[P1] BEAM-301 GSDIa-da R83C mutasiyasının genetik korreksiyası üçün klinik sübut konsepsiyasına nail olur. [P2] İlkin Faza 1/2 məlumatları tək müalicədən sonra endogen qlükoza istehsalının bərpasını, əsas GSDIa son nöqtələrində dozadan asılı yaxşılaşmalarla göstərir. [P3] BEAM-301-in təhlükəsizlik profili LNP əsaslı terapiyalarla uyğundur. [P4] Beam 2026-cı il oktyabrın 27-si, çərşənbə axşamı, saat 8:00 ET-də investorlar üçün veb-yayımlı tədbir keçirəcək. [P5] CAMBRIDGE, Mass. , 2026-cı il oktyabrın 13-ü (GLOBE NEWSWIRE) -- Baza redaktəsi vasitəsilə dəqiq genetik dərmanlar hazırlayan bir biotexnologiya şirkəti olan Beam Therapeutics Inc. (Nasdaq: BEAM ) bu gün şirkətin 2026-cı il oktyabrın 27-30-da Almaniyanın Hamburq şəhərində keçiriləcək Avropa Gen və Hüceyrə Terapiyası Cəmiyyətinin (ESGCT) 33-cü İllik Konqresində qlikogen yığılma xəstəliyi tip Ia (GSDIa) müalicəsi üçün BEAM-301-i qiymətləndirən davam edən Faza 1/2 klinik sınağından ilkin məlumatları təqdim edəcəyini elan etdi. BEAM-301 , GSDIa-da ən geniş yayılmış xəstəlik törədən mutasiyalardan biri və xəstəliyin ən ağır forması ilə əlaqəli olan R83C mutasiyasını düzəltmək üçün nəzərdə tutulmuş baza redaktə reagentlərinin qaraciyərə yönəlmiş lipid-nanohissəcik (LNP) formuludur. [P6] Beam-in baş tibb işçisi Amy Simon, M.D. , bildirib: “GSDIa ilə yaşayan insanlar qlükoza səviyyələrini qorumaq və həyat üçün təhlükəli hipoqlikemiyanın qarşısını almaq üçün gecə boyu tez-tez nişasta qəbulundan asılılıq da daxil olmaqla, amansız gündəlik yük ilə üzləşirlər. Bu ilkin məlumatlar, GSDIa olan xəstələrdə əsas xəstəlik törədən mutasiyanı birbaşa düzəltmək üçün nəzərdə tutulmuş baza redaktə terapiyası olan BEAM-301-in tək in vivo müalicədən sonra endogen qlükoza istehsalını bərpa etdiyini göstərən ilk klinik sübutu təqdim edir. Ən əsası, 40 mq kohortundakı qiymətləndirilə bilən xəstələr ≥15 saat nəzarətli oruc tutmuş və nişasta tələblərində əhəmiyyətli azalmalar yaşamışlar. Təqib davam etsə də, bu tapıntılar BEAM-301-in transformativ potensialını dəstəkləyir və xəstənin spesifik mutasiyasına uyğunlaşdırılmış dəqiq genetik dərmanların onların xəstəliyinin əsas səbəbini aradan qaldıra biləcəyinə dair mühüm bir sübut konsepsiyasını təmsil edir.” [P7] Başlıq: Qlikogen Yığılma Xəstəliyi Tip Ia (GSDIa) olan R83C Variantını Hədəfləyən İn Vivo Baza Redaktoru BEAM-301-in Faza 1/2 Klinik Tədqiqatından İlkin Məlumatlar Poster ID: P0219 Təqdimat Sessiyası: Poster Sessiyası I Təqdimat Sessiyasının Vaxtı: Çərşənbə, 28 oktyabr, 1:30–3:30 CET Təqdim edən: Rebecca Riba-Wolman, M.D., Connecticut Children's Hospital Əsas Məqamlar: [P8] ESGCT İnvestor Tədbiri Məlumatı Beam bu ilki ESGCT konqresində təqdim olunan məlumatları nəzərdən keçirmək üçün 27 oktyabr çərşənbə axşamı, saat 8:00 ET-də canlı və veb-yayımlı investor tədbiri keçirəcək. Tədbir canlı yayımlanacaq və şirkətin www.beamtx.com veb-saytının İnvestorlar bölməsində “Tədbirlər və Təqdimatlar” altında əldə edilə