SUÇJOU, Çin , 14 aprel 2026 /PRNewswire/ -- 2026-cı ilin aprelində XellSmart şirkəti “Klinik-Səviyyəli, Alloqenik, Hazır, iPSC-dən Əldə Edilmiş, Dopaminerjik Neyron Progenitor Hüceyrə Terapiyası (XS411) Birincili Parkinson Xəstəliyi Üçün” adlı çoxmərkəzli Faza II qeydiyyat klinik sınağına rəsmi olaraq başlayır. Sınaq Paytaxt Tibb Universitetinə bağlı Pekin Tiantan Xəstəxanası — Milli Nevroloji Xəstəliklər Mərkəzi tərəfindən idarə olunmağa davam edir və yenidən Pekin Birlik Tibb Kolleci Xəstəxanası , Soochow Universitetinin İkinci Affiliasiya Xəstəxanası və digər yüksək səviyyəli xəstəxanalarla birgə həyata keçirilir. Faza I sınağının 2025-ci ildə Pekin Tiantan Xəstəxanasında ilk transplantasiya ilə başlamasından bir ildən az müddətdə Faza II sınağına keçid müsbət Faza I nəticələri ilə əsaslandırılır: Pekin Tiantan Xəstəxanasının aparıcı tədqiqatçısı Professor Feng Tao bildirdi: “Faza I tədqiqatı əsasən təhlükəsizliyi, tolerantlığı və erkən effektivlik siqnallarını qiymətləndirdi və biz ilkin olaraq bu yeni terapiyanın təhlükəsiz və effektiv olduğunu təsdiqlədik.” Professor Feng Tao Faza II sınağının dizaynını ətraflı izah etdi: “Faza II, prospektiv, randomizə edilmiş, standart müalicə-paralel nəzarətli dizaynı kor nöqtə qiymətləndirməsi ilə qəbul edəcək. Sınaq, klinik olaraq təsdiqlənmiş birincili Parkinson xəstəliyi diaqnozu və 5 ildən 15 ilə qədər xəstəlik müddəti olan 50-75 yaş arası 30 xəstəni qeydiyyata almağı planlaşdırır. Onlar 2:1 nisbətində eksperimental və nəzarət qruplarına randomizə ediləcəklər. Birinci mərhələdə, eksperimental qrup iPSC-dən əldə edilmiş hüceyrə terapiyası alacaq, nəzarət qrupu isə standart anti-Parkinson farmakoterapiyası alacaq. Bütün iştirakçılar müalicənin effektivliyini və təhlükəsizliyini daha da qiymətləndirmək üçün 12 ay izləniləcək. 12 aylıq qiymətləndirməni tamamladıqdan sonra, eksperimental qrup əlavə bir il, transplantasiyadan sonra 24 aya qədər izlənilməyə davam edəcək. Nəzarət qrupundakı iştirakçılar ikinci qiymətləndirmədən keçəcək və uyğun olarsa, sonrakı izləmələrdə XS411 müalicəsi ala bilərlər. Faza II sınağı bu kök hüceyrə transplantasiya texnologiyasının effektivliyi və təhlükəsizliyi ilə bağlı əsas elmi sualları daha da həll edəcək, Faza III qeydiyyat sınağı üçün möhkəm zəmin yaradacaq və bu innovativ terapevtik modalitenin klinik tərcüməsini dəstəkləmək üçün daha möhkəm elmi dəlillər təqdim edəcək.” Müsbət Faza I Nəticələri Pekin Tiantan Xəstəxanası və onun əməkdaşlıq mərkəzlərində XS411 — klinik-səviyyəli, alloqenik, hazır, iPSC-dən əldə edilmiş dopaminerjik neyron progenitor hüceyrə terapiyası üçün Faza I qeydiyyat sınağına qeydiyyatdan keçmiş orta və ağır Parkinson xəstəliyi olan bir neçə xəstə, izləmədən sonra, XS411 -in tək transplantasiyasından sonra bir çox əsas motor göstəricilərində əhəmiyyətli