- ABŞ iddia məlumatlarından istifadə edərək ATTR-CM -də TTR stabilizatorlarının ilk resenziyalı, real dünya, müasir, müqayisəli effektivlik tədqiqatında, akoramidis klinik pisləşmə hadisələrinin (diuretik intensivləşməsi, ürək çatışmazlığı səbəbindən xəstəxanaya yerləşdirmə və ölüm) ümumi riskində tafamidisə nisbətən statistik və klinik cəhətdən əhəmiyyətli 34% azalma ilə əlaqələndirilmişdir (p=0,046), bu da akoramidisin tafamidis üzərində klinik sabitliyini dəstəkləyir. Akoramidis həmçinin tafamidisə nisbətən diuretik intensivləşməsi riskində əhəmiyyətli 43% azalma ilə əlaqələndirilmişdir (p=0,021); diuretik intensivləşməsi ürək çatışmazlığının pisləşməsinin və daha pis klinik nəticələrin erkən göstəricisidir. Klinik nəticələrdə fərqlər müalicəyə başladıqdan bir neçə həftə sonra ortaya çıxmış və zamanla artmışdır ki, bu da ardıcıl erkən müalicə effektini və davamlı klinik sabitliyi gücləndirir. Tapıntılar akoramidisin fərqli profilini vurğulayır, ilkin müalicə qərarlarını məlumatlandırma və fərdləri akoramidisə keçirmə potensialına malikdir. Elektron sağlamlıq qeydləri məlumatlarından istifadə edərək akoramidisin tafamidisə qarşı effektivliyini qiymətləndirən əlavə, müstəqil real dünya tədqiqatının 2026-cı ildə keçiriləcək tibbi konfransda açıqlanması gözlənilir. PALO ALTO, Kaliforniya, 23 sentyabr 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“ BridgeBio ” və ya “Şirkət”), genetik xəstəliklər üçün dərmanların hazırlanmasına yönəlmiş, kommersiya mərhələsində olan, çoxməhsullu biofarmasevtik şirkət, bu gün Cardiology and Therapy jurnalında dərc olunan nəticələri elan etdi. Bu nəticələr transtiretin amiloid kardiomiopatiyası ( ATTR-CM ) olan fərdlərdə transtiretin ( TTR ) stabilizatorlarının ilk resenziyalı, müasir real dünya müqayisəli effektivlik retrospektiv tədqiqatından əldə edilmişdir və akoramidisin tafamidisə nisbətən erkən klinik pisləşmə riskinin əhəmiyyətli dərəcədə aşağı olması ilə əlaqələndirildiyini göstərir. Bu, təsdiq edilmiş TTR stabilizatorları arasında klinik nəticələri fərqləndirən ilk resenziyalı, real dünya sübutunu təmsil edir və akoramidisin müasir klinik praktikada fərqli klinik profilini gücləndirir. ABŞ -ın Pacific Heart Institute -dan Richard Wright, M.D., M.A.C.C. qeyd edib: “Bu tapıntılar akoramidisin müasir klinik praktikada fərqli bir TTR stabilizatoru kimi mövqeyini daha da möhkəmləndirir. Ürək çatışmazlığının pisləşməsinin erkən göstəricisi olan diuretik intensivləşməsində əhəmiyyətli azalma xəstəliyin daha yaxşı nəzarətinə və klinik sabitliyə işarə edir.” ATTR-CM -in proqressiv təbiəti bütün Faza 3 sınaqlarında aydın görünür və burada da yenidən müşahidə olunur. Bu, klinisyenlər üçün xəstəliyin proqressiyasını proaktiv şəkildə azaltmaq ehtiyacını nümayiş etdirir və bu məlumatlar yeni diaqnoz qoyulmuş xəstələrdə və hazırda digər müalicələr alan xəstələrdə müalicə seçimini mənalı şəkildə məlumatlandırma potensialına malikdir. ATTR-CM ilə yaşayan yeni müalicə olunan fərdlərin bu analizində, akoramidis 4,6 aylıq orta müşahidə müddətində xəstəliyin proqressiyasının əsas ölçüləri üzrə tafamidisə nisbətən erkən, ardıcıl və klinik cəhətdən əhəmiyyətli üstünlüklər göstərmişdir. ATTR-CM olan fərdlərdə akoramidisin