FİLADELFİYA , 17 aprel 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Yeni və potensial olaraq dağıdıcı terapevtik aktivlərin klinik inkişaf proqramlarını irəli sürməyə fokuslanmış biotexnologiya/həyat elmləri şirkəti Medicus Pharma Ltd. (NASDAQ: MDCX) ("Medicus" və ya "Şirkət"), bu gün Gorlin Sindromu , yəni çoxsaylı, təkrarlanan dəri xərçənginin inkişafı ilə xarakterizə olunan nadir genetik pozğunluğu olan xəstələrdə bazal hüceyrəli karsinomanın (BCC) müalicəsi üçün SkinJect® (D-MNA) dərmanı üçün ABŞ Qida və Dərman Administrasiyasına Yetim Dərman Təyinatı (ODD) müraciəti təqdim etdiyini elan etdi. Bu müraciət, mövcud müalicə variantlarının məhdud olduğu və tez-tez kumulyativ morbidlik və deformasiya ilə əlaqəli təkrarlanan cərrahi prosedurları əhatə edən yüksək ehtiyaclı yetim göstəriciyə SkinJect proqramının strateji genişlənməsini təmsil edir. Yüksək Yükə Malik Nadir Xəstəliyin Həlli Gorlin Sindromu , həmçinin nevoid bazal hüceyrəli karsinoma sindromu kimi tanınır, əsasən PTCH1 genindəki mutasiyalar nəticəsində yaranan, Hedgehog siqnalizasiya yolunun tənzimlənməməsinə və erkən, təkrarlanan şiş əmələ gəlməsinə səbəb olan nadir, irsi bir vəziyyətdir. Bu vəziyyətdə olan xəstələr ömürləri boyu, tez-tez uşaqlıqdan başlayaraq, onlarla, hətta 1000-dən çox bazal hüceyrəli karsinoma inkişaf etdirə bilərlər ki, bu da əhəmiyyətli fiziki və psixoloji yükə səbəb olan təkrarlanan cərrahi müdaxilələr tələb edir. Bu yüksək xəstəlik yükünə baxmayaraq: Gorlin Sindromu nda BCC üçün xüsusi olaraq FDA tərəfindən təsdiq edilmiş terapiyalar yoxdur. Mövcud müalicələr əsasən cərrahi eksiziyaya və ya Mohs cərrahiyyəsinə əsaslanır. Hedgehog inhibitorları kimi sistemik terapiyalar tolerantlıq və dayandırıldıqda təkrarlanma ilə məhdudlaşır. Medicus inanır ki, SkinJect® lokalizə edilmiş, təkrarlana bilən, qeyri-cərrahi müalicə yanaşması ilə bu boşluğu doldurmaq potensialına malikdir. SkinJect® : Hədəfli, Lokalizə Edilmiş Terapevtik Yanaşma SkinJect® (D-MNA) , BCC lezyonlarına birbaşa intradermal çatdırılma üçün nəzərdə tutulmuş, doxorubicin tərkibli həll olunan mikroiynə massividir. Əsas xüsusiyyətlər: Dərmanın birbaşa şiş toxumasına lokalizə edilmiş çatdırılması. Minimal sistemik təsir ilə yüksək yerli konsentrasiya. Minimal invaziv, lezyon yönümlü müalicə. Zamanla çoxsaylı lezyonlarda təkrarlanan istifadə üçün nəzərdə tutulmuşdur. Mikroiynə massivi dərini keçir və yerində həll olur, doxorubicini yerli olaraq buraxır, həm: Birbaşa sitotoksik şiş hüceyrələrinin öldürülməsini, həm də İmmunogen hüceyrə ölümünün və yerli immun aktivasiyasının induksiyasını təmin edir. Bu mexanizm, xüsusilə çoxsaylı lezyonların davamlı idarə edilməsini tələb edən Gorlin Sindromu üçün çox uyğundur. Klinik Əsas və İnkişaf Tərəqqisi SkinJect® , bazal hüceyrəli karsinoma xəstələrində Faza 1 və Faza 2 klinik tədqiqatlarında qiymətləndirilmişdir, bu da aşağıdakıları nümayiş etdirmişdir: Əsasən müalicə sahəsi ilə məhdudlaşan yan təsirlərlə əlverişli təhlükəsizlik profili. Erkən tədqiqatlarda heç bir ciddi yan təsir və ya dozanı məhdudlaşdıran