TARRYTOWN, N.Y., 14 sentyabr 2026 /PRNewswire/ -- Xərçəng və xərçəngönü xəstəlikləri idarə edən əsas onkogen və immun mexanizmləri hədəfləyən birinci sinif peptid terapevtiklərinin inkişafına həsr olunmuş klinik mərhələli biotexnologiya şirkəti Sapience Therapeutics, Inc. , bu gün ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) tərəfindən şirkətə ailəvi adenomatoz polipoz (FAP) müalicəsi üçün ST316 (IND 184073) adlı tədqiqat yeni dərman (IND) ərizəsinin qəbul edildiyini elan etdi. FAP , yüzlərlə minlərlə xərçəngönü kolorektal poliplərin inkişafı və kolorektal xərçəng riskinin əhəmiyyətli dərəcədə artması ilə əlaqəli nadir irsi bir xəstəlikdir. ST316 daha əvvəl FDA -dan ailəvi adenomatoz polipoz müalicəsi üçün Yetim Dərman təyinatı almışdı. Sapience Therapeutics -in Baş İcraçı Direktoru Barry Kappel , “Biz ST316 üçün bu mühüm tənzimləyici mərhələyə çatdığımız üçün məmnunuq” dedi. “ ST316 -nın unikal təsir mexanizmi daha geniş Wnt yolunun inhibisyonu ilə əlaqəli toksikliklərdən qaçaraq onkogen β-katenin fəaliyyətini selektiv şəkildə inhibə etmək üçün nəzərdə tutulmuşdur. Faza 1 klinik tədqiqatında ST316 monoterapiyası ilə müşahidə olunan əlverişli təhlükəsizlik və tolerantlıq profili, xüsusilə uzunmüddətli müalicənin təhlükəsizlik və tolerantlıq üçün yüksək tələblər qoyduğu FAP -da bu fərqli yanaşmanın potensialını gücləndirir. FAP xəstəlik modellərində dəstəkləyici preklinik fəaliyyətlə birlikdə, biz inanırıq ki, ST316 bu ciddi irsi vəziyyəti olan xəstələr üçün mühüm yeni terapevtik seçim olmaq potensialına malikdir.” ST316 artıq ikinci xətt metastatik kolorektal xərçəngdə ( 2L mCRC ) davam edən Faza 2 genişləndirmə tədqiqatında həvəsləndirici klinik fəaliyyət nümayiş etdirmişdir. AACR 2026 -da təqdim edildiyi kimi və 13 aprel 2026-cı il məlumat kəsiminə əsasən, 15 xəstə ST316 ilə standart müalicə ( FOLFIRI və bevacizumab ) ilə birlikdə qeydiyyata alınmış və müalicə edilmişdir, təsdiqlənmiş obyektiv cavab dərəcəsi ( ORR ) 47% olmuşdur, buna yeddi təsdiqlənmiş qismən cavab və 93% xəstəlik nəzarət dərəcəsi ( DCR ) daxildir. Bu nəticələr 2L mCRC xəstələrində 11% ORR nümayiş etdirən FOLFIRI və bevacizumab üçün tarixi nəticələrlə müqayisədə əlverişlidir. Cavablar RAS-mutasiyalı və RAS vəhşi tipli şişlər, qaraciyər metastazları və əvvəlki bevacizumab təsirinə məruz qalmışlar daxil olmaqla bir çox xəstə alt qruplarında müşahidə edilmişdir. Tədqiqatın 23 xəstəlik Faza 1 monoterapiya hissəsində, ST316 əvvəllər AACR 2026 -da açıqlandığı kimi əlverişli təhlükəsizlik və tolerantlıq profili nümayiş etdirmişdir. Bu nəticələr insanlarda β-katenin/BCL9 yolunun antaqonizminin klinik təsdiqini təmin edir və yolun vahid şəkildə aktivləşdirildiyi FAP daxil olmaqla digər β-katenin tərəfindən idarə olunan xəstəliklərdə ST316 -nın qiymətləndirilməsi üçün əsas verir. Ailəvi adenomatoz polipoz (FAP) , adətən APC genindəki mutasiyalar nəticəsində kolon və rektumda çoxsaylı adenomatoz poliplərin inkişafı ilə xarakterizə olunan nadir irsi bir vəziyyətdir. Müdaxilə olmadan, FAP olan şəxslər kolorektal xərçəng inkişaf etdirmək üçün demək olar