[P1] Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT ) Danon xəstəliyi üçün tədqiq edilən gen terapiyası RP-A501 üzrə yenilənmiş klinik, tənzimləyici və kommersiya planlarını açıqlayıb. Şirkət, Faza I -in uzunmüddətli nəticələrini, Faza II -nin ilkin müşahidələrini və FDA ilə razılaşdırılmış əsaslı tədqiqat dizaynını bildirib. Baş icraçı direktor Qaurav Şah şirkətin mövcud resurslarının və yeni Hercules müəssisəsindən ilkin 35 milyon dollarlıq maliyyələşdirmənin 2028-ci ilin üçüncü rübünə qədər əməliyyatları dəstəkləyəcəyini bildirib. O, borclanma şərtlərindən asılı olaraq, əlavə vəsaitlərin nağd pul ehtiyatını 2029-cu ilə qədər uzada biləcəyini qeyd edib. RP-A501 , patogen LAMP2 variantlarının səbəb olduğu X -əlaqəli bir xəstəlik olan Danon xəstəliyi olan xəstələrin ürək əzələsi hüceyrələrinə funksional LAMP2B kodlaşdırma ardıcıllığını çatdırmaq üçün nəzərdə tutulub. Bu xəstəlik, xüsusilə kişilərdə ağır kardiomiopatiyaya səbəb ola bilər və hazırda təsdiq edilmiş xəstəliyi dəyişdirən müalicəsi yoxdur. [P2] Rocket bildirib ki, altı qiymətləndirilə bilən Faza I xəstəsi təxminən 12 ay ərzində miokard LAMP2 ifadəsini 1-ci dərəcədə və ya ondan yuxarı, həmçinin sol mədəcik kütlə indeksində ( LVMI ) ən azı 10% azalma nümayiş etdirib. Şirkət, altı xəstədən beşinin sonrakı təqiblərdə transplantasiyasız qaldığını, bir xəstənin isə müalicədən təxminən 4,8 il sonra ürək transplantasiyası keçirdiyini bildirib. Faza I proqramında təqib müddəti 4,3 ildən 7,1 ilə qədər uzanıb. Rocket , iki pediatrik xəstənin 36 ayda güclü LAMP2 ifadəsi göstərdiyini və bir xəstənin 60 ayda güclü ifadə göstərməyə davam etdiyini bildirib. Son görüntüləmə qiymətləndirmələrində, altı qiymətləndirilə bilən xəstədən beşində LVMI baza səviyyəsindən aşağı qalıb, o cümlədən dörd xəstədə ən azı 10% azalma müşahidə olunub. Şah , NT-proBNP və troponin daxil olmaqla biomarkerlərin bütün altı xəstədə sonrakı təqiblərdə baza səviyyəsindən azaldığını bildirib. Altı xəstədən beşi New York Heart Association Class II -dən Class I -ə yaxşılaşdıqdan sonra ürək çatışmazlığı simptomları üçün asemptomatik olub, bir xəstə isə Class II -də qalıb. Rocket -in baş elm və gen terapiyası üzrə direktoru Dr. Conatan Şvarts , şirkətin transplantasiya alan xəstə haqqında hələ də məlumat topladığını bildirib. O qeyd edib ki, xəstənin xəstəliyin təqdimatında əhəmiyyətli aritmiya komponenti olub və müalicədən sonrakı illərdə bir neçə ölçüdə yaxşılaşma və simptomların aradan qalxması müşahidə edilib. [P3] Şirkət, əvvəlki Faza II kohortlarında ciddi təhlükəsizlik hadisələrini də müzakirə edib. İlk dörd Faza II xəstəsindən ikisi trombotik mikroangiopatiya ( TMA ) yaşayıb. Rocket daha sonra iki əlavə xəstə üçün immunomodulyator rejiminə C3 inhibitoru əlavə edib, lakin hər ikisi kapilyar sızma sindromu daxil olmaqla ağır