[P1]-- Şirkət 2026-cı ilin sonuna qədər Kohort 1-in açıq etiketli dövründən ELEVATE-44-201 məlumatlarını alacaq -- [P2]-- ELEVATE-44-201 Kohort 2-nin qeydiyyatı tamamlanıb, məlumatlar 2027-ci ilin birinci rübündə gözlənilir -- [P3]BOSTON, 14 oktyabr 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Entrada Therapeutics, Inc. (Nasdaq: TRDA ) bu gün elan edib ki, müstəqil Məlumatlara Nəzarət Komitəsi (DMC) , tədqiqat protokolu əsasında, ELEVATE-44-201-in ikiqat kor, plasebo-nəzarətli, çoxsaylı artan doza (MAD) hissəsinin Kohort 2-sinə daxil edilmiş səkkiz iştirakçıdan əldə edilmiş bütün mövcud təhlükəsizlik və PK məlumatlarını nəzərdən keçirib. DMC Kohort 3-ün 18 mq/kq yüksək dozada başlanmasını tövsiyə edib ki, bu da Kohort 2-dəki 12 mq/kq və Kohort 1-dəki 6 mq/kq dozalarından artım deməkdir. ELEVATE-44-201 , ekson 44 atlamasına uyğun DMD genində təsdiqlənmiş mutasiyası olan iştirakçılarda Duchenne əzələ distrofiyasının (DMD) potensial müalicəsi üçün ENTR-601-44 -ün Faza 1/2 MAD klinik tədqiqatıdır. [P4]“Müstəqil Məlumatlara Nəzarət Komitəsi -nin 18 mq/kq yüksək dozada Kohort 3-ə keçmək tövsiyəsi, ENTR-601-44 -ün klinik inkişafında daha bir mühüm addımdır”, – deyə Entrada Therapeutics -in Tədqiqat və İnkişaf üzrə Prezidenti, Dr. Natarajan Sethuraman bildirib. “Bu tövsiyə bizə ELEVATE-44-201 klinik tədqiqatında doza artımını davam etdirməyə və ENTR-601-44 -ün təhlükəsizlik, farmakokinetik və farmakodinamik profilini daha dərindən anlamağa imkan verir, çünki 18 mq/kq dozada tətbiq edilməsi əhəmiyyətli dərəcədə daha yüksək təsirə, distrofin istehsalına və funksional faydaya səbəb ola bilər. Biz bu ilin sonunda Kohort 1 iştirakçılarından bir illik müalicədən sonra açıq etiketli dövrdən məlumatları, ardınca isə 2027-ci ilin birinci rübündə Kohort 2 məlumatlarını almağı səbirsizliklə gözləyirik.” [P5] ELEVATE-44-201 Faza 1/2 Tədqiqatı haqqında [P6] ELEVATE-44-201 , ekson 44 atlamasına uyğun olan 4-20 yaş arası ambulator Duchenne xəstələrində ENTR-601-44 -ün təhlükəsizliyini, tolerantlığını və effektivliyini qiymətləndirən qlobal, iki hissəli, randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli Faza 1/2 tədqiqatıdır. Tədqiqatın çoxsaylı artan doza (MAD) A hissəsi, Böyük Britaniya və AB -dəki mərkəzlərdə üç kohortda tədqiqat iştirakçılarına ENTR-601-44 -ün venadaxili tətbiqindən sonra təhlükəsizlik, farmakokinetika, farmakodinamika və funksional parametrləri qiymətləndirir. [P7] ENTR-601-44 haqqında [P8] ENTR-601-44 , DMD genində ekson 44 atlamasına uyğun təsdiqlənmiş mutasiyası olan insanlar üçün hazırlanmış və optimallaşdırılmış ardıcıllığa malik xüsusi Endosomal Escape Vehicle (EEV™) -konjuqasiyalı oliqonukleotiddir ki, bu da qlobal Duchenne xəstə populyasiyasının təxminən səkkiz faizini təşkil edir. ENTR-601-44 , Duchenne -nin əsas səbəbini aradan qaldırmaq, endogen (təbii olaraq yaranan) DMD genindən funksional distrofin istehsalını asanlaşdırmaq üçün nəzərdə tutulub. [P9]2025-ci ilin dekabrında ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) ENTR-601-44 -ə Nadir Pediatrik Xəstəlik Təyinatı verib. [P10] Xəstələr və Onların Baxım Tərəfdaşları [P11]Xəstələr və onların baxım tərəfdaşları icmamızın kritik hissəsidir və biz onları məlumatlı və əlaqədə saxlamağa sadiqik. İcma