~ 48 ay ərzində 12 yüksək dozalı pasiyentdə həm cUHDRS , həm də TFC xəstəliyin proqressiyasının əhəmiyyətli dərəcədə yavaşlamasını və aydın dozadan asılı cavabı göstərməyə davam etdi; cUHDRS -in əsas son nöqtəsi xəstəliyin proqressiyasında 44% yavaşlama (qeyri-əhəmiyyətli p=0,144) və TFC 61% yavaşlama (nominal p=0,008) göstərdi. ~ ~ Bütün 15 yüksək dozalı pasiyenti əks etdirən yenilənmiş məlumatlar, təqdim edilmiş BLA və təsdiqedici tədqiqat üçün tənzimləyici dayaq nöqtəsi olan 36 ayda həm cUHDRS , həm də TFC üzərində əhəmiyyətli müalicə effektini göstərdi; yeni analiz cUHDRS əsasında xəstəliyin proqressiyasında 80% yavaşlama (nominal p=0,005) və TFC əsasında 67% yavaşlama (nominal p=0,011) nümayiş etdirdi. ~ ~ 48 ayda müalicə effekti, yenilənmiş xarici nəzarətdə əhəmiyyətli dərəcədə çatışmayan məlumatlar və sağ qalanların qərəzi səbəbindən ehtimal ki, az qiymətləndirilmişdir; əvvəlki xarici nəzarətdən istifadə edərək aparılan post hoc analizi 48 ayda cUHDRS üzrə xəstəliyin 54% yavaşlamasını (nominal p=0,041) və TFC üzrə 68% yavaşlamasını (nominal p=0,001) göstərdi. ~ ~ Bu müsbət məlumatlar, hazırda təsdiq edilmiş xəstəliyi dəyişdirən müalicə variantları olmayan Huntington xəstəliyi pasiyentləri üçün əhəmiyyətlidir. ~ ~ İnvestor konfrans zəngi və veb-yayımlanma bu gün Şərq vaxtı ilə saat 8:30-da . ~ LEXINGTON, Mass. və AMSTERDAM, 29 sentyabr 2026 ( GLOBE NEWSWIRE ) -- uniQure N.V. ( NASDAQ: QURE ), ciddi tibbi ehtiyacları olan pasiyentlər üçün transformativ terapiyaları inkişaf etdirən aparıcı gen terapiyası şirkəti, bu gün Huntington xəstəliyi nin müalicəsi üçün ifezuntirgene inilparvovec preparatının davam edən I/II faza tədqiqatlarından əlavə məlumatları elan etdi. uniQure -un baş tibb işçisi Walid Abi-Saab, M.D. , bildirdi: “Tək bir tətbiqdən dörd il sonra, ifezuntirgene inilparvovec xəstəliyin proqressiyasının əhəmiyyətli dərəcədə yavaşlamasını göstərməyə davam edir, bu da Huntington xəstəliyi ilə yaşayan insanlar üçün faydasına olan inamımızı daha da gücləndirir.” “48 ayda, təsdiqedici tədqiqatımızın əsas ölçüsü olan Ümumi Funksional Tutum (TFC) , funksional geriləmənin davamlı yavaşlamasını nümayiş etdirdi, mütləq müalicə faydası 48-ci ayda qorunub saxlanıldı. Bundan əlavə, həm Birləşmiş Huntington Xəstəliyi Reytinq Şkalası (cUHDRS) , həm də TFC üzrə yüksək və aşağı dozalar arasında müşahidə olunan fərqlər dozadan asılı müalicə effekti ilə uyğundur. İndi üç əlavə yüksək dozalı pasiyenti əhatə edən yenilənmiş 36 aylıq analiz, cUHDRS və TFC üzərində əhəmiyyətli bir effekt göstərdi, lisenziya müraciətlərimizə daxil edilmiş məlumatları daha da gücləndirdi. Biz inanırıq ki, bu məlumatlar Huntington xəstəliyi pasiyentləri üçün klinik cəhətdən əhəmiyyətlidir və biz onları gələcək elmi görüşdə təqdim etməyi səbirsizliklə gözləyirik. Topline Klinik Məlumatlar 36 ay və 48 ayda1 Bugünkü elan, 2026-cı il iyunun 30-u tarixinə qədər olan məlumat kəsimi ilə davam edən I/II faza tədqiqatlarının nəticələrini əhatə edir. Tədqiqatların ilk iki kohortunda iyirmi doqquz pasiyent ifezuntirgene inilparvovec ilə müalicə edilmişdir (n=17 yüksək doza; n=12 aşağı doza). Yeni 36 aylıq analiz indi 15 yüksək dozalı və 12 aşağı dozalı pasiyenti əhatə edir, 2025-ci il sentyabr analizindən bəri üç əlavə yüksək dozalı pasiyent bu vaxt nöqtəsinə çatmışdır. 