[P1] CONSHOHOCKEN, Pa., 2026-cı il, 6 oktyabr (GLOBE NEWSWIRE) -- Metabolik disfunksiya ilə əlaqəli steatohepatit (MASH) üçün yeni terapevtik vasitələrin təqdim edilməsinə fokuslanmış bir biofarmasevtik şirkət olan Madrigal Pharmaceuticals, Inc. ( NASDAQ: MDGL ), bu gün “Journal of Hepatology” jurnalında Faz 3 MAESTRO-NASH sınağından əvvəlcədən müəyyən edilmiş ikinci dərəcəli təhlilin dərc edildiyini elan etdi. Bu təhlil MASH ilə əlaqəli ümumi genetik risk variantlarının xəstələrin Rezdiffra® (resmetirom) preparatına reaksiyasını dəyişdirib-dəyişdirmədiyini qiymətləndirirdi. Təhlil göstərdi ki, Rezdiffra ilə müalicə PNPLA3 , HSD17B13 , TM6SF2 , MTARC1 və MBOAT7 daxil olmaqla, MASH-ın inkişafı ilə əlaqəli bir neçə yaxşı müəyyən edilmiş genetik variantı olan xəstələrdə fibrozun yaxşılaşmasına, MASH-ın həllinə, qaraciyər yağının və biomarkerlərin azalmasına səbəb olub. Tapıntılar göstərir ki, Rezdiffra xəstəliyin daha ağır formalarına səbəb olan genetik risk faktorlarından asılı olmayaraq terapevtik təsir göstərə bilər. “Ümumi MASH risk allellərinin xəstənin müalicəyə reaksiyasına necə təsir edə biləcəyini anlamaq, müalicə mənzərəsi və diaqnoz qoyulmuş xəstələrin sayı inkişaf etməyə davam etdikcə getdikcə daha vacib olacaq. Məsələn, PNPLA3 allelini daşıyan MASH-lı fərdlərdə müxtəlif terapiyalara reaksiyanın fərqli ola biləcəyini göstərən yeni dəlillər var və irəliləyərək digər təsdiq edilmiş və tədqiq edilən MASH terapiyaları üçün də oxşar təhlillər aparmaq vacib olacaq”, – deyə İndiana Universiteti Tibb Məktəbinin Qastroenterologiya və Hepatologiya üzrə David W. Crabb Professoru və tədqiqatın əsas müəllifi Naga Chalasani, M.D. bildirib. “ Rezdiffra -nın qiymətləndirilən genetik risk altqruplarında qaraciyər histologiyası və biomarkerlər üzərində ardıcıl təsirlər nümayiş etdirməsini görmək ruhlandırıcıdır, bu da bu ciddi qaraciyər xəstəliyi olan xəstələr arasında geniş tətbiq imkanlarını dəstəkləyir.” “MASH həm metabolik, həm də genetik faktorlarla idarə olunan mürəkkəb, heterogen bir xəstəlikdir”, – deyə Madrigal -ın Baş Tibb İşçisi David Soergel, M.D. bildirib. “Bu məlumatlar Rezdiffra -nın MASH-lı xəstələr arasında, o cümlədən xəstəliyin inkişafı, sirroz və qaraciyər xərçəngi riskini artıra biləcək ən ümumi genetik risk variantları olanlarda geniş fayda verdiyini təsdiqləyir, bu da onun MASH müalicəsinin əsası kimi mövqeyini gücləndirir. Bu nəticələr həmçinin müəyyən xəstə populyasiyalarında Rezdiffra -nı tamamlaya biləcək, xəstəliyin yaxşı müəyyən edilmiş genetik sürücülərini hədəf alan dəqiq yanaşmaların inkişaf etdirilməsi üzrə boru kəməri strategiyamızı dəstəkləyir.” [P2] Təhlil haqqında “MASH və qaraciyər fibrozu olan xəstələrdə seçilmiş MASH risk genotiplərinin qaraciyər histologiyası və biomarkerlər üzərində resmetirom effektivliyinə təsirləri: MAESTRO-NASH sınağının ikinci dərəcəli təhlili” adlı nəşr, genetik testə razılıq