yan təsirlər yaşayıb və bir xəstə vəfat edib. Baş tibb direktoru Səyyid Rizvi , Rocket -in müalicəni dayandırdığını və əsas səbəb analizini apardığını bildirib. Şirkət, C3 inhibisyonunun AAV -nin opsonizasiyasını azalda və damar endotel hüceyrələri tərəfindən qəbulunu artıra biləcəyi qənaətinə gəlib ki, bu da damar zədələnməsinə səbəb olub. FDA , müstəqil məlumat monitorinq komitəsi və xarici ekspertlərlə müzakirələrdən sonra Rocket , C3 inhibitorunu çıxarıb, dozanı azaldıb və monitorinqi genişləndirib. Yenidən işlənmiş rejimə iki deyil, üç doza rituximab , TMA -ya meylliliyin yoxlanılması və eculizumab istifadəsi daxil olmaqla müəyyən edilmiş müdaxilə həddləri daxildir. Üç xəstə indi əvvəlki Faza II kohortlarında istifadə edilən 6,7 x 1013 genom nüsxəsi/kq ilə müqayisədə 3,8 x 1013 genom nüsxəsi/kq recalibrated dozasını alıb. Şirkətin məlumatına görə, 2026-cı il sentyabrın 4-nə olan məlumat kəsimi tarixinə, üç xəstə TMA , kapilyar sızma sindromu və ya digər ağır komplement vasitəçiliyi ilə yaranan toksikliklərin klinik və ya laboratoriya sübutu olmadan ilkin müşahidə dövrlərini tamamlayıb. Rizvi , bir xəstənin təxminən səkkiz-doqquzuncu həftələrdə müvəqqəti trombosit azalması yaşadığını, bunun həll olunduğunu və tədqiqatçı və ya sponsor tərəfindən klinik cəhətdən əhəmiyyətli hesab edilmədiyini bildirib. FDA və müstəqil məlumat monitorinq komitəsi daha sonra dəyişdirilmiş protokola əsasən qeydiyyat və dozanın davam etdirilə biləcəyini təsdiqləyib. [P4] Rocket , FDA -nın əsas Faza II effektivlik populyasiyasının recalibrated dozada kommersiya səviyyəli RP-A501 alan 12 kişi xəstədən ibarət olacağı ilə razılaşdığını bildirib. Tədqiqat qlobal, tək qollu, açıq etiketli qeydiyyat sınağıdır. Effektivlik hədəfi 12 ayda hər iki cavab meyarına cavab verən 12 xəstədən ən azı yeddisidir: Dəyişdirilmiş protokola əsasən müalicə olunan ilk üç xəstə əsas populyasiyaya daxil edilir, bu da əlavə doqquz xəstənin qeydiyyatdan keçirilməsi və dozalanması üçün yer qoyur. Rocket , dozalanmanı 2027-ci ilin ortalarına qədər tamamlamağı gözləyir. Şah , şirkətin sürətləndirilmiş təsdiq və prioritet nəzərdən keçirmə üçün bioloji lisenziya müraciəti üçün 12 aylıq məlumatları əsas effektivlik bazası kimi istifadə etmək niyyətində olduğunu bildirib, baxmayaraq ki, hər hansı bir təsdiq FDA -nın ümumi fayda-risk qiymətləndirməsindən asılı olacaq. Baş kommersiya direktoru Sarbani Çaudhuri , iki epidemioloji analizin – biri genotipə, digəri klinik fenotipə əsaslanan – hər birinin ABŞ -da təxminən 10 000 -dən 11 000 -ə qədər insanın Danon xəstəliyinə sahib ola biləcəyini təxmin etdiyini bildirib, bura təxminən 4 000 kişi və 6 000 -dən 7 000 -ə qədər qadın daxildir. Şirkət, ABŞ və EU5 -də 20 000 -dən çox insanın təsirlənə biləcəyini təxmin edib. Rocket , təxminən 300 ABŞ müəssisəsində