UCSF Benioff Uşaq Xəstəxanaları Wiskott-Aldrich Sindromunun (WAS) müalicəsi üçün ABŞ-da təsdiqlənmiş ilk fərdi gen terapiyası olan WASKYRA®-nı tətbiq etmək üçün müqavilə bağlamış ilk ixtisaslı müalicə mərkəzi kimi əlamətdar bir addım atıb. Bu inkişaf, nadir və ağır irsi immun çatışmazlığı olan WAS xəstələri üçün yeni bir ümid vəd edir. WASKYRA®-nın kommersiya olaraq əlçatan olması, Fondazione Telethon (FT) tərəfindən aparılan uzun illər davam edən tədqiqat və inkişafın nəticəsidir. Bu gen terapiyası , xəstənin öz hematopoetik kök hüceyrələrini genetik olaraq modifikasiya edərək işləyir, bu da WAS-a səbəb olan qüsurlu genin düzəldilməsinə imkan verir. UCSF Benioff Uşaq Xəstəxanalarının bu proqrama qoşulması, ABŞ-da WAS xəstələri üçün bu innovativ müalicəyə çıxışı genişləndirmək istiqamətində mühüm bir addımdır. Bu, həmçinin nadir xəstəliklərin müalicəsi sahəsində tibbi irəliləyişlərin əhəmiyyətini vurğulayır. CAMBRIDGE, Mass. və ROME-dan verilən məlumata görə, 28 sentyabr 2026-cı il tarixində Fondazione Telethon (FT) tərəfindən elan edilən bu hadisə, biotexnologiya və farmasevtika sənayesi üçün də əhəmiyyətli bir mərhələdir. WASKYRA®-nın təsdiqi və kommersiya olaraq əlçatanlığı, gələcəkdə digər genetik xəstəliklərin müalicəsi üçün də yeni yollar aça bilər. Yaxın aylarda ABŞ-da WASKYRA®-nı tətbiq edəcək daha çox mərkəzin əlavə olunması gözlənilir ki, bu da müalicəyə ehtiyacı olan daha çox xəstəyə çatmağa imkan verəcəkdir.