Ultragenyx şirkəti, nadir genetik xəstəliklərin müalicəsi sahəsində fəaliyyət göstərən bir biofarmasevtik şirkət olaraq, mukopolisaxaridoz tip IIIA (MPS IIIA) üçün tədqiqat gen terapiyası olan rebisufligene etisparvovec üçün Avropa Dərman Agentliyinə (EMA) Marketinq İcazəsi Müraciəti (MAA) təqdim etdiyini açıqlayıb. Bu müraciət EMA tərəfindən təsdiqlənib və bu, xəstəliyin müalicəsində potensial bir irəliləyişi göstərir. MPS IIIA, həmçinin Sanfilippo sindromu Tip A kimi tanınır, nadir və irəliləyən bir neyrodegenerativ xəstəlikdir. Bu gen terapiyası , xəstəliyin əsas səbəbini hədəfləyərək, bədəndə çatışmayan fermentin istehsalını bərpa etməyi nəzərdə tutur. Ultragenyx-in bu addımı, Avropada MPS IIIA xəstələri üçün yeni bir müalicə variantının əldə edilməsi istiqamətində mühüm bir mərhələdir. EMA-nın təsdiqi , müraciətin rəsmi olaraq nəzərdən keçirilməsinə başlanıldığını bildirir və bu, dərmanın təhlükəsizliyi və effektivliyi barədə ətraflı qiymətləndirmə prosesinin başlanğıcıdır. Rebisufligene etisparvovec, MPS IIIA-nın müalicəsi üçün ilk tədqiqat gen terapiyası olaraq, xəstəliyin proqressiv təbiəti nəzərə alınaraq böyük əhəmiyyət kəsb edir. Bu müraciətin təqdim edilməsi , Ultragenyx-in nadir xəstəliklərdən əziyyət çəkən xəstələr üçün innovativ müalicə üsulları inkişaf etdirmək öhdəliyini vurğulayır. Növbəti mərhələlərdə EMA-nın dərman qiymətləndirmə komitələri tərəfindən ətraflı araşdırmalar aparılacaq və nəticədə dərmanın Avropa bazarına çıxarılması barədə qərar veriləcək.