Pharming (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR), nadir immun və genetik xəstəliklərə fokuslanan qlobal biotexnologiya şirkəti, 14 oktyabr 2026-cı il tarixində Maastrixtdə keçirilən 22-ci Avropa İmmunçatışmazlıqlar Cəmiyyətinin (ESID) İkiillik Toplantısında leniolisib dərmanının II Faza sınaqlarından əldə edilmiş müsbət nəticələri açıqlayıb. Bu sınaqlar, dəyişmiş PI3Kδ siqnalizasiyası ilə əlaqəli immun disrequlyasiyalı genetik cəhətdən müəyyən edilə bilən birincili immunçatışmazlıqları (PID) hədəfləyib. Məlumatlar, gecikmiş abstrakt kimi qəbul edilərək poster şəklində təqdim olunub. Pharming -in baş tibb direktoru Anurag Relan bildirib ki, bu məlumatlar leniolisib -in APDS -dən kənar vəziyyətlərdə də immun disrequlyasiyanın müxtəlif təzahürlərində, o cümlədən limfoproliferasiya, ağciyər funksiyası və qaraciyər xəstəliklərində yaxşılaşma təmin edə biləcəyinə dair ilk klinik sübutları təqdim edir. O, demək olar ki, bütün qiymətləndirilə bilən iştirakçılarda dalaq həcmində ardıcıl azalmanın xüsusilə həvəsləndirici olduğunu vurğulayıb. Relan ın sözlərinə görə, splenomeqaliya limfoproliferasiyanın ölçülə bilən əlamətidir və bu azalmalar leniolisib -in xəstəlik prosesinin əsas sürücüsünə təsir etdiyini göstərir. Ağciyər tapıntılarındakı tendensiyalar da xüsusilə diqqətəlayiqdir, çünki bu qədər qısa müalicə müddətində proqressiv ağciyər xəstəliyində kiçik yaxşılaşmalar belə gözlənilmirdi. Bu sınaq, CTLA4 , SOCS1 , NFKB1 və ya FAS genlərindəki variantlarla idarə olunan genetik cəhətdən müəyyən edilə bilən PID -ləri olan 13 iştirakçının qeydiyyata alındığı tək qollu, açıq etiketli, xəstə daxili doza artırma II Faza tədqiqatıdır. 13 iştirakçıdan doqquzu həm də ümumi dəyişkən immunçatışmazlıq (CVID) diaqnozu ilə yaşayırdı. İştirakçılar 20 həftə ərzində gündə iki dəfə leniolisib qəbul ediblər, dozalar 10 mq -dan ( 4 həftə ) 30 mq -a ( 4 həftə ) və daha sonra 70 mq -a ( 12 həftə ) qədər artırılıb. Dr. Relan əlavə edib ki, bu nəticələr genetik səbəbindən asılı olmayaraq, immun disrequlyasiya ilə xarakterizə olunan PID -lər arasında PI3Kδ inhibisiyasının qiymətləndirilməsi üzrə daha geniş strategiyalarını gücləndirir. Şirkət, noyabr ayında gözlənilən CVID üzrə ayrı II Faza sınaqlarının nəticələrini gözləyir ki, bu da daha geniş CVID populyasiyasında potensial qeydiyyat tədqiqatı üçün planlarına əsas verəcək. Təxmini yayılma nisbətlərinə əsasən, immun disrequlyasiyalı bu genetik cəhətdən müəyyən edilə bilən PID -lər və CVID , APDS -dən daha geniş potensial xəstə populyasiyasını təmsil edir. Genetik PID -lər üçün təxmini yayılma hər milyona 7,5 xəstə, CVID üçün isə hər milyona 39 xəstədir (genetik PID və CVID populyasiyaları arasında üst-üstə düşmə daxil olmaqla). Bu rəqəmlər APDS üçün hər milyona 1,5 xəstə ilə müqayisə edilir. Leniolisib , Joenja® ticarət adı altında bazara çıxarılan, birincili immunçatışmazlıqlar (PIDs) arasında PI3Kδ tərəfindən idarə olunan immun disrequlyasiyanı aradan qaldırmaq üçün nəzərdə tutulmuş oral, selektiv fosfoinositid 3-kinaz delta (PI3Kδ) inhibitorudur. O, immun disrequlyasiya və çatışmazlıqla xarakterizə olunan ultra-nadir və proqressiv APDS sindromunun müalicəsi üçün bir neçə ölkədə təsdiq edilmiş və kommersiya baxımından mövcuddur. APDS -dən əlavə, leniolisib , CVID də daxil olmaqla, PI3Kδ tərəfindən idarə olunan immun disrequlyasiya ilə xarakterizə olunan əlavə PID -lər üçün klinik sınaqlarda qiymətləndirilir. Bu PID -lər limfoproliferasiya, otoimmunitet, mədə-bağırsaq xəstəlikləri və ağciyər xəstəlikləri kimi bir çox eyni klinik təzahürləri paylaşır. Leniolisib -in bu tədqiqat istifadələri üçün təhlükəsizliyi və effektivliyi hələ müəyyən edilməyib. Pharming Group N.V. nadir immun və genetik xəstəlikləri olan insanlar üçün innovativ dərmanlar hazırlayan və kommersiyalaşdıran qlobal biotexnologiya şirkətidir. Mənbələr: www.globenewswire.com