[P1] – Sınaq FVC-nin illik azalma sürəti üzrə əsas məqsədə çatmayıb – [P2] – Axatilimab yaxşı tolere edilib və təhlükəsizlik profili plasebo ilə müqayisə oluna bilən olub; yeni təhlükəsizlik siqnalları müşahidə edilməyib – [P3] – Axatilimab cGVHD üzrə bir neçə sınaqda irəliləməyə davam edir, nəticələr bu ilin sonu və 2028-ci ilin əvvəlində gözlənilir – [P4] Nyu-York , 2026-cı il, 12 oktyabr (GLOBE NEWSWIRE) – Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq: SNDX ) bu gün elan edib ki, axatilimab preparatının idiopatik ağciyər fibrozunda (IPF) MAXPIRe Faza 2 sınağı məcburi vital tutumun (FVC) illik azalma sürəti üzrə əsas məqsədinə çatmayıb. MAXPIRe sınağında müşahidə olunan təhlükəsizlik və tolerantlıq profili axatilimab -ın əvvəlki klinik tədqiqatları ilə uyğun gəlib, yeni təhlükəsizlik siqnalları müəyyən edilməyib. Müşahidə olunan nəticələrə əsasən, Syndax IPF-də axatilimab -ın gələcək inkişafını davam etdirməyi planlaşdırmır. MAXPIRe sınağının nəticələri axatilimab -ın digər potensial göstəricilər üzrə davam edən sınaqlarına təsir etmir. [P5] “ MAXPIRe sınağı əsas məqsədinə çatmadı və IPF-də ümidverici elmi əsaslandırmanı nəzərə alaraq bu nəticədən məyus olduq”, – deyə Syndax -ın Tədqiqat və İnkişaf şöbəsinin rəhbəri və Baş Tibb İşçisi Nick Botwood, MBBS bildirib. “İştirak edən xəstələrə, baxıcılara, klinisistlərə və tədqiqat qruplarına səmimi qəlbdən təşəkkür edirik. Axatilimab yaxşı tolere edilib, təhlükəsizlik profili əvvəlki tədqiqatlarla uyğun gəlir və bu, onun cGVHD-də davamlı inkişafını və istifadəsini dəstəkləyir. cGVHD-də axatilimab -ın əhəmiyyətli nəticələr göstərdiyi bir neçə sınaq davam edir və biz bu sınaqların nəticələrini bu ilin sonu və 2028-ci ilin əvvəlində gözləyirik.” [P6] “Biz revumenib və axatilimab -ı davam edən klinik sınaqlarda ön cəbhəyə çıxarmağa yüksək dərəcədə diqqət yetiririk ki, bu da xəstələr və səhmdarlar üçün əhəmiyyətli dəyər yaradacaq. Biz güclü inkişaf boru kəməri, bir neçə qarşıdan gələn katalizator və güclü maliyyə vəziyyəti ilə xəstələr üçün irəliləyişlər təmin etmək və uzunmüddətli dəyər yaratmaq üçün yaxşı mövqelənmişik”, – deyə Syndax -ın Baş İcraçı Direktoru Michael A. Metzger əlavə edib. “Biz tərəfdaşımız Incyte ilə birlikdə Niktimvo -nu cGVHD-də blokbaster franşizasına çevirməyə davam etməyi səbirsizliklə gözləyirik.” [P7] MAXPIRe 26 həftəlik, randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli, çoxmərkəzli, Faza 2 , 145 xəstənin iştirak etdiyi sınaq idi. Bu sınaq 14 ölkədə 62 mərkəzdə qeydiyyatdan keçmiş IPF xəstələrində axatilimab -ın effektivliyini və təhlükəsizliyini qiymətləndirirdi. Xəstələr hər iki həftədən bir 2:1 nisbətində 0,3 mq/kq axatilimab və ya plasebo qəbul etmək üçün randomizə edilib, randomizasiya fon antifibrotik terapiyasının istifadəsinə görə təbəqələrə ayrılıb. Sınağın əsas məqsədi FVC-nin illik azalma sürəti idi. İllik (52 həftəlik) sürət 26 həftəlik dövr ərzində toplanmış FVC ölçmələri əsasında müəyyən edilib. [P8] Axatilimab IPF xəstələrində yaxşı tolere edilib, təhlükəsizlik və tolerantlıq profili plasebo ilə müqayisə oluna bilən olub və yeni təhlükəsizlik siqnalları müşahidə edilməyib. Müalicənin dayandırılmasına səbəb olan müalicə ilə əlaqəli mənfi hadisələrin (TEAE) nisbəti