Rocket Pharmaceuticals -ın ( NASDAQ:RCKT ) səhmləri çərşənbə axşamı şirkətin Danon xəstəliyi üçün RP-A501 preparatının əsas Faza 2 sınağı ilə bağlı FDA ilə razılığa gəldiyini elan etməsindən sonra 8% artdı. FDA , modifikasiya edilmiş protokola əsasən müalicə olunan ilk üç xəstə də daxil olmaqla, 12 xəstədən ibarət əsas effektivlik populyasiyasını təsdiqlədi və yenidən kalibrlənmiş dozada qeydiyyatın və dozalanmanın davam etdirilməsini dəstəkləyir. Agentlik həmçinin potensial sürətləndirilmiş təsdiqi dəstəkləmək üçün müəyyən edilmiş 12 aylıq birgə əsas son nöqtələri təsdiqlədi. FDA , modifikasiya edilmiş protokola əsasən müalicə olunan ilk üç xəstədən ilkin təhlükəsizlik məlumatlarını nəzərdən keçirdi. Hər üç xəstə ən azı dörd həftəlik müşahidəni tamamlamış və protokolda göstərilən müşahidədən sonra evə buraxılmışdı. Heç bir klinik və ya laboratoriya sübutu trombotik mikroangiopatiya və ya kapilyar sızma sindromu müşahidə edilməmişdi. Əsas tədqiqat populyasiyasına kommersiya keyfiyyətli məhsuldan istifadə edərək, kiloqram başına 3,8 × 10¹³ genom nüsxəsi yenidən kalibrlənmiş dozada RP-A501 ilə müalicə olunan 12 kişi xəstə daxil olacaq. Yenidən kalibrlənmiş dozada müalicə olunan ilk üç xəstə 12 nəfərlik əsas populyasiyaya daxil edilir ki, bu da əlavə doqquz xəstənin qeydiyyatdan keçməsini və müalicə olunmasını tələb edir. Rocket qalan xəstələrin dozalanmasını 2027-ci ilin ortalarına qədər tamamlamağı gözləyir. Əsas qiymətləndirmə 12 ayda miokard LAMP2 zülalının ekspressiyası və sol mədəcik kütlə indeksində başlanğıc səviyyəsindən 10% azalma birgə əsas son nöqtələrdən istifadə etməklə aparılacaq. Modifikasiya edilmiş protokol yenidən kalibrlənmiş RP-A501 dozasını və rituksimab , sirolimus və kortikosteroidlərdən ibarət optimallaşdırılmış immunomodulyator rejimi, eləcə də təkmilləşdirilmiş uyğunluq meyarlarını, təhlükəsizlik monitorinqini və riskin azaldılması tədbirlərini özündə birləşdirir. Rocket , Danon xəstəliyi proqramı haqqında hərtərəfli yeniləməni 6 oktyabr 2026-cı ildə virtual investor vebinarı zamanı təqdim etməyi planlaşdırır.