bilər. Arxivləşdirilmiş veb-yayım tədbirdən təxminən iki saat sonra şirkətin veb-saytında mövcud olacaq. [P9] BEAM-301 haqqında BEAM-301 , qlikogen yığılma xəstəliyi tip Ia (GSDIa) ən ağır formasına səbəb olan və ən geniş yayılmış xəstəlik törədən mutasiyalardan biri olan R83C mutasiyasını düzəltmək üçün nəzərdə tutulmuş baza redaktə reagentlərinin qaraciyərə yönəlmiş lipid-nanohissəcik (LNP) formuludur. BEAM-301 , GSDIa olan xəstələrdə təhlükəsizliyini, tolerantlığını, farmakodinamikasını, farmakokinetikasını və effektivliyini araşdırmaq üçün Faza 1/2 , açıq etiketli, doza araşdırma və doza genişləndirmə klinik sınağında qiymətləndirilir. [P10] Qlikogen Yığılma Xəstəliyi Tip Ia (GSDIa) haqqında GSDIa , qlükoza homeostazını qorumaq üçün kritik olan əsas fermenti, qlükoza-6-fosfatazanı (G6Pase) pozan G6PC1 genindəki mutasiyaların səbəb olduğu autosom resessiv bir xəstəlikdir. G6Pase fəaliyyətinin inhibə edilməsi qıcolmalar və ölümə səbəb ola biləcək aşağı oruc qan qlükoza səviyyələri ilə nəticələnir. G6PC1 R83C mutasiyası olan xəstələr adətən tez-tez qarğıdalı nişastası qəbul etməlidirlər, əks halda bir-üç saat ərzində hipoqlikemik şoka düşə bilərlər. GSDIa olan xəstələr üçün əhəmiyyətli qarşılanmamış ehtiyac qalmaqdadır. [P11] Beam Therapeutics haqqında Beam Therapeutics (Nasdaq: BEAM ) dəqiq genetik dərmanlar üçün aparıcı, tam inteqrasiya olunmuş platforma yaratmağa sadiq bir biotexnologiya şirkətidir. Bu vizyona nail olmaq üçün Beam inteqrasiya olunmuş gen redaktəsi, çatdırılma və daxili istehsal imkanları ilə bir platforma qurmuşdur. Beam-in gen redaktə texnologiyaları dəsti, DNT-də ikiqat zəncirli qırılmalar yaratmadan, hədəflənmiş genomik ardıcıllıqlarda dəqiq, proqnozlaşdırıla bilən və səmərəli tək baza dəyişikliklərinə imkan vermək üçün nəzərdə tutulmuş xüsusi bir texnologiya olan baza redaktəsi ilə əsaslanır. Bu, Beam-in baza redaktə proqramlarının şaxələndirilmiş portfelini inkişaf etdirmək üçün istifadə etdiyi geniş terapevtik redaktə strategiyalarına imkan yaratmaq potensialına malikdir. Beam , insanlarına, qabaqcıl elminə və ciddi xəstəliklərdən əziyyət çəkən xəstələrə ömürlük müalicə təmin etmək vizyonuna sadiq, dəyərlərə əsaslanan bir təşkilatdır. [P12] Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlarla bağlı Xəbərdarlıq Qeydi Bu press-reliz 1995-ci il Xüsusi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Aktının mənası daxilində gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. İnvestorlara bu gələcəyə yönəlik bəyanatlara, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, aşağıdakı bəyanatlara həddindən artıq etibar etməmələri tövsiyə olunur: baza redaktə texnologiyamızın və BEAM-301-in terapevtik tətbiqləri və potensialı; BEAM-301-in GSDIa olan xəstələrdə endogen qlükoza istehsalını bərpa etmək və nişasta tələblərini azaltmaq potensialı; dəqiq genetik dərmanlar üçün konsepsiya sübutu kimi ilkin klinik məlumatların əhəmiyyəti; ESGCT konfransında gözlənilən