[P1] Anavex indi üç əsas göstərici üzrə açıq IND -lərə malikdir: Alzheimer xəstəliyi , Rett sindromu və Fragile X sindromu .[P2] Faza 2a tədqiqatı Fragile X sindromu olan yetkin kişilərdə blarcamesine oral məhlulunun təhlükəsizliyini, tolerantlığını və farmakokinetikasını qiymətləndirəcək.[P3] Nyu-York , 2026-cı il, 15 oktyabr (GLOBE NEWSWIRE) – Mərkəzi sinir sistemi xəstəlikləri üçün innovativ müalicələr hazırlamağa fokuslanmış klinik mərhələli biofarmasevtik şirkət olan Anavex Life Sciences Corp. (“Anavex” və ya “Şirkət”) bu gün ABŞ Qida və Dərman Administrasiyasından (FDA) bildiriş aldığını elan etdi ki, Şirkət Fragile X sindromu (FXS) üçün ANAVEX®2-73 (blarcamesine) adlı Tədqiqat Dərmanı Tətbiqi (IND) çərçivəsində planlaşdırılan klinik tədqiqatına başlaya bilər. FXS , intellektual əlilliyin və inkişaf ləngiməsinin ən çox yayılmış irsi səbəbi və autizmin ən çox bilinən tək gen səbəbi olan genetik bir vəziyyətdir və hazırda FDA tərəfindən təsdiq edilmiş müalicəsi yoxdur. IND indi açıqdır və ABŞ -da FXS -də blarcamesine -in klinik tədqiqatına imkan verir. Blarcamesine daha əvvəl FDA -dan Fragile X sindromu nun müalicəsi üçün Yetim Dərman Təyinatı almışdır.[P4] “ Fragile X IND -nin FDA tərəfindən təsdiqlənməsi, Anavex -ə üç əsas göstəricimizdə: Alzheimer xəstəliyi , Rett sindromu və Fragile X sindromu nda açıq IND -lər verən mühüm bir mərhələdir və proqramlarımızı irəli apararkən FDA ilə sıx əməkdaşlığımızın davamlılığını dəstəkləyir”, – deyə Müvəqqəti Baş İcraçı Direktor Terrie Kellmeyer, Ph.D. bildirdi. “Açıq IND ilə biz ANAVEX2-73-FXS-001 -i, yəni FXS olan təxminən 60 yetkin kişidə blarcamesine oral məhlulunun təhlükəsizliyini, tolerantlığını və farmakokinetikasını qiymətləndirən planlaşdırılan Faza 2a randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli, doza diapazonlu tədqiqatı irəli aparmaq üçün mövqelənmişik. Davranış ( FXS üçün yenidən işlənmiş Anormal Davranış Yoxlama Siyahısı “ABCFX”) və koqnitiv ( NIH Toolbox ) ölçülər ikinci dərəcəli son nöqtələr kimi daxil edilmişdir. Biz inanırıq ki, blarcamesine -in fərqli təsir mexanizmi, o cümlədən sigma-1 reseptorlarını hədəf alması, Anavex -i Fragile X sindromu ndan əziyyət çəkən xəstələr və ailələr üçün transformativ müalicə yanaşmasına öncülük etmək potensialı ilə unikal şəkildə mövqeləndirir. Frontiers in Pharmacology jurnalında yeni dərc edilmiş rəyçilər tərəfindən nəzərdən keçirilmiş məlumatlar bu proqram üçün elmi əsasları daha da gücləndirir.”.[P5] ANAVEX®2-73 (blarcamesine) , Fragile X sindromu nun Fmr1 geninin sıradan çıxarılması siçan modelində üç rəyçilər tərəfindən nəzərdən keçirilmiş nəşrdə, Scientific Reportsi , American Journal of Medical Geneticsii və ən son Frontiers in Pharmacologyiii -də qiymətləndirilmişdir.[P6] 2026-cı ilin sentyabrında Frontiers in Pharmacology jurnalında dərc edilmiş “Blarcamesine improves EEG biomarkers of cortical dysfunction in a mouse model of Fragile X syndrome” adlı rəyçilər tərəfindən nəzərdən keçirilmiş tədqiqat, Anavex -in 2024-cü ildə bildirdiyi ilkin məlumatları genişləndirir. 