[P1] - FDA tərəfindən prioritet baxışa qəbul edilib və PDUFA hədəf fəaliyyət tarixi 4 fevral 2027-ci ildir; FDA tərəfindən prioritet baxışın verilməsi axondroplaziyalı uşaqlar üçün oral hədəfli terapevtik seçimin əhəmiyyətli qarşılanmamış ehtiyacını vurğulayır. [P2] - Təsdiqlənərsə, oral infiqratinib axondroplaziyalı uşaqlar üçün ilk və yeganə təsdiqlənmiş oral terapiya və potensial olaraq sinfində ən yaxşı müalicə variantı olacaq. [P3] - PROPEL 3 əsas və əsas ikinci dərəcəli son nöqtələrinə çataraq, axondroplaziyada bu günə qədər bildirilən ən güclü effektivlik paketini təqdim etdi: istənilən Faza 3 tədqiqatının ən böyük AHV müalicə effekti (+2,10 sm/il; p Faza 3 sınağında həm bədən proporsionalığı, həm də qol uzunluğunda ilk və yeganə statistik əhəmiyyətli yaxşılaşma (Proporsionalıq: 3-8 yaş arası orta fərq -0,05, p PROPEL 3 -də 52 həftə ərzində oral infiqratinib ilə müalicə, yuxu apnesi və otit media hadisələri daxil olmaqla, klinik cəhətdən əhəmiyyətli tədqiqat son nöqtələrində plaseboya qarşı əlverişli tendensiyalarla nəticələndi. [P5] - BridgeBio təsdiqləndikdən sonra ABŞ -da oral infiqratinibin satışa çıxarılmasını gözləyir. [P6] PALO ALTO, Kaliforniya, 6 oktyabr 2026-cı il (GLOBE NEWSWIRE) -- Genetik xəstəliklər üçün dərmanların hazırlanmasına yönəlmiş, kommersiya mərhələsində olan, çoxməhsullu biofarmasevtik şirkət BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO ) (" BridgeBio " və ya "Şirkət") bu gün FDA -nın axondroplaziyalı uşaqların müalicəsi üçün oral infiqratinibin Yeni Dərman Ərizəsini ( NDA ) prioritet baxışla qəbul etdiyini elan etdi. FDA Reseptli Dərman İstifadəçi Haqqı Aktı (PDUFA) üzrə hədəf fəaliyyət tarixini 4 fevral 2027-ci il olaraq təyin edib və BridgeBio təsdiqləndikdən sonra oral infiqratinibi satışa çıxarmağa hazırdır. [P7] BridgeBio Skeletal Dysplasias -ın Baş İcraçı Direktoru Justin To bildirib: "Prioritet baxışın verilməsi o deməkdir ki, biz axondroplaziyalı uşaqlar üçün ilk oral müalicə variantının potensial FDA təsdiqinə bir addım daha yaxınıq. Biz həmçinin başa düşürük ki, bir çox ailələr üçün bu, sadəcə boy və ya oral seçimdən daha çox şeydir. Bu məqsədlə, biz qol uzunluğu, yuxu apnesi, qulaq infeksiyaları və proporsionalıq haqqında əldə etdiyimiz məlumatlardan həyəcanlıyıq və oral infiqratinibin böyümədən kənar ölçülərə təsirini daha da qiymətləndirməyə və paylaşmağa sadiq qalırıq. Bizimlə əməkdaşlıq edən ailələrə və tədqiqatçılara minnətdarıq və FDA ilə birlikdə təcili hərəkət edirik." [P8] Axondroplaziyalı uşaqlarda oral infiqratinibin qlobal Faza 3 əsas tədqiqatı olan PROPEL 3 , 52-ci həftədə illik boy sürətində ( AHV ) başlanğıc səviyyəsindən dəyişiklik üzrə əsas son nöqtəsinə (LS orta müalicə fərqi +1,74 sm/il; orta müalicə fərqi +2,10 sm/il; p The New England Journal of Medicine -də orijinal tədqiqat məqaləsi olaraq dərc edildi və eyni zamanda ICCBH 2026 -da gecikmiş oral təqdimatda təqdim edildi. Nəticələri burada tapa bilərsiniz. [P9] Bundan əlavə, BridgeBio ESPE -də