toksiklik qeydə alınmamışdır. Müalicə olunan lezyonlarda klinik təmizlənmə və histoloji tam cavabların sübutu. Bu tədqiqatlar daha geniş BCC populyasiyasında aparılsa da, Şirkət sporadik və Gorlin ilə əlaqəli BCC arasında ortaq şiş biologiyasının bu yetim göstəriciyə genişlənmə üçün güclü bir əsas təmin etdiyinə inanır. Yetim Dərman Təyinatı Strategiyası Mövcud epidemioloji məlumatlara əsasən, Gorlin Sindromu təxminən: Birləşmiş Ştatlarda ~11,000 xəstəyə (mühafizəkar qiymətləndirmə) təsir edir. Yetim təyinatı üçün tələb olunan 200,000 həddindən xeyli aşağıdır. Təsdiq edildiyi təqdirdə, Yetim Dərman Təyinatı aşağıdakıları təmin edə bilər: Təsdiq edildikdən sonra 7 illik ABŞ bazar eksklüzivliyi. Vergi güzəştləri və rüsumdan azad olma potensialı. FDA ilə gücləndirilmiş tənzimləyici qarşılıqlı əlaqə. Strateji Nəticələr ODD müraciəti Medicus -un daha geniş SkinJect strategiyasını aşağıdakılarla gücləndirir: Tənzimləyici cəhətdən əlverişli yetim göstəriciyə genişlənmə. SkinJect -i təkrarlana bilən, qeyri-cərrahi platforma terapiyası kimi yerləşdirmə. Fərqli klinik və tənzimləyici yolu dəstəkləmə. Proqramın tərəfdaşlıq və lisenziyalaşdırma cəlbediciliyini artırma. Əlavə məlumat üçün əlaqə: Carolyn Bonner , Prezident və Baş Maliyyə Direktoru (610) 636-0184 cbonner@medicuspharma.com Anna Baran-Djokovic , İnvestor Əlaqələri üzrə Baş Vitse-Prezident (305) 615-9162 adjokovic@medicuspharma.com Medicus Pharma Ltd. haqqında. Medicus Pharma Ltd. (Nasdaq: MDCX) , yeni və potensial olaraq dağıdıcı terapevtik aktivlərin klinik inkişaf proqramlarını sürətləndirməyə fokuslanmış dəqiq yönümlü biotexnologiya/həyat elmləri şirkətidir. Şirkət üç qitədə bir çox ölkədə fəaliyyət göstərir. Şirkətin əsas terapevtik aktivləri bunlardır: SkinJect™ , qeyri-melanoma dəri xəstəliklərinə, xüsusilə bazal hüceyrəli karsinoma (BCC) və həmçinin nevoid BCC sindromu adlanan nadir autosomal dominant xəstəlik olan Gorlin Sindromuna fokuslanmış yeni lokalizə edilmiş immuno-onkologiya dəqiq məhsulu, birlikdə ~2 milyard dollarlıq bazar imkanı təşkil edir. Teverelix® , növbəti nəsil GnRH antaqonisti, ürək-damar xəstəlikləri riski yüksək olan qabaqcıl prostat xərçəngi xəstələri və böyümüş prostat səbəbindən kəskin sidik tutulması residivi (AURr) epizodları olan xəstələr üçün bazarda ilk məhsuldur, birlikdə ~6 milyard dollarlıq bazar imkanı təşkil edir. Şirkət aşağıdakı əməkdaşlıqlarda fəal iştirak edir: Skinject™ Platformasının Genişləndirilməsi 2025-ci ilin avqust ayında Şirkət, Boston da yerləşən və mülkiyyətində olan qabaqcıl mRNA platformasının inkişafına fokuslanmış biotexnologiya şirkəti Helix Nanotechnologies, Inc. (HelixNano) ilə qarşılıqlı maraqlarını əks etdirən qeyri-məcburi anlaşma memorandumu (MoU) imzaladığını elan etdi. MoU qeyri-məcburidir və tərəflərdən heç birini birgə müəssisəyə və ya hər hansı əlavə inkişaf və ya kommersiya razılaşmasına davam etməyə məcbur etməyəcək, yalnız və yalnız qəti müqavilələr imzalanana qədər və bu cür qəti müqavilələrin imzalanacağına dair heç bir zəmanət verilə bilməz. Şirkət, HelixNano -nun