Ağciyər xəstəlikləri üçün RNA-əsaslı terapiyalar hazırlayan klinik mərhələli biotexnologiya şirkəti SpliSense , bu gün CFTR geni ndə 3849+10kb C→T splaysinq mutasiyası daşıyan kistik fibroz (KF) xəstələrinin müalicəsi üçün aparıcı inhalyasiya edilən antisense oliqonukleotid (ASO) terapiyası olan SPL84 -ün Faza 2b klinik sınağına başladığını elan etdi. Davam edən SPL84–002 tədqiqatının Faza 2b hissəsi, stabil standart CFTR modulyator terapiyası na əlavə edildikdə SPL84 -ün klinik təsirini nümayiş etdirmək üçün nəzərdə tutulub. SPL84-002 -nin əvvəlki Faza 2a hissəsində Şirkət əlverişli təhlükəsizlik profilini və həvəsləndirici klinik aktivliyi bildirmişdi. Qlobal randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli tədqiqat, CFTR modulyator terapiyası alan kistik fibrozlu insanlarda (pwCF) həftədə bir dəfə inhalyasiya edilən SPL84 -ü qiymətləndirəcək. Faza 2b tədqiqatının ilkin nəticələri 2027-ci ilin ikinci yarısı nda gözlənilir. KÜDS, 16 sentyabr 2026 /PRNewswire/ -- SPL84 ilə müalicə olunan iştirakçıların 70%-ə qədəri ndə ağciyər funksiyasında yaxşılaşma (başlanğıc səviyyəsindən ppFEV1≥5 bal dəyişikliyi) müşahidə edildi. Faza 2a nəticələrinə əsaslanaraq, tədqiqat hazırkı modulyator müalicəsi şəraitində SPL84 -ün təhlükəsizlik profilini daha da müəyyənləşdirəcək və müalicə təsirini əsaslandıracaq. SpliSense -in Baş İcraçı Direktoru Gili Hart, Ph.D. , bildirdi: “Faza 2a tədqiqatında nümayiş etdirilən əlverişli təhlükəsizlik və effektivlik profilindən sonra, artıq standart CFTR modulyator terapiyası alan 3849+10kb C→T mutasiyası olan insanlar üçün həftədə bir dəfə istifadə edilən SPL84 -ün əlavə klinik fayda verə biləcəyini müəyyən etmək üçün nəzərdə tutulmuş Faza 2b tədqiqatına başlamaqdan məmnunuq. Biz 50 mq doza nı əlverişli Faza 2a təhlükəsizlik profili və bu dozada müşahidə olunan ardıcıl həvəsləndirici klinik aktivliyə əsaslanaraq seçdik. SPL84 -ün CFTR modulyatorları ndan fərqli olan RNA səviyyəli mexanizmi ni nəzərə alaraq, kombinasiyanın qiymətləndirilməsi üçün güclü elmi əsas olduğuna inanırıq. Daha geniş mənada, SPL84 ağciyər xəstəlikləri üçün inhalyasiya edilən ASO yanaşmamızı dəstəkləyən mühüm klinik təcrübə təmin edir. Gələn ilin ikinci yarısında gözlənilən Faza 2b-nin ilkin nəticələrini səbirsizliklə gözləyirik.” Faza 2b Tədqiqatı haqqında: Randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli tədqiqatın, stabil Trikafta®/Kaftrio® və ya Alyftrek™ terapiyası alan, ən azı bir 3849+10kb C→T CFTR alleli daşıyan təxminən 40 KF xəstəsi ni əhatə etməsi gözlənilir. İştirakçılar təxminən 4:1 nisbətində 50 mq SPL84 və ya uyğun plasebo qəbul etmək üçün 12 həftə ərzində həftədə bir dəfə inhalyasiya yolu ilə randomizə ediləcəklər. Tədqiqatın əsas məqsədi təhlükəsizlik və tolerantlığı qiymətləndirməkdir. Effektivlik qiymətləndirmələrinə ppFEV1 və ppFEF25–75 daxil olmaqla ağciyər funksiyası və CFQ-R tənəffüs sahəsi ilə ölçülən tənəffüs simptomları daxildir. Tədqiqat xarakterli qiymətləndirmələrə bəlğəm mikrobiologiyası və Ağciyər Təmizlənmə İndeksi daxildir. İlkin nəticələr 2027-ci ilin ikinci yarısı nda gözlənilir. Əlavə məlumat ClinicalTrials.gov saytında NCT06429176 altında mövcuddur. SPL84 haqqında: SPL84 , 3849+10kb C→T mutasiyası nın səbəb olduğu RNA splaysinq qüsuru nu düzəltmək üçün nəzərdə tutulmuş, həftədə bir dəfə inhalyasiya edilən ASO -dur. Mutant CFTR pre-mRNA -ya selektiv şəkildə bağlanaraq, SPL84 splaysinqi düzgün formalaşmış CFTR transkriptləri nə yönəldir, məqsəd funksional CFTR zülalı nın istehsalını artırmaqdır. Klinik öncəsi tədqiqatlarda SPL84 qızıl standart farmakoloji modellərdə CFTR aktivliyi ni tamamilə bərpa etmişdir. Əlavə dərc edilmiş klinik öncəsi tədqiqatlar da SPL84 Trikafta®/Kaftrio® ilə birləşdirildikdə CFTR funksional aktivliyi ndə əlavə artım göstərmişdir ki, bu da kombinasiyanın klinik qiymətləndirilməsi üçün əlavə dəstək verir. SPL84 -ün RNA səviyyəli mexanizmi , zülal səviyyəsində fəaliyyət göstərən CFTR modulyatorları ndan fərqlidir. CFTR modulyatorları 3849+10kb C→T mutasiyası daşıyan KF xəstələri üçün təsdiqlənsə də, klinik cavabların orta və dəyişkən olduğu bildirilmişdir ki, bu da SPL84 -ün əlavə terapiya kimi qiymətləndirilməsi üçün əsası dəstəkləyir. SPL84 ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası ndan Fast Track və Orphan Drug təyinatları, həmçinin Avropa Dərman Agentliyi ndən PRIME təyinatı almışdır. SpliSense haqqında: SpliSense , ağciyər xəstəlikləri üçün inhalyasiya edilən ASO terapiyaları hazırlayan klinik mərhələli biotexnologiya şirkətidir. Şirkətin xüsusi platforması RNA emalı nı və gen ifadəsini birbaşa ağciyərdə modulyasiya etmək üçün nəzərdə tutulub, həm mutasiyaya spesifik korreksiyanı, həm də xəstəliyi idarə edən zülalların selektiv modulyasiyasını təmin edir. SpliSense , kistik fibroz üçün SPL84 və SPL23 , KOAH , NCFB və astma daxil olmaqla mukobstruktiv ağciyər xəstəlikləri üçün MUC5AC -i hədəfləyən SPL5AC və IPF üçün MUC5B -i hədəfləyən SPL5B -ni əhatə edən bir layihəni inkişaf etdirir. SPL84 -ün Faza 2a tədqiqatından əldə edilən klinik məlumatlar SpliSense -in inhalyasiya edilən ASO platforması üçün konsepsiya sübutu təqdim edir və onun ağciyərə yönəldilmiş RNA yanaşması nın bütün layihə boyunca daha geniş tətbiqini dəstəkləyir. Əlavə məlumat üçün lütfən www.splisense.com saytına daxil olun. Şirkət Əlaqə: Tsipi Haitovsky Qlobal Media Əlaqələndiricisi +972-52-5989-892 [email protected] MƏNBƏ SpliSense