tafamidisə qarşı faydasını müqayisə edən tədqiqatın əsas tapıntıları: diuretik intensivləşməsi, ürək çatışmazlığı səbəbindən xəstəxanaya yerləşdirmə və bütün səbəblərdən ölüm daxil olmaqla, ümumi klinik pisləşmə riskində 34% statistik və klinik cəhətdən əhəmiyyətli azalma (HR 0,66; p=0,046); diuretik intensivləşməsi riskində 43% azalma (HR 0,57; p=0,021), ürək çatışmazlığının pisləşməsinin və xəstəxanaya yerləşdirmə və ölümün proqnozlaşdırıcısı olan erkən göstərici; diuretik intensivləşməsi oral loop diuretiklərinin başlanması və ya doza ekvivalenti artırılması, parenteral loop diuretiklərinin istifadəsi və ya tiazid tipli diuretik əlavə edilməsi kimi ciddi şəkildə müəyyən edilmişdir; oral loop diuretiklərinin başlanması və ya doza ekvivalenti artırılmasında 48% azalma (HR=0,52; p=0,014); müalicəyə başladıqdan bir neçə həftə sonra müşahidə olunan və zamanla artan Kaplan-Meier əyrilərinin ayrılması ilə sürətli fayda; akoramidis ilə müalicə olunan fərdlərin tafamidis ilə müalicə olunanlara nisbətən daha azı alternativ ATTR-CM terapiyasına başlamışdır (müvafiq olaraq 4,6% vs 7,7%), bu da akoramidis ilə yaxşılaşdırılmış klinik sabitlik tapıntıları ilə uyğundur. Bu tədqiqatda ürək çatışmazlığı üçün fon müalicələri qollar arasında yaxşı balanslaşdırılmış və müasir praktikaya uyğun idi: 43-44% SGLT2i , 36-39% MRA . Qalıq qərəz üçün çoxsaylı saxtalaşdırma analizləri əhəmiyyətsiz idi. Tədqiqat ABŞ iddia məlumatlarından istifadə edərək retrospektiv, uzununa, yeni istifadəçi, aktiv müqayisəli dizayndan istifadə etmiş və Komodo Healthcare Map ABŞ iddialarını Claritas mərkəzi və ixtisaslaşmış aptek məlumatları ilə əlaqələndirən unikal bir məlumat dəstini birləşdirmişdir. Çəkiləndən sonra analizə 2024-cü ilin dekabrından 2025-ci ilin aprelinə qədər yeni müalicəyə başlayan 170 akoramidis və 448 tafamidis istifadəçisi daxil edilmiş və 2025-ci ilin iyul ayına qədər, təxminən 4,6 aylıq orta müşahidə müddəti ilə izlənilmişdir. Akoramidis ABŞ FDA tərəfindən Attruby® kimi, Avropa Dərman Agentliyi (EMA) , Yaponiya Əczaçılıq və Tibbi Cihazlar Agentliyi , Swissmedic , İsveçrə Terapevtik Məhsullar Agentliyi , Böyük Britaniya Dərmanlar və Sağlamlıq Məhsulları Tənzimləmə Agentliyi və Braziliya Sağlamlıq Tənzimləmə Agentliyi (ANVISA) tərəfindən BEYONTTRA® kimi təsdiq edilmişdir, bütün etiketlərdə TTR -in demək olar ki, tam sabitləşməsi qeyd olunur. ATTR-CM ilə yaşayan fərdlərdə akoramidisin tafamidisə qarşı real dünya faydası haqqında əlavə məlumatların payız tibbi konfranslarında və elmi nəşrlərdə, o cümlədən elektron sağlamlıq qeydləri məlumatlarından istifadə edərək akoramidisin tafamidisə qarşı effektivliyini qiymətləndirən müstəqil real dünya tədqiqatının 2026-cı ildə keçiriləcək tibbi konfransda açıqlanması gözlənilir. Bütün real dünya sübut tədqiqatlarında olduğu kimi, bu tapıntılar inzibati iddia məlumatlarının daxili məhdudiyyətləri, o cümlədən ürək biomarkerlərinin və xəstəliyin şiddətinin digər klinik ölçülərinin məhdud şəkildə ələ keçirilməsi kontekstində şərh edilməlidir. Akoramidisin bu yaxınlarda təsdiqlənməsi səbəbindən müşahidə müddəti məhdud idi və bu tapıntıları daha da artırmaq üçün daha uzunmüddətli məlumatlara ehtiyac var. Attruby® (akoramidis) haqqında