Cümə axşamı ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) Ultragenyx Pharmaceutical Inc. -in (NASDAQ:RARE) Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf, UX111) dərmanını mukopolisaxaridoz tip IIIA (MPS IIIA, Sanfilippo sindromu Tip A ) olan pediatrik xəstələr üçün təsdiqləyib. Fayuvi , proqressiv və ölümcül neyrodegenerativ xəstəlik olan Sanfilippo sindromu Tip A üçün FDA tərəfindən təsdiqlənmiş ilk müalicədir və Ultragenyx üçün ikinci gen terapiyası, ümumilikdə isə altıncı FDA təsdiqidir. Şirkət bu təsdiqlə birlikdə Prioritet Baxış Vəsatəti (PRV) alıb ki, bu da PRV -lərin bazar dəyərinin təxminən 200 milyon dollar olduğu nəzərə alınarsa, şirkətin balansını əhəmiyyətli dərəcədə gücləndirəcəyi gözlənilir. William Blair Fayuvi -nin təsdiqini artan müsbət hal kimi qiymətləndirir, lakin şirkət üçün növbəti 12 ayda əsas dəyər artım nöqtələrinin olmadığını görür və buna görə də səhmləri “Market Perform” olaraq qiymətləndirir. Şirkət Fayuvi -nin topdansatış qiymətinin 3,95 milyon dollar olacağını bildirib və analitik Sami Corwin hazırda Fayuvi üçün pik satışları 325 milyon dollar səviyyəsində proqnozlaşdırır. Rəhbərlik Doljovi , Mepsevii və Genglycos dərmanlarını təyin edən həkimlər arasında 75%-dən çox üst-üstə düşmə olduğunu vurğulayıb ki, bu da mövcud satış qüvvəsinin Fayuvi -nin bazara çıxarılmasını dəstəkləyəcəyini göstərir. Şirkət ABŞ -da təxminən 300-400 Sanfilippo xəstəsinin müəyyən edildiyini bildirib. Ultragenyx konkret rəqəmlər verməsə də, ABŞ -da müalicə almağa hazır olan bir neçə xəstənin müəyyən edildiyini qeyd edib. ABŞ -dan kənar bazarlara çıxış baxımından, şirkət tezliklə Avropa ərazilərində tənzimləyici sənədləri təqdim etməyi planlaşdırdığını, eyni zamanda Yaxın Şərq ərazilərindən güclü xəstə marağı aldığını vurğulayıb. Avqust ayında FDA Ultragenyx -in gen terapiyası olan Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr, və ya DTX401) dərmanına Qlikogen Yığılma Xəstəliyi Tip Ia (GSDIa) üçün ilk FDA tərəfindən təsdiqlənmiş müalicə kimi sürətləndirilmiş təsdiq verib. RARE Səhm Hərəkəti: Benzinga Pro -nun məlumatına görə, cümə günü bazarqabağı ticarətdə Ultragenyx Pharmaceutical səhmləri 1,03% artaraq 14,65 dollar olub. Bill Gates Ağyaxalı İşçilər Üçün 2 İl, Göyyaxalı İşçilər Üçün İse 4 İl Ərzində Süni İntellektin Əmək Bazarına Təsiri Barədə “Həddindən Artıq Narahat Olduğunu” Bildirib.