hər iki qolda aşağı olub. Axatilimab qolunda ən tez-tez rast gəlinən TEAE-lər ümumiyyətlə əvvəlki tədqiqatlarla uyğun gəlib. Hər iki qolda müalicə ilə əlaqəli ölümcül mənfi hadisələr olmayıb. [P9] Axatilimab , ən azı iki əvvəlki sistem terapiya xəttinin uğursuzluğundan sonra ən azı 40 kq çəkisi olan yetkin və pediatrik xəstələrdə xroniki transplantat-sahib xəstəliyinin (cGVHD) müalicəsi üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmiş, sinfində ilk, CSF-1R -i bloklayan monoklonal antikordur. Axatilimab yeni diaqnoz qoyulmuş cGVHD xəstələrində standart müalicə terapiyaları ilə birlikdə iki davam edən klinik sınaqda öyrənilir. [P10] MAXPIRe sınağı (NCT06132256) 26 həftəlik, randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli, çoxmərkəzli, 145 xəstənin iştirak etdiyi Faza 2 sınağı idi. Bu sınaq 14 ölkədə 62 mərkəzdə qeydiyyatdan keçmiş IPF xəstələrində axatilimab -ın effektivliyini və təhlükəsizliyini qiymətləndirirdi. Xəstələr hər iki həftədən bir 2:1 nisbətində 0,3 mq/kq axatilimab və ya plasebo qəbul etmək üçün randomizə edilib, randomizasiya fon antifibrotik terapiyasının istifadəsinə görə təbəqələrə ayrılıb. [P11] Sınağın əsas məqsədi məcburi vital tutumun (FVC) illik azalma sürəti idi. İllik (52 həftəlik) sürət 26 həftəlik dövr ərzində toplanmış FVC ölçmələri və xətti qarışıq effektlər modeli istifadə edilərək müəyyən edilib. İkinci dərəcəli məqsədlərə xəstəliyin proqressiyasına qədər vaxt, FVC-nin başlanğıc səviyyəsindən faizlə proqnozlaşdırılan illik azalma sürəti, həyat keyfiyyəti ölçüləri və karbon monoksid üçün proqnozlaşdırılan diffuziya qabiliyyətinin başlanğıc səviyyəsindən faizlə dəyişməsi daxil idi. [P12] Niktimvo (axatilimab-csfr) ən azı iki əvvəlki sistem terapiya xəttinin uğursuzluğundan sonra ən azı 40 kq (88,2 funt) çəkisi olan yetkin və pediatrik xəstələrdə xroniki transplantat-sahib xəstəliyinin (GVHD) müalicəsi üçün ABŞ -da istifadəsi təsdiq edilmiş, sinfində ilk koloniya stimullaşdırıcı faktor-1 reseptorunu (CSF-1R) bloklayan antikordur. [P13] 2016-cı ildə Syndax UCB -dən axatilimab -ın inkişafı və kommersiyalaşdırılması üçün eksklüziv dünya hüquqlarını lisenziyalaşdırıb. 2021-ci ilin sentyabrında Syndax və Incyte xroniki GVHD və gələcək hər hansı göstəricilər üçün axatilimab üzrə eksklüziv dünya miqyasında birgə inkişaf və birgə kommersiyalaşdırma lisenziya müqaviləsi imzalayıblar. [P14] Axatilimab xroniki GVHD-də ön cəbhə birləşmə sınaqlarında, o cümlədən ruxolitinib ilə Faza 2 birləşmə sınağında (NCT06388564) və steroidlərlə Faza 3 birləşmə sınağında (NCT06585774) öyrənilir. [P15] XƏBƏRDARLIQLAR VƏ EHTİYAT TƏDBİRLƏRİ İnfüziya ilə əlaqəli reaksiyalar Niktimvo™ (axatilimab-csfr) infüziya ilə əlaqəli reaksiyalara səbəb ola bilər. Klinik sınaqda (AGAVE-201) Niktimvo qəbul edən xəstələrin 18%-də infüziya ilə əlaqəli reaksiyalar, o cümlədən həssaslıq reaksiyaları müşahidə edilib, 1,3%-də isə 3-cü və ya 4-cü dərəcəli reaksiyalar olub. [P16] Əvvəllər Niktimvo -ya infüziya ilə əlaqəli reaksiya yaşamış xəstələr üçün antihistamin və antipiretiklə premedikasiya edin. Xəstələri infüziya ilə əlaqəli reaksiyaların əlamətləri və simptomları, o cümlədən qızdırma, titrəmə, səpgi, qızarma, dispneya və hipertoniya üçün monitorinq