GÖSTƏRİŞ Attruby , yetkinlərdə vəhşi tip və ya variant transtiretinlə əlaqəli amiloidozun ( ATTR-CM ) kardiomiopatiyasının müalicəsi üçün ürək-damar ölümünü və ürək-damar ilə əlaqəli xəstəxanaya yerləşdirməni azaltmaq üçün göstərilən bir transtiretin stabilizatorudur. ƏHƏMİYYƏTLİ TƏHLÜKƏSİZLİK MƏLUMATI Yan Təsirlər Attruby ilə müalicə olunan xəstələrdə plaseboya qarşı müvafiq olaraq ishal (11,6% vs 7,6%) və yuxarı qarın ağrısı (5,5% vs 1,4%) bildirilmişdir. Bu yan təsirlərin əksəriyyəti yüngül idi və dərmanın dayandırılmasına ehtiyac olmadan həll edilmişdir. Yan təsirlər səbəbindən müalicənin dayandırılması halları Attruby ilə müalicə olunan xəstələrdə plaseboya qarşı oxşar idi (müvafiq olaraq 9,3% və 8,5%). BridgeBio haqqında BridgeBio genetik xəstəliklər üçün transformativ dərmanlar hazırlamaq üçün mövcuddur. Genetik xəstəliklərlə yaşayan milyonlarla insan müalicə variantlarından məhrumdur, çünki kiçik xəstə populyasiyaları üçün dərman inkişafı kommersiya cəhətdən çətin ola bilər. Biz genetik elmdəki irəliləyişlər və az xidmət göstərilən xəstə populyasiyaları üçün mənalı dərmanlar arasındakı boşluğu aradan qaldırmağı hədəfləyirik. Bizim mərkəzləşdirilməmiş, mərkəz-və-şüa modelimiz sürət, dəqiqlik və miqyaslılıq üçün nəzərdə tutulmuşdur. Muxtar və səlahiyyətli komandalar fərdi şərtlərə diqqət yetirir, mərkəzi bir mərkəz isə innovasiyaları bazara çıxarmaq üçün lazım olan klinik, tənzimləyici və kommersiya imkanlarını təmin edir. Daha çox məlumat üçün bridgebio.com saytına daxil olun və bizi LinkedIn, X, Facebook, Instagram, YouTube və TikTok -da izləyin. BridgeBio Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar Bu press-reliz gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. Bu press-relizdəki bəyanatlar tarixi faktlar olmayan və 1933-cü il Qiymətli Kağızlar Qanununun, dəyişikliklərlə (Qiymətli Kağızlar Qanunu), 27A Bölməsi və 1934-cü il Qiymətli Kağızlar Mübadiləsi Qanununun, dəyişikliklərlə (Mübadilə Qanunu), 21E Bölməsi mənasında gələcəyə yönəlik hesab edilən bəyanatları əhatə edə bilər ki, bunlar adətən “gözləyir”, “inanır”, “davam edir”, “təxmin edir”, “ümid edir”, “niyyət edir”, “ola bilər”, “planlaşdırır”, “layihələndirir”, “qalır”, “axtarır”, “lazımdır”, “olacaq” kimi sözlərin və ya oxşar ifadələrin istifadəsi ilə müəyyən edilir. BridgeBio bu gələcəyə yönəlik bəyanatların Qiymətli Kağızlar Qanununun 27A Bölməsində və Mübadilə Qanununun 21E Bölməsində yer alan gələcəyə yönəlik bəyanatlar üçün təhlükəsiz liman müddəaları ilə əhatə olunmasını nəzərdə tutur. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar akoramidis ilə bağlı real dünya məlumatlarının potensial klinik əhəmiyyəti və terapevtik təsirləri, o cümlədən tapıntıların ilkin müalicə qərarlarını və yeni diaqnoz qoyulmuş xəstələr və hazırda digər müalicələr alan xəstələr üçün müalicə seçimini məlumatlandırma potensialı və fərdləri akoramidisə keçirməyi dəstəkləməklə bağlı bəyanatları; və BridgeBio -nun akoramidis ilə bağlı əlavə real dünya məlumatlarının təqdimatı və nəşri ilə bağlı planları və gözləntiləri, o cümlədən elektron sağlamlıq qeydləri məlumatlarından istifadə edərək akoramidisin tafamidisə qarşı effektivliyini qiymətləndirən müstəqil real dünya