axondroplaziyalı insanlar üçün boydan kənar yaxşılaşmalar, o cümlədən yuxu apnesi ölçülərinin sabitləşməsi, qulaq infeksiyalarının nisbətinin azalması və bədən tərkibinə təsiri haqqında oral infiqratinib üçün yeni məlumatları da paylaşdı. Nəticələri burada tapa bilərsiniz. [P10] Little People of America -nın Biotexnologiya Sənayesi Əlaqələndirmə Komitəsinin sədri Michael Hughes bildirib: “Axondroplaziya ilə yaşayan uşaqlar və ailələr üçün bugünkü xəbər, mövcud seçimlərin dairəsini potensial olaraq genişləndirmək istiqamətində əhəmiyyətli irəliləyişi təmsil edir. Cəmiyyətimiz müxtəlif prioritetlərə və perspektivlərə malikdir və əsas odur ki, fərdlər və ailələr öz səhiyyə məqsədlərini nəzərdən keçirərkən mənalı seçimlərə sahib olsunlar. Bu mərhələ, ailələrin səhiyyə təminatçıları ilə birlikdə nəzərdən keçirə biləcəyi başqa bir seçimə sahib olmağa bizi bir addım daha yaxınlaşdırır. Biz BridgeBio -nun axondroplaziya cəmiyyəti ilə davamlı əməkdaşlığını və inkişaf prosesi boyunca cəmiyyət perspektivlərini daxil etmək səylərini yüksək qiymətləndiririk.” [P11] BridgeBio 2026-cı ilin dördüncü rübündə axondroplaziya üçün Avropa Dərman Agentliyinə (EMA) Marketinq İcazəsi Ərizəsi ( MAA ) təqdim etməyi planlaşdırır. Oral infiqratinib, FDA -nın klinik cəhətdən əhəmiyyətli son nöqtələrdə mövcud terapiyalara nisbətən effektivlikdə əhəmiyyətli yaxşılaşma potensialını nümayiş etdirmək tələbini ödəyən PROPEL 2 klinik sınağının nəticələrinə əsaslanaraq FDA -dan Breakthrough Therapy Designation alıb. Oral infiqratinib, axondroplaziya üçün inkişafda olan yeganə terapevtik seçimdir ki, Breakthrough Therapy Designation -a malikdir. Bundan əlavə, oral infiqratinib FDA -dan axondroplaziya üçün Orphan Drug Designation , Fast Track Designation və Rare Pediatric Disease Designation , eləcə də EMA -dan Orphan Drug Designation alıb. PROPEL I&T sınağı (NCT07169279) haqqında məlumatı clinicaltrials.gov saytında burada tapa bilərsiniz. Şirkətin hipoxondroplaziyanın Faza 3 tədqiqatında (NCT06410976) oral infiqratinib üçün müşahidə xarakterli giriş tədqiqatı olan ACCEL haqqında məlumatı burada, BridgeBio -nun hipoxondroplaziyada oral infiqratinibin Faza 2/3 klinik tədqiqatı olan ACCEL 2/3 (NCT06873035) haqqında məlumatı isə burada tapa bilərsiniz. [P12] BridgeBio , axondroplaziya, hipoxondroplaziya və digər skelet displaziyası vəziyyətlərinin daha geniş tibbi və funksional təsirləri üzərində oral infiqratinibin potensialını araşdırmağa sadiqdir, bu da ailələr üçün əhəmiyyətli qarşılanmamış ehtiyacları ehtiva edir. [P13] Axondroplaziya haqqında Axondroplaziya, ABŞ və Avropa İttifaqında (Aİ) təxminən 55 000 insana, o cümlədən açıq böyümə lövhələri olan 10 000-ə qədər uşaq və yeniyetməyə təsir edən, qeyri-mütənasib qısa boyun ən ümumi səbəbidir. Axondroplaziya, obstruktiv yuxu apnesi, orta qulaq disfunksiyası, kifoz və onurğa stenozu kimi tibbi ağırlaşmalarla əlaqəli ola bilər ki, bu da ümumi sağlamlığa və rifaha təsir göstərə bilər. Vəziyyət vahid şəkildə