vermiş və baza və 52-ci həftə qaraciyər biopsiyalarını tamamlamış Faz 3 MAESTRO-NASH sınağından 738 xəstənin əvvəlcədən müəyyən edilmiş ikinci dərəcəli təhlilinin nəticələrini bildirir. Təhlil kiçik genotip-müalicə qarşılıqlı təsirlərini aşkar etmək üçün proqnozlaşdırılmış şəkildə gücləndirilməmişdi və yalnız seçilmiş ümumi variantlar qiymətləndirilmişdi. MASH-ın həlli, fibrozun yaxşılaşması, MRI-PDFF azalması və çoxsaylı biomarkerlər daxil olmaqla bütün əsas effektivlik son nöqtələrində MASH genetik risk variantlarına və ya kompleks genetik risk skoruna əsaslanan müalicə reaksiyasında əhəmiyyətli fərq yox idi. Tapıntılar arasında: Madrigal -ın Ar-Ge strategiyasına təsdiq edilmiş xəstəlik mexanizmlərini hədəf alan və xüsusilə xüsusi ehtiyacları olan xəstə populyasiyalarında Rezdiffra -nın geniş terapevtik təsirlərini tamamlaya biləcək terapiyaların inkişafı daxildir. 2026-cı ilin may ayında şirkət PNPLA3 -ü hədəf alan klinik mərhələli, kiçik müdaxilə edən RNT (siRNA) aktivini, MGL-0795 -i (əvvəllər ARO-PNPLA3 ) potensial dəqiq tibb yanaşması kimi öz boru kəmərinə əlavə etdiyini elan etdi. PNPLA3 genindəki mutasiyalar MASH-ın inkişafı və hepatosellüler karsinoma ( HCC ) inkişaf riski ilə güclü şəkildə əlaqələndirilir. Madrigal FDA ilə Rezdiffra ilə Faz 2 kombinasiya sınağının dizaynı barədə məsləhətləşəcək. Bu təhlildə, PNPLA3 altqrupunda MASH-ın həlli Rezdiffra ilə müalicə olunan xəstələrin müvafiq olaraq aşağı, orta və yüksək riskli genotiplər üzrə 38,4%, 30,8% və 30,5%-də, plasebo qrupundakı xəstələrdə isə 12,9%, 5,1% və 11,7%-də əldə edilmişdir, fibrozun yaxşılaşması isə müvafiq olaraq 34,2%, 29,5% və 31,4% ilə 14,1%, 13,7% və 15,0% olmuşdur. [P3] MASH haqqında Metabolik disfunksiya ilə əlaqəli steatohepatit (MASH) sirroz, qaraciyər çatışmazlığı, qaraciyər xərçəngi, qaraciyər transplantasiyasına ehtiyac və vaxtından əvvəl ölümə səbəb ola bilən ciddi bir qaraciyər xəstəliyidir. MASH qadınlarda qaraciyər transplantasiyasının əsas səbəbi və ABŞ -da bütün qaraciyər transplantasiyalarının ikinci əsas səbəbidir, həmçinin Avropa da qaraciyər transplantasiyası üçün ən sürətlə artan göstəricidir. Xəstələr orta və inkişaf etmiş qaraciyər fibrozu ( F2 -dən F3 fibroz mərhələlərinə uyğun) ilə MASH-a keçdikdə, mənfi qaraciyər nəticələrinin riski kəskin şəkildə artır: bu xəstələrdə fibroz olmayan xəstələrlə müqayisədə qaraciyərlə əlaqəli ölüm riski 10-17 dəfə yüksəkdir. Sirroza keçən MASH-lı xəstələr qaraciyərlə əlaqəli ölüm riskinin 42 dəfə yüksək olması ilə üzləşirlər ki, bu da sirrozun ağırlaşmaları inkişaf etməzdən əvvəl MASH-ı müalicə etməyin vacibliyini vurğulayır. MASH həm də xəstələr üçün əsas ölüm səbəbi olan ürək-damar xəstəliklərinin müstəqil sürücüsüdür. Xəstəlik haqqında məlumatlılıq artdıqca və xəstəliyin yayılması genişləndikcə, F2 -dən F4c MASH diaqnozu qoyulan xəstələrin sayı artır. [P4] Rezdiffra haqqında Rezdiffra