mülkiyyətində olan mRNA texnologiyasını Medicus mikroiynə massivi çatdırılma platforması ilə birləşdirərək termostabil yoluxucu xəstəlik peyvəndlərinin birgə inkişafını araşdırır. Xəstə Girişi və Vəkilliyi 2025-ci ilin oktyabr ayında Şirkət, Gorlin Sindromu , həmçinin nevoid bazal hüceyrəli karsinoma sindromu kimi tanınan xəstələrin SkinJect -ə şəfqətli girişini təmin etmək üçün Gorlin Sindromu Alyansı (GSA) ilə strateji əməkdaşlıq elan etdi. Gorlin Sindromu Alyansı ilə əməkdaşlıqda, Medicus , çoxsaylı və ya əməliyyat oluna bilməyən BCC-ləri olan Gorlin Sindromu xəstələrinə həkim nəzarəti altında Şirkətin tədqiqatda olan D-MNA -ları olan SkinJect™ -ə giriş təmin etmək üçün Genişləndirilmiş Giriş IND proqramını həyata keçirir. Süni İntellektlə Təmin Edilmiş Klinik İnkişaf 2025-ci ilin dekabr ayında Şirkət, həyat elmləri üçün generativ süni intellekt sahəsində ixtisaslaşmış qərar-intellekt şirkəti Reliant AI Inc. ilə əməkdaşlıq etmək üçün qeyri-məcburi niyyət məktubu imzaladı. Bu əməkdaşlıq, məlumatlara əsaslanan dinamik klinik-sahə seçimi, farmakodinamik (PD) məlumatlı xəstə təbəqələşdirməsi və qeydiyyat proqnozlaşdırılması vasitəsilə kapital-səmərəli və vaxt-səmərəli klinik inkişafı dəstəkləmək üçün süni intellektlə idarə olunan klinik məlumat analitik platforması inkişaf etdirməyi nəzərdə tutur. Əməkdaşlığın ilkin mərhələsinin 2026-cı il üçün planlaşdırılan qarşıdan gələn Teverelix klinik tədqiqatını dəstəkləyəcəyi gözlənilir. Qəti müqavilənin imzalanacağına və ya təklif olunan əməkdaşlığın nəzərdə tutulduğu kimi davam edəcəyinə dair heç bir zəmanət verilə bilməz. Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar haqqında Xəbərdarlıq Bu xəbər bülletenindəki müəyyən məlumatlar tətbiq olunan qiymətli kağızlar qanunlarına əsasən "gələcəyə yönəlik məlumat" təşkil edir. "Gələcəyə yönəlik məlumat" gələcək iqtisadi şərtlər və fəaliyyət istiqamətləri haqqında fərziyyələrə əsaslanan mümkün hadisələr, şərtlər və ya maliyyə performansı haqqında açıqlama kimi müəyyən edilir və Şirkətin fəaliyyətini davam etdirmək qabiliyyəti, Şirkətin rəhbərliyi və perspektivləri, GSA ilə əməkdaşlıq, o cümlədən GSA , Gorlin Sindromu ndan əziyyət çəkənlər və Medicus üçün potensial faydaları ( SkinJect™ -in inkişafı ilə əlaqədar olaraq), Gorlin Sindromu ndan əziyyət çəkənlərin həkim nəzarəti altında müalicə protokolları altında SkinJect™ -ə girişini təmin etmək üçün Genişləndirilmiş Giriş IND Proqramı üçün təsdiq almaq qabiliyyəti, Skinject üçün Yetim dərman təyinatı, Teverelix -in inkişafı və AURr , yüksək CV riski prostat xərçəngi, endometrioz kimi qadın sağlamlığı göstəriciləri üçün Teverelix -in inkişafı, irəliləyişi və kommersiyalaşdırılması ilə bağlı gözləntilər və gələcək nəticələr, və bununla əlaqədar potensial bazar imkanları, MoU, o cümlədən Medicus və HelixNano arasında qəti müqavilələrin imzalanması və HelixNano -nun mülkiyyətində olan mRNA peyvənd platformasını Medicus -un mülkiyyətində olan mikroiynə massivi (MNA) çatdırılma platforması ilə birləşdirərək termostabil yoluxucu xəstəlik peyvəndlərinin inkişafı, Şirkətin