FGFR3 -də aktivləşdirici variantdan qaynaqlanır. [P14] Oral İnfiqratinib haqqında Oral infiqratinib, FGFR3 siqnalını inhibə etmək və axondroplaziya və hipoxondroplaziya daxil olmaqla skelet displaziyalarını mənbəyində hədəfləmək üçün hazırlanmış tədqiqat xarakterli kiçik bir molekuldur. FGFR3 patogen variantlarının həddindən artıq aktivləşməsi, böyümə lövhəsinin inkişafını pozan MAPK və STAT1 siqnalını idarə edir, beləliklə qeyri-mütənasib qısa boy və ciddi sağlamlıq ağırlaşmaları potensialına səbəb olur. Oral infiqratinib FGFR3 -ün həddindən artıq aktivliyini azaldaraq sümük böyüməsini yaxşılaşdırır. Oral infiqratinib ABŞ FDA -dan Breakthrough Therapy Designation , Orphan Drug Designation , Fast Track Designation və Rare Pediatric Disease Designation , eləcə də Avropa Dərman Agentliyindən (EMA) Orphan Drug Designation alıb. [P15] BridgeBio haqqında BridgeBio genetik xəstəliklər üçün transformativ dərmanlar hazırlamaq üçün mövcuddur. Dünya üzrə genetik xəstəliklərlə yaşayan milyonlarla insan müalicə variantlarından məhrumdur, çünki kiçik xəstə populyasiyaları üçün dərman inkişafı kommersiya baxımından çətin ola bilər. Biz genetik elmdəki irəliləyişlər və az xidmət göstərilən xəstə populyasiyaları üçün mənalı dərmanlar arasındakı boşluğu aradan qaldırmağı hədəfləyirik. Bizim mərkəzləşdirilməmiş, mərkəz-və-şüa modelimiz sürət, dəqiqlik və miqyaslılıq üçün nəzərdə tutulmuşdur. Muxtar və səlahiyyətli komandalar fərdi vəziyyətlərə diqqət yetirir, mərkəzi bir mərkəz isə innovasiyaları bazara çıxarmaq üçün lazım olan klinik, tənzimləyici və kommersiya imkanlarını təmin edir. Daha çox məlumat üçün bridgebio.com saytına daxil olun və bizi LinkedIn, X, Facebook, Instagram, YouTube və TikTok -da izləyin. [P16] BridgeBio Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar, oral infiqratinibə dair məlumatların potensial klinik əhəmiyyəti və terapevtik təsirləri, o cümlədən oral infiqratinibin böyümədən kənar faydalar təmin etmək və axondroplaziya ilə əlaqəli daha geniş tibbi və funksional nəticələrə əhəmiyyətli dərəcədə təsir etmək potensialı; oral infiqratinibin axondroplaziya ilə yaşayan uşaqlar üçün ilk və yeganə təsdiqlənmiş oral terapiya və potensial olaraq sinfində ən yaxşı seçim olmaq potensialı; oral infiqratinibin potensial tənzimləyici təsdiqi və kommersiyalaşdırılması, o cümlədən potensial FDA təsdiqinin vaxtı və ehtimalı və BridgeBio -nun təsdiqləndikdən sonra ABŞ -da satışa çıxarılması; BridgeBio -nun 2026-cı ilin dördüncü rübündə axondroplaziyada oral infiqratinib üçün Avropa Dərman Agentliyinə Marketinq İcazəsi Ərizəsi təqdim etmək planları; BridgeBio -nun oral infiqratinibin böyümədən kənar ölçülərə potensial təsirini daha da qiymətləndirmək və paylaşmaq planları; və BridgeBio -nun oral infiqratinibin axondroplaziya, hipoxondroplaziya və digər skelet displaziyası vəziyyətlərinin daha geniş tibbi və funksional təsirlərini həll etmək potensialını araşdırmağa davam etmək planları haqqında bəyanatları əhatə edir. Şirkət, bu