nədir? Rezdiffra , orta və inkişaf etmiş qaraciyər çapıqları (fibroz) olan, lakin qaraciyər sirrozu olmayan metabolik disfunksiya ilə əlaqəli steatohepatit (MASH) olan yetkinləri müalicə etmək üçün pəhriz və idmanla birlikdə istifadə olunan reseptli dərmandır. Bu göstərici MASH və qaraciyər çapıqlarının (fibroz) yaxşılaşdırılması əsasında təsdiq edilmişdir. Rezdiffra -nın klinik faydasını təsdiqləmək üçün davam edən tədqiqatlar mövcuddur. Rezdiffra qəbul etməzdən əvvəl, bütün tibbi vəziyyətləriniz, o cümlədən əgər sizdə varsa, barədə səhiyyə xidməti göstərənə məlumat verin: Qəbul etdiyiniz bütün dərmanlar, o cümlədən reseptli və reseptsiz dərmanlar, vitaminlər və bitki əlavələri barədə səhiyyə xidməti göstərənə məlumat verin. Rezdiffra -nın mümkün yan təsirləri hansılardır? Rezdiffra ciddi yan təsirlərə səbəb ola bilər, o cümlədən: Bunlar Rezdiffra -nın bütün mümkün yan təsirləri deyil. Daha çox məlumat üçün səhiyyə xidməti göstərənə və ya əczaçıya müraciət edin. Yan təsirlər barədə tibbi məsləhət üçün həkiminizə zəng edin. Yan təsirləri FDA -ya 1-800-FDA-1088 və ya www.fda.gov/medwatch vasitəsilə bildirə bilərsiniz. Yan təsirləri Madrigal -a 1-800-905-0324 vasitəsilə də bildirə bilərsiniz. Zəhmət olmasa, Rezdiffra üçün Xəstə Məlumatı daxil olmaqla, tam Təyinat Məlumatına baxın. [P5] Madrigal haqqında Madrigal Pharmaceuticals, Inc. ( Nasdaq: MDGL ) yüksək qarşılanmamış tibbi ehtiyacı olan qaraciyər xəstəliyi olan metabolik disfunksiya ilə əlaqəli steatohepatit (MASH) üçün yeni terapevtik vasitələrin təqdim edilməsinə fokuslanmış bir biofarmasevtik şirkətdir. Madrigal -ın dərmanı, Rezdiffra (resmetirom), MASH-ın əsas səbəblərini hədəf almaq üçün nəzərdə tutulmuş gündəlik, oral, qaraciyərə yönəldilmiş THR-β aqonistidir. Rezdiffra həm FDA , həm də Avropa Komissiyası tərəfindən orta və inkişaf etmiş fibroz ( F2 -dən F3 ) ilə MASH-ın müalicəsi üçün təsdiq edilmiş ilk dərman idi. Davam edən Faz 3 nəticələr sınağı kompensasiya edilmiş MASH sirrozunun ( F4c ) müalicəsi üçün Rezdiffra -nı qiymətləndirir. Daha çox məlumat üçün www.madrigalpharma.com saytına daxil olun və LinkedIn -də bizi izləyin. [P6] Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar Bu press-reliz, 1995-ci ilin Şəxsi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Qanununun təhlükəsiz liman müddəalarına uyğun olaraq verilmiş “gələcəyə yönəlik bəyanatlar”ı, o cümlədən MASH ilə əlaqəli genetik variantlar üzrə Rezdiffra -nın terapevtik təsiri, Madrigal -ın boru kəmərini inkişaf etdirmək qabiliyyəti və Madrigal -ın boru kəməri namizədlərinin MASH-ın müalicəsi üçün potensial faydası ilə bağlı bəyanatları əhatə edir. Gələcəyə yönəlik bəyanatlar bir sıra risklərə və qeyri-müəyyənliklərə məruz qalır, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq: gələcəyə yönəlik bəyanatların əsasını təşkil edən fərziyyələr; ABŞ və Avropa da Rezdiffra -nı uğurla kommersiyalaşdırmaq