14 günlük oral blarcamesine , siçan modeli və FXS olan fərdlər arasında ortaq olan yüksək istirahət qamma gücü və eşitmə stimulyasiyasına pozulmuş sinxronizasiya daxil olmaqla, EEG anormallıqlarında dozaya bağlı yaxşılaşma yaratdı. Bu EEG biomarker nəticələri, preklinik tədqiqatlardan FXS olan fərdlərdə klinik inkişafa tərcümə körpüsünü dəstəkləyir.[P7] Blarcamesine , FDA və ya hər hansı digər tənzimləyici orqan tərəfindən heç bir göstərici üçün təsdiq edilməmiş tədqiqat dərmanıdır və onun Fragile X sindromu nda təhlükəsizliyi və effektivliyi müəyyən edilməmişdir.[P8] Fragile X sindromu , X xromosomunda yerləşən Fmr1 genindəki mutasiyanın səbəb olduğu genetik bir xəstəlikdir. Bu mutasiya, normal beyin inkişafı və funksiyası üçün vacib olan FMRP adlı bir zülalın istehsalını pozur. Nəticədə, FXS olan fərdlər bir sıra koqnitiv, davranış və fiziki çətinliklər yaşayırlar. FXS adətən erkən uşaqlıqda özünü göstərir, nitq və motor inkişafında gecikmələr ilk nəzərə çarpan əlamətlərdən bəziləridir. Vəziyyət həm kişilərə, həm də qadınlara təsir edir, lakin kişilər tək X xromosomu səbəbindən daha ağır simptomlar yaşayırlar. Fragile X sindromu nun müalicəsi olmasa da, erkən müdaxilə və fərdi dəstək fərdlər və onların ailələri üçün nəticələri yaxşılaşdırmağa kömək edə bilər. Təxminən 7 000 kişidən 1-i və 11 000 qadından 1-i FXS diaqnozu ilə qeydə alınmışdır. Mövcud yayılma təxminlərinə əsasən, təsirlənmiş fərdlərin sayı ABŞ -da təxminən 38 000-dən 87 000-ə qədər, dünya üzrə isə təxminən 777 000-dən 1,4 milyona qədər ola bilər ( National Fragile X Foundation , 2026).[P9] Anavex Life Sciences Corp. (Nasdaq: AVXL) , yüksək qarşılanmamış tibbi ehtiyacı olan mərkəzi sinir sistemi xəstəliklərinin müalicəsi üçün yeni terapevtik vasitələrin inkişafı ilə məşğul olan açıq şəkildə ticarət edilən klinik mərhələli biofarmasevtik şirkətdir. Əlavə məlumatı www.anavex.com ünvanında əldə etmək olar.[P10] Bu press-reliz 1995-ci il tarixli Şəxsi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Qanunu çərçivəsində gələcəyə yönəlmiş bəyanatlar ehtiva edir. Tarixi faktlar olmayan bəyanatlar, o cümlədən FDA -nın Şirkətin Fragile X sindromu nda blarcamesine üçün IND tətbiqini təsdiqləməsinin təsiri, Şirkətin klinik sınaq planları, o cümlədən planlaşdırılan Faza 2a tədqiqatının dizaynı və vaxtı, preklinik məlumatlar, klinik inkişaf proqramları, iş perspektivləri, blarcamesine -in potensialı və sahə aktivləşdirmə və qeydiyyatın vaxtı gələcəyə yönəlmiş bəyanatlardır. Bu bəyanatlar “inanır”, “gözləyir”, “planlaşdırır”, “təxmin edir”, “ümid edir”, “niyyət edir”, “ola bilər”, “olacaq”, “olardı”, “edə bilər” və oxşar ifadələr, yaxud onların inkarı kimi gələcəyə yönəlmiş terminologiyanın istifadəsi ilə müəyyən edilə bilər. Bir çox amillər, o cümlədən preklinik nəticələrin insanlarda nəticələri proqnozlaşdıra bilməməsi riski; Faza 2a tədqiqatının gözlənilən vaxtda və ya ümumiyyətlə başlanmaması, qeydiyyatının aparılmaması və ya tamamlanmaması riski, o cümlədən sahə aktivləşdirməsində, institusional nəzarət şurasının təsdiqlərində və ya xəstə qeydiyyatında