təqdimatımız; BEAM-301-i və digər proqramlarımızı inkişaf etdirmək planlarımız; əməliyyat xərclərini və kapital xərcləri tələblərini maliyyələşdirmək üçün kapital resurslarımızın kifayət qədər olması; və baza redaktəsi vasitəsilə xəstələr üçün ömürlük, müalicəvi, dəqiq genetik dərmanlar hazırlamaq qabiliyyətimiz. Hər bir gələcəyə yönəlik bəyanat, faktiki nəticələrin belə bir bəyanatda ifadə edilmiş və ya nəzərdə tutulmuş nəticələrdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək mühüm risklərə və qeyri-müəyyənliklərə məruz qalır, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, aşağıdakı risklər və qeyri-müəyyənliklər: məhsul namizədlərimizi inkişaf etdirmək, tənzimləyici təsdiq almaq və kommersiyalaşdırmaq qabiliyyətimiz, bu, planlaşdırıldığından daha uzun çəkə və ya daha baha başa gələ bilər; əlavə maliyyə vəsaiti toplamaq qabiliyyətimiz, bu, mövcud olmaya bilər; məhsul namizədlərimiz üçün patent və digər intellektual mülkiyyət mühafizəsini əldə etmək, saxlamaq və tətbiq etmək qabiliyyətimiz; məhsul namizədlərimizin insan klinik sınaqlarına başlamaq üçün zəruri tənzimləyici təsdiq alacağına dair qeyri-müəyyənlik; məhsul namizədlərimizin preklinik sınaqları və preklinik tədqiqatlardan və klinik sınaqlardan ilkin və ya aralıq məlumatların davam edən və ya sonrakı klinik sınaqların nəticələrini və ya uğurunu proqnozlaşdırmaya bilməsi; klinik sınaqlarımızın başlanması və qeydiyyatı, eləcə də irəliləmək üçün gözlənilən vaxtın gözləniləndən daha uzun çəkə bilməsi; məhsul namizədlərimizin və ya onları tətbiq etmək üçün etibar etdiyimiz çatdırılma üsullarının daha sonrakı klinik inkişafı gecikdirə, məhdudlaşdıra və ya qarşısını ala biləcək ciddi mənfi hadisələrə səbəb ola bilməsi; məhsul namizədlərimizin istehsal və ya təchizat fasilələri və ya uğursuzluqları ilə üzləşə bilməsi; rəqabətli məhsullarla bağlı risklər; potensial məhsul buraxılışlarını dəstəkləmək üçün satış və marketinq təşkilatı da daxil olmaqla kommersiya infrastrukturunu qurmaq və genişləndirmək qabiliyyətimiz; və 2025-ci il 31 dekabr tarixində başa çatan il üçün Form 10-K illik hesabatımızda, 2026-cı il 30 iyun tarixində başa çatan rüb üçün Form 10-Q rüblük hesabatımızda və Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına verilən hər hansı sonrakı sənədlərdə “Risk Faktorları Xülasəsi” və “Risk Faktorları” başlıqları altında müəyyən edilmiş digər risklər və qeyri-müəyyənliklər. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar yalnız bu press-relizin tarixi etibarilə etibarlıdır. Faktiki nəticələrimizin fərqlənməsinə səbəb ola biləcək amillər və ya hadisələr zaman-zaman ortaya çıxa bilər və onların hamısını proqnozlaşdırmaq bizim üçün mümkün deyil. Tətbiq olunan qanunla tələb oluna biləcəyi hallar istisna olmaqla, yeni məlumatlar, gələcək inkişaflar və ya başqa səbəblərdən hər hansı bir gələcəyə yönəlik bəyanatı yeniləmək öhdəliyini öz üzərimizə götürmürük. [P13] İnvestorlar: Holly Manning Beam Therapeutics hmanning@beamtx.com