təsdiqlənmiş Danon diaqnozu olan 900 -dən çox xəstəni müəyyən etdiyini bildirib, baxmayaraq ki, bu ümumi say transplantasiya almış və ya vəfat etmiş insanları da əhatə edir. Şirkət, ilk 100 müəssisənin müəyyən edilmiş xəstələrin təxminən 60%-ni təşkil etdiyini bildirib. Çaudhuri , Rocket -in hipertrofik kardiomiopatiyası olan kişilərdə ilkin göstəricinin klinik uğur, tənzimləyici təsdiq, diaqnoz dərəcələri, müalicəyə uyğunluq və əlçatanlıqdan asılı olaraq 1 milyard dollardan çox qlobal illik gəliri dəstəkləyə biləcəyini təxmin etdiyini bildirib. Şirkət, gələcəkdə əlavə kişi və qadın populyasiyalarına genişlənmənin təxmin edilən qlobal pik imkanını 2 milyard dollardan yuxarı qaldıra biləcəyini bildirib. [P5] Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT ) nadir və dağıdıcı xəstəliklər üçün gen terapiyaları inkişaf etdirməyə fokuslanmış bir biotexnologiya şirkətidir. Şirkət, məhdud və ya effektiv müalicə variantları olmayan vəziyyətləri həll etmək üçün həm ex vivo hematopoetik kök hüceyrə gen terapiyası, həm də in vivo adeno-assosiasiyalı virus ( AAV ) gen terapiyası yanaşmalarından istifadə edir. Rocket -in inkişaf proqramlarına leykosit yapışma çatışmazlığı-I (nadir irsi immun pozğunluq) üçün marnetegragene autotemcel ( RP-L102 ); genetik ürək xəstəliyi olan Danon xəstəliyi üçün RP-A501 ; PKP2 mutasiyaları ilə əlaqəli aritmogen sağ mədəcik kardiomiopatiyası üçün RP-A601 ; və piruvat kinaz çatışmazlığı (irsi qan pozğunluğu) üçün RP-L301 daxildir. Bu ani xəbər xəbərdarlığı, oxuculara ən sürətli hesabatı və qərəzsiz əhatəni təmin etmək üçün MarketBeat -dən alınan nəqliyyat elmi texnologiyası və maliyyə məlumatları tərəfindən yaradılıb. Bu hekayə ilə bağlı hər hansı sual və ya şərhinizi contact@marketbeat.com ünvanına göndərin. Rocket Pharmaceuticals -ı nəzərdən keçirməzdən əvvəl bunu eşitmək istəyəcəksiniz. MarketBeat , Wall Street -in ən yüksək reytinqli və ən yaxşı performans göstərən tədqiqat analitiklərini və onların müştərilərinə gündəlik olaraq tövsiyə etdikləri səhmləri izləyir. MarketBeat , ən yaxşı analitiklərin daha geniş bazarın diqqətini çəkməzdən əvvəl müştərilərinə indi almağı sakitcə pıçıldadıqları beş səhmi müəyyən edib... və Rocket Pharmaceuticals siyahıda yox idi. Rocket Pharmaceuticals hazırda analitiklər arasında 'Gözləmə' reytinqinə sahib olsa da, ən yüksək reytinqli analitiklər bu beş səhmin daha yaxşı alış olduğunu düşünürlər. Beş Səhmi Buradan Baxın Robototexnika və avtomatlaşdırma səhiyyə, istehsalat, logistika və bir çox digər sənayelərdə sürətlə əsas infrastruktur halına gəlir. 'Fiziki Süni İntellekt ' gəlir. Ağıllı robotlar işçi qüvvəsinə daxil olduqca hansı yeddi şirkətin ən çox faydalanacağını öyrənin. MarketBeat All Access -ə qeydiyyatdan keçərək MarketBeat -in tam tədqiqat alətləri və hesabatları dəstinə giriş əldə edin.