Nadir POLG pozğunluqlarından əldə edilən biliklərdən Parkinson və digər yaşla əlaqəli nevroloji xəstəliklərin inkişafı üçün istifadə etmək üçün qabaqcıl yanaşma. NEEDHAM, Mass. , 15 sentyabr 2026 /PRNewswire/ -- Nadir və yaşla əlaqəli xəstəliklərdə mitoxondrial disfunksiyanı birbaşa hədəfləyən yeni dərman sinfinə öncülük edən kommersiya mərhələsində olan biotexnologiya şirkəti Mighty Therapeutics (“Şirkət” və ya “Mighty”), bu gün Dünya Mitoxondrial Xəstəlikləri Maarifləndirmə Həftəsi ni qeyd edərək, The POLG Foundation ; Neuroscience Research Australia (NeuRA) -da Neyrodegenerasiya üzrə Kinghorn kafedrasının müdiri Dr. Carolyn Sue ; və The Jackson Laboratory (JAX) ilə Parkinson xəstəliyi, polimeraza qamma ( POLG ) mutasiyaları ilə əlaqəli mitoxondrial xəstəliklər və neyrodegenerasiya ilə xarakterizə olunan digər mitoxondrial xəstəliklər üçün yeni klinik öncəsi siçan modeli hazırlamaq məqsədilə tədqiqat əməkdaşlığına başladığını elan edir. “Mighty Therapeutics, mitoxondrial disfunksiya və neyrodegenerasiya arasındakı əlaqəyə dair son tapıntıları tibbin ən çətin xəstəliklərindən bəzilərini həll etmək potensialına malik innovativ müalicələrə çevirməkdə ön sıralardadır,” deyə David A. Brown, PhD , Mighty -nin Baş Elmi Direktoru bildirib. “Biz POLG pozğunluqları, Parkinson xəstəliyi və digər sahələrdə irəliləyişlərə yol aça biləcək yeni bir vasitə yaratmaq üçün akademiya, müdafiə və biotibbi tədqiqat sahəsində liderlərlə işləməkdən şərəf duyuruq.” The POLG Foundation -ın dəstəyi ilə JAX Rare Disease Translational Center , POLG ilə əlaqəli mitoxondrial xəstəliyi olan insanlarda müşahidə olunan patogen mutasiyanı daşıyan yeni bir siçan modeli yaratdı. POLG mutasiyaları mitoxondrial DNT -nin səmərəli replikasiyasını pozur və Parkinson xəstəliyinin genetik proqnozlaşdırıcılarından biridir. Bu yeni əməkdaşlıqda, JAX Dosent Professoru A. Phillip West, PhD , həm POLG mutasiyalarını, həm də Parkinson xəstəliyi ilə əlaqəli zülallardakı digər mutasiyaları daşıyan ikiqat mutant modellər yaradacaq. “Yaşlanan əhalidə POLG mutasiyaları, mitoxondrial disfunksiya və Parkinson xəstəliyi arasında kritik bir əlaqə var,” deyə NeuRA -da Neyrodegenerasiya üzrə Kinghorn kafedrasının müdiri, New South Wales Universiteti (UNSW) -də Nevrologiya Professoru və Prince of Wales Hospital (POWH) -da Neyroelmlər Direktoru Carolyn Sue, PhD bildirib. “Mövcud klinik öncəsi modellər Parkinson xəstəliyinin və ya POLG pozğunluqlarının klinik aspektlərini təkrarlaya bilmir, bu da hər iki göstəricidə yeni müalicəvi inkişaf üçün əhəmiyyətli bir maneə yaradır. Bu tədqiqat, bu iki əlaqəli xəstəliyin klinik öncəsi modellərini tək bir modeldə birləşdirir. Uğurlu olarsa, model müalicəvi effektivliyi sınaqdan keçirmək üçün yeni bir yol təqdim edə bilər, potensial olaraq yeni mexanizm əsaslı müalicələrə yol aça bilər.” “ POLG pozğunluqlarından əziyyət çəkən ailələr, sevdiklərinin yerimə, yemək, eşitmə və ya görmə qabiliyyətini itirə biləcəyi – və hətta vaxtından əvvəl ölə biləcəyi ürəkdağlayan ehtimalı ilə yaşayırlar. Bundan əlavə, bu vəziyyətlər üçün müalicə çatışmazlığı və məhdud anlayış var,” deyə The POLG Foundation -ın Baş İcraçı Direktoru Brian Tseng, M.D., Ph.D. bildirib. “Bugünkü xəbər, uzaqgörən təsirləri olan tədqiqatları inkişaf etdirmək üçün aparıcı mütəxəssislər və təşkilatlar tərəfindən əhəmiyyətli bir əməkdaşlığı təmsil edir. POLG pozğunluqları hüceyrələrimizin enerji mənbəyi olan mitoxondriyaların disfunksiyasını əhatə etdiyi üçün, onları öyrənmək nadir xəstəliklərdən əziyyət çəkən xəstələrə kömək etməkdən daha çox şey edir; o, yaşlanma mexanizmlərini və Parkinsonizm , neyrodegenerativ xəstəliklər, xərçənglər, qaraciyər, mədə-bağırsaq