yeniləmələrini real vaxt rejimində almaq və bugünkü yeniləməni oxumaq üçün korporativ veb saytımızdakı İcma Yeniləmələri səhifəsinə daxil olun. [P12] Duchenne Əzələ Distrofiyası (DMD) haqqında [P13] Duchenne əzələ distrofiyası (DMD) , distrofin zülalını kodlayan DMD genindəki mutasiyaların səbəb olduğu nadir bir xəstəlikdir. Bu mutasiyalar qeyri-kafi distrofin istehsalına gətirib çıxarır. Distrofin əzələ hüceyrələrinin struktur bütövlüyünü və funksiyasını qorumaq üçün vacibdir. Funksional distrofinin olmaması əzələ gücünün proqressiv itkisinə səbəb olur, hərəkətliliyə təsir edir və yüksək ölüm nisbətlərinə səbəb olan ürək və ya tənəffüs fəsadlarına yol açır. ABŞ və Avropada təxminən 41 000 insan DMD ilə yaşayır. Onlardan təxminən 11 500-ü ekson 44, 45, 50 və ya 51-in atlamasına uyğundur. [P14] Entrada Therapeutics haqqında [P15] Entrada Therapeutics , uzun müddət əlçatmaz hesab edilən hüceyrədaxili hədəfləri cəlb edən yeni genetik dərmanlar sinfi yaratmaqla xəstələrin həyatını dəyişdirməyi hədəfləyən klinik mərhələli bir biofarmasevtik şirkətdir. Şirkət, xüsusi, çox yönlü və modul yanaşmalar vasitəsilə, digərləri arasında neyromuskulyar və irsi retinal xəstəliklərin potensial müalicəsi üçün genetik dərmanların güclü inkişaf portfelini irəli sürür. Şirkətin aparıcı oliqonukleotid proqramları, ekson 44, 45, 50 və 51 atlamasına uyğun olan Duchenne əzələ distrofiyası ilə yaşayan insanların potensial müalicəsi üçün inkişaf etdirilir. Entrada , miotonik distrofiya tip 1 üçün klinik mərhələli proqram olan VX-670 -i inkişaf etdirmək üçün tərəfdaşlıq edib. [P16] Entrada haqqında daha çox məlumat üçün veb saytımızı, www.entradatx.com -u ziyarət edin və bizi LinkedIn -də izləyin. [P17]Bu press-reliz əhəmiyyətli risklər və qeyri-müəyyənlikləri əhatə edən açıq və nəzərdə tutulan gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. Bu press-relizdə yer alan, tarixi faktlar istisna olmaqla, bütün bəyanatlar, o cümlədən Entrada -nın strategiyası, gələcək əməliyyatları, perspektivləri və planları, rəhbərliyin məqsədləri, Entrada -nın yanaşmasının və EEV platformasının təsdiqi və fərqləndirilməsi, xəstələr üçün potensial müalicə təmin etmək qabiliyyəti, Entrada -nın ELEVATE-44-201 tədqiqatı ilə bağlı gözləntilər, o cümlədən bu ilin sonunda Kohort 1 iştirakçılarından bir illik müalicədən sonra açıq etiketli dövrdən məlumatların alınma vaxtı, 2027-ci ilin birinci rübündə gözlənilən Kohort 2 məlumatlarının vaxtı, ELEVATE-44-201 tədqiqatında doza artımının Entrada -nın ENTR-601-44 -ün təhlükəsizlik, farmakokinetik və farmakodinamik profilini və funksional faydalarını daha dərindən anlamasına imkan verməsi potensialı və tədqiqatın MAD A hissəsinin ENTR-601-44 -ün təhlükəsizliyini, farmakokinetikasını, farmakodinamikasını və funksional parametrlərini qiymətləndirmək qabiliyyəti, ENTR-601-44 ilə bağlı gözləntilər, o cümlədən 18 mq/kq dozada tətbiqin əhəmiyyətli dərəcədə daha yüksək təsirə, distrofin istehsalına və funksional faydaya səbəb olması qabiliyyəti və ENTR-601-44 -ün DMD -nin əsas səbəbini aradan qaldırmaq, endogen (təbii olaraq yaranan) DMD genindən funksional distrofin istehsalını asanlaşdırmaq potensialı, Entrada -nın EEV məhsul namizədlərinin potensial terapevtik faydaları, o cümlədən ENTR-601-44, ENTR-601-45, ENTR-601-50 