Bütün altı Kohort 1 (aşağı dozalı BB-301 ) xəstəsi müalicədən sonrakı tam 12 aylıq izləmə müddətini başa vurub və Kohort 2 (yüksək dozalı BB-301 ) bütün üç xəstənin təhlükəsiz müalicəsi ilə tamamilə qeydiyyata alınıb. 2026-cı ilin 3-cü rübündə ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası ( FDA ) ilə BB-301 əsas sınaq dizaynını müzakirə etmək üçün C Tipi görüş keçirilib və görüş protokollarının oktyabr ayında gözlənilir. Davam edən BB-301 Faza 1b/2a sınağından əlavə aralıq klinik sınaq nəticələri 27-30 oktyabr 2026-cı il tarixlərində Almaniyanın Hamburq şəhərində keçiriləcək Avropa Gen və Hüceyrə Terapiyası Cəmiyyətinin (ESGCT) İllik Konqresi ndə gecikmiş təqdimat üçün qəbul edilib. 30 iyun 2026-cı il tarixinə təxminən 180 milyon dollar nağd pul vəsaiti ilə yaxşı kapitallaşdırılıb. HAYWARD, Kaliforniya, 14 sentyabr 2026 ( GLOBE NEWSWIRE ) -- Benitec Biopharma Inc. ( NASDAQ: BNTC ) (“ Benitec ” və ya “ Şirkət ”), həyat üçün təhlükəli, genetik cəhətdən müəyyən edilmiş xəstəliklər üçün xəstəliyi dəyişdirən genetik dərmanlar hazırlayan klinik mərhələli biotexnologiya şirkəti, özünün “ Susturma və Əvəzetmə ” DNT -yönümlü RNA müdaxiləsi (“ ddRNAi ”) platformasına əsaslanaraq, bu gün 30 iyun 2026-cı il tarixində başa çatan tam maliyyə ili üçün maliyyə nəticələrini elan etdi və son tənzimləyici qarşılıqlı əlaqələr və qarşıdan gələn klinik məlumat təqdimatları haqqında yeniləmə təqdim etdi. “Bu, Benitec üçün və BB-301 -in davamlı inkişafı üçün klinik icra baxımından əhəmiyyətli bir il olub,” deyə Benitec -in İcraçı Sədri və Baş İcraçı Direktoru Jerel A. Banks, M.D., Ph.D. bildirib. “İl ərzində biz Kohort 1 -dəki bütün altı xəstənin izləməsini tamamladıq və Kohort 2 -ni tamamilə qeydiyyata aldıq, eyni zamanda BB-301 -i əsas sınağa keçirmək üçün tələb olunan tənzimləyici qarşılıqlı əlaqələri davam etdirdik. Bu günə qədər müşahidə olunan klinik faydanın ardıcıllığı və davamlılığı, FDA ilə əsas sınaq planları ilə bağlı apardığımız müzakirələrlə birlikdə, BB-301 -in OPMD ilə əlaqəli disfagiyanın gedişatını əhəmiyyətli dərəcədə dəyişdirmək potensialına olan inamımızı gücləndirməyə davam edir. Bu irəliləyişi mümkün edən xəstələrə, ailələrə və tədqiqatçılara minnətdarıq və 2027-ci ilin ortalarında əsas sınağın planlaşdırılan başlanğıcına doğru irəliləyərkən bu dinamikanı inkişaf etdirməyi səbirsizliklə gözləyirik.” Klinik Əsas Məlumatlar Şirkət OPMD ilə əlaqəli disfagiyanın müalicəsi üçün yerli tətbiq olunan BB-301 -in təhlükəsizliyini və klinik effektivliyini qiymətləndirən davam edən Faza 1b/2a Klinik Tədqiqatı nda BB-301 -i klinik inkişaf vasitəsilə irəlilətməyə davam edir. Aralıq Klinik Tədqiqat Yeniləməsi Bütün altı Kohort 1 (aşağı dozalı BB-301 ) xəstəsi müalicədən sonrakı tam 12 aylıq izləmə müddətini başa vurub və Kohort 2 (yüksək dozalı BB-301 ) bütün üç xəstənin təhlükəsiz müalicəsi ilə tamamilə qeydiyyata alınıb. Xəstələr tərəfindən bildirilən udma simptomlarının qiymətləndirilməsi və rentgen əsaslı udma funksiyasının qiymətləndirilməsi, o cümlədən boğazın bağlanma qabiliyyətinin, boğazın boşalma qabiliyyətinin, boğaz əzələlərinin rahatlamasının və funksional udma qabiliyyətinin yaxşılaşdırılması daxil