S: ABŞ -da investorlar və əczaçılıq ictimaiyyəti arasında xüsusilə CML -ə marağı necə qiymətləndirirsiniz? C: Erik Manting , CEO: ABŞ -da ən qabaqcıl ixtisaslaşmış investorlar və daha böyük pul fondları var, buna görə də klinik boru kəmərimizi genişləndirərkən diqqəti ora yönəltmək məntiqli olur. Avstraliya da vergi güzəştləri ilə nağd pula qənaət edən bir quruluşumuz var, lakin klinik səyləri artırmaq üçün daha dərin ciblərimiz olmalıdır. Merck -in Terns -i 6.7 milyard dollar a alması və Novartis -in Scemblix -i 4 milyard dollar lıq pik satış proqnozu ilə bazara çıxarmasından sonra CML sahəsi yenidən maraq qazanıb. Bu, əvvəllər az innovasiya olan bir sahə kimi görünən CML üçün oyun meydançasını dəyişib. Bizim yaxşı mövqeyimiz var, çünki təkmilləşdirilmiş TKI -lərdən sonra növbəti addım müalicəsiz remissiyaya ( TFR ) artan diqqət olacaq. S: VITAL-TFR2 tədqiqatını kim maliyyələşdirir? C: Erik Manting , CEO: Bu, tədqiqatçı tərəfindən maliyyələşdirilən bir sınaq olacaq, lakin böyük ölçüdə biz tərəfdən də maliyyələşdiriləcək. VITAL-CML sınağı korporativ tərəfindən maliyyələşdirilən bir sınaqdır, lakin Professor Hughes ilə Avstraliya şəraiti, Scemblix üçün də daxil olmaqla, böyük sınaqlar keçirərək çox yaxşı təşkil olunub. Biz onların sınağı idarə etməsindən məmnunuq, lakin bu, CRO (SAHMRI) -yə ödəmək və yeni GMP materialı hazırlamaq daxil olmaqla xərclərlə gəlir. Bu, çox sərfəli olacaq. S: CADENCE birləşmə sınağından ilk məlumat dəstindən investorlar hansı effektivliklə bağlı və ya bioloji məlumatları gözləməlidirlər? C: Erik Manting , CEO: Erkən mərhələdə biz həm AML , həm də CML sınaqları üçün effektivliyin ilkin əlamətlərini axtarırıq. Biz həmişə immun sisteminin necə aktivləşdiyinə dair ilkin göstərici əldə etməyə çalışırıq, T hüceyrə repertuarı na, ELISPOT analizlərinə baxırıq və humoral ilə T hüceyrə bölmələrini müqayisə edirik. Bu analizlər Leiden dəki laboratoriyalarımızda və WEHI İnstitutu nda aparılır. İlk və ən vacib hissə təhlükəsizliyin təmin edilməsi idi, lakin biz həmçinin immun sisteminin qalıq xəstəliyə nəzarət etdiyini göstərən MRD hadisələrinə də baxacağıq. CML şəraitində biz BCR-ABL geninə və immunoloji parametrlərə baxacağıq, erkən molekulyar cavab məlumatlarını əldə etməyə ümid edirik. S: BCR-ABL1 azalmasının miqdarı və ya nümunələri ilə bağlı, hansı səviyyəni klinik cəhətdən həvəsləndirici erkən siqnal hesab edərdiniz? C: Erik Manting , CEO: TKI -lərə uzun müddət suboptimal cavab verən xəstələr üçün, onlardan hər hansı birini davamlı dərin molekulyar cavab ( DMR ) olan bir xəstəyə çevirmək möhtəşəm bir nəticə olardı. İlkin siqnallar incə ola bilər, lakin biz müalicənin 3 ay ından sonra əldə edilən, rəsmi olaraq erkən molekulyar cavab kimi qiymətləndirilən siqnalları və sonra cavabların davam edib-etmədiyini görmək üçün 12 aylıq məlumatları axtarırıq. Suboptimal cavabdan DMR -ə çevirə biləcəyimiz hər hansı bir xəstə uğur kimi qəbul