irəliləyişlərə nail olmuşdur, transplantasiya edilmiş kök hüceyrələrlə əlaqəli heç bir mənfi hadisə müşahidə edilməmişdir. - Effektivlik baxımından, iPSC-dən əldə edilmiş hüceyrə implantasiyasından sonra bir neçə izləmə qiymətləndirməsi, qeydiyyatdan keçmiş xəstələrdə transplantasiya öncəsi baza xəttinə nisbətən əsas motor nəticələrində əhəmiyyətli irəliləyişlər göstərdi. Bu irəliləyişlərə “OFF” vəziyyətində MDS-UPDRS Part III motor balı, narahat edici diskineziya olmadan “ON” vaxtının müddəti (əlverişli “ON” vaxtı) və gündəlik həyat keyfiyyəti balları daxil idi. İrəliləyiş dərəcəsi klinik cəhətdən əhəmiyyətli dəyişiklik üçün beynəlxalq səviyyədə qəbul edilmiş həddən nəzərəçarpacaq dərəcədə yüksək idi. Qeyd edək ki, “OFF” vəziyyəti dərman təsirlərinin azaldığı və xəstələrin motor pozğunluğu yaşadığı dövrü təsvir edir, “ON” vəziyyəti isə dərmanın effektiv olduğu və xəstələrin nisbətən sərbəst hərəkət edə bildiyi fazanı ifadə edir. Ümumilikdə, bu irəliləyişlər xəstələrə əhəmiyyətli dərəcədə daha uzun müddət yüksək keyfiyyətli gündəlik funksiyadan zövq almağa imkan verir. - Obyektiv görüntüləmə dəlilləri baxımından, müalicədən sonra aparılan 18F-DOPA PET-CT molekulyar görüntüləmə , transplantasiya öncəsi baza xəttinə nisbətən putamendə 18F-DOPA qəbulunda əhəmiyyətli artım göstərdi, putamendə yeni yaranmış dopaminerjik neyronlardan nəzərəçarpacaq dərəcədə artan siqnal intensivliyini nümayiş etdirdi. Bu, transplantasiya edilmiş hüceyrələrin xəstələrin beynində effektiv şəkildə yaşaya, yerləşə, fərqlənə və funksiya göstərə biləcəyinə dair birbaşa görüntüləmə dəlili təqdim edir. - Təhlükəsizlik baxımından, transplantasiya edilmiş xəstələrin heç birində transplantasiya edilmiş kök hüceyrələrlə əlaqəli mənfi hadisələr baş verməmişdir. Faza I klinik sınağının həvəsləndirici nəticələri, Çinin Milli Tibbi Məhsullar İdarəsi (NMPA) və xəstəxana etika komitələri tərəfindən təsdiqlənən Faza II klinik sınağının başlanmasına yol açdı. XS411 Mexanizminə Dərindən Baxış iPSC-dən əldə edilmiş hüceyrə terapiyası , bədəndə zədələnmiş hüceyrələri və toxumaları təmir etmək, əvəz etmək və ya bərpa etmək üçün induksiya edilmiş pluripotent kök hüceyrələrdən (iPSCs) istehsal olunan hüceyrələrdən istifadə edən bir növ regenerativ tibbə aiddir. Bu, XellSmart -ın XS411 hüceyrə terapiyasının əsas texnoloji təməlidir. Alloqenik, hazır, iPSC-dən əldə edilmiş dopaminerjik neyron progenitor hüceyrə məhsulu olan XS411 , 2025-ci ildə həm Çin NMPA , həm də ABŞ FDA -dan qeydiyyat klinik sınaqlarına başlamaq üçün icazə aldı. Professor Feng Tao izah etdi: “ Parkinson xəstəliyinin mərkəzi patoloji xüsusiyyəti, beynin substantia nigrasında dopaminerjik neyronların proqressiv degenerasiyası və itkisidir, nəticədə titrəmə, sərtlik, bradikineziya və digər motor simptomlarına səbəb olan dərin dopamin