olmaqla, klinik cəhətdən əhəmiyyətli irəliləyişlər (əlverişli təhlükəsizlik profili ilə birlikdə) müşahidə edilib. Kohort 1 və Kohort 2 üçün aralıq klinik nəticələr 27-30 oktyabr 2026-cı il tarixlərində Almaniyanın Hamburq şəhərində keçiriləcək Avropa Gen və Hüceyrə Terapiyası Cəmiyyətinin 33-cü İllik Konqresi ndə təqdim olunacaq. Tənzimləyici Yeniləmə 2026-cı ilin 3-cü rübündə ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası ilə BB-301 əsas sınaq dizaynını müzakirə etmək üçün C Tipi görüş keçirilib və görüş protokollarının oktyabr ayında gözlənilir. Qarşıdan Gələn Katalizatorlar 27-30 oktyabr 2026-cı il tarixlərində Almaniyanın Hamburq şəhərində keçiriləcək ESGCT İllik Konqresi ndə Faza 1b/2a sınağından aralıq klinik nəticələrin təqdimatı. Benitec 2027-ci ilin ortalarında BB-301 əsas sınağını başlamağı planlaşdırır. Maliyyə Əsas Məlumatları 2026-cı Maliyyə İli Nəticələri 30 iyun 2026-cı il tarixində başa çatan il üçün Şirkət in ümumi xərcləri 51.2 milyon dollar təşkil edib, bu da 30 iyun 2025-ci il tarixində başa çatan il üçün 41.8 milyon dollar idi. Tədqiqat və inkişaf xərcləri 2026-cı ildə 23.4 milyon dollar olub, 2025-ci ildəki 18.3 milyon dollar dan artıb və əsasən OPMD -nin müalicəsi üçün BB-301 -in davam edən klinik inkişafı ilə əlaqəli idi. Tədqiqat və inkişaf xərclərinin artması əsasən 6.3 milyon dollar lıq daha yüksək səhm əsaslı kompensasiya və 2.2 milyon dollar lıq artan əmək haqqı ilə əlaqəli idi, bu da 3.8 milyon dollar lıq müqaviləli istehsal fəaliyyətinin azalması ilə qismən kompensasiya edilib. Ümumi və inzibati xərclər 2026-cı ildə 27.8 milyon dollar təşkil edib, 2025-ci ildəki 23.4 milyon dollar la müqayisədə. Artım əsasən 2.7 milyon dollar lıq daha yüksək səhm əsaslı kompensasiya və 0.8 milyon dollar lıq əmək haqqının artması ilə əlaqəli idi. 30 iyun 2026-cı il tarixində başa çatan il üçün əməliyyatlardan xalis zərər 51.2 milyon dollar təşkil edib, əvvəlki il üçün 41.8 milyon dollar la müqayisədə. 30 iyun 2026-cı il tarixində başa çatan il üçün səhmdarlara aid edilə bilən xalis zərər 45.5 milyon dollar və ya əsas və seyreltilmiş səhm başına 0.98 dollar təşkil edib, bu da 30 iyun 2025-ci il tarixində başa çatan il üçün 37.9 milyon dollar və ya əsas və seyreltilmiş səhm başına 1.05 dollar xalis zərərlə müqayisədə. 30 iyun 2026-cı il tarixinə Şirkət in 180.0 milyon dollar nağd pul və nağd pul ekvivalentləri var idi. BB-301 haqqında BB-301 , həm kodon-optimallaşdırılmış Poly-A Bağlayıcı Zülal Nüvə-1 (PABPN1) , həm də mutant PABPN1 -ə ( OPMD -nin səbəbkar geni) qarşı iki kiçik inhibitor RNA (siRNA) -nın birgə ifadəsini təşviq edən unikal, tək bifunksional konstrukt ifadə edən yeni, modifikasiya edilmiş AAV9 kapsididir . İki siRNA , səhv mutant PABPN1 -in ifadəsini susdurmaq üçün mikroRNA əsaslarına modelləşdirilmişdir, eyni zamanda kodon-optimallaşdırılmış PABPN1 -in ifadəsinə icazə verərək mutantı zülalın funksional versiyası ilə əvəz edir. BB-301 , yerli faydanı maksimuma çatdırmaq və sistemik təsiri minimuma endirmək üçün nəzərdə tutulmuş bir yanaşma olaraq, udma prosesini idarə edən boğaz əzələlərinə bir dəfəlik prosedurla yerli olaraq tətbiq edilir. İnanırıq ki, BB-301 -in susdurma və əvəzetmə