SION-719 PreciSION CF alt qrupunun post hoc təhlilləri, NBD1 bioloji aktivliyinə uyğun olaraq, orta hesabla -8.6 mmol/L -ə qədər plasebo ilə tənzimlənmiş tər xlorid azalmasını göstərdi. İkili kombinasiya Faza 2a sınağının 2027-ci ilin birinci rübündə başlaması gözlənilir. İşçi qüvvəsinin 46% azaldılması və digər xərclərə qənaət tədbirləri ikili kombinasiya proqramının irəliləməsinə üstünlük verir və nağd pul ehtiyatını 2029-cu ilin ikinci yarısına qədər uzadır. Sionna bu gün Şərq vaxtı ilə saat 16:30-da konfrans zəngi keçirəcək. WALTHAM, Mass. , 14 sentyabr 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Sionna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SION ), kistik fibroz (KF) üçün yeni dərmanlar hazırlamaq missiyası ilə klinik mərhələli biofarmasevtik şirkəti, bu gün özünün üstünlük verdiyi ikili kombinasiya olan SION-451 + SION-2222 -ni AscenSION CF Faza 2a sübut-konsept (POC) sınağına keçirmək planlarını və şirkətin PreciSION CF Faza 2a sınağının post hoc təhlilinin nəticələrini elan etdi. SION-451 + SION-2222 -ni irəlilətmək qərarı PreciSION CF -dən əldə edilmiş klinik, farmakokinetik (PK) və qeyri-klinik məlumatların geniş nəzərdən keçirilməsindən sonra qəbul edildi. Bu sınaqdan və əvvəlki Faza 1 ikili kombinasiya sınağından əldə edilmiş biliklər ikili kombinasiyanın inkişaf strategiyasına təsir edəcək. Sionna -nın prezidenti və baş icraçı direktoru Mike Cloonan dedi: “İkili kombinasiyamız üçün doğru yolu müəyyən etməzdən əvvəl SION-719 PreciSION CF sınağının nəticələrini və onların potensial təsirlərini daha yaxşı başa düşmək üçün hərtərəfli post hoc məlumat təhlilini tamamlamaq bizim üçün vacib idi. Təhlil, sınağın şərhini çətinləşdirən və NBD1 sabitləşməsinin təsirini zəiflədə biləcək vacib amilləri müəyyən etdi.” Post hoc nəticələri, SION-451 + SION-2222 üçün əlverişli Faza 1 nəticələri ilə birlikdə, ikili kombinasiyanın Faza 2a -ya keçirilməsini dəstəkləyir. Biz KF icmasından ilham almışıq, onların səsləri yeni müalicə variantlarına ehtiyacı gücləndirməyə davam edir. Boston Uşaq Xəstəxanasının Kistik Fibroz Mərkəzinin direktoru və Harvard Tibb Məktəbində Pediatriya üzrə Dosent Gregory S. Sawicki, M.D., M.P.H. dedi: “Əhəmiyyətli irəliləyişlərə baxmayaraq, KF olan insanlar üçün yeni variantlara əhəmiyyətli ehtiyac qalmaqdadır. NBD1 -i birbaşa sabitləşdirmək, KF -nin əsas biologiyasını həll etmək üçün fərqli bir yanaşma təşkil etməyə davam edir.” “Mən Sionna -nın SION-451 + SION-2222 -nin Faza 2a sınağına başlamasını görməkdən həyəcanlıyam, bu, NBD1 biologiyasının KF olan insanlar üçün əhəmiyyətli faydaya çevrilə biləcəyini daha da araşdırmaq üçün vacib bir növbəti addım olacaq.” SION-719 PreciSION CF Faza 2a Klinik Sınağının Post Hoc Təhlili PreciSION CF Faza 2a (NCT07108153) F508del üçün homozigot olan 15 yetkin KF iştirakçısında Trikafta® -ya əlavə edildikdə SION-719 -un təhlükəsizliyini və tolerantlığını qiymətləndirən randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli, çarpaz sınaq idi. KFTR funksiyasının vacib ölçüsü olan tər xloridindəki dəyişiklik əsas fəaliyyət son nöqtəsi idi. Əvvəllər elan edildiyi kimi, sınaq əsas fəaliyyət son nöqtəsinə nail