[P1] Capricor Therapeutics NASDAQ: CAPR Duchenne əzələ distrofiyası (DMD) üçün deramiocel preparatının yenilənmiş klinik məlumatlarını təqdim edib. Bu məlumatlara Faza III HOPE-3 tədqiqatının iki illik açıq etiketli genişləndirmə nəticələri və ABŞ Qida və Dərman Administrasiyasına (FDA) təqdim edilmiş əlavə statistik təhlillər daxildir. Şirkət nümayəndələri bildiriblər ki, FDA , əlavə açıq etiketli genişləndirmə məlumatlarını və dəstəkləyici təhlilləri nəzərdən keçirmək üçün bioloji lisenziya müraciəti üzrə Reseptli Dərman İstifadəçi Haqqı Aktı (PDUFA) fəaliyyət tarixini 22 noyabr tarixinə qədər uzadıb. Capricor , təqdimat zamanı FDA ilə məxfi qarşılıqlı əlaqələri müzakirə etməyəcəyini bildirib. Şirkət, FDA Məsləhət Komitəsinin səsverməsindən məyus olduğunu, lakin agentliyin əsaslı düzəlişin təqdim edilməsinə icazə verdiyini qeyd edib. Capricor , təklif olunan göstəricisinin DMD kardiomiopatiyasına yönəlmiş bir göstərici əvəzinə, 9 yaşdan yuxarı xəstələrdə yuxarı ətraf funksiyasının pozulmasının müalicəsinə dəqiqləşdirildiyini bildirib. [P2] Kaliforniya Universiteti, Davis -də Milli Baş Tədqiqatçı Craig McDonald , HOPE-3 sınağının Yuxarı Ətraf Performansı 2.0 (PUL 2.0) ölçən əvvəlcədən müəyyən edilmiş əsas son nöqtəsinə çatdığını bildirib. Tədqiqat, əsasən hərəkətsiz olan bir populyasiyada 12 ay ərzində deramiocel ilə plasebonu müqayisə edib. Təqdimata görə, deramiocel , PUL 2.0 -ın əvvəlcədən müəyyən edilmiş baza xəttindən faiz dəyişikliyi təhlilində plaseboya nisbətən 4,55% yaxşılaşma göstərib. Mütləq bal dəyişikliklərinə əsaslanan həssaslıq təhlilində, müalicə fərqi 1,1 bal olub. McDonald , FDA və sahədəki tədqiqatçıların bir ballıq PUL 2.0 fərqini klinik cəhətdən əhəmiyyətli hesab etdiyini bildirib. McDonald , bir ballıq dəyişikliyin funksional əhəmiyyətini “əli ağıza gətirmək” qiymətləndirməsi ilə izah edərək, xəstələrin çəkili bir fincanı müstəqil qaldırmaqdan kompensasiya hərəkətlərinə və ya digər qolundan köməyə ehtiyac duymasına keçə biləcəyini bildirib. [P3] HOPE-3 açıq etiketli genişləndirməsinə hər orijinal müalicə qrupunda 49 olmaqla 98 iştirakçı daxil edilib. Səksən iki xəstə tədqiqatın iki ilini tamamlayıb. Orijinal plasebo qrupu ilk 12 aydan sonra deramiocel qəbul etməyə başlayıb, deramiocel -ə ilkin olaraq təyin edilmiş xəstələr isə müalicəni davam etdiriblər. McDonald , gecikmiş başlanğıc qrupunun plasebo ilini sonrakı deramiocel ili ilə müqayisə edərkən yuxarı ətraf funksiyasının azalmasında 1,56 ballıq fərq göstərdiyini bildirib. Təqdimata görə, hər iki il deramiocel ilə müalicə olunan xəstələr ilk və ikinci müalicə illərində oxşar azalma sürətləri göstəriblər. Capricor , açıq etiketli genişləndirmə nəticələrini dərc edilmiş təbii tarix məlumatları və proqnostik modellərlə də müqayisə edib. McDonald , iki il deramiocel qəbul edən xəstələrdə PUL 2.0 -da 3,4 ballıq azalma olduğunu, modelləşdirilmiş 5,88 ballıq azalma ilə müqayisədə. 12 aydan sonra plasebodan deramiocel -ə keçən xəstələrdə 3,76 ballıq azalma olduğunu, modelləşdirilmiş 5,35 ballıq azalma ilə müqayisədə. [P4] Capricor -un hazırkı tənzimləyici diqqəti yuxarı ətraf funksiyasına yönəlsə də, şirkət ürək MRT məlumatlarını da təqdim edib. McDonald , HOPE-3 iştirakçılarından 106 -dan 64 -ünün tədqiqata daxil olarkən ürək funksiyasının pozulduğunu bildirib. Bu kardiomiopatiya alt qrupunda, Capricor , təsadüfi tədqiqatda 12 ayda sol mədəcik atılma fraksiyasında (LVEF) 2,8% müalicə effekti olduğunu bildirib. Açıq etiketli genişləndirmədə, şirkət 12 ayda 2,7% və 24 ayda xarici təbii tarix nəzarətlərinə qarşı demək olar ki, 2% müalicə effekti olduğunu bildirib. [P5] Capricor -un baş biostatistikçisi Nathaniel Hogan , Məsləhət Komitəsi iclası zamanı statistik nəticələrin davamlılığı ilə bağlı qaldırılan sualları həll etmək üçün nəzərdə tutulmuş möhkəmlik təhlilini təqdim edib. Hogan , Capricor -un HOPE-3 -ün 600 -dən çox alternativ təhlilini apardığını, modelləri, itkin məlumat yanaşmalarını, daxil edilmiş xəstələri və proqressiya təriflərini dəyişdirdiyini bildirib. Hogan , “Təhlillərin böyük əksəriyyəti bir bal və ya daha yuxarı müalicə faydası göstərir” deyərək, şirkətin təhlilində heç birinin faydasız xəttə yaxınlaşmadığını əlavə edib. [P6] Capricor , plasebo nəzarətli HOPE-2 və HOPE-3 tədqiqatlarından məlumatları da birləşdirib. Birləşdirilmiş təhlilə PUL qiymətləndirmələri olan 62 deramiocel ilə müalicə olunan xəstə və 64 plasebo xəstəsi daxil edilib. Şirkət, 12 ayda deramiocel -in lehinə 1,29 ballıq fərq olduğunu, P dəyəri 0,0087 ilə bildirib. Birləşdirilmiş təhlildə ürək funksiyası üçün Hogan , 12 ayda tam populyasiyada LVEF -də 2,2 faiz bəndlik fərq və baza xəttində kardiomiopatiya olan xəstələr arasında 3,1 ballıq fərq olduğunu bildirib. [P7] McDonald , açıq etiketli genişləndirmə təhlükəsizlik məlumatlarının ümumiyyətlə yüngül, qısa müddətli və idarə oluna bilən yan təsirlər göstərdiyini bildirib. Xəstələr həssaslıq reaksiyalarını azaltmaq üçün infuziyalardan əvvəl oral prednizon və antihistaminiklər qəbul edirlər. O, Capricor -un HOPE-2 və HOPE-3 genişləndirmə iştirakçılarında beş ilə qədər izlənilən heç bir uzunmüddətli təhlükəsizlik narahatlığı müşahidə etmədiyini bildirib. [P8] Şirkət nümayəndələri deramiocel -in hazırda hər 12 həftədən bir, yəni ildə dörd dəfə tətbiq edildiyini bildiriblər. Onlar Capricor -un ABŞ xaricində, o cümlədən Avropa və Yaponiya -da tənzimləyici yolları araşdırmaq niyyətində olduğunu və FDA -nın yaşlı, əsasən hərəkətsiz populyasiya üçün qərarından sonra daha gənc DMD xəstələrində inkişafı davam etdirməyi planlaşdırdığını bildiriblər. Capricor , həmçinin deramiocel -in ekson-atlama müalicələri və potensial olaraq gen terapiyası daxil olmaqla digər DMD terapiyaları ilə birlikdə istifadə edilə biləcəyini gözlədiyini vurğulayaraq, birləşmə şəraitində təhlükəsizliyi izləməyə davam edəcəyini bildirib. [P9] Capricor Therapeutics, Inc. ciddi xəstəliklər üçün hüceyrə və ekzosom əsaslı terapiyalar inkişaf etdirməyə fokuslanmış bir biotexnologiya şirkətidir. Şirkətin tədqiqatları iltihabı, fibrozisi və toxuma zədələnməsini modulyasiya etmək üçün nəzərdə tutulmuş texnologiyalara əsaslanır, nadir və degenerativ vəziyyətlərə xüsusi diqqət yetirilir. Capricor -un əsas tədqiqat məhsulu əvvəllər CAP-1002 kimi tanınan deramiocel -dir. Bu, kardiosfer-törəmə hüceyrələrdən əldə edilən allogenik hüceyrə terapiyasıdır və əzələ degenerasiyasına səbəb olan proqressiv genetik pozğunluq olan Duchenne əzələ distrofiyası üçün inkişaf etdirilir.