Krystal Biotech Inc. (NASDAQ:KRYS) cümə axşamı intratumoral immunoterapiyası KB113 üçün klinik yeniləmə yayımladı. Müalicə Gorlin sindromu ndan əziyyət çəkən xəstələrdə bazal hüceyrəli karsinomaların (BCC) azaldılması ilə ilkin konsepsiya sübutunu nümayiş etdirdi. Bu hədəflənmiş terapiya şiş mikroətrafında interleykin-2 və interleykin-12 -nin davamlı, lokalizə olunmuş ifadəsini təmin etməklə işləyir. Bununla da, o, sistemli, immunitet vasitəsilə şişin təmizlənməsini təşviq edir. Gorlin sindromu (nevus bazal hüceyrəli karsinoma sindromu) bazal hüceyrəli karsinoma (bir növ dəri xərçəngi) riskini artıran nadir genetik pozğunluqdur. O, həmçinin xoşxassəli böyümələrə səbəb ola bilər. William Blair yazdı: “Kiçik bir məlumat dəsti olsa da, bu nəticələrin həvəsləndirici olduğuna, ilkin konsepsiya sübutunu nümayiş etdirdiyinə və göstəricidə daha da inkişafı dəstəklədiyinə inanırıq.” Çoxmərkəzli, tək qollu pilot tədqiqat Gorlin sindromu olan üç yetkin xəstəni qiymətləndirdi. Hər bir iştirakçı 14 həftəlik müddət ərzində altı doza immunoterapiya aldı. İlk iki doza iki həftə aralığında, sonra isə hər üç həftədən bir dozalar verildi. Tədqiqatçılar müalicə boyu və son dozadan 30 gün sonra əsas lezyonları qiymətləndirdilər. Məlumatlar bütün iştirakçılar arasında geniş antitümör reaksiyalarını vurğuladı. Qiymətləndirilən BCC əsas lezyonlarının 80%-dən çoxu ölçüdə reqressiya etdi. Qiymətləndirilən bütün lezyonların yarısından çoxu 50%-dən çox klinik reqressiya göstərdi və bir hissəsi ən azı 90% reqressiya əldə etdi. Qeyd edək ki, KB113 terapiyası fərqli bir abskopal effekt yaratdı. Tədqiqatçılar inyeksiya edilməyən lezyonlarda əhəmiyyətli reqressiya müşahidə etdilər. 47 inyeksiya edilməyən şişdən 40-ı ölçülə bilən klinik reqressiya nümayiş etdirdi. Bundan əlavə, tədqiqatçılar hər xəstədən ən azı 90% reqressiya göstərən bir inyeksiya edilmiş lezyondan biopsiya götürdülər. Hər bir biopsiya tam histoloji cavabı təsdiqlədi, qalıq şiş toxumasının heç bir əlamətini göstərmədi. Gorlin sindromu xəstənin BCC -lərin inkişaf riskini artıran genetik bir xəstəlikdir, bəzən körpəlikdən başlayır. Xəstələr tez-tez və deformasiya edən əməliyyatlara dözürlər ki, bu da daimi toxuma itkisinə səbəb olur. ABŞ -da 10 000-dən çox fərdin təxmini yayılması ilə qeyri-cərrahi müalicələr kritik bir ehtiyac olaraq qalır. Hər üç xəstə KB113 rejimini yaxşı qəbul etdi. Bildirilən mənfi hadisələr yüngül və ya orta dərəcədə idi və tədqiqat zamanı həll edildi. Krystal Biotech bu müalicə üçün qabaqcıl klinik inkişafı ilə bağlı bu yaxınlarda ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) ilə müzakirələrə başladı. Şirkət FDA ilə razılaşdıqdan sonra əlavə planlarını elan edəcək. Analitik Lachlan Hanbury-Brown bildirdi ki, Krystal Gorlin sindromu üçün KB113 -ü inkişaf etdirmək məqsədilə FDA ilə müzakirələrə başlayıb və şirkət agentliklə razılaşdıqdan sonra klinik inkişaf yeniləməsi gözlənilir. O, proqramı Krystal -ın nadir genetik dəri xəstəlikləri sahəsində mövcud təcrübəsindən və infrastrukturundan istifadə edə biləcək əhəmiyyətli bir bazar imkanı kimi görür. KRYS Səhm Qiyməti Fəaliyyəti: Benzinga Pro məlumatlarına görə, cümə axşamı nəşr olunduğu vaxt Krystal Biotech səhmləri 0,72% artaraq 333,06 dollar səviyyəsində ticarət edirdi. Tramp Kölgə Donanması Sanksiyalarının Yumşaldılmasını Düşünə Bilər, Analitik Deyir ki, SpaceX Starshield Pozulması Ukrayna nı Rusiya Neft Zərbələri Üzərində Təzyiq Edə Bilər: Hesabat