mexanizmi mutant PABPN1 ifadəsini yavaşlatmaq və ya dayandırmaqla yanaşı, eyni zamanda funksional əvəzedici zülal təmin etməklə OPMD -nin müalicəsi üçün unikal şəkildə yerləşdirilib. BB-301 EMA -dan Orphan Drug Designation və FDA -dan Orphan Drug və Fast Track Designations alıb və hazırda OPMD olan subyektlərə tətbiq olunan BB-301 -in əzələdaxili dozalarının təhlükəsizliyini və klinik fəaliyyətini qiymətləndirmək üçün Faza 1b/2a , ilk-insan, açıq etiketli doza artırma tədqiqatında qiymətləndirilir ( NCT06185673 ). Benitec Biopharma Inc. haqqında Benitec Biopharma Inc. ( NASDAQ: BNTC ) həyat üçün təhlükəli, genetik cəhətdən müəyyən edilmiş xəstəlikləri olan insanların həyatını yaxşılaşdırmaq üçün nəzərdə tutulmuş xəstəliyi dəyişdirən genetik dərmanlar hazırlayan klinik mərhələli biotexnologiya şirkətidir. Şirkətin xüsusi “ Susturma və Əvəzetmə ” DNT -yönümlü RNA müdaxiləsi ( ddRNAi ) platforması, xəstəlik törədən genlərin davamlı susdurulmasını və tək tətbiqdən sonra normal hüceyrə funksiyasını bərpa edən əvəzedici genlərin eyni vaxtda çatdırılmasını asanlaşdırmaq üçün nəzərdə tutulmuş dərmanlar yaratmaq üçün RNA müdaxiləsini və ya RNAi -ni gen terapiyası ilə birləşdirir. Şirkətin aparıcı tədqiqat namizədi, BB-301 , Oculopharyngeal Muscular Dystrophy (OPMD) ilə əlaqəli disfagiyanın müalicəsi üçün klinik inkişafda olan ilk və yeganə xəstəliyi dəyişdirən genetik dərmandır. Əlavə məlumat üçün www.benitec.com saytına daxil olun. Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar Burada göstərilən tarixi məlumatlar istisna olmaqla, bu press-relizdəki məsələlər gələcəyə yönəlik bəyanatları, o cümlədən Benitec -in məhsul namizədlərini inkişaf etdirmək və kommersiyalaşdırmaq planları, klinikaya qədərki və klinik sınaqların tamamlanma vaxtı, klinik sınaqlarımızdan məlumatların əldə edilmə vaxtı, xəstələrin qeydiyyatı və klinik sınaqlarda dozalanmasının vaxtı və kifayətli olması, gözlənilən tənzimləyici sənədləşmələrin və digər tənzimləyici addımların vaxtı, ddRNAi və Benitec -in məhsul namizədlərinin klinik faydası və potensial atributları və faydaları, və digər gələcəyə yönəlik bəyanatları əhatə edir. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar Şirkət in cari gözləntilərinə əsaslanır və faktiki nəticələrin əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək risklərə və qeyri-müəyyənliklərə məruz qalır, o cümlədən gözlənilməz inkişaflar və aşağıdakılarla bağlı risklər: məhsul namizədlərimizi inkişaf etdirmək və potensial olaraq kommersiyalaşdırmaq planlarımızın uğuru; klinikaya qədərki tədqiqatların və klinik sınaqların tamamlanma vaxtı; gələcək klinik sınaqlarda xəstələrin qeydiyyatı və dozalanmasının vaxtı və kifayətli olması; klinik sınaqlarımızdan məlumatların əldə edilmə vaxtı; tənzimləyici sənədləşmələrin və təsdiqlərin vaxtı və nəticəsi; yeni AAV vektorlarının inkişafı; potensial gələcək lisenziyalarımız və əməkdaşlıqlarımız; texnologiyamızın lisenziyalılarının planları; ddRNAi və məhsul namizədlərimizin klinik faydası və potensial atributları və faydaları, o cümlədən müalicə effektlərinin potensial müddəti və “bir atışlı” müalicə potensialı; intellektual mülkiyyət mövqeyimiz və patent portfelimizin