klinik inkişaf proqramını sürətləndirmək və SKNJCT-003 tədqiqat klinik sınağını əsas klinik sınağa çevirmək məqsədi, və FDA -dan təsdiq və bunun vaxtı, o cümlədən Şirkətin FDA Komissarı Milli Prioritet Çeki proqramında təsdiq üçün müraciəti, SKNJCT-003 və SKNJCT-004 vasitəsilə SkinJect -in inkişafı, irəliləyişi və kommersiyalaşdırılması ilə bağlı planlar və gözləntilər, və bununla əlaqədar potensial bazar imkanları, Şirkətin bildirilən effektivlik nəticələri, ümumi cavab dərəcəsi və potensial dəyişikliklər, və SKNJCT-003 -ün əsas nəticələrində əhəmiyyətli dəyişikliklərin olub-olmayacağı və 2026-cı ilin birinci yarısında FDA ilə EOP2 görüşünün təmin edilməsi, Reliant ilə qəti sənədlərin imzalanması və bunun gözlənilən şərtləri, Reliant qeyri-məcburi niyyət məktubunda nəzərdə tutulan Medicus tərəfindən maliyyələşdirilən təklif olunan tədqiqatlarda iştirak və bunun gözlənilən faydaları, SKNJCT-003 -ün Birləşmiş Krallığa genişləndirilməsi və bunun potensial faydaları, SKNJCT-004 tədqiqatının irəliləyişi və bu tədqiqatın potensial nəticələri və faydaları ilə bağlı bəyanatları əhatə edir, lakin bunlarla məhdudlaşmır. Gələcəyə yönəlik bəyanatlar tez-tez, lakin həmişə deyil, "ola bilər", “yolda”, “məqsəd”, "ola bilər", "olacaq", "ehtimal ki, nəticələnəcək", “ola bilər,” “nəzərdə tutulmuşdur,” "olardı", "olmalıdır", "qiymətləndirmək", "planlaşdırmaq", "layihə", "proqnozlaşdırmaq", "niyyət etmək", "gözləmək", "gözləmək", "inanmaq", "axtarmaq", "davam etmək", "hədəf", “potensial” kimi terminlərin və ya bu cür terminlərin mənfi və/və ya əksinin və ya digər oxşar ifadələrin istifadəsi ilə müəyyən edilir. Bu bəyanatlar məlum və naməlum riskləri, qeyri-müəyyənlikləri və digər amilləri əhatə edir ki, bu da faktiki nəticələrin, performansın və ya nailiyyətlərin bu bəyanatlarda ifadə edilən və ya nəzərdə tutulanlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola bilər, o cümlədən Şirkətin 2025-ci il 31 dekabr tarixində başa çatan il üçün 10-K formasında illik hesabatında və Şirkətin EDGAR və SEDAR+ -da digər ictimai sənədlərində təsvir olunan risk amilləri, bu da digər şeylərlə yanaşı, Şirkətin adi səhmlərinin ticarət qiymətinə və likvidliyinə təsir edə bilər. Bu xəbər bülletenində olan gələcəyə yönəlik bəyanatlar bu xəbərdarlıq bəyanatı ilə açıq şəkildə məhdudlaşdırılır və bu tarixdən etibarən gözləntilərimizi əks etdirir və buna görə də sonradan dəyişə bilər. Şirkət, qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, yeni məlumatlar, gələcək hadisələr və ya başqa səbəblərdən asılı olmayaraq, hər hansı gələcəyə yönəlik bəyanatları yeniləmək və ya dəyişdirmək niyyətindən və ya öhdəliyindən imtina edir. Oxuculara gələcəyə yönəlik bəyanatlara həddindən artıq etibar etməmələri tövsiyə olunur, çünki onların əsaslandığı planların, niyyətlərin və ya gözləntilərin baş verəcəyinə dair heç bir zəmanət verilə bilməz. Bu cür məlumatlar, hazırlanma zamanı rəhbərlik tərəfindən ağlabatan hesab edilsə də, səhv ola bilər və faktiki nəticələr gözlənilənlərdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənə bilər.