamlayacaqlar. VAS-101 haqqında: VAS-101 ( Vascarta Inc., Summit, NJ tərəfindən hazırlanmışdır) bioloji əlçatanlığı artırmaq üçün nəzərdə tutulmuş patentli transdermal çatdırılma texnologiyası (Vasporta™) istifadə edən patentli topikal kurkumin formulasiyasıdır (Curcugen®). Journal of Sickle Cell Disease jurnalında dərc olunmuş bir araşdırma* qeyd edib: “ VAS-101 dilaltı kohortda təhlükəsizlik və tolerantlıq nümayiş etdirdi. İnteqrasiya olunmuş ePRO və qırmızı qan hüceyrəsi (QBH) funksional biomarkerlərində yaxşılaşmalar qeyd edildi ki, bu da ODHX olan şəxslərdə VAS-101 -in potensial mexaniki və xəstəyə yönəlmiş faydalarını göstərir. Aşağı dozada yaranan biomarker dəyişikliyi doza optimallaşdırılmasına doğru irəliləyişi dəstəkləyir. Daha yüksək doza və tezliyi qiymətləndirən gələcək tədqiqatlar ağrı, ePRO ölçüləri və laboratoriya biomarkerlərində daha böyük yaxşılaşmalar verə bilər. Daha yüksək yapışma yükü göstərən, daha çox iltihabı göstərən bir kohortun əvvəlcədən seçilməsi QBH sağlamlığının normallaşmasında daha da yaxşılaşmalar göstərə bilər.” Qan köçürmələrinə ehtiyacın minimuma endirilməsi və potensial zərərli ağrı dərmanlarının xroniki tətbiqinə ehtiyacın azaldılması ODHX ilə yaşayanlar üçün çox vacibdir. * Vascarta Oraq Dəyirmi Hüceyrə Xəstəliyi Xəstələrində Dilaltı Tətbiq Edilən VAS-101 -in Faza I Nəticələrini Elan Edir. Oraq Dəyirmi Hüceyrə Xəstəliyi haqqında: Oraq dəyirmi hüceyrə xəstəliyi Amerika Birləşmiş Ştatları nda əsasən Afrikalı Amerikalı və qeyri- İspan Qara şəxslərə təsir edən ən yaygın irsi genetik xəstəlikdir. ODHX ilə əlaqəli ağırlaşmalara anemiya, kəskin və xroniki ağrı, infeksiyalar, pnevmoniya və kəskin döş qəfəsi sindromu, insult, böyrək, qaraciyər və ürək xəstəlikləri daxildir. Cari hesablamalara görə, ABŞ -da təxminən 100,000 , Avropa İttifaqı ölkələrində isə təxminən 45,000 ODHX olan şəxs var. ABŞ -da oraq dəyirmi hüceyrə xəstəliyi olanların təxmini ömür uzunluğu orta gözlənilən ömür uzunluğundan 20 ildən çox qısadır. Dr. Swee Lay Thein qeyd etdi: “Kurkumin erkən laboratoriya tədqiqatlarında ümidverici nəticələr göstərmişdir, lakin ağızdan qəbul edildikdə bədən tərəfindən asanlıqla sorulmadığı üçün xəstələrdə istifadəsi məhdudlaşdırılmışdır. VAS-101 , bədənin adi parçalanma proseslərindən qaçaraq bu çətinliyi aradan qaldırmağa kömək etmək üçün nəzərdə tutulmuş topikal, öz-özünə tətbiq edilən bir müalicədir. Əksər ODHX xəstələrinin qarşılanmamış tibbi ehtiyaclarının ödənilməsi əhəmiyyətlidir.” Albert Einstein Tibb Kolleci nin Mikrobiologiya və İmmunologiya Departamentinin Fəxri Professoru və Vascarta Elmi Təsisçisi və Elmi Məsləhət Şurasının rəhbəri Dr. Joel Friedman qeyd etdi: “Qırmızı qan hüceyrələrinin qeyri-sabitliyini, neyro-iltihabı və damar iltihabını hədəfləyən yeni yanaşmamızdan irəli gələn ağrı azalması və terapevtik effektivliyi göstərən indiyə qədərki preklinik və klinik nəticələr, ODHX -in bir çox klinik ağırlaşmalarının qarşısını alan və müalicə edən geniş əlçatan bir terapiyanın inkişafı üçün yaxşı əlamətdir.” Dr. Friedman , Albert Einstein Tibb Kolleci ndən ( Bronx, Nyu York, ABŞ ) Vascarta -ya eksklüziv lisenziya verilmiş VAS-101 -in ixtiraçısıdır. Dr. Richard Prince , Vascarta -nın Sədri, CEO-su və Prezidenti şərh etdi: “Məhdud terapevtik seçimləri olan ODHX xəstələrinə rahatlıq gətirmək perspektivindən həyəcanlıyıq. VAS-101 , ODHX -in idarə edilməsində yeni standart ola bilər.” Vascarta haqqında: Vascarta , iltihab və ağrıları aradan qaldırmaq üçün əczaçılıq məhsullarının effektiv transdermal çatdırılmasını araşdıran, ilkin olaraq oraq dəyirmi hüceyrə xəstəliyi və osteoartritə diqqət yetirən klinik mərhələdə olan bir əczaçılıq şirkətidir. Daha çox məlumatı www.vascarta.com saytından və ya Dr. Richard Prince , Sədr, CEO və Prezident – [email protected] elektron poçt ünvanından əldə etmək olar. Media sorğuları: David Hymson – [email protected] MƏNBƏ Vascarta Inc.