Pharming şirkəti, 4 yaş və yuxarı uşaqlarda Aktivləşdirilmiş Fosfoinositid 3-Kinaza Delta Sindromu (APDS) müalicəsi üçün Joenja® (leniolisib) preparatının aşağı dozaları üçün təqdim etdiyi əlavə Yeni Dərman Ərizəsinin (sNDA) ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) tərəfindən qəbul edildiyini və Prioritet Baxış statusu aldığını elan edib. Bu, Joenja®-nın uşaq populyasiyasında istifadə imkanlarını genişləndirmək üçün mühüm bir addımdır. Prioritet Baxış statusu, FDA-nın ciddi tibbi vəziyyətləri müalicə edən və mövcud terapiyalara nisbətən əhəmiyyətli irəliləyiş təklif edən dərmanlara daha sürətli baxış keçirməsini nəzərdə tutur. Bu sNDA-nın qəbulu, Joenja®-nın APDS ilə yaşayan uşaqlar üçün potensial müalicə variantı kimi əhəmiyyətini vurğulayır. APDS, immunitet sisteminin disfunksiyası ilə xarakterizə olunan nadir genetik xəstəlikdir və ciddi infeksiyalara, otoimmün xəstəliklərə və limfoproliferasiyaya səbəb ola bilər. Joenja® hazırda böyüklər və 12 yaş və yuxarı uşaqlar üçün təsdiq edilmişdir, lakin bu yeni ərizə daha kiçik yaş qruplarına, yəni 4 yaşdan yuxarı uşaqlara da çatdırılmasını hədəfləyir. Pharming-in bu addımı, APDS-dən əziyyət çəkən gənc xəstələr üçün müalicə imkanlarını genişləndirmək öhdəliyini əks etdirir. FDA-nın Prioritet Baxış qərarı, Joenja®-nın bu xəstəliklə mübarizədə potensial faydalarına olan inamı göstərir. Şirkət, Joenja®-nın təhlükəsizliyini və effektivliyini təmin etmək üçün klinik sınaqlar vasitəsilə əldə edilmiş məlumatlara əsaslanır. Bu təsdiq, APDS-li uşaqların həyat keyfiyyətini yaxşılaşdırmaq üçün yeni bir ümid vəd edir.