[P1] Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ: MIRM ) bildirdi ki, LIVMARLI , yəni maralixibat dərmanının Faz III EXPAND tədqiqatı ultra-nadir xolestatik qaraciyər xəstəlikləri ilə əlaqəli xolestatik qaşıntısı olan pediatrik xəstələrdə əsas son nöqtəyə və bütün əvvəlcədən müəyyən edilmiş ikinci dərəcəli son nöqtələrə çatdı. Plasebo nəzarətli tədqiqatda orta və ağır qaşıntısı olan 46 pediatrik xəstə iştirak edirdi, o cümlədən iştirakçıların təxminən yarısının öd yollarının atreziyası olan bir alt qrup. Xəstələr 20 həftəlik müalicə dövründə maralixibat və ya plasebo qəbul etmək üçün təsadüfi seçilmişdilər. 13-cü həftədən 20-ci həftəyə qədər maralixibatla müalicə olunan xəstələrdə qaşıntıda sıfırdan dördə qədər olan baxıcı tərəfindən bildirilən şkalada başlanğıc səviyyəsindən orta hesabla 1,81 bal azalma müşahidə edildi. Bu, plasebo üçün 0,83 bal azalma ilə müqayisə edildi və plasebo ilə tənzimlənmiş müalicə fərqi 0,98 bal və P dəyəri 0,0004 oldu. Baş tibb işçisi Rob Myers , populyasiyanın orta başlanğıc qaşıntı balının 2,65 olduğunu nəzərə alaraq, yaxşılaşmanın miqyasının diqqətəlayiq olduğunu bildirdi. Myers dedi: “EXPAND maralixibatla qaşıntıda statistik cəhətdən əhəmiyyətli və klinik cəhətdən mənalı yaxşılaşma nümayiş etdirdi.” [P2] Mirum tədqiqatın ən böyük alt qrupu olan öd yollarının atreziyasında əldə edilmiş nəticələri vurğuladı. Şirkət bildirdi ki, hazırda bu vəziyyətdə qaşıntı üçün təsdiq edilmiş dərman yoxdur və ABŞ və Avropa üzrə təxminən 2000 öd yollarının atreziyası olan xəstənin qaşıntıdan əziyyət çəkdiyini təxmin edir. Əvvəlcədən müəyyən edilmiş öd yollarının atreziyası alt qrupunda, maralixibat qaşıntıda başlanğıc səviyyəsindən orta hesabla 2,15 bal azalma yaratdı, plasebo üçün bir bal azalma ilə müqayisədə. Plasebo ilə tənzimlənmiş müalicə fərqi 1,15 bal idi, P dəyəri 0,0002 ilə. Myers bildirdi ki, öd yollarının atreziyası olan xəstələrin təxminən 90% -i qaşıntıda ən azı bir bal yaxşılaşma əldə etdi, ümumi tədqiqat populyasiyasında cavab nisbəti isə təxminən 80% idi. O, öd yollarının atreziyasında əldə edilmiş nəticələrin EXPAND-da digər xolestatik qaraciyər xəstəlikləri olan xəstələr arasında müşahidə olunanlarla uyğun olduğunu söylədi. Tədqiqat həmçinin maralixibatla müalicə olunan xəstələrdə serum öd turşularında 70% azalma göstərdi, plasebo qrupunda isə 3,5% azalma müşahidə edildi. Bu, 69% müalicə fərqini təmsil edirdi, P dəyəri 0,0001 -dən az idi. Myers serum öd turşularında azalmanın “klinik cəhətdən çox mənalı” olduğunu söylədi və əlavə etdi ki, bir çox xolestatik qaraciyər xəstəliklərində oxşar azalmalar qaşıntıda klinik cəhətdən mənalı yaxşılaşmalarla əlaqələndirilmişdir. [P3] Mirum bildirdi ki, EXPAND-da təhlükəsizlik profili maralixibat üçün əvvəlki klinik təcrübə ilə uyğun idi və heç bir yeni təhlükəsizlik siqnalı müəyyən edilmədi. Myers dedi ki, ishal ümumiyyətlə müalicənin əvvəlində baş verib, qısa müddətli olub və bütün hallarda yüngül və ya orta dərəcədə olub. O, heç bir xəstənin ishal səbəbindən müalicəni dayandırmadığını və tədqiqatda loperamidlə profilaktik müalicənin istifadə edilmədiyini söylədi. Baş icraçı direktor Chris Peetz bildirdi ki, Mirum gələn ilin birinci yarısında genişləndirilmiş LIVMARLI istifadəsi üçün əlavə Yeni Dərman Ərizəsi təqdim etməyi planlaşdırır. O, qalan işi məlumatların toplanması və sənədləşdirmə üçün sonrakı təhlillərin standart oxuma sonrası prosesi kimi xarakterizə etdi. Peetz həmçinin bildirdi ki, şirkət ərizəni müalicə şəraitində qarşılanmamış ehtiyac səbəbindən prioritet baxış üçün namizəd hesab edir, baxmayaraq ki, son baxış təyinatı FDA tərəfindən müəyyən ediləcək. Mirum potensial xəstələrin artıq Alagille