və immun disfunksiya kimi daha ümumi vəziyyətləri işıqlandırır.” Mighty , POLG mutasiyaları səbəbindən yaranan ilkin mitoxondrial xəstəlikdə, MMPOWER-3 və 3 NuPOWER tədqiqatlarından POLG1 altqrupunda genotipdən asılı cavab göstərən həvəsləndirici dəlillərə əsaslanaraq, sinfində ilk olan mitoxondriya hədəfli tədqiqat müalicəsi olan elamipretide -i inkişaf etdirir. Şirkət, 2023-cü ildə Michael J. Fox Foundation -dan Parkinson xəstəliyində növbəti nəsil mitoxondriya hədəfli tədqiqat müalicəsi olan bevemipretide -i qiymətləndirmək üçün tədqiqat qrantı aldı və potensial klinik inkişafı məlumatlandırmaq üçün dozanı qiymətləndirməyə davam edir. The POLG Foundation haqqında The POLG Foundation , 2022-ci ildə POLG ailəsi tərəfindən qurulmuş 501(c)(3) qeyri-kommersiya tədqiqat müdafiə təşkilatıdır. The POLG Foundation , POLG ilə əlaqəli mitoxondrial xəstəliklər üzrə tədqiqatları gücləndirmək üçün maarifləndirmə/resurslar toplayır. Effektiv müalicələr və çarə inkişaf etdirmək məqsədi ilə The POLG Foundation , tədqiqatçıları, klinisyenləri, xəstələri və ailələri, əsas xəstə təşkilatlarını və biofarmaları birləşdirir. Daha çox məlumat üçün, lütfən https://polgfoundation.org/ ünvanına daxil olun. The Jackson Laboratory haqqında The Jackson Laboratory (JAX) , National Cancer Institute tərəfindən təyin edilmiş Xərçəng Mərkəzi olan müstəqil, qeyri-kommersiya biotibbi tədqiqat müəssisəsidir. JAX , xəstəliklər üçün dəqiq genomik həllər kəşf etmək və insan sağlamlığını yaxşılaşdırmaq üçün ortaq axtarışda qlobal biotibbi icmanı gücləndirmək üçün cəsarətli missiyasına nail olmaq üçün tədqiqat, təhsil və resursların unikal birləşməsindən istifadə edir. 1929-cu ildə Maine , Bar Harbor -da qurulan JAX , dünya üzrə təxminən 3,000 işçisi və Maine , Connecticut , California , Florida , New York və Yaponiya da kampusları və obyektləri olan qlobal bir təşkilatdır. Daha çox məlumat üçün, lütfən www.jax.org ünvanına daxil olun. Mighty Therapeutics haqqında Mighty Therapeutics , tamamilə ona məxsus əməliyyat törəməsi olan Stealth BioTherapeutics, Inc. ilə birlikdə, mitoxondrial disfunksiya ilə əlaqəli xəstəlikləri olan insanlar üçün yeni müalicələri inkişaf etdirir. Ciddi elmə əsaslanan və mənalı xəstə tərəfdaşlıqlarından ilhamlanan şirkət, bioenergetik çatışmazlıqları mənbəyində birbaşa həll etmək üçün xüsusi bir boru kəməri qurur. 2025-ci ilin sentyabrında Mighty , ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) tərəfindən ilk kommersiya müalicəsinin təsdiqi ilə tarixi bir mərhələyə çatdı. Bu, həm Barth sindromu üçün ilk FDA tərəfindən təsdiq edilmiş müalicəni, həm də mitoxondriyaları birbaşa hədəfləyən ilk FDA tərəfindən təsdiq edilmiş müalicəni təsis etdi. Bu gün Mighty -nin inkişaf portfeli nadir və yaşla əlaqəli xəstəlikləri əhatə edir. Mighty , Barth sindromu və POLG ilə əlaqəli mitoxondrial xəstəlikdə elamipretide -i inkişaf etdirməyə davam edir. Mighty -nin quru yaşla əlaqəli makula degenerasiyasında elamipretide -in Faza 3 ReNEW klinik sınağı tamamilə qeydə alınıb, məlumatların 2027-ci ilin sonlarında gözlənilir və Mighty , ilin sonuna qədər quru yaşla əlaqəli makula degenerasiyasında növbəti nəsil klinik namizədi bevemipretide -i Faza 2/3 klinik sınağına keçirir. Mighty , həmçinin Parkinson xəstəliyi üçün sistemik bevemipretide -i inkişaf etdirir və nadir mitoxondrial pozğunluqlar üçün klinik öncəsi aktivlər MYTX-255 və MYTX-589 -u inkişaf etdirməyə davam edir. Daha çox məlumat üçün www.mightytx.com ünvanına daxil olun. Media Əlaqə Ascent Strateji Kommunikasiyalar [email protected] İnvestor Əlaqə Precision AQ Austin Murtagh [email protected] Xəstə Müdafiəsi [email protected] MƏNBƏ Mighty Therapeutics