Biotexnologiya sahəsinə investisiya etmək həmişə riskli bir qumardır. Lakin Tramp administrasiyasının ilk ilində nadir xəstəliklər üçün dərman istehsalçıları ən riskli sahələrdən biri idi. Bu şirkətlər tez-tez dərmanları kiçik xəstə qruplarında, bəzən plasebo nəzarəti kimi böyük sınaqların adi xüsusiyyətləri olmadan sınaqdan keçirirlər. İkinci Tramp administrasiyasında onlar qəfildən Qida və Dərman Administrasiyasının (FDA) məhdud sübutlarla dərmanları təsdiqləməyə şübhə ilə yanaşan rəsmiləri ilə üzləşdilər. Nadir xəstəliklər üzrə səhmlər kəskin şəkildə düşdü. İndi, həmin rəsmilərin bir çoxu getdikdən sonra, riski gözə alan investorlar üçün fürsət yenidən yaranıb. FDA -nın müvəqqəti komissarı Kyle Diamantasın rəhbərliyi altında agentlik bir neçə yüksək səviyyəli qərarı geri götürüb. Məsələn, yeni rəhbərlik Replimune -nin melanoma müalicəsini üçüncü cəhddə təsdiqlədi – bu, əvvəlki FDA rəhbərliyi dövründə mübahisə mövzusu olmuş və Ağ Evin müdaxiləsinə səbəb olmuşdu. Bu dəyişiklik artıq nadir xəstəliklər üzrə səhmlərə çox ehtiyac duyulan bir təkan verib. FDA -nın dərmanlarına münasibətdə mövqeyini yumşaltması ilə Replimune və uniQure , digərləri ilə birlikdə, bahalaşıb. İnvestorlar üçün sual, bu dəyişiklikdən sonra necə investisiya etməkdir. Riskli terapevtik sahələrdə, ticarətin ən təmiz hissəsi tez-tez təsdiqlənməyə qədərki dövrdür, bu zaman əsas sual sadəcə FDA -nın “hə” deyib-deməyəcəyidir. Wall Street jarqonunda təsdiq dərmanı eksperiment olmaqdan “risksizləşdirir”. Lakin bundan sonra yeni suallar yaranır: Sığortaçılar milyonlarla dollara başa gələ biləcək müalicələr üçün ödəniş edəcəklərmi? Xəstələrin riski götürməsi üçün kifayət qədər təhlükəsiz və effektiv olacaqmı? Bu, bəlkə də Replimune -nin səhmlərinin avqust ayında FDA təsdiqindən sonra niyə bahalaşdığını, lakin o vaxtdan bəri qazanclarının bir hissəsini geri verdiyini izah edir. Biotexnologiya şirkəti uniQure məhz təsdiqlənmədən əvvəlki məqamdadır. Şirkət Huntington xəstəliyinin dağıdıcı neyrodegenerativ pozğunluğunun proqressini yavaşlatmağı hədəfləyən birdəfəlik gen terapiyası hazırlayır. 2025-ci ilin payızında müsbət məlumatları açıqladıqdan sonra onun səhmləri dörd dəfə artdı. Sonra isə geri çəkilmə baş verdi. FDA rəsmiləri sınaq dizaynının onların sələfləri...