tədqiqatının 2026-cı ildə keçiriləcək tibbi konfransda açıqlanması gözlənilən bəyanatları əhatə edir. Şirkət öz planlarının, niyyətlərinin, gözləntilərinin və strategiyalarının bu gələcəyə yönəlik bəyanatlarda əks olunduğu və ya təklif edildiyi kimi ağlabatan olduğuna inansa da, Şirkət planların, niyyətlərin, gözləntilərin və ya strategiyaların əldə ediləcəyinə və ya həyata keçiriləcəyinə zəmanət verə bilməz. Bundan əlavə, faktiki nəticələr gələcəyə yönəlik bəyanatlarda təsvir edilənlərdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənə bilər və bir sıra risklər, qeyri-müəyyənliklər və fərziyyələrdən təsirlənəcəkdir, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, retrospektiv, müşahidəli, real dünya sübut tədqiqatlarından, o cümlədən inzibati iddia məlumatlarına əsaslanan tədqiqatlardan əldə edilən nəticələrin qarışıqlıq, seçim qərəzi, qalıq qərəz, natamam və ya qeyri-dəqiq məlumatlar, məhdud müşahidə və ya digər məhdudiyyətlərə məruz qalması və gələcək klinik nəticələri və ya müalicə effektlərini proqnozlaşdıra bilməməsi riski; akoramidis və tafamidis arasında müşahidə olunan əlaqələrin və fərqlərin əlavə analizlərdə, müstəqil tədqiqatlarda və ya uzunmüddətli məlumatlarda təkrarlanmaması və ya yaxşılaşdırılmış uzunmüddətli klinik nəticələrə çevrilməməsi; tapıntıların müalicə seçimini mənalı şəkildə məlumatlandırmaması və ya xəstələrin akoramidisə keçməsini dəstəkləməməsi; əlavə real dünya tədqiqatlarının, o cümlədən elektron sağlamlıq qeydləri məlumatlarından istifadə edərək akoramidisin tafamidisə qarşı effektivliyini qiymətləndirən müstəqil tədqiqatın bu press-relizdə təsvir edilən tapıntılardan fərqli nəticələr verməsi və ya onları təsdiqləməməsi; gələcək tibbi konfrans təqdimatları və ya elmi nəşrlər üçün planların və ya vaxtın dəyişməsi; Ukrayna da və İsrail də və Yaxın Şərq dəki hərbi əməliyyatlardan, artan inflyasiya dərəcələrindən və dəyişən faiz dərəcələrindən irəli gələn dəyişən şərtlər daxil olmaqla, cari makroiqtisadi və geosiyasi hadisələrin biznes əməliyyatlarına və gözləntilərinə təsirləri, eləcə də Şirkətin ən son 10-Q Forması üzrə Üçaylıq Hesabatında və 10-K Forması üzrə İllik Hesabatında və Şirkətin ABŞ Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyası na digər təqdimatlarında Risk Faktorları bölməsində göstərilən risklər. Bundan əlavə, Şirkət yeni risklərin zaman-zaman ortaya çıxdığı çox rəqabətli və sürətlə dəyişən bir mühitdə fəaliyyət göstərir. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar Şirkət rəhbərliyinin bu press-relizin tarixi etibarilə cari gözləntilərinə və inanclarına əsaslanır və faktiki nəticələrin gələcəyə yönəlik bəyanatlarda təsvir edilənlərdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək müəyyən risklərə və qeyri-müəyyənliklərə məruz qalır. Tətbiq olunan qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, BridgeBio yeni məlumatlar, gələcək hadisələr və ya başqa səbəblərdən asılı olmayaraq, hər hansı gələcəyə yönəlik bəyanatları ictimaiyyətə yeniləmək öhdəliyini öz üzərinə götürmür. BridgeBio Media Əlaqə: Kaitlyn Reilly, Kommunikasiya Direktoru contact@bridgebio.com (650) 789-8220 BridgeBio İnvestor Əlaqə: Kristen Kelleher, İnvestor Əlaqələri Direktoru ir@bridgebio.com