ki, qaçılmaz ömür boyu risklə üzləşirlər. Mövcud idarəetmə strategiyaları intensiv nəzarət və profilaktik cərrahiyyəyə əsaslanır, bu da xəstəlik yükünü azalda bilən və cərrahi müdaxiləni gecikdirə və ya qarşısını ala bilən effektiv tibbi terapiyalara ehtiyacı vurğulayır. Nadir Xəstəliklər üzrə Milli Təşkilatın məlumatına görə, FAP ABŞ -da təxminən 5,000-10,000 nəfərdən 1-nə təsir edir və hazırda bu vəziyyət üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmiş tibbi terapiyalar yoxdur. ST316 haqqında ST316 Sapience Therapeutics -in Wnt/β-katenin siqnal yolunda kritik bir transkripsiyonel ko-aktivator olan BCL9 ilə qarşılıqlı əlaqəsini bloklamaqla β-katenin -in onkogen fəaliyyətini selektiv şəkildə inhibə etmək üçün nəzərdə tutulmuş birinci sinif β-katenin antaqonistidir. Bu selektiv mexanizm bağırsaq kök hüceyrələrinin yenilənməsi və sümük homeostazı kimi normal Wnt -dən asılı prosesləri qorumaq üçün nəzərdə tutulmuşdur, bu da geniş Wnt yolu inhibitorları ilə müşahidə olunan dozanı məhdudlaşdıran mədə-bağırsaq və sümük toksikliklərinin mexaniki əsasını təşkil edir. Bu əsaslandırmaya uyğun olaraq, ST316 indiyə qədər Faza 1 monoterapiya (n=23) və tədqiqatın Faza 2 FOLFIRI və bevacizumab kombinasiya kohortunda (n=15) müalicə olunan 38 xəstə arasında dozanın azaldılmasına, kəsilməsinə və ya dayandırılmasına səbəb olan heç bir mədə-bağırsaq və ya sümük ilə əlaqəli mənfi hadisələrlə əlaqələndirilməmişdir. Anormal β-katenin siqnalizasiyası ailəvi adenomatoz polipoz (FAP) daxil olmaqla çoxsaylı xərçəng və xərçəngönü xəstəliklərin əsas sürücüsüdür. ST316 hazırda ikinci xətt metastatik kolorektal xərçəngdə ( 2L mCRC ) standart müalicə ilə birlikdə davam edən Faza 2 doza genişləndirmə tədqiqatında qiymətləndirilir. ST316 ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası tərəfindən FAP müalicəsi üçün Yetim Dərman Təyinatı almışdır. Sapience Therapeutics haqqında Sapience Therapeutics, Inc. xərçəngi idarə edən onkogen və immun disrequlyasiyanı həll etmək üçün peptid terapevtiklərinin kəşfi və inkişafına yönəlmiş özəl, klinik mərhələli biotexnologiya şirkətidir. Daxili kəşf imkanları ilə Sapience , ənənəvi olaraq dərmanla müalicə edilməyən hesab edilən transkripsiya faktorlarını hədəfləməyə imkan verən hüceyrədaxili zülal-zülal qarşılıqlı əlaqələrini pozan SPEARs™ (Stabilized Peptides Engineered Against Regulation) adlı terapevtik namizədlər boru kəməri qurmuşdur. Sapience həmçinin SPARCs™ (Stabilized Peptides Against Receptors on Cancer) adlı yeni molekul sinfi ilə hüceyrə səthi hədəflərinə yük yönəldə bilər, bu da α-hissəciklər kimi radioizotop yüklərin xərçəng hüceyrələrinə çatdırılmasını təmin edir. Şirkətin əsas proqramları, β-katenin -in birinci sinif antaqonisti olan ST316 və C/EBPβ -nin birinci sinif antaqonisti olan lucicebtide (əvvəllər ST101 kimi tanınan), hazırda tam qeydiyyatdan keçmiş Faza 2 klinik sınaqlarda qiymətləndirilir. Sapience Therapeutics haqqında daha çox məlumat üçün lütfən https://sapiencetherapeutics.com/ səhifəsinə daxil olun və LinkedIn -də bizimlə əlaqə saxlayın. MƏNBƏ Sapience Therapeutics, Inc.