qabiliyyətimiz; tənzimləyici təsdiqləri əldə etmək və saxlamaqla bağlı risklər, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, potensial tənzimləyici gecikmələr və ya rədd edilmələr; əməliyyat zərərləri tariximiz və heç vaxt gəlirliliyə nail ola bilməyəcəyimiz və ya onu saxlaya bilməyəcəyimiz ehtimalı; klinik sınaqlarımızın məqsədlərinə çatmaqla bağlı risklər, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, sınaqlarımız üçün xəstə sayları (adekvat təhlükəsizlik məlumat bazası daxil olmaqla), nəticələr məqsədləri və/və ya vaxt məqsədlərinə çatmaq qabiliyyətimiz; qeydiyyatda hər hansı gecikmələr və ya uğursuzluqlar və mənfi təhlükəsizlik hadisələrinin baş verməsi; Rezdiffra -nın (resmetiromun) fəaliyyət mexanizminin və ya hər hansı digər məhsul namizədinin təsirləri ilə bağlı risklər; Rezdiffra -ya bazar tələbatı və qəbulu; borcları ödəmək və borc öhdəliklərinə başqa cür əməl etmək qabiliyyətimiz; rəqiblərdən gələn nəticələr və ya tendensiyalar; gələcək yüksək səviyyəli məlumatların vaxtı və ya nəticələri; kiberhücumların qarşısını almaq və/və ya azaltmaq qabiliyyətimiz; intellektual mülkiyyət hüquqlarımızı qorumaq qabiliyyətimiz; klinik sınaqlarda mövcud olan qeyri-müəyyənliklər; nəzarətli klinik sınaqdan kənar təhlillər və ya qiymətləndirmələr ilə bağlı qeyri-müəyyənliklər; və biznesimizə tətbiq olunan qanun və qaydalardakı dəyişikliklər və bu qanun və qaydalara əməl etmək qabiliyyətimiz. Yalnız hazırlandıqları tarixə aid olan gələcəyə yönəlik bəyanatlara həddindən artıq etibar edilməməlidir. Madrigal , yeni məlumatları, hadisələri və ya şəraiti əks etdirmək üçün, yaxud gözlənilməz hadisələrin baş verməsini əks etdirmək üçün hazırlandıqları tarixdən sonra hər hansı gələcəyə yönəlik bəyanatları yeniləmək öhdəliyini götürmür. Zəhmət olmasa, bu risklər və qeyri-müəyyənliklər, habelə faktiki nəticələrin ifadə edilmiş və ya nəzərdə tutulan nəticələrdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək digər faktorlar haqqında daha ətraflı məlumat üçün Madrigal -ın ABŞ Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına (SEC) təqdim etdiyi sənədlərə baxın. Madrigal bu riskləri və qeyri-müəyyənlikləri 2025-ci il 31 dekabr tarixində başa çatan il üçün Form 10-K illik hesabatının I hissə, 1A bəndində və Madrigal -ın SEC -ə digər təqdimatları ilə vaxtaşırı yeniləndiyi kimi daha ətraflı müzakirə edir. Madrigal , FD Qaydası na əsasən açıqlama öhdəliklərinə əməl etmək üçün öz veb-saytından istifadə edə bilər. Buna görə də, investorlar Madrigal -ın press-relizlərini, SEC -ə təqdimatlarını, ictimai konfrans zənglərini və veb-yayımlarını izləməklə yanaşı, Madrigal -ın veb-saytını da izləməlidirlər. Madrigal Pharmaceuticals , Rezdiffra® və əlaqəli loqotiplər Madrigal Pharmaceuticals, Inc. -in ticarət nişanlarıdır. İnvestor Əlaqə: Tina Ventura , IR@madrigalpharma.com Media Əlaqə: Krysta Pellegrino , media@madrigalpharma.com