2012-ci ildə Vertex Pharmaceuticals ( VRTX +2.21%) kistik fibrozun (CF) əsas səbəblərini hədəf alan ilk dərman üçün təsdiq aldı. Bu, xəstələrin ağciyərlərinə və mədəaltı vəzilərinə zərər verən nadir bir xəstəlikdir. O vaxtdan bəri, biotexnologiya şirkəti bir neçə başqa dərman təqdim etdi, bu sahədə mübahisəsiz lider oldu və əla birja gəlirləri təmin etdi. Lakin, Vertex Pharmaceuticals təsdiq edilmiş məhsulların daha şaxələndirilmiş portfeli ilə yeni bir dövrə qədəm qoyur. Son inkişaflar şirkətə orta müddətdə hormon pozğunluqları bazarında əhəmiyyətli satışlar əldə etməyə imkan verə bilər. İnvestorların bilməli olduğu budur. Sentyabr ayında Vertex Pharmaceuticals Crinetics Pharmaceuticals -ın təxminən 10 milyard dollar nağd pulla alınmasını başa çatdırdı. Bu, Vertex -in tarixində ən böyük satınalma idi və şirkət bu prosesdə bir neçə maraqlı aktiv əldə etdi. Nadir endokrin xəstəliklər üçün dərmanların hazırlanmasına fokuslanan Crinetics -in Palsonify adlı təsdiq edilmiş bir məhsulu var idi. Bu dərman keçən il ABŞ -da təsdiq edildi və bədənin çox böyümə hormonu istehsal etdiyi, xəstələrin sümüklərinin və orqanlarının lazım olduğundan daha böyük böyüməsinə səbəb olan nadir hormonal vəziyyət olan akromeqaliyanın müalicəsi üçün nəzərdə tutulub. Müalicə edilmədikdə, akromeqaliya həyat üçün təhlükəli ola bilər. Cərrahiyyə adətən bu xəstəliyi olan xəstələr üçün ilk seçimdir. Lakin Palsonify , cərrahiyyə üçün uyğun olmayan və ya cərrahiyyənin işə yaramadığı xəstələrdə birinci dərəcəli müalicə kimi təsdiq edildi. Geniş göstəricisi və olduqca rahat gündəlik oral dozası (akromeqaliya üçün ilk gündəlik oral həb) onu rəqabətli bir seçim edə bilər. Vertex hesab edir ki, ABŞ -da 20 000 akromeqaliya diaqnozu qoyulmuş xəstə, ABŞ -dan kənarda isə daha 35 000 xəstə var. Şirkətin məlumatına görə, xəstələrin yalnız 40% -dən 50% -i əməliyyatdan sonra davamlı remissiyaya nail olur. Beləliklə, o qədər də şanslı olmayanları hədəf almaq üçün bir fürsət var. Palsonify , Vertex -in Crinetics -i alması sayəsində əldə etdiyi yeganə maraqlı aktiv deyildi. Biotexnologiya nəhəngi həmçinin hər ikisi nadir hormonal pozğunluqlar olan anadangəlmə adrenal hiperplaziya (CAH) və Kuşinq sindromunu müalicə etmək üçün hazırlanmaqda olan Atumelnant dərmanını da miras aldı. Atumelnant CAH-da Faza 3 , Kuşinq sindromunda isə Faza 2 tədqiqatlarından keçir. Vertex Pharmaceuticals hesab edir ki, Palsonify və Atumelnant nəticədə 5 milyard dolları ötən pik gəlir əldə edə bilər. Qeyd edək ki, bu, şirkətin keçən il bildirdiyi 12 milyard dollarlıq gəlirin yarısından bir qədər azdır. Lakin Vertex -in əsas CF franşizasında satış artımı son illərdə yavaşlayıb. Bu arada, Palsonify təxminən bir il əvvəl bazara çıxdı və Atumelnant , klinik sınaq nəticələri güclü olarsa, növbəti bir neçə il ərzində bazara çıxa bilər. Bu iki dərman Vertex -in gözlədiyi qədər uğurlu olarsa, onun hormon pozğunluqları franşizası orta müddətdə əhəmiyyətli bir inkişaf sürücüsü ola bilər. Əlbəttə ki, Vertex ən yüksək səviyyəli artım üçün yalnız bu yeni franşizaya etibar etməyəcək. Son illərdə şirkət iki nadir qan xəstəliyi üçün gen redaktə dərmanı olan Casgevy və kəskin ağrı üçün terapiya olan Journavx kimi məhsullar üçün təsdiqlər qazanıb. Hələlik heç biri ən yüksək səviyyəli artıma əhəmiyyətli dərəcədə töhfə vermir, lakin zamanla verməlidirlər. Bundan əlavə, Vertex Pharmaceuticals digər tamamilə yeni buraxılışlara doğru irəliləyir. Şirkətin IgA nefropatiyası (böyrək xəstəliyi) üçün dərmanı olan povetacicept noyabr ayının sonuna qədər təsdiq ala bilər. Vertex -in həmçinin APOL-1 -lə əlaqəli böyrək xəstəliyi üçün tədqiqat dərmanı olan inaxaplin kimi bir neçə maraqlı boru kəməri namizədi var. Bütün bu diversifikasiya səyləri fonunda, Vertex -in əsas CF franşizası, bəlkə də şirkət 2030-cu illərin sonlarında ən vacib CF dərmanları üçün patent müstəsnalığını itirənə qədər ardıcıl gəlir gətirməyə davam etməlidir. Bütün bunlar Vertex -in biznesinin möhkəm göründüyünü deməkdir. Şirkət növbəti bir neçə il ərzində əhəmiyyətli klinik və tənzimləyici irəliləyişlər əldə edə bilər ki, bu da maliyyə nəticələrinin yaxşılaşmasına və güclü birja gəlirlərinə səbəb olacaq. Bu, Vertex -i uzunmüddətli investorlar üçün alınacaq ən yaxşı səhiyyə səhmlərindən biri edir.