uniQure N.V. (NASDAQ:QURE) şirkətinin səhmləri, şirkətin Huntington xəstəliyi üçün ifezuntirgene inilparvovec dərmanının davam edən Faza 1/2 klinik tədqiqatları ndan əldə edilmiş qarışıq uzunmüddətli məlumatları açıqladıqdan sonra çərşənbə axşamı aşağı düşüb. 36 aylıq təhlildə, yüksək dozalı xəstələrdə Composite Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS) üzrə xəstəliyin proqressiyasında 80% yavaşlama və Total Functional Capacity (TFC) üzrə 67% yavaşlama müşahidə edilib. cUHDRS , Huntington xəstəliyinin proqressiyasını izləmək üçün istifadə olunan xüsusi bir qiymətləndirmə sistemidir. Qiymətləndirilmiş 14 yüksək dozalı xəstədə orta serebrospinal neyrofilament yüngül zülal səviyyələri baza səviyyəsindən 6% aşağı düşüb. 2026-cı ilin iyun ayında keçirilən Type B görüşü ndən sonra ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) , 12 yüksək dozalı iştirakçıdan əldə edilmiş 36 aylıq məlumatların sürətləndirilmiş təsdiq altında Biologics License Application (BLA) üçün əsas təməl kimi qəbul edilə biləcəyini təsdiqləyib. uniQure bu son sınaq nəticələrini əldə etməzdən əvvəl BLA -nı təqdim etmişdi. 48 ayda yüksək dozalı qəbul edənlərdə TFC proqressiyasında 61% yavaşlama və cUHDRS proqressiyasında 44% yavaşlama müşahidə edilsə də, cUHDRS nəticəsi statistik əhəmiyyət kəsb etməyib. Xarici nəzarət qrupunda 48 ayda məlumat çatışmazlığı 53%-ə çatıb. uniQure qeyd edib ki, daha sürətlə irəliləyən nəzarət xəstələri erkən müalicədən çıxıblar ki, bu da nəzarət qrupunda xəstəliyin proqressiyasını və ümumi müalicə effektini yəqin ki, az göstərir. Daha əvvəlki nəzarət məlumat dəstindən istifadə edərək aparılan post-hoc həssaslıq təhlili cUHDRS -də 53,5% və TFC -də 68,3% statistik əhəmiyyətli yavaşlama nümayiş etdirib. Yüksək və aşağı dozalar arasındakı müqayisəli nəticələr bütün əsas ölçülərdə aydın dozadan asılı terapevtik effekt göstərib. Ifezuntirgene inilparvovec hər iki müalicə qrupunda ümumiyyətlə idarə oluna bilən təhlükəsizlik profilini qoruyub. Bildirilən əks reaksiyaların əksəriyyəti birbaşa tətbiq prosedurları ilə əlaqəli olub və hamısı tamamilə həll edilib. Tədqiqatçılar, Huntington xəstəliyi olan xəstə populyasiyasında intihar nisbətlərinin yüksək olduğunu nəzərə alaraq, müalicədən beş il sonra aşağı dozalı iştirakçılardan birində intihar hadisəsi qeydə alıblar və bunu gen terapiyası ilə əlaqəsiz hesab ediblər. QURE Səhm Hərəkəti : Benzinga Pro məlumatlarına görə, çərşənbə axşamı nəşr olunduğu vaxt uniQure səhmləri 35,62% azalaraq 25,18 dollar səviyyəsində ticarət edirdi. Jamie Dimon , Çin ə qarşı ABŞ və Avropa arasında 'Böyük, Gözəl' Azad Ticarət Paktı təklif edir: 'İqtisadi və Geopolitik Oyun Dəyişdirici'