48 aylıq analiz hər dozada 12 pasiyenti əhatə edir. 36 aylıq və 48 aylıq analizlərin nəticələri, 2025-ci il sentyabr kəsimi ilə yenilənmiş ENROLL-HD təbii tarix məlumat dəstindən meyl balı ilə uyğunlaşdırılmış xarici nəzarətlərlə (yüksək doza üçün n=1,337) müqayisə edildi. Uzunmüddətli təbii tarix tədqiqatlarında olduğu kimi, məlumatların çatışmazlığı izləmə müddəti ilə artdı və 48 ayda yenilənmiş ENROLL-HD uyğun nəzarətlərdə 53%-ə çatdı. Şirkətin yenilənmiş nəzarətin analizi göstərdi ki, izləməni dayandıran pasiyentlər nəzarət qrupunda qalanlardan əhəmiyyətli dərəcədə daha sürətli irəliləyirdilər. Şirkət inanır ki, bu amillər nəzarətdə xəstəliyin proqressiyasını və 48 ayda ifezuntirgene inilparvovec -in nəticədə yaranan müalicə effektini ehtimal ki, az qiymətləndirmişdir. 2026-cı il iyun ayında keçirilən B Tipi görüşdə FDA , 12 yüksək dozalı pasiyentdən alınan 36 aylıq məlumatların sürətləndirilmiş təsdiq yolu ilə BLA təqdimatı üçün əsas baza kimi qəbul ediləcəyini bildirdi və təqdimat buna uyğun olaraq edildi. ifezuntirgene inilparvovec -in BLA təqdimatı bu gün elan edilmiş əsas nəticələrdən əvvəl idi və bu nəticələr təqdimatın bir hissəsi deyildi. 36 ayda yüksək dozalı nəticələr (n=15) cUHDRS yenilənmiş xarici nəzarətlə müqayisədə xəstəliyin proqressiyasında 80% yavaşlama göstərdi (nominal p=0,005). Müalicə olunan pasiyentlərdə cUHDRS -də başlanğıc səviyyəsindən orta dəyişiklik -0,28 idi, xarici nəzarət üçün isə -1,39 dəyişiklik müşahidə edildi ki, bu da başlanğıc səviyyəsi ilə müqayisədə 1,12 müsbət müalicə fərqi deməkdir. TFC yenilənmiş xarici nəzarətlə müqayisədə xəstəliyin proqressiyasında 67% yavaşlama göstərdi (nominal p=0,011). Müalicə olunan pasiyentlərdə TFC -də başlanğıc səviyyəsindən orta dəyişiklik -0,27 idi, meyl balı ilə uyğunlaşdırılmış xarici nəzarətdəki pasiyentlər üçün isə -0,82 dəyişiklik müşahidə edildi ki, bu da başlanğıc səviyyəsi ilə müqayisədə 0,55 müsbət müalicə fərqi deməkdir. Orta serebrospinal neyrofilament yüngül zülal (CSF NfL) başlanğıc səviyyəsindən 6% aşağı idi (n=14). 48 ayda yüksək dozalı nəticələr (n=12) cUHDRS yenilənmiş xarici nəzarətlə müqayisədə xəstəliyin proqressiyasında 44% yavaşlama göstərdi və statistik əhəmiyyətə çatmadı (p=0,144). Müalicə olunan pasiyentlərdə cUHDRS -də başlanğıc səviyyəsindən orta dəyişiklik -0,90 idi, xarici nəzarət üçün isə -1,61 dəyişiklik müşahidə edildi ki, bu da başlanğıc səviyyəsi ilə müqayisədə 0,71 müsbət müalicə fərqi deməkdir. TFC yenilənmiş xarici nəzarətlə müqayisədə xəstəliyin proqressiyasında 61% yavaşlama göstərdi (nominal p=0,008). Müalicə olunan pasiyentlərdə TFC -də başlanğıc səviyyəsindən orta dəyişiklik -0,37 idi, xarici nəzarət üçün isə -0,94 dəyişiklik müşahidə edildi ki, bu da başlanğıc səviyyəsi ilə müqayisədə 0,57 müsbət müalicə fərqi deməkdir. Əvvəlki ENROLL-HD xarici nəzarətindən istifadə edərək aparılan post-hoc həssaslıq analizində, 48 aylıq analiz cUHDRS əsasında 53,5% yavaşlama (nominal p=0,041) və TFC əsasında 68,3% yavaşlama (nominal p=0,001) göstərdi. Orta serebrospinal neyrofilament yüngül zülal (CSF NfL) başlanğıc səviyyəsindən 4% yuxarı idi (n=11). 