çatışmazlığı yaranır.” “ Dopaminerjik neyronlar zədələndikdə, onları yeni, sağlam hüceyrələrlə əvəz edirik. Hüceyrə əvəzetmə terapiyasının bu əsas prinsipi, kök hüceyrə əsaslı terapiya ilə ənənəvi dərmanlar və ya cərrahi müdaxilələr (məsələn, levodopa əsaslı dərmanlar , dərin beyin stimulyasiyası , maqnit rezonansla idarə olunan fokuslu ultrasəs ) arasındakı fundamental fərqi izah edir: sadəcə simptomları idarə etmək əvəzinə, degenerasiya edən hüceyrələri funksional, sağlam dopaminerjik neyronlarla əvəz edərək zədələnmiş neyron dövrələrini təmir edir.” Bu strategiya tamamilə yeni deyil. Hələ 20-ci əsrin sonlarında İsveç alimləri fetal beyin toxumasından əldə edilmiş dopaminerjik neyronları transplantasiya etməyə cəhd etmiş, bəzi uğurlu nəticələr bildirilmişdir. Lakin bu yanaşma iki əsas səbəbə görə davamlı olmadı: əhəmiyyətli etik narahatlıqlar və son dərəcə məhdud hüceyrə mənbəyi — tək bir xəstəni müalicə etmək üçün dörd-beş fetal beyin tələb olunurdu ki, bu da klinik tələbatı heç vaxt ödəyə bilməzdi. iPSC texnologiyası bu etik məsələni mükəmməl şəkildə həll etdi. Bu Nobel Mükafatı qazanmış innovasiya, sağlam insan somatik hüceyrələrini pluripotent vəziyyətə qaytarmağa imkan verir, sonra isə dopaminerjik neyron progenitor hüceyrələri kimi fizioloji funksional hədəf hüceyrələrə fərqlənməyə yönəldilə bilər. Professor Feng Tao bildirdi: “İnduksiya edilmiş pluripotent kök hüceyrə terapiyası, xüsusi transkripsiya faktorları daxil etməklə sağlam somatik hüceyrələri in vitro pluripotent kök hüceyrələrə yenidən proqramlaşdırmağı və sonra onların dopaminerjik neyron prekursor hüceyrələrinə fərqlənməsini induksiya etməyi əhatə edir. Bu hüceyrələr daha sonra minimal invaziv cərrahiyyə yolu ilə Parkinson xəstələrinin putamen bölgəsinə transplantasiya edilir.” Transplantasiyadan sonra hüceyrələr uzun müddət yaşaya və dopaminerjik neyronlara fərqlənə, dopamin sintez edib ifraz edə və zədələnmiş neyron dövrələrini təmir edə bilər, beləliklə degenerasiya etmiş və ölmüş dopaminerjik neyronları əvəz edir. Bir Xəstənin Səyahəti Pekin Tiantan Xəstəxanasının Hərəkət Pozğunluğu Şöbəsinin dəhlizində Faza I xəstəsindən gələn təşəkkür məktubu diqqəti cəlb edirdi. “Mən Çinin şimal-şərqindən Parkinson xəstəliyi olan bir xəstəyəm. Zaman keçdikcə vəziyyətim pisləşməyə davam etdi. Tiantan Xəstəxanasının Hərəkət Pozğunluğu Xəstəlikləri Şöbəsinin direktoru Feng Tao rəhbərliyindəki komandanın Parkinson xəstəliyinin müalicəsi üçün kök hüceyrə transplantasiyası üzrə akademik tədqiqat eksperimentləri aparmağa başladığını gördüm — bu, həyatımın sönən alovunu yenidən alovlandırdı və yaşamaq istəyimi oyatdı.” Məktubu yazan cənab Zhang , orta-gec mərhələ Parkinson xəstəliyi olan bir xəstədir, Faza I terapiyasını aldıqdan sonra həyat keyfiyyətində keyfiyyətli bir sıçrayış baş vermişdir. Əvvəllər