müddəti; xərclər, davam edən zərərlər, gələcək gəlirlər, kapital ehtiyacları və əlavə maliyyələşdirmə ehtiyacları, və bazar şərtləri və digər amillər nəzərə alınmaqla əlavə maliyyələşdirməyə çıxış imkanımız; nağd pul və nağd pul ekvivalentlərimizin iş planımızı həyata keçirmək üçün kifayət edəcəyini gözlədiyimiz müddət; gözlənilməz gecikmələr; əlavə tədqiqat və inkişaf və klinik sınaqların nəticələrinin uğursuz və ya tətbiq olunan tənzimləyici standartlara cavab vermək üçün qeyri-kafi olması və ya davamlı inkişafı təmin etməməsi; klinik sınaqlara kifayət qədər subyektlərin cəlb edilməsi qabiliyyəti; FDA və digər hökumət orqanları tərəfindən verilən qərarlar; Amerika Birləşmiş Ştatları ndakı tənzimləyici inkişaflar; Şirkət in patentlərini və digər intellektual mülkiyyət hüquqlarını qorumaq və tətbiq etmək qabiliyyəti; Şirkət in əməkdaşlıq tərəfdaşları və digər üçüncü tərəflərlə münasibətlərindən asılılığı; Şirkət in məhsullarının və Şirkət in əməkdaşlıq tərəfdaşlarının məhsullarının effektivliyi və ya təhlükəsizliyi; Şirkət in məhsullarının və Şirkət in əməkdaşlıq tərəfdaşlarının məhsullarının bazarda qəbulu və bazar rəqabəti; üçüncü tərəf istehsalçılarından və təchizatçılarından asılılıq, və istehsal mürəkkəbliyi, təchizat fasilələri və cari yaxşı istehsal təcrübələrinə uyğunluq, məhsul namizədlərimiz üçün satış, marketinq və paylama tələbləri ilə əlaqəli risklər; gözləniləndən daha yüksək xərclər; o cümlədən məhkəmə və ya strateji fəaliyyətlərlə bağlı xərclər; əhəmiyyətli zərərlərimiz və gəlirliliyə nail olmaq və ya onu saxlamaq və ya hər hansı bir gəlir əldə etmək qabiliyyətimizin qeyri-müəyyənliyi; Şirkət in artan gəlirlər və əlavə maliyyələşdirmə əldə etməklə kapital ehtiyaclarını ödəmək qabiliyyəti; yerli, regional, milli və beynəlxalq iqtisadi şəraitin və hadisələrin təsiri; o cümlədən geosiyasi qeyri-sabitlik, və beynəlxalq bazarlarda biznes aparmaq və tənzimləyici təsdiqlər axtarmaqla bağlı risklər; əsas idarəetmə, elmi və texniki heyəti cəlb etmək və saxlamaq qabiliyyətimiz; bizim və üçüncü tərəflərin informasiya texnologiya sistemlərində kiber-təhlükəsizlik təhdidləri və zəiflikləri; dərman qiymətlərinə və geri ödəməyə təsir edən qanunvericilik və tənzimləyici islahatların təsiri, o cümlədən Medicare dərman qiymətlərinin müzakirəsi və hökumət qiymət çərçivələri; klinik sınaqlarda və ya gələcək marketinq təsdiqindən sonra məhsul namizədlərimizin istifadəsindən irəli gələn potensial məhsul məsuliyyəti iddiaları; həkimlər, xəstələr, üçüncü tərəf ödəyiciləri və ya tibb ictimaiyyətindəki digərləri məhsul namizədlərimizi qəbul etməyə bilər və biz məhsul namizədlərimizin satışı və ya lisenziyasından gələcəkdə heç bir gəlir əldə edə bilmərik; və ABŞ hökumət agentliklərinin əməliyyatlarında fasilələr, o cümlədən FDA kadr dəyişiklikləri; və Şirkət in Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyası na təqdim etdiyi hesabatlarda zaman-zaman ətraflı göstərilən digər risklər. Şirkət bu gələcəyə yönəlik bəyanatları yeniləmək niyyətindən və öhdəliyindən imtina edir. İnvestor Əlaqələri: Candice Masse astr partners candice.masse@astrpartners.com Media Əlaqələri: Audra Friis Sam Brown Healthcare Communication