ABŞ-ın Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) cümə günü Atebrioz (zilurgisertib) tabletlərini təsdiqləyərək, fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) xəstəliyindən əziyyət çəkən xəstələrə gündə bir dəfə qəbul edilən yeni oral müalicə təqdim edib. Mirum Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:MIRM) və Incyte Corporation (NASDAQ:INCY) bu tənzimləyici mərhələni elan edərək, dərmanın 12 yaş və yuxarı yetkinlərdə və uşaqlarda yeni anormal sümük formalaşmasının həcmini azaltmağa kömək etdiyini qeyd ediblər. Incyte əvvəlcə Atebrioz -u inkişaf etdirib, Mirum Pharmaceuticals isə onun qlobal inkişafı və kommersiyalaşdırılması üçün eksklüziv lisenziyaya malikdir. Dərman aktivin reseptoruna bənzər kinaz 2 (ALK2) inhibitoru kimi fəaliyyət göstərir. FOP xəstələrində ACVR1 genində mutasiyalar mövcuddur ki, bu da ALK2 -ni anormal şəkildə aktivləşdirir. Bu aktivləşmə əzələlərdə, bağlarda və vətərlərdə sümüyün inkişaf etdiyi heterotopik ossifikasiyanı (HO) sürətləndirir. HO hərəkəti getdikcə məhdudlaşdırdığı və ciddi əlilliyə səbəb olduğu üçün Atebrioz bu əsas bioloji yolu birbaşa bloklamağı hədəfləyir. FDA öz təsdiqini PROGRESS klinik tədqiqatının Cohort 1 məlumatlarına əsaslandırıb. Tədqiqatçılar 24 həftəlik ikiqat kor dövr ərzində yeni HO lezyonunun ümumi həcmini izləyərək effektivliyi ölçüblər. Zilurgisertib qəbul edən xəstələrdə yeni HO lezyonunun ümumi həcmində orta hesabla 3,2 kub santimetr azalma müşahidə edilib. Bunun əksinə olaraq, plasebo qəbul edən xəstələrdə 24,6 kub santimetr artım qeydə alınıb. Dərman bu müsbət müalicə təsirlərini 48 həftəlik açıq etiketli uzatma müddətində də qoruyub. Təsdiqlə yanaşı, FDA Incyte -ə Nadir Pediatrik Xəstəlik Prioritet Baxış Vauchera təqdim edib. Şirkət bu vauçeri gələcəkdə əlaqəsiz bir dərman tətbiqinin nəzərdən keçirilməsini sürətləndirmək üçün istifadə edə bilər. Avropa Dərman Agentliyi hazırda 12 yaş və yuxarı xəstələr üçün zilurgisertib -in marketinq icazəsi müraciətinə baxır. Bu arada, PROGRESS tədqiqatı daha gənc xəstələri qiymətləndirməyə davam edir. Tədqiqatçılar Cohort 2 -də altı yaşdan 12 yaşa qədər uşaqların qeydiyyatını başa çatdırıb və Cohort 3 -də iki yaşdan 12 yaşa qədər uşaqların qeydiyyatını aktiv şəkildə davam etdirirlər. Qiymət Hərəkəti: Benzinga Pro məlumatlarına görə, bazar ertəsi bazarqabağı ticarətdə Mirum Pharmaceuticals səhmləri 2,00% artaraq 91,49 ABŞ dolları , Incyte səhmləri isə 0,00% dəyişməyərək 123,89 ABŞ dolları olub. Abdul El-Sayed Medicare-i hər kəsə genişləndirməzdən əvvəl onu gücləndirmək istəyir — Budur onun 3 addımlı planı