edin. Reaksiyanın şiddətindən asılı olaraq infüziyanın sürətini dayandırın və ya yavaşladın, yaxud Niktimvo -nu daimi olaraq dayandırın. [P17] Embrion-Fetal Toksiklik Təsir mexanizminə əsasən, Niktimvo hamilə qadına verildikdə dölə zərər verə bilər. Hamilə qadınlara döl üçün potensial risk barədə məlumat verin. Reproduktiv potensialı olan qadınlara Niktimvo ilə müalicə zamanı və son dozadan 30 gün sonra effektiv kontrasepsiya istifadə etməyi tövsiyə edin. [P18] MƏNFI REAKSİYALAR Niktimvo (N=79) qəbul edən xəstələrin 44%-də ciddi mənfi reaksiyalar müşahidə edilib. >2 xəstədə ciddi mənfi reaksiyalara infeksiya (patogen göstərilməyib) (14%), viral infeksiya (14%) və tənəffüs çatışmazlığı (5,1%) daxil idi. Mənfi reaksiya səbəbindən Niktimvo -nun daimi dayandırılması xəstələrin 10%-də, mənfi reaksiya səbəbindən doza azaldılması isə xəstələrin 8%-də baş verib. Mənfi reaksiya səbəbindən doza fasilələri xəstələrin 44%-də müşahidə edilib. >2 xəstədə doza fasilələrinə səbəb olan mənfi reaksiyalar viral infeksiya, infeksiya (patogen göstərilməyib), bakterial infeksiya, əzələ-skelet ağrısı və pireksiya idi. [P19] Ən çox rast gəlinən (≥15%) mənfi reaksiyalar, o cümlədən laboratoriya anormallıqları, aspartat aminotransferazanın (AST) artması, infeksiya (patogen göstərilməyib), alanin aminotransferazanın (ALT) artması, fosfatın azalması, hemoqlobinin azalması, viral infeksiya, qamma qlutamil transferazanın (GGT) artması, əzələ-skelet ağrısı, lipazın artması, yorğunluq, amilazın artması, kalsiumun artması, kreatin fosfokinazanın (CPK) artması, qələvi fosfatazanın (ALP) artması, ürəkbulanma, baş ağrısı, ishal, öskürək, bakterial infeksiya, pireksiya və dispneya idi. [P20] Niktimvo qəbul edən xəstələrin Niktimvo qəbul edən cGVHD xəstələrində müalicə qolları üzrə, dərmana qarşı antikorlar (ADA) inkişaf etdirən xəstələr arasında, neytrallaşdırıcı antikorları (NAb) olan xəstələrin 26%-də (13/50) və NAb olmayanların 4%-də (2/45) həssaslıq reaksiyaları müşahidə edilib. [P22] XÜSUSİ POPULYASİYALARDA İSTİFADƏ Laktasiya Ana südü ilə qidalanan uşaqda ciddi mənfi reaksiyalar potensialına görə, qadınlara müalicə zamanı və Niktimvo -nun son dozasından 30 gün sonra ana südü ilə qidalandırmamağı tövsiyə edin. [P23] Reproduktiv Potensialı Olan Qadınlar və Kişilər Hamiləlik Testi Niktimvo -ya başlamazdan əvvəl reproduktiv potensialı olan qadınlarda hamiləlik statusunu yoxlayın. [P24] Kontrasepsiya Qadınlar Reproduktiv potensialı olan qadınlara Niktimvo ilə müalicə zamanı və Niktimvo -nun son dozasından 30 gün sonra effektiv kontrasepsiya istifadə etməyi tövsiyə edin. [P25] DOZA VƏ İDARƏETMƏ Mənfi Reaksiyalar Üçün Doza Dəyişiklikləri Niktimvo terapiyasına başlamazdan əvvəl, ilk ay hər 2 həftədən bir və sonra anormallıqlar aradan qalxana qədər hər 1-2 aydan bir aspartat aminotransferaza (AST), alanin aminotransferaza (ALT), qələvi fosfataza (ALP), kreatin fosfokinaza (CPK), amilaza və lipazı monitorinq edin. Daha çox tövsiyə üçün Təyinat Məlumatında Cədvəl 1-ə baxın. [P26] Syndax Pharmaceuticals innovativ xərçəng terapiyalarını inkişaf etdirən kommersiya mərhələsində olan biofarmasevtik şirkətdir. Şirkətin boru kəmərinin əsas məqamları FDA tərəfindən təsdiq edilmiş menin inhibitoru Revuforj® (revumenib) və