Yuhan Corp. şirkəti bazar ertəsi bildirdi ki, onun tədqiqat dərmanı YH35995 , Gaucher xəstəliyinin müalicəsi üçün ABŞ Qida və Dərman Administrasiyasından (FDA) yetim dərman statusu alıb. Bu təyinat, müalicə variantları məhdud olan nadir xəstəlikləri hədəf alan terapiyalara verilir və klinik sınaqlar üçün vergi güzəştləri, FDA nəzərdən keçirmə haqlarından azad olma və təsdiq edildikdən sonra yeddi ilə qədər bazar eksklüzivliyi kimi imtiyazlar təklif edir. Gaucher xəstəliyi , ferment çatışmazlığı nəticəsində yaranan nadir irsi lizosomal saxlama pozğunluğudur və böyümüş qaraciyər və dalaq, anemiya, trombositopeniya və skelet ağırlaşmaları kimi simptomlara səbəb olur. Xüsusilə Tip 3 Gaucher xəstəliyi nevroloji simptomları əhatə edir və hazırda təsdiq edilmiş müalicəsi yoxdur, bu da əhəmiyyətli qarşılanmamış tibbi ehtiyacı vurğulayır. YH35995 , qlükozilseramid sintazı inhibə etmək üçün hazırlanmış oral kiçik molekullu bir dərmandır. Namizəd, preklinik tədqiqatlarda qan-beyin baryerini keçmə və qlükozilseramid istehsalını azaltma qabiliyyətini nümayiş etdirmişdir. FDA təyinatını almadan əvvəl, Yuhan , klinik sınaqlara başlamaq üçün Koreya Qida və Dərman Təhlükəsizliyi Nazirliyindən təsdiq almışdı və hazırda sağlam könüllülərdə təhlükəsizliyi qiymətləndirmək üçün ilk insan sınaqlarını aparır. Şirkət, xəstələrin dərmana çıxışını yaxşılaşdırmaq üçün qlobal inkişafı sürətləndirməyi və tənzimləyici strategiyaları irəli sürməyi planlaşdırdığını bildirdi. Yuhan-ın Ar-Ge rəhbəri Kim Yeol-hong , “Bu təyinat həm Gaucher xəstəliyi üçün yeni müalicələrə təcili ehtiyacı, həm də YH35995-in potensialını vurğulayır” dedi. “Biz qlobal tənzimləyicilərlə koordinasiyalı şəkildə klinik inkişafı sürətləndirəcəyik və nadir xəstəlikləri olan xəstələr üçün yeni müalicə variantları təqdim etməyi hədəfləyirik.”