[P1] Prime Medicine ( PRME ) səhmləri son bir ayda təxminən 26% bahalaşaraq sənayenin 2,8% azalmasına qarşı çıxıb. Bu artım şirkətin gen redaktəsi sahəsindəki klinik və tənzimləyici irəliləyişləri ilə dəstəklənib. Prime Medicine , alfa-1 antitripsin çatışmazlığı ( AATD ) üçün tədqiqat terapiyası olan PM647 üçün FDA -dan icazə alıb. Şirkət həmçinin Wilson xəstəliyi üçün tədqiqat PM577a -nın I/II faza tədqiqatında ilk xəstənin dozalanmasını elan edib. Bu mərhələlər şirkətin Prime Editing platformasının genetik xəstəliklərin əsas səbəblərini hədəf alan müalicələr inkişaf etdirmək potensialını vurğulayır. [P2] Prime Medicine üçün əsas müsbət inkişaf, FDA -nın keçən ay AATD üçün tədqiqat gen redaktəsi terapiyası olan PM647 üçün yeni dərman tədqiqatı ərizəsinə verdiyi icazədir. Bu icazə şirkətə PM647 -ni ABŞ -da klinik sınaqlara keçirməyə imkan verir. PM647 , AATD -yə səbəb olan əsas genetik mutasiyanı düzəltmək və funksional alfa-1 antitripsin zülalının istehsalını bərpa etmək üçün nəzərdə tutulub. Bu xəstəlik ağciyərlərin proqressiv zədələnməsinə və qaraciyər xəstəliyinə səbəb ola bilər. PM647 , onun genetik səbəbini tək müalicə ilə aradan qaldırmağı hədəfləyir. Planlaşdırılan I/II faza tədqiqatı ilkin olaraq AATD -nin ağciyərlə əlaqəli təzahürləri olan yetkinlərdə terapiyanı qiymətləndirəcək. Şirkət, ilkin qrupda terapiyanın tolerantlığını müəyyən etdikdən sonra əhəmiyyətli qaraciyər xəstəliyi olan xəstələri də cəlb edə bilər. Klinik sınaqlar məqbul təhlükəsizlik və əhəmiyyətli faydalar nümayiş etdirərsə, PM647 bu genetik pozğunluğu olan xəstələr üçün potensial yeni müalicə variantı kimi ortaya çıxa bilər. [P3] Digər müsbət inkişaf, oktyabr ayında Wilson xəstəliyi üçün PM577a -nın qlobal I/II faza klinik tədqiqatında ilk xəstənin dozalanmasıdır. Bu mərhələ Prime Medicine -in in vivo Prime Editing yanaşmasını insan klinik sınaqlarına keçirmək səylərində mühüm addımdır. PM577a , Şimali Amerika və Avropa da Wilson xəstəliyinin ümumi səbəbi olan ATP7B genindəki H1069Q mutasiyasını düzəltmək üçün nəzərdə tutulub. Bu genetik pozğunluq bədəndə misin yığılmasına səbəb olur ki, bu da qaraciyər, beyin və digər orqanlara zərər verə bilər. Mövcud dərman müalicələri ömür boyu idarəetmə tələb edir, qaraciyər transplantasiyası isə yeganə müəyyən edilmiş müalicəvi seçim olaraq qalır. Tədqiqat, hədəflənmiş mutasiyası olan yetkinlərdə və yeniyetmələrdə PM577a -nın təhlükəsizliyini, tolerantlığını və ilkin effektivliyini qiymətləndirəcək. Uğurlu olarsa, müalicə xəstəliyin əsas genetik səbəbini aradan qaldıran birdəfəlik yanaşma təklif edə bilər. İlkin məlumatların 2027-ci ildə açıqlanması gözlənilir. FDA , uşaqlara təsir edən ciddi və ya həyatı təhlükəli xəstəliklər üçün müalicə ehtiyacını nəzərə alaraq, Wilson xəstəliyi üçün PM577 -yə Nadir Pediatrik Xəstəlik təyinatı verib. Lakin hər iki namizəd hələ də tədqiqat mərhələsindədir və onların son dəyəri klinik təhlükəsizlik, effektivlik və gələcək tənzimləyici nəticələrdən asılı olacaq. [P4] Prime Medicine hazırda Zacks Rank #3 (Hold) reytinqinə malikdir. Biotexnologiya sektorunda bəzi daha yaxşı reytinqli səhmlər Amarin ( AMRN ) və Corcept Therapeutics ( CORT ) olub, hər biri hazırda Zacks Rank #1 (Strong Buy) reytinqinə malikdir, Aldeyra Therapeutics ( ALDX ) isə Zacks Rank #2 (Buy) reytinqinə malikdir. [P5] Son 60 gün ərzində Corcept Therapeutics üçün 2026-cı il üzrə səhm başına qazanc proqnozları 1,13 dollardan 1,86 dollara yüksəlib. Eyni dövrdə 2027-ci il üzrə proqnozlar 2,35 dollardan 3,48 dollara qalxıb. CORT -un səhmləri ilin əvvəlindən 248,2% artıb. Corcept Therapeutics -in qazancları son dörd rübdən ikisində proqnozları ötüb, birində üstələyib və qalan birində proqnozlara uyğun gəlib, orta sürpriz 240,74% təşkil edib. [P6] Son 60 gün ərzində Alnylam Pharmaceuticals üçün 2026-cı il üzrə səhm başına qazanc proqnozları 8,65 dollardan 8,63 dollara düşüb. Eyni dövrdə 2027-ci il üzrə proqnozlar 12,13 dollardan 12,04 dollara daralıb. ALNY -nin səhmləri ilin əvvəlindən 41,5% azalıb. Alnylam Pharmaceuticals -in qazancları son dörd rübdən üçündə proqnozları ötüb və qalan birində proqnozları qaçırıb, orta sürpriz 27,58% təşkil edib. [P7] Son 60 gün ərzində Aldeyra Therapeutics üçün 2026-cı il üzrə səhm başına zərər proqnozları 43 sentdən 39 sentə daralıb. Eyni dövrdə 2027-ci il üzrə səhm başına zərər proqnozları 22 sentdən 16 sentə daralıb. ALDX -in səhmləri ilin əvvəlindən 82,3% azalıb. Aldeyra Therapeutics -in qazancları son dörd rübdən hər birində proqnozları ötüb, orta sürpriz 29,25% təşkil edib.