Bu hekayə əvvəlcə BioPharma Dive -də dərc edilmişdir. Gündəlik xəbərlər və məlumatlar almaq üçün pulsuz gündəlik BioPharma Dive bülletenimizə abunə olun. Qısa məlumat: Cellectis donor mənşəli hüceyrə terapiyalarından imtina edir və diqqətini gen redaktə dərmanlarına yönəldir, bazar ertəsi verdiyi açıqlamada qan xərçəngi ilə mübarizə üçün CAR-T müalicələrinin "kommersiya və klinik mənzərəsinin" "əhəmiyyətli dərəcədə dəyişdiyini" bildirib. Bu qərar Cellectis -in bazara çıxarılacaq dərmana gedən yolunu kəskin şəkildə uzadır, çünki şirkət klinik inkişafda olan müalicələr üzərində işi dayandırır və insanlarda sınaqdan keçirilməmiş terapiyalara keçir. Onun kəşf etdiyi və lisenziyasını verdiyi bir CAR-T proqramı Faza 2 sınaqlarına qədər irəliləmişdi. Cellectis iddia etdi ki, onun yeni strategiyası "maliyyə və əməliyyat resurslarından ən səmərəli istifadəni" təmsil edir. Lakin investorlar məyusluqlarını ifadə etdilər, çünki şirkətin səhmləri səhər ticarətində 43% -ə qədər düşdü və hər biri təxminən 2 dollar civarında, bütün zamanların ən aşağı səviyyələrindən bir qədər yuxarı ticarət edildi. Məlumat: Əsrin əvvəllərində Institut Pasteur tərəfindən hazırlanmış gen redaktə texnologiyası ilə qurulan Cellectis , donor hüceyrələrindən hazırlanmış "allogenik" terapiyaların inkişafında uzun müddət lider olmuşdur. Şirkət 2015-ci ildə ilkin kütləvi təklifdə (IPO) 228 milyon dollar vəsait toplamış və o vaxtdan bəri müalicələrinin bir çox qan xərçəngi üçün mövcud olan mürəkkəb, fərdiləşdirilmiş CAR-T terapiyalarına daha sadə bir alternativ ola biləcəyini sübut etmək üçün çalışmışdır. Lakin bir çox həmyaşıdları kimi, Cellectis də çətinliklərlə üzləşmişdir. Fərdiləşdirilmiş, "autoloq" hüceyrə terapiyaları leykemiya , limfoma və multipl miyeloma kimi bədxassəli şişlərdə təsdiqlənmək üçün yüksək bir standart müəyyən etmişdir. Onların allogenik həmkarları bu nəticələrə uyğunlaşmaqda çətinlik çəkmiş, bu da son illərdə bir çox inkişaf etdiricinin resursları otoimmün xəstəlikləri tədqiqatı kimi digər sahələrə yönəltməsinə səbəb olmuşdur. Hələ avqustun əvvəlində Cellectis , leykemiya və limfomada lasme-cel və eti-cel adlı iki klinik mərhələli hüceyrə terapiyası üçün məlumatları təqdim edirdi. Lakin yeni dərman növləri – hüceyrə terapiyalarından bispesifik antikorlara və daha çoxuna qədər – təsdiqləndikcə bir çox qan xərçəngində müalicə protokolları kəskin şəkildə dəyişmişdir. Bu inkişaflar Cellectis -in rəqabətini artırmış, hər bir terapiya üçün əhatə olunan xəstə populyasiyalarını azaltmış və tədqiqatlara qeydiyyatı yavaşlatmışdır. Şirkət verdiyi açıqlamada: "Biz inanırıq ki, bu tendensiyalar davam edəcək və hər iki məhsul namizədi üçün kommersiya imkanlarını daha da məhdudlaşdıracaqdır." Cellectis , lasme-cel və eti-cel -in dəyərini maksimuma çatdırmaq üçün "strateji tərəfdaşlıq imkanları" axtaracaq. Şirkət həmçinin "təşkilatını yenidən quracaq" və Allogene , Servier , AstraZeneca və Iovance Biotherapeutics ilə mövcud tərəfdaşlıqları dəstəkləyəcək, şirkət bildirib.