48 ayda doza müqayisəsi (yüksək doza n=12, aşağı doza n=12) Yüksək və aşağı dozalar arasında müşahidə olunan fərqlər dozadan asılı müalicə effekti ilə uyğundur. 48 ayda, cUHDRS -də başlanğıc səviyyəsindən orta dəyişiklik yüksək dozalı pasiyentlərdə –0,91, aşağı dozalı pasiyentlərdə isə −1,94 idi ki, bu da yüksək dozanın xeyrinə 1,03 fərq deməkdir. TFC -də başlanğıc səviyyəsindən orta dəyişiklik yüksək dozalı pasiyentlərdə −0,30, aşağı dozalı pasiyentlərdə isə −0,70 idi ki, bu da yüksək dozanın xeyrinə 0,40 fərq deməkdir. Alabama Universiteti Birmingem (UAB) Nevrologiya professoru, UAB Huntington Xəstəliyi Klinikası nın direktoru Victor Sung, M.D. , bildirdi: “ Huntington xəstəliyi öz-özünə yavaşlamır; biologiyası qaçılmaz proqressiv geriləmədən ibarətdir.” “Genişləndirilmiş məlumatlarda xüsusilə diqqətəlayiq hesab etdiyim şey, 36 ayda davamlı olaraq əhəmiyyətli müalicə effekti və 48-ci aya qədər funksional tutum faydasının görünən sabitliyidir. Biz bunu yenilənmiş müqayisə məlumat dəstində geriləmə sürətinin yavaşlamasına baxmayaraq görürük, bu da uzunmüddətli xarici nəzarət məlumatlarında bəzi itkiləri əks etdirən gözlənilən bir dəyişiklikdir və zamanla sürətlənən geriləmənin tipik klinik təqdimatını əks etdirmir. Ümumi Funksional Tutum pasiyentlər və ailələr üçün ən vacib olan şeyləri – işləmək, ev işlərini görmək və gündəlik özünə qulluq fəaliyyətlərini yerinə yetirmək qabiliyyətini izləyir. Bu müalicə fərqinin dörd il ərzində qorunub saxlandığını görmək, bu amansız proqressiv degenerativ xəstəliklə yaşayan insanlar üçün əhəmiyyətlidir.” Ifezuntirgene inilparvovec hər iki dozada ümumiyyətlə yaxşı tolere edilməyə davam edir, idarə oluna bilən təhlükəsizlik profili ilə. Müalicə qruplarında ən çox rast gəlinən əlavə təsirlər tətbiq proseduru ilə əlaqəli idi və hamısı həll edilmişdir. Əvvəllər açıqlandığı kimi, beş yüksək dozalı iştirakçı (17%) mərkəzi sinir sistemi iltihabı ilə əlaqəli müalicə ilə bağlı ciddi əlavə hadisə ( SAE ) yaşadı, bunların hamısı tamamilə həll edildi. 2025-ci il sentyabr məlumatlarının açıqlanmasından bəri, aşağı dozalı bir pasiyentdə müalicə aldıqdan təxminən beş il sonra bir intihar hadisəsi baş verdi. Bu, tədqiqatçı tərəfindən müalicə ilə əlaqəli olmadığı qiymətləndirildi. İntihar düşüncəsi və tamamlanmış intihar halları Huntington xəstəliyi ndə ümumi əhaliyə nisbətən əhəmiyyətli dərəcədə yüksəkdir və intihar bu xəstəliyi olanlarda əsas ölüm səbəblərindən biridir. İnvestor Konfrans Zəngi və Veb-yayımlanma Məlumatı uniQure rəhbərliyi bu gün, 29 sentyabr çərşənbə axşamı, Şərq vaxtı ilə saat 8:30-da investor konfrans zəngi və veb-yayımlanma keçirəcək. Tədbir uniQure -un veb-saytının “Tədbirlər və Təqdimatlar” bölməsində https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations ünvanında veb-yayımlanacaq və tədbirdən sonra təkrar yayımlanma 90 gün ərzində arxivdə saxlanılacaq. Sual-cavab sessiyasında iştirak etmək istəyən analitiklər (646) 307-1963 və ya pulsuz (800) 715-9871 nömrələrini yığaraq və 5075555 konfrans ID-sini daxil edərək canlı zəngə qoşulmalıdırlar. Konfrans zənginə qoşulursunuzsa, başlama vaxtından 15 dəqiqə əvvəl qoşulun. Ifezuntirgene Inilparvovec (AMT-130) haqqında Ifezuntirgene inilparvovec , Huntington xəstəliyi nin müalicəsi üçün yeni bir gen terapiyası namizədidir, hansı ki, xüsusi, gen-söndürən miQURE® platformasından istifadə edir və huntingtin geni ni və potensial olaraq yüksək toksik ekson 1 zülal fraqmenti ni söndürmək üçün xüsusi olaraq hazırlanmış bir miRNA -nı özündə birləşdirir. Müalicə olunan pasiyentlər striatuma (kaudat və putamen) birbaşa hədəfli, MRT -bələdçili, konveksiya ilə gücləndirilmiş stereotaktik neyrocərrahi çatdırılma yolu ilə tək bir tətbiq alırlar. Ifezuntirgene inilparvovec , FDA -dan Çığır Açan Terapiya və Regenerativ Tibb Qabaqcıl Terapiya (RMAT) təyinatlarını almış Huntington xəstəliyi üçün ilk tədqiqat terapiyasıdır. Ifezuntirgene inilparvovec həmçinin FDA -dan Fast Track təyinatına malikdir. Ifezuntirgene Inilparvovec -in I/II Faza Klinik Proqramı haqqında uniQure , Huntington xəstəliyi nin müalicəsi üçün ifezuntirgene inilparvovec -in təhlükəsizliyini, tolere edilməsini və effektivliyini qiymətləndirən iki çoxmərkəzli I/II faza klinik tədqiqatları aparır. Ümumilikdə, I/II faza klinik tədqiqatları 51 pasiyentə ifezuntirgene inilparvovec dozası vermişdir. ABŞ -ın randomizə edilmiş tədqiqatına 26 pasiyent daxil edilmişdir ki, onlar ya ifezuntirgene inilparvovec -in tək bir tətbiqini (n=6 aşağı doza; n=10 yüksək doza) ya da saxta prosedur (n=10) almışlar; dörd nəzarət pasiyenti təxminən 12 aydan sonra müalicəyə keçmişdir. Avropa açıq etiketli tədqiqatına 13 pasiyent daxil edilmişdir (n=6 aşağı doza; n=7 yüksək doza). Üçüncü kohortda 12 pasiyent hər iki dozanı immunosupressiya ilə birlikdə araşdırdı və altı ABŞ pasiyentindən ibarət dördüncü kohort əvvəlki kohortlara daxil olanlarla müqayisədə daha aşağı striatal həcmləri olan pasiyentlərdə yüksək dozanı qiymətləndirir. Əlavə məlumatlar www.clinicaltrials.gov ( NCT05243017, NCT04120493 ) saytında mövcuddur. Huntington Xəstəliyi haqqında Huntington xəstəliyi , xorea daxil olmaqla motor simptomlarına, davranış anormallıqlarına və proqressiv fiziki və zehni pisləşməyə səbəb olan nadir, irsi neyrodegenerativ bir xəstəlikdir. Xəstəlik, huntingtin geni nin birinci eksonunda xəstəliyə səbəb olan CAG təkrar genişlənməsi ilə avtosomal dominant bir vəziyyətdir ki, bu da beyində anormal zülalın istehsalına və aqreqasiyasına səbəb olur. Təxminən 75 000 insan ABŞ2, AB3 və Böyük Britaniya4 -da Huntington xəstəliyi nə malikdir, yüz minlərlə digər insan isə xəstəliyi irsən alma riski altındadır. Huntington xəstəliyi nin aydın etiologiyasına baxmayaraq, hazırda xəstəliyin başlanğıcını gecikdirmək və ya proqressiyasını yavaşlatmaq üçün təsdiq edilmiş terapiyalar yoxdur. uniQure haqqında uniQure , gen terapiyasının vədini – potensial olaraq müalicəvi nəticələr verən tək müalicələri yerinə yetirir. uniQure -un hemofiliya B üçün gen terapiyasının təsdiqlənməsi – on ildən çox tədqiqat və klinik təcrübəyə əsaslanan tarixi bir nailiyyətdir.