sindromu və proqressiv ailəvi intrahepatik xolestaz ( PFIC ) ilə LIVMARLI xəstələrini müalicə edən eyni qaraciyər mütəxəssisləri və pediatrik həkimlər arasında cəmləşəcəyini gözləyir. Peetz dedi ki, şirkət genişləndirilmiş etiket altında xəstələri müəyyən etmək və onlara çatmaq üçün əlavə kommersiya investisiyası gözləmir. [P4] Prezident və baş əməliyyat direktoru Peter Radovich bildirdi ki, LIVMARLI -nın vahid qiyməti artıq müəyyən edilib, göstərici səviyyəsində qiymət doza və istehlakla müəyyən edilir. EXPAND-da istifadə olunan doza Alagille sindromu ndakı dozadan təxminən 50% yüksək idi, bunun üçün o, təxminən 400 000 ABŞ dollarından 500 000 ABŞ dollarına qədər xalis illik qiymət göstərdi. Radovich dedi ki, şirkət ABŞ -da təxminən 1000 , ABŞ və Avropa üzrə isə 2000 öd yollarının atreziyası olan xəstənin olduğunu təxmin edir. Peetz-ə görə, bu təxminlər öd yollarının atreziyasının daha geniş yayılmasından daha çox, qaşıntıdan əziyyət çəkən, yerli qaraciyəri olan Kasai sonrası xəstələrə aiddir. Şirkət bildirdi ki, öd yollarının atreziyası imkanı ən azı Alagille sindromu imkanı qədər böyük ola bilər, müqayisə edilə bilən hədəf populyasiyası, daha yüksək gözlənilən doza və öd yollarının atreziyasında təsdiq edilmiş rəqib terapiyaların olmaması ilə əlaqədar. LIVMARLI -dan başqa, Peetz dedi ki, Mirum bu ay fibrodysplasia ossificans progressiva üçün ATEBRIOZ -un satışına başlamağı gözləyir. O, həmçinin brelovitug üçün qarşıdan gələn AZURE-4 oxunuşu, gələn rübdə ilkin öd yollarının xolangiti üçün volixibat üçün ən yüksək səviyyəli VANTAGE məlumatları və gələn ilin birinci yarısında brelovitug və volixibat üçün tənzimləyici təqdimatlar planlarını təkrarladı. Mirum Pharmaceuticals, Inc. nadir qaraciyər və mədə-bağırsaq sistemi xəstəlikləri üçün dərmanların inkişafı və kommersiyalaşdırılmasına yönəlmiş bir biofarmasevtik şirkətdir. Şirkətin işi öd turşusu nəqlinin pozulması və xolestazı əhatə edən və ciddi qaraciyər zədələnməsinə və qaşıntı kimi zəiflədici simptomlara səbəb ola bilən vəziyyətlərə yönəlmişdir. Mirum -un əsas kommersiya məhsulu oral ileal öd turşusu nəqli inhibitoru olan Livmarli (maralixibat) -dır. Birləşmiş Ştatlar da Livmarli , uyğun pediatrik xəstələrdə Alagille sindromu və proqressiv ailəvi intrahepatik xolestazla əlaqəli xolestatik qaşıntını müalicə etmək üçün təsdiq edilmişdir. Bu ani xəbər xəbərdarlığı oxuculara ən sürətli hesabatı və qərəzsiz əhatəni təmin etmək üçün MarketBeat -dən alınan nəqliyyat elmi texnologiyası və maliyyə məlumatları tərəfindən yaradılmışdır. Bu hekayə ilə bağlı hər hansı sual və ya şərhinizi contact@marketbeat.com ünvanına göndərin. Mirum Pharmaceuticals -ı nəzərdən keçirməzdən əvvəl bunu eşitmək istəyəcəksiniz. MarketBeat Wall Street -in ən yüksək reytinqli və ən yaxşı performans göstərən tədqiqat analitiklərini və onların müştərilərinə gündəlik olaraq tövsiyə etdikləri səhmləri izləyir. MarketBeat , ən yaxşı analitiklərin daha geniş bazarın diqqətini çəkməzdən əvvəl müştərilərinə indi almağı sakitcə pıçıldadıqları beş səhmi müəyyən etdi... və Mirum Pharmaceuticals siyahıda yox idi. Mirum Pharmaceuticals hazırda analitiklər arasında Orta Alış reytinqinə malik olsa da, ən yüksək reytinqli analitiklər bu beş səhmin daha yaxşı alış olduğunu düşünürlər. Beş Səhmi Burada Baxın. 2026 -cı ildə möhtəşəm olacaq 7 Səhm hesabatımızla investisiya imkanlarının növbəti dalğasını kəşf edin. Bugünkü bazarlara hakim olan texnologiya nəhənglərinin böyüməsini, innovasiyasını və dəyər yaratmasını təkrarlamağa hazır olan şirkətləri araşdırın. MarketBeat -in tam tədqiqat alətləri və hesabatlar dəstinə giriş əldə etmək üçün MarketBeat All Access -ə qeydiyyatdan keçin.