ediləcək, xüsusilə də immun sistemində nəsə baş verdiyini göstərən immunoloji parametrlərlə birləşdirildikdə, AML -də gördüyümüzə bənzər şəkildə. S: Planlaşdırılan ABŞ pediatrik AML genişlənməsi, xüsusilə də indiki vaxtdan 2027-ci ilin birinci yarısı nda bu proqramın başlamasına qədər olan əsas maneələr haqqında daha ətraflı məlumat verə bilərsinizmi? C: Erik Manting , CEO: Hər şey maliyyələşdirmədən asılıdır. Biz hazırlıq işlərini görmüşük. Pediatrik göstəricilərə keçməyin iki səbəbi var: yüksək qarşılanmamış tibbi ehtiyac və dünyanın ən yaxşı mərkəzlərindən bəziləri ilə işləmək imkanı. Pediatrik şərait daha az xəstə sayı ilə bazara daha sürətli və səmərəli yol açır. Strateji olaraq, böyüklər üçün AML şəraiti böyük olsa da və həcmli və uzunmüddətli sınaqlar səbəbindən əczaçılıq tərəfdaşlığından faydalansa da, vaxt və xəstə sayı baxımından daha qısa olan pediatrik proqram bu məhsulu bazara özümüz çıxarmağımıza imkan verəcək. S: Moderna/Merck -in müsbət xəbərlərinin daha geniş xərçəng peyvəndi sahəsi üçün nə demək olduğunu düşünürsünüz və bu, Mendus -un fərdiləşdirilmiş strategiyasına qarşı hazır strategiyasına daha müsbət işıq salırmı? C: Erik Manting , CEO: Ən əhəmiyyətli nəticə odur ki, immun sistemi həcmli şiş kütlələrini həll etməkdənsə, residivin qarşısını almaqda daha effektivdir, bu da bizim yanaşmamızı təsdiqləyir. Lakin, miyeloid qan xərçəngləri bərk şişlərdən çox fərqlidir – onlar nəzarət nöqtəsi inhibitorlarından təsirlənmir. Biz immun sistemi ilə xərçəng hüceyrələri arasındakı uyğunsuzluğun müalicəvi olduğunu göstərən allogenik kök hüceyrə transplantasiyalarına əsaslanan fərqli bir prinsip qəbul etmişik. Bütün antigenləri olan leykemik hüceyrə məhsulumuz geniş immun cavabı təhlükəsiz şəkildə tetikləyir. Moderna/Merck -in sıçrayışı böyük bir texnoloji nailiyyət olsa da, bu, hər kəsin uğurlu olacağı demək deyil. Məhsulumuz güclü əsaslandırma və həvəsləndirici məlumatlarla xüsusi olaraq miyeloid qan xərçəngləri üçün nəzərdə tutulmuşdur. S: Rüblük maliyyə nəticələri və nağd pul ehtiyatı haqqında ətraflı məlumat verə bilərsinizmi? C: Lotta Ferm , CFO: Rüblük xərc səviyyəsi keçən ilin eyni dövründəki 24.1 milyon SEK ilə müqayisədə 20.5 milyon SEK təşkil edib. Xərclərin azalmasının əsas səbəbi keçən il apardığımız yenidənqurma idi ki, bu da klinik sınaqlara yönəlmiş daha incə bir təşkilatla nəticələndi. Rübü sonunda nağd pul mövqeyi 59.9 milyon SEK idi ki, bu da bizi 2027-ci ilin birinci rübü nə qədər aparacaq. S: Növbəti 6-12 ay ərzində boru kəməri boyunca gözlənilən əsas mərhələlər hansılardır? C: Erik Manting , CEO: Biz davamlı məlumat axını gözləyirik. DIVA sınağı başladığı zaman nisbətən tez xəstə toplayacaq, 2027-ci ilin 1-ci rübü ndə ilkin məlumatlar və 2027-ci ilin 3-cü rübü ndə bütün 24 xəstə üzrə tam məlumatlar olacaq. Pediatrik sınaq 2027-ci ilin 1-ci yarısı nda başlaması gözlənilən hazırlıq mərhələsindədir. CML -də VITAL-CML sınağı olacaq