və ENTR-601-51 -in DMD müalicəsi üçün davamlı inkişafı və irəliləyişi və DM1 -in potensial müalicəsi üçün tərəfdaşlıq edilmiş məhsul namizədi VX-670 , əlavə terapevtik proqramların və modalitələrin, o cümlədən neyromuskulyar və irsi retinal xəstəliklərin potensial müalicəsinin genişləndirilməsi və inkişaf etdirilməsi qabiliyyəti, 1995-ci il Xüsusi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Aktı çərçivəsində gələcəyə yönəlik bəyanatlar təşkil edir. “Gözləmək”, “inanmaq”, “davam etmək”, “ola bilər”, “qiymətləndirmək”, “ümid etmək”, “niyyət etmək”, “ola bilər”, “ola bilərdi”, “məqsəd”, “davam edən”, “planlaşdırmaq”, “proqnozlaşdırmaq”, “layihə”, “potensial”, “lazımdır” və ya “olacaq” sözləri, yaxud bu terminlərin inkarı, yaxud digər müqayisəli terminologiya gələcəyə yönəlik bəyanatları müəyyən etmək üçün nəzərdə tutulub, baxmayaraq ki, bütün gələcəyə yönəlik bəyanatlar bu müəyyənedici sözləri ehtiva etmir. Entrada bu gələcəyə yönəlik bəyanatlarda açıqlanan planları, niyyətləri və ya gözləntiləri həqiqətən də əldə edə bilməz və siz bu gələcəyə yönəlik bəyanatlara həddindən artıq etibar etməməlisiniz. Həqiqi nəticələr və ya hadisələr, məhsul namizədlərinin müəyyən edilməsi və inkişafı ilə bağlı qeyri-müəyyənliklər, o cümlədən tədqiqat fəaliyyətlərinin aparılması və preklinik tədqiqatların və klinik tədqiqatların başlanması və tamamlanması; preklinik və klinik tədqiqatlardan əldə edilən nəticələrin mövcudluğu və vaxtı ilə bağlı qeyri-müəyyənliklər; tənzimləyici icazənin təqdim edilməsi və alınması və klinik tədqiqatların başlanması vaxtı və Entrada -nın bu qabiliyyəti; preklinik tədqiqatların və ya klinik tədqiqatların nəticələrinin sonrakı preklinik tədqiqatların və klinik tədqiqatların nəticələrini proqnozlaşdırıb-proqnozlaşdırmayacağı; Entrada -nın pul vəsaitlərinin şirkətin proqnozlaşdırıla bilən və proqnozlaşdırıla bilməyən əməliyyat xərclərini və kapital xərcləri tələblərini maliyyələşdirmək üçün kifayət olub-olmayacağı; eləcə də Entrada -nın Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına (SEC) təqdim etdiyi sənədlərdə, o cümlədən şirkətin ən son Forma 10-K -də və Entrada -nın SEC -ə edə biləcəyi sonrakı sənədlərdə müəyyən edilmiş risklər və qeyri-müəyyənliklər nəticəsində bu gələcəyə yönəlik bəyanatlarda açıqlanan planlardan, niyyətlərdən və gözləntilərdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənə bilər. Bundan əlavə, bu press-relizdə yer alan gələcəyə yönəlik bəyanatlar bu press-relizin tarixi etibarilə Entrada -nın fikirlərini təmsil edir. Entrada , sonrakı hadisələrin və inkişafların onun fikirlərini dəyişdirəcəyini gözləyir. Lakin, Entrada gələcəkdə bu gələcəyə yönəlik bəyanatları yeniləməyi seçə bilsə də, bunu etmək öhdəliyindən xüsusi olaraq imtina edir. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlara bu press-relizin tarixindən sonrakı hər hansı bir tarix etibarilə Entrada -nın fikirlərini təmsil edən kimi etibar edilməməlidir. [P18] İnvestor Əlaqə [P19] Doug Snow [P20]İnvestor Əlaqələri üzrə Rəhbər [P21]dsnow@entradatx.com [P22] Xəstə Vəkilliyi Əlaqə [P23] Sarah Friedhoff [P24]Xəstə Vəkilliyi üzrə Rəhbər [P25]patientadvocacy@entradatx.com [P26] Media Əlaqə [P27] Megan Prock McGrath [P28] CTD Comms, LLC [P29]megan@ctdcomms.com