koloniya stimullaşdırıcı faktor 1 (CSF-1) reseptorunu bloklayan FDA tərəfindən təsdiq edilmiş monoklonal antikor Niktimvo™ (axatilimab-csfr)-dir. Xərçəng müalicəsini yenidən təsəvvür etmək öhdəliyimizlə, Syndax öz boru kəmərinin tam potensialını açmaq üçün çalışır və müalicə spektrində bir neçə klinik sınaq keçirir. Daha çox məlumat üçün www.syndax.com/ saytına daxil olun və ya Şirkəti X və LinkedIn -də izləyin. [P27] Bu press-reliz 1995-ci il Xüsusi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Qanunu çərçivəsində gələcəyə yönəlik bəyanatları ehtiva edir. “Gözləmək”, “inanmaq”, “ola bilər”, “qiymətləndirmək”, “gözləyir”, “niyyət etmək”, “ola bilər”, “planlaşdırmaq”, “potensial”, “proqnozlaşdırmaq”, “layihələndirmək”, “lazımdır”, “olacaq”, “olardı” kimi sözlər və ya bu terminlərin inkarı və ya cəmi, eləcə də oxşar ifadələr (habelə gələcək hadisələrə, şərtlərə və ya hallara istinad edən digər sözlər və ya ifadələr) gələcəyə yönəlik bəyanatları müəyyən etmək üçün nəzərdə tutulub. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar Syndax -ın bu press-relizin tarixi etibarilə gözləntilərinə və fərziyyələrinə əsaslanır. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatların hər biri risklər və qeyri-müəyyənliklər ehtiva edir. Faktiki nəticələr bu gələcəyə yönəlik bəyanatlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənə bilər. Bu press-relizdə yer alan gələcəyə yönəlik bəyanatlara, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, Syndax -ın məhsul namizədləri üçün klinik sınaqların gedişatı, vaxtı, klinik inkişafı və əhatə dairəsi, klinik məlumatların hesabatı, Syndax və onun tərəfdaşlarının məhsullarının bazarda qəbulu, satış, marketinq, istehsal və paylama tələbləri, eləcə də onun məhsul namizədlərinin müxtəlif xərçəng göstəricilərini və fibrotik xəstəlikləri müalicə etmək üçün potensial istifadəsi haqqında bəyanatlar daxildir. Bir çox amillər cari gözləntilər və faktiki nəticələr arasında fərqlərə səbəb ola bilər, bunlara daxildir: preklinik və ya klinik sınaqlar zamanı gözlənilməz təhlükəsizlik və ya effektivlik məlumatları; gözləniləndən aşağı klinik sınaq sahəsinin aktivləşməsi və ya qeydiyyat dərəcələri; Revuforj və ya Niktimvo -nun kommersiya mövcudluğunda dəyişikliklər; gözlənilən və ya mövcud rəqabətdə dəyişikliklər; tənzimləyici mühitdə dəyişikliklər; Syndax -ın əməkdaşlarının əməkdaşlıqları və ya məhsul namizədlərini dəstəkləməməsi və ya inkişaf etdirməməsi; və gözlənilməz məhkəmə çəkişmələri və ya digər mübahisələr. Syndax -ın faktiki nəticələrinin bu press-relizdəki gələcəyə yönəlik bəyanatlarda ifadə edilmiş və ya nəzərdə tutulmuş nəticələrdən fərqlənməsinə səbəb ola biləcək digər amillər Syndax -ın ABŞ Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyası na təqdim etdiyi sənədlərdə, o cümlədən orada yer alan “Risk Faktorları” bölmələrində müzakirə olunur. Qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, Syndax yeni məlumatlar əldə edildikdə belə, gözləntilərdəki hər hansı bir dəyişikliyi əks etdirmək üçün burada yer alan gələcəyə yönəlik bəyanatları yeniləmək öhdəliyini öz üzərinə götürmür. [P28] Niktimvo Incyte -in ticarət nişanıdır. Bütün digər ticarət nişanları müvafiq sahiblərinin mülkiyyətidir.