olmadı və Sionna SION-719 -u SOC -a əlavə olaraq irəlilətmir. Əsas nəticələrin elanından sonra, Sionna PreciSION CF nəticəsini, o cümlədən NBD1 mexanizmi və SION-451 + SION-2222 ikili kombinasiyası üçün təsirləri daha yaxşı başa düşmək üçün klinik, PK və qeyri-klinik məlumatların hərtərəfli təhlilini apardı. Sınaqda əsas təhlil, 1-ci gün ü baza olaraq istifadə edərək plasebo ilə tənzimlənmiş tər xlorid dəyişikliyini qiymətləndirdi. Əvvəlcədən müəyyən edilmiş ikinci təhlil, hər müalicə dövrünün əvvəlində ölçülən baza səviyyəsini istifadə edərək plasebo ilə tənzimlənmiş tər xlorid dəyişikliyini qiymətləndirdi. Qiymətləndirilə bilən 14 iştirakçı arasında nəticələr hər iki metodologiya altında oxşar idi, əsas təhlildə plasebo ilə tənzimlənmiş tər xlorid dəyişiklikləri -1.0 mmol/L və ikinci təhlildə -1.1 mmol/L idi. Post hoc təhlili, müşahidə olunan müalicə təsirini qarışdıra biləcək üç amili müəyyən etdi: PK kənar dəyərlər: Üç iştirakçının dərman təsirləri (biri SION-719 ilə və ikisi Trikafta -nın komponentləri (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ETI ) ilə əsas vaxt nöqtələrində uyğunsuzluqla uyğun idi. Bu qarışıq iştirakçıları istisna etmək, hər müalicə dövrünün əvvəlində ölçülən baza səviyyəsinin ikinci təhlilini istifadə edərək orta hesabla plasebo ilə tənzimlənmiş tər xlorid dəyişikliyinin -8.6 mmol/L olmasına səbəb oldu. Şirkət inanır ki, tər xloridini qiymətləndirmək üçün ikinci təhlil, müalicə dövrləri arasında müşahidə olunan dəyişkənliyi ən yaxşı şəkildə izah edir. Trikafta Təsir Səviyyələri: ETI təsirləri SION-719 müalicə dövrlərində daha aşağı idi, üç komponentin hamısının orta təsirləri orta hesabla təxminən 25-30% azaldı, plasebo dövrlərində isə nisbətən sabit qaldı. KFTR Kanal Biologiyası : Preklinik CFHBE analiz məlumatlarının post hoc təhlili göstərir ki, SION-719 kimi NBD1 stabilizatoru ilə ivacaftor kimi potensiallaşdırıcı arasında qarşılıqlı əlaqə NBD1 sabitləşməsinin əlavə faydasını zəiflədə bilər. Bu qarşılıqlı əlaqə NBD1 stabilizatoru TMD1 və ya ICL4 -ü hədəfləyən tamamlayıcı korrektorlarla birləşdirildikdə müşahidə edilmir. Sionna inanır ki, bu təhlillər SION-719 -un sınaqda bioloji cəhətdən aktiv olduğunu, lakin PK kənar dəyərlərinin və SION-719 ilə Trikafta arasında mürəkkəb qarşılıqlı əlaqələrin müşahidə olunan nəticəyə təsir edə biləcəyini və potensial müalicə siqnalını zəiflədə biləcəyini göstərir. SION-451 + SION-2222 İkili Kombinasiya Faza 2 İnkişaf Planı Sionna SION-451 + SION-2222 -ni AscenSION CF Faza 2a POC sınağına keçirməyi planlaşdırır. Şirkət, tamamlayıcı KFTR modulyatoru ilə birlikdə NBD1 -i birbaşa sabitləşdirməyin KFTR funksiyasını əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşdırma potensialına malik olduğuna inanmağa davam edir. AscenSION CF POC , F508del üçün homozigot olan KF -li yetkinləri SION-451 + SION-2222 ilə 28 gün müddətində müalicə edən açıq etiketli bir sınaq olacaq. İştirakçılar Trikafta -dan SION-451 + SION-2222 -yə keçəcəklər və sınaq tər xloridini, təhlükəsizliyi və PK -nı qiymətləndirəcək. Dizayn, dozaya riayət və tər xloridinin dəyişkənliyi ilə bağlı PreciSION CF -dən əldə edilmiş əsas bilikləri özündə