gələcəyə yönəlik bəyanatlarda əks olunan və ya təklif olunan planlarının, niyyətlərinin, gözləntilərinin və strategiyalarının ağlabatan olduğuna inansa da, Şirkət planların, niyyətlərin, gözləntilərin və ya strategiyaların həyata keçiriləcəyinə və ya əldə ediləcəyinə zəmanət verə bilməz. Bundan əlavə, faktiki nəticələr gələcəyə yönəlik bəyanatlarda təsvir edilənlərdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənə bilər və bir sıra risklər, qeyri-müəyyənliklər və fərziyyələrdən təsirlənəcəkdir, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, Şirkətin klinik sınaqlarından ilkin və davamlı məlumatların yekun məlumatları göstərməməsi; davam edən və planlaşdırılan klinik sınaqların dizaynı, qeydiyyatı, aparılması, vaxtı və uğuru; tədqiqat son nöqtələrindən, alt qrup analizlərindən və ya digər analizlərdən əldə edilən nəticələrin gələcək klinik nəticələri və ya müalicə təsirlərini proqnozlaşdırmaması riski; tibbi və ya funksional nəticələrdə müşahidə olunan tendensiyaların və ya yaxşılaşmaların əlavə analizlərdə və ya tədqiqatlarda təkrarlanmaması və ya mənalı uzunmüddətli klinik faydalara çevrilməməsi; oral infiqratinibin böyümədən kənar faydalar nümayiş etdirməməsi və ya gözlənilən klinik, tənzimləyici və ya kommersiya profilinə nail olmaması; FDA, EMA və ya digər tənzimləyici orqanların oral infiqratinibi gözlənilən vaxtda və ya ümumiyyətlə təsdiq etməməsi, o cümlədən FDA -nın 4 fevral 2027-ci il PDUFA hədəf fəaliyyət tarixinə qədər, və ya əlavə məlumatlar, tədqiqatlar və ya digər məlumatlar tələb edə bilməsi; BridgeBio -nun təsdiqləndikdən sonra və ya gözlənilən vaxtda ABŞ -da oral infiqratinibi satışa çıxarmaması; BridgeBio -nun planlaşdırılan tənzimləyici təqdimatlarının, o cümlədən 2026-cı ilin dördüncü rübündə planlaşdırılan MAA təqdimatının gecikməsi və ya gözlənildiyi kimi baş verməməsi; oral infiqratinibin axondroplaziya üçün ilk və yeganə təsdiqlənmiş oral terapiya və ya sinfində ən yaxşı seçim olmaması; və BridgeBio -nun oral infiqratinibi daha geniş tibbi və funksional təsirlər və ya əlavə skelet displaziyası vəziyyətləri üçün daha da qiymətləndirmək, paylaşmaq, öyrənmək və ya inkişaf etdirmək planlarının dəyişməsi və ya uğurlu inkişaf və ya tənzimləyici təsdiqlə nəticələnməməsi; cari makroiqtisadi və geosiyasi hadisələrin, o cümlədən Ukrayna və Yaxın Şərqdəki hərbi əməliyyatlardan dəyişən şəraitin, inflyasiya dərəcələrinin artmasının və faiz dərəcələrinin dəyişməsinin biznes əməliyyatlarına və gözləntilərinə təsirləri, eləcə də Şirkətin ABŞ Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına ən son 10-Q Forması üzrə Rüb Hesabatında və 10-K Forması üzrə İllik Hesabatında və Şirkətin digər sənədlərində Risk Faktorları bölməsində göstərilən risklər. Üstəlik, Şirkət yeni risklərin zaman-zaman ortaya çıxdığı çox rəqabətli və sürətlə dəyişən bir mühitdə fəaliyyət göstərir. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar Şirkət rəhbərliyinin cari gözləntilərinə və inanclarına əsaslanır.