on ildən çoxdur ki, bu vəziyyətdən əziyyət çəkirdi, bir çox motor və qeyri-motor simptomları ilə mübarizə aparırdı. Başlanğıcda dərmanlar vəziyyətini effektiv şəkildə nəzarətdə saxlayırdı, lakin xəstəlik irəlilədikcə dərmanların effektivliyi getdikcə azaldı, yan təsirləri isə daha da nəzərəçarpacaq oldu. Depressiyada olsa da, cənab Zhang heç vaxt təslim olmadı. O, Parkinson xəstəliyinin müalicəsində beynəlxalq bir irəliləyiş — kök hüceyrə terapiyası — haqqında öyrəndi və Tiantan Xəstəxanasının “birincili Parkinson xəstəliyinin müalicəsi üçün insan alloqenik iPSC-dən əldə edilmiş dopaminerjik neyron progenitor hüceyrə inyeksiyası (XS411) üzrə qeydiyyat klinik sınağı” apardığını bildi. Tərəddüd etmədən qeydiyyatdan keçdi. Cənab Zhang tədqiqat qrupunun həkimlərinə dedi: “Mən həqiqətən inanıram ki, elmi tərəqqi ümid gətirəcək — Tiantan Xəstəxanasının peşəkar komandasına bütün qəlbimlə güvənirəm və tibbi inkişafa öz töhfəmi verməyə hazıram.” Ciddi skrininqdən sonra cənab Zhang qeydiyyat meyarlarına cavab verdi. Cərrahi prosedur onun təsəvvür etdiyindən əhəmiyyətli dərəcədə az zərər verdi, Professor Feng Tao izah etdi: “Bütün proses minimal invaziv idi. Əksər xəstələr eyni gün oyanıb yeriyə bilirlər. Kəsiklər kiçikdir və sağalma sürətlidir.” Əməliyyatdan sonra cənab Zhangın fiziki vəziyyəti əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşdı. Nəinki motor funksiyası böyük irəliləyiş gördü, həm də əhval-ruhiyyəsi, yuxu pozğunluqları və gündüz yorğunluğu da nəzərəçarpacaq dərəcədə azaldı. Cənab Zhang çox sevindi, çünki nəticələr onun gözləntilərini aşdı. Professor Feng Tao əlavə izah etdi: “ Cənab Zhangın vəziyyəti tək bir hal deyil — oxşar yaxşılaşma tendensiyaları tədqiqatımıza qeydiyyatdan keçmiş bütün xəstələrdə müşahidə edildi. Bəzi xəstələr indi özləri üçün yemək bişirə bildiklərini bildirdilər, digərləri isə nəhayət pilləkənləri asanlıqla qalxıb enə bildiklərini qeyd etdilər. Ən əsası, onların yaxşı vəziyyətdə keçirdikləri gündəlik müddət əhəmiyyətli dərəcədə artdı.” Qlobal Xəstəlik Yükü (GBD) məlumat bazasına əsaslanan proqnozlar göstərir ki, Çində Parkinson xəstəliyi olan xəstələrin sayı 2050-ci ilə qədər 10 milyona çata bilər. Dopamin əlavəsindən kök hüceyrə əvəzetmə terapiyasına, və simptomların idarə edilməsindən neyron təmirinə qədər, Parkinson xəstəliyinin müalicəsindəki bu dərin transformasiya Çini iPSC-dən əldə edilmiş hüceyrə terapiyasının inkişafında ön sıralara çıxarır. XS411 -in Faza II klinik sınağının başlaması ilə, sponsor XellSmart , Professor Feng Tao və onun komandası ilə birlikdə, cənab Zhang kimi saysız-hesabsız insanlara yeni ümid gətirmək üçün peşəkarlıqları, şəfqətləri və təcili hissləri ilə bu transformasiyaya rəhbərlik edirlər. ƏLAQƏ: [email protected] MƏNBƏ XellSmart Biopharmaceutical (Suzhou/Shanghai) Co., Ltd.