birləşdirəcək və sınağın 2027-ci ilin birinci rübündə başlaması gözlənilir. SION-451 + SION-2222 -ni irəlilətmək qərarı, şirkətin 2026-cı il avqustun 10-da əsas nəticələrini elan etdiyi SION-451 əsaslı ikili kombinasiyaların Faza 1 sağlam könüllü sınağının nəticələri ilə dəstəklənir. Sınaq təhlükəsizlik, tolerantlıq və PK məqsədlərinə nail oldu. SION-451 + SION-2222 hədəf təsir əhatəsinə əsaslanaraq üstünlük verilən ikili kombinasiya olaraq müəyyən edildi və irəliləyən SION-451 gündə iki dəfə (BID) + SION-2222 gündə bir dəfə (QD) rejimi əlverişli tolerantlıq profilini nümayiş etdirdi. Planlaşdırılan dozaların Faza 1 təsirləri Sionna -nın CFHBE analizində KFTR funksiyasında əhəmiyyətli yaxşılaşma ilə əlaqəli diapazonda idi. Korporativ Yeniləmə Əməliyyatlarının hərtərəfli nəzərdən keçirilməsini tamamladıqdan sonra, Sionna -nın Direktorlar Şurası işçi qüvvəsinin təxminən 46% azaldılmasını təsdiqlədi və Şirkət öz resurslarını SION-451 + SION-2222 -ni irəlilətməyə yönəltmək və əməliyyat müddətini uzatmaq üçün digər xərclərə qənaət tədbirləri həyata keçirdi. Sionna ikili kombinasiya proqramını irəlilətmək üçün tələb olunan əsas klinik, elmi, tənzimləyici, texniki və korporativ imkanları qoruyub saxlayacağını gözləyir. Şirkət hazırda təxminən 6.4 milyon dollar məbləğində ümumi restrukturizasiya və əlaqəli xərclərə məruz qalacağını təxmin edir. Sionna 2026-cı ilin ikinci rübünü təxminən 268.3 milyon dollar nağd pul, nağd pul ekvivalentləri və bazara çıxarıla bilən qiymətli kağızlarla başa vurdu. Şirkət, işçi qüvvəsinin azaldılması, SION-719 -a standart müalicəyə əlavə olaraq investisiyanın dayandırılması və digər xərclərə qənaət tədbirlərinin nağd pul ehtiyatını 2029-cu ilin ikinci yarısına qədər uzadacağını təxmin edir. Vebcast Detalları Sionna Therapeutics -in canlı vebcastı bu gün, 14 sentyabr 2026-cı il tarixində Şərq vaxtı ilə saat 16:30-da başlayacaq və bu link vasitəsilə əldə edilə bilər. Telefon vasitəsilə dinləməyə və ya sual verməyə üstünlük verən iştirakçılar Sionna -nın İnvestor Əlaqələri veb saytında və ya buraya klikləməklə qeydiyyatdan keçə bilərlər. Təkrar yayım Sionna -nın veb saytının “İnvestorlar” bölməsindəki “Tədbirlər” səhifəsində https://investors.sionnatx.com/news-events/events ünvanında mövcud olacaq. Sionna Therapeutics haqqında Sionna Therapeutics , kistik fibroz (KF) transmembran keçiricilik tənzimləyicisi ( KFTR ) zülalının funksiyasını normallaşdıran yeni dərmanlar hazırlayaraq KF üçün mövcud müalicə paradiqmasını inqilab etmək missiyası ilə klinik mərhələli biofarmasevtik şirkətidir. Sionna -nın məqsədi, KF ilə yaşayan insanlar üçün KFTR -nin nukleotid bağlayıcı domen 1 ( NBD1 )-i birbaşa sabitləşdirməklə KFTR funksiyasını mümkün qədər normala yaxın səviyyəyə qaytara bilən fərqli dərmanlar təqdim etməkdir, Sionna bunun KF olan insanlar üçün klinik nəticələrdə və həyat keyfiyyətində əhəmiyyətli yaxşılaşmaları potensial olaraq açmaq üçün mərkəzi olduğuna inanır. Sionna haqqında daha çox məlumat üçün www.sionnatx.com ünvanına daxil olun. Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlara dair Xəbərdarlıq Qeydi Bu press-reliz, 1995-ci ilin Şəxsi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Qanunu -nun mənasına uyğun olaraq, dəyişikliklərlə birlikdə, Sionna -nın inancları və gözləntiləri haqqında nəzərdə tutulan və açıq bəyanatları, o cümlədən: KF üçün müalicə paradiqmasını dəyişdirmək məqsədi; PreciSION CF sınağının nəticələrinin şərhini və potensial qarışıq amillərin bu nəticələrin şərhinə təsirini; NBD1 sabitləşməsinin KFTR funksiyasını yaxşılaşdırmaq və klinik fayda vermək potensialını, o cümlədən SION-719 -un PreciSION CF -də bioloji aktivliyi və preklinik və in vitro analiz məlumatlarının klinik nəticələrə çevrilə bilməsi haqqında inancları; SION-451 + SION-2222 -nin planlaşdırılan Faza 2a sübut-konsept sınağının məqsədləri, dizaynı, vaxtı, başlanması və aparılması; SION-451 + SION-2222 -nin terapevtik potensialı, klinik faydaları və təhlükəsizliyi; işçi qüvvəsinin azaldılması və digər xərclərə qənaət tədbirlərinin gözlənilən vaxtı, əhatə dairəsi, xərcləri və faydaları; Şirkətin SION-451 + SION-2222 -ni irəlilətmək və ictimai şirkət kimi fəaliyyət göstərmək üçün lazım olan imkanları və kadrları saxlamaq qabiliyyəti; Şirkətin gözlənilən nağd pul ehtiyatı; və tarixi faktlar olmayan digər bəyanatları ehtiva edir. Bəzi hallarda, gələcəyə yönəlik bəyanatlar “ola bilər”, “olacaq”, “gərəkdir”, “olardı”, “gözləmək”, “planlaşdırmaq”, “gözləmək”, “ola bilər”, “niyyət etmək”, “hədəfləmək”, “layihə”, “inanmaq”, “təxmin etmək”, “proqnozlaşdırmaq”, “potensial” və ya “davam etmək” kimi terminlərlə, yaxud bu terminlərin inkarı və ya digər oxşar ifadələrlə müəyyən edilə bilər. Hər hansı bir gələcəyə yönəlik bəyanat rəhbərliyin cari gözləntilərinə və inanclarına əsaslanır və faktiki hadisələrin və ya nəticələrin əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək risklərə, qeyri-müəyyənliklərə və vacib amillərə məruz qalır, o cümlədən məhsul namizədlərinin inkişafında xas olan qeyri-müəyyənliklər; PreciSION CF nəticələrinin və potensial qarışıq amillərin şərh edilməsi; tədqiqat xarakterli olan və gələcək nəticələri etibarlı şəkildə proqnozlaşdıra bilməyən post hoc təhlillərinin xas məhdudiyyətləri; in vitro və preklinik məlumatların klinik faydaya çevrilməyə bilməsi riski; bir birləşmə ilə müşahidə olunan nəticələrin fərqli bir birləşmə və ya kombinasiya ilə nəticələri proqnozlaşdırmaya bilməsi riski; və planlaşdırılan Faza 2a sınağının dizaynı və aparılması. Əlavə risklərə Şirkətin namizədlərinin təhlükəsiz və effektiv olduğunu nümayiş etdirmək qabiliyyəti; tənzimləyici rəy və ya təsdiqlər əldə etmək; gözlənilən restrukturizasiya qənaətlərinə və müddətin uzadılmasına nail olmaq; işçi qüvvəsinin azaldılmasından sonra əsas kadrları və imkanları saxlamaq; kifayət qədər maliyyə təmin etmək; və ümumi iqtisadi, sənaye və bazar şəraitinə cavab vermək daxildir. Bu risklər və qeyri-müəyyənliklər Sionna -nın Form 10-Q üzrə ən son Rüb Hesabatında və Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyası ilə sonrakı sənədlərində “Risk Faktorları” bölməsində təsvir edilmişdir. Gələcəyə yönəlik bəyanatlarda əks olunan hadisələr və şərait baş verməyə bilər. Hər hansı bir gələcəyə yönəlik bəyanat Sionna -nın yalnız bu günə olan fikirlərini təmsil edir və s.