gecikmələr səbəbindən; blarcamesine -in Fragile X sindromu nda məqbul təhlükəsizlik və ya tolerantlıq profilini, yaxud effektivlik sübutunu nümayiş etdirməməsi riski; tənzimləyici orqanların Şirkətin məlumatlarının şərhinə razı olmaması riski; eləcə də Şirkətin 30 sentyabr 2025-ci il tarixində başa çatan maliyyə ili üçün 25 noyabr 2025-ci il tarixində Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına (SEC) təqdim edilmiş 10-K Forması üzrə İllik Hesabatında, Şirkətin 31 dekabr 2025-ci il tarixində başa çatan rüblük dövr üçün 9 fevral 2026-cı il tarixində SEC -ə təqdim edilmiş 10-Q Forması üzrə Rüblük Hesabatında, Şirkətin 30 sentyabr 2025-ci il tarixində başa çatan maliyyə ili üçün 28 avqust 2026-cı il tarixində SEC -ə təqdim edilmiş 10-K/A Forması üzrə İllik Hesabatında, Şirkətin 31 dekabr 2025-ci il tarixində başa çatan rüblük dövr üçün 28 avqust 2026-cı il tarixində SEC -ə təqdim edilmiş 10-Q/A Forması üzrə Rüblük Hesabatında, Şirkətin 31 mart 2026-cı il tarixində başa çatan rüblük dövr üçün 28 avqust 2026-cı il tarixində SEC -ə təqdim edilmiş 10-Q Forması üzrə Rüblük Hesabatında, Şirkətin 30 iyun 2026-cı il tarixində başa çatan rüblük dövr üçün 28 avqust 2026-cı il tarixində SEC -ə təqdim edilmiş 10-Q Forması üzrə Rüblük Hesabatında və SEC -ə sonrakı təqdimatlarda və sənədlərdə “Risk Faktorları” başlığı altında göstərilən risklər və qeyri-müəyyənliklər daxil olmaqla, bu cür gələcəyə yönəlmiş bəyanatlardan hər hansı birində proqnozlaşdırılanlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola bilər. Oxuculara bu gələcəyə yönəlmiş bəyanatlara həddindən artıq etibar etməmələri tövsiyə olunur, çünki onlar yalnız bu tarixdən etibarən etibarlıdır. Bütün gələcəyə yönəlmiş bəyanatlar bu xəbərdarlıq bəyanatı ilə tamamilə məhdudlaşdırılır və Anavex Life Sciences Corp. qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, bu press-relizi bu tarixdən sonrakı hadisələri və ya şəraiti əks etdirmək üçün yenidən nəzərdən keçirmək və ya yeniləmək öhdəliyini öz üzərinə götürmür.[P11] SCR Partners, LLC Alex Arzeno Tel: 203-550-3972 E-poçt: alex@scr-ir.com[P12] Tripp Sullivan Tel: 615-942-7077 E-poçt: tsullivan@scr-ir.com[P13] Sam Brown, LLC Christy Curran Tel: 615-414-8668 E-poçt: christycurran@sambrown.com[P14] ________________________________i Reyes ST, Deacon RMJ, Guo SG, et al. Effects of the sigma-1 receptor agonist blarcamesine in a murine model of Fragile X syndrome: neurobehavioral phenotypes and receptor occupancy. Sci Rep. 2021;11(1):17150. Published 2021 Aug 25. doi:10.1038/s41598-021-94079-7[P15] ii Cogram P, Deacon RMJ, Klamer D, et al. Brain cell signaling abnormalities are detected in blood in a murine model of Fragile X syndrome and corrected by Sigma-1 receptor agonist Blarcamesine. Am J Med Genet A. 2022;188(8):2497-2500. doi:10.1002/ajmg.a.62853[P16] iii Jonak CR, Assad SA, Binder DK, et al. Blarcamesine improves EEG biomarkers of cortical dysfunction in a mouse model of Fragile X syndrome. Front Pharmacol. 2026;17:1786406. Published 2026 Sep 16. Doi:10.3389/fphar.2026.1786406