[P1] Editas Medicine, Inc. (Nasdaq: EDIT ), ciddi xəstəliklər üçün transformativ dərmanlar hazırlamağa fokuslanmış qabaqcıl gen redaktə şirkəti, bu gün Avstraliyada Heteroziqot Ailəvi Hiperxolesterinemiya (HeFH) xəstələrində EDIT-401 -in Faza 1/2 Strive™ klinik sınağına başlamaq üçün təsdiq aldığını elan etdi. Sınaq İnsan Tədqiqatları Etika Komitəsi (HREC) tərəfindən təsdiq edilib və Avstraliyanın Terapevtik Məhsullar İdarəsi (TGA) ilə Klinik Sınaq Bildirişi (CTN) prosesini tamamlayıb, həmçinin Yeni Zelandiya da nəzərdən keçirilmək üçün təqdim edilib. Əgər Yeni Zelandiya da təsdiq olunarsa, hər iki ölkədəki xəstələr Strive sınağına daxil olmaq hüququ qazanacaqlar. Şirkət həmçinin elan etdi ki, EDIT-401 ilə LDL-C səviyyəsinin davamlı azalmasını nümayiş etdirən yeni preklinik məlumatlar 2026-cı il noyabrın 6-dan 9-dək İllinoys ştatının Çikaqo şəhərində keçiriləcək Amerika Ürək Assosiasiyasının (AHA) Elmi Sessiyaları 2026 -da şifahi təqdimat vasitəsilə açıqlanacaq. [P2] EDIT-401 hiperlipidemiya müalicəsi üçün eksperimental, potensial olaraq sinfində ən yaxşı in vivo gen redaktə dərmanıdır. Editas -ın fərqli yuxarı tənzimləmə yanaşmasından istifadə edərək, EDIT-401 LDLR zülalının ekspressiyasını artırmaq və LDL-xolesterin (LDL-C) səviyyələrini azaltmaq üçün birbaşa LDLR genini redaktə etmək üçün nəzərdə tutulub. Preklinik tədqiqatlarda EDIT-401 qeyri-insan primatlarda LDL-C, Lp(a) və ApoB daxil olmaqla bir çox aterogen lipoproteinlərdə ~90 faiz və ya daha çox orta azalma nümayiş etdirib. AHA -da təqdim olunacaq yeni preklinik məlumatlar həmçinin qeyri-insan primatlarda davam edən bir tədqiqatda LDL-C səviyyəsinin ~90 faiz azalmasının 10 aydan çox müddətdə qorunduğunu göstərib. [P3] Editas Medicine -in Baş Tibb İşçisi Dan Ory, M.D. , bildirib: “Avstraliyada klinik sınağın başlanması üçün tənzimləyici və etik təsdiqin alınması, LDLR ekspressiyasını yuxarı tənzimləmək və hiperlipidemiya ilə yaşayan xəstələrdə LDL-C səviyyələrini azaltmaq üçün nəzərdə tutulmuş potensial transformativ in vivo gen redaktə dərmanı olan EDIT-401 -in klinik inkişafında əhəmiyyətli bir addımdır. Biz Strive tədqiqatına başlamağı və 2027-ci ildə EDIT-401 -i əsas klinik mərhələlərdən keçirərkən ilk insan məlumatlarımızı əldə etməyi səbirsizliklə gözləyirik.” O əlavə edib: “Biz həmçinin AHA -da təqdim olunacaq yeni EDIT-401 preklinik məlumatlarından ruhlanırıq, bu da onun xəstələrə davamlı, ömürlük faydalar təmin etmək potensialını daha da dəstəkləyir.” [P4] Strive sınağı EDIT-401 -in tək dozasının təhlükəsizliyini, tolerantlığını və effektivliyini qiymətləndirmək üçün nəzərdə tutulub. Sınaq iki hissədən ibarətdir: Hissə 1 tək artan doza, doza tapma, açıq etiketli sınaqdır. Hissə 2 tək doza təsadüfi, plasebo-nəzarətli genişləndirmə tədqiqatı olacaq. Editas Avstraliya və Yeni Zelandiya da beş klinik sınaq sahəsi seçib. Editas 2027-ci ilin birinci rübündə ilkin təhlükəsizlik və tolerantlıq məlumatlarını bildirməyi gözləyir. Şirkət EDIT-401 -in Faza 1/2 sınağının doza tapma hissəsi olan Hissə 1-də qeydiyyatı tamamlamağı planlaşdırır, əsas təhlükəsizlik və effektivlik məlumatları 2027-ci ilin sonlarında əldə olunacaq. [P5] Amerika Ürək Assosiasiyasının (AHA) Elmi Sessiyaları 2026 Şifahi Təqdimatı . Editas AHA Elmi Sessiyaları nda, noyabrın 8-i bazar günü, EDIT-401 -in davamlılığını nümayiş etdirən yeni preklinik məlumatları təqdim edəcək, bu da onun hiperlipidemiya ilə yaşayan insanlar üçün transformativ terapiya potensialını dəstəkləyir. [P6] Təqdimat detalları: Başlıq: EDIT-401 : Davamlı LDL-C Azalması üçün LDLR Funksiyasını Gücləndirmək üçün İn Vivo Gen Redaktə. Sessiya Tarixi və Vaxtı: 2026-cı il noyabrın 8-i, bazar günü, 15:30 - 16:45 (CT). Sessiya Başlığı: Lipid İdarəetməsi üçün Translasyonel Gen və Epiqenom Terapiyaları: Yeni Bir Sərhəd. Təqdimatçı: Dan Ory, M.D., Editas Medicine -in Baş Tibb İşçisi. [P7] Yekun təqdimata AHA veb-saytından daxil olmaq olar. Təqdimatın bir nüsxəsi konfrans zamanı Şirkətin veb-saytının “Posterlər və Təqdimatlar” bölməsində də yerləşdiriləcək. [P8] EDIT-401 haqqında. EDIT-401 Editas -ın fərqli yuxarı tənzimləmə yanaşmasına əsaslanan eksperimental, potensial olaraq sinfində ən yaxşı in vivo gen redaktə dərmanıdır. EDIT-401 LDLR zülalının ekspressiyasını artırmaq və LDL-C səviyyələrini azaltmaq üçün birbaşa LDLR genini redaktə etməklə hiperlipidemiyanı müalicə etmək üçün nəzərdə tutulub. Bu hədəflənmiş yanaşma həm effektivlik məlumatlarında, həm də tolerantlıqda əlverişli preklinik profil nümayiş etdirib və EDIT-401 -in mövcud lipid azaldıcı terapiyalarla kifayət qədər xidmət göstərilməyən xəstələr üçün əhəmiyyətli klinik nəticələr vermək potensialını dəstəkləyir. [P9] Heteroziqot Ailəvi Hiperxolesterinemiya (HeFH) haqqında. Heteroziqot Ailəvi Hiperxolesterinemiya (HeFH) erkən yaşlardan etibarən əhəmiyyətli dərəcədə yüksək LDL-C səviyyələrinə səbəb olan irsi genetik pozğunluqdur. HeFH olan şəxslər, vəziyyət erkən müəyyən edilməzsə və müalicə olunmazsa, ürək xəstəliyi, infarkt və ya insult riski altındadırlar. Birləşmiş Ştatlar da təxminən 1,2 milyon insan HeFH ilə yaşayır, baxmayaraq ki, bir çoxu diaqnoz qoyulmamış qalır. Hiperlipidemiya kimi də tanınan yüksək LDL-C , təkcə Birləşmiş Ştatlar da 70 milyondan çox xəstəyə təsir edən yüksək yayılmış bir xəstəlikdir. Hiperlipidemiyalı xəstələrin, o cümlədən HeFH populyasiyasının bir çox riskli seqmentlərində əhəmiyyətli qarşılanmamış ehtiyac mövcuddur. [P10] Editas Medicine haqqında. Qabaqcıl gen redaktə şirkəti olaraq, Editas Medicine CRISPR genom redaktə sistemlərinin gücünü və potensialını dünya üzrə ciddi xəstəliklərlə yaşayan insanlar üçün möhkəm in vivo dərmanlar boru kəmərinə çevirməyə fokuslanıb. Editas Medicine geniş bir xəstəlik sinfi üçün davamlı, dəqiq in vivo gen redaktə dərmanlarını kəşf etməyi, inkişaf etdirməyi, istehsal etməyi və kommersiyalaşdırmağı hədəfləyir. Editas Medicine Broad Institute -un Cas12a patent mülkiyyətinin və Broad Institute və Harvard Universiteti nin insan dərmanları üçün Cas9 patent mülkiyyətinin eksklüziv lisenziyasıdır. Ən son məlumatlar